<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2025/12/shutterstock_1544817380-1-430x241.jpg?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" width="430" height="241" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2025/12/shutterstock_1544817380-1-430x241.jpg"/></p>
<p>Waskyra 成為首個由非營利組織開發並於 2025 年 12 月獲得批准的基因療法。圖片來源：Net Vector via ShutterStock.com。</p>
<p></p>
<p>細胞和基因療法（CGTs）在製藥行業引起了廣泛關注，這種療法在腫瘤學到自身免疫疾病等多個疾病領域得到了探索，因為它們具有強大的疾病修飾潛力。</p>
<p>然而，包括 CMC 挑戰、投資者轉變、報銷障礙以及成功商業化的複雜路徑等一系列因素，導致一些公司 重新考慮他們的策略。</p>
<h3>深入瞭解 GlobalData</h3>
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<p>報告</p>
<h4>NPVM: CyCART-19</h4>
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<h4>NPVM: 針對腫瘤的基因療法 2</h4>
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<p>儘管該行業面臨挑戰，CGTs 仍在罕見甚至超罕見疾病中獲得批准。</p>
<p>在 12 月 9 日，Waskyra（etuvetidigene autotemcel）創造歷史，成為 首個獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的基因療法，用於 Wiskott-Aldrich 綜合症——一種 X 連鎖、超罕見的遺傳疾病，特徵為血小板減少、免疫缺陷和濕疹。</p>
<p>與此同時，Waskyra 也成為首個由非營利組織創建並獲得批准的基因療法，意大利組織 Fondazione Telethon（FT）主導了其開發，並向 FDA 提交了生物製劑申請。</p>
<p>作為在美國建立基因療法影響力的努力的一部分，FT 與位於馬薩諸塞州的非營利組織 Orphan Therapeutics Accelerator（OTA）的商業子公司 Orphan Therapeutics（OT）合作，將 Waskyra 帶給全國的患者。</p>
<p><img src="/wp-content/themes/goodlife-wp-B2B/assets/images/strategic-int.png" alt="" original-src="/wp-content/themes/goodlife-wp-B2B/assets/images/strategic-int.png"/></p>
<p>GlobalData 戰略情報</p>
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<p>來自 GlobalData</p>
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<p>隨着 FT 和 OTA 準備在美國及可能的歐洲推出 Waskyra，《製藥技術》與 Orphan Therapeutics Accelerator 的創始人兼首席執行官 Craig Martin 進行了交流，瞭解更多關於非營利商業化模型的信息。</p>
<p><em>編輯注：本次採訪經過編輯以縮短長度和提高清晰度。</em></p>
<h3>Annabel Kartal-Allen（AKA）：基因療法開發者在罕見或超罕見疾病領域面臨的當前挑戰是什麼？</h3>
<p><strong>Craig Martin（CM）：</strong> 有幾個挑戰，特別是對於外源性、慢病毒基因修飾細胞療法。製造過程漫長、複雜且昂貴。一旦療法制成，患者治療也可能面臨挑戰，因為通常缺乏能夠容納和施用此類療法的中心。長期跟蹤和確保非常小的患者羣體的商業可行性也是必須克服的障礙。</p>
<p>另一個障礙是 FDA 的優先審查憑證（PRV）計劃，自 2024 年到期後未得到延續。在許多這些疾病領域，幾個月的時間至關重要，因此繼續延遲項目的可用性可能會對商業模型的可行性和患者產生問題。政策方面的支持越多，監管靈活性越好，越容易將這些療法迅速帶給患者。</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2025/12/Craig-Martin-Orphan-Therapeutics-Accelerator-headshot.jpg?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" width="290" height="174" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2025/12/Craig-Martin-Orphan-Therapeutics-Accelerator-headshot.jpg"/></p>
<p>Craig Martin，Orphan Therapeutics Accelerator 的創始人兼首席執行官</p>
<h3>AKA：監管機構目前如何回應希望商業化罕見或超罕見疾病基因療法的公司？</h3>
<p><strong>CM：</strong> 最近的事件表明，監管機構希望更加靈活。他們也越來越承認，罕見和超罕見疾病的路徑不能與商業化大疾病藥物的路徑相同。</p>
<p>希望這種情況能夠持續下去，我們將開始看到更多關於合理機制和平台的方案——這意味着在更短的時間內，可能會有多種療法在同一途徑上獲得批准。</p>
<h3>也就是説：你將如何商業化這種超罕見疾病的療法？</h3>
<p><strong>CM:</strong> 在 OT 與 FT 的合作背景下，兩家非營利組織將共同努力使 Waskyra 能夠被患者使用。FT 持有生物製品許可申請，OTA 將支持該療法在美國的分發和獲取。同時，FT 將負責在歐洲的商業化，該公司已經獲得了歐洲人用藥品委員會（CHMP）的有利意見。</p>
<p>我們的工作將主要集中在識別和選擇有限數量的合格治療中心，這些中心在這些類型的療法和相關疾病領域有經驗，以及一個能夠處理全球物流的專業分銷合作伙伴，因為 Waskyra 是在意大利生產的。</p>
<p>我們還將與支付方和患者合作，以便他們能夠更好地理解治療。</p>
<h3>也就是説：你計劃如何使你的模型具有商業可行性？</h3>
<p><strong>CM:</strong> 我們的目標是以可持續的方式提供產品的獲取，這不能通過籌集慈善資金來實現。因此，我們正在努力讓支付方承擔費用。</p>
<p>由於這些療法成本高昂，我們需要以產生足夠收入的方式來實現這一目標，以便能夠長期提供治療，因此我們計劃遵循一種商業模式——更多地基於成本加成。</p>
<p>我們還沒有開始這個過程，因為我們目前正在整合我們的分銷、獲取和患者服務模型，這將幫助我們確保支付方擁有促進覆蓋和報銷所需的信息。</p>
<h3>也就是説：你預見到與採用這種模型的基因療法制造相關的任何挑戰嗎？</h3>
<p><strong>CM:</strong> 這個方程中最複雜的部分是物流，因為你必須成功地將冷凍保存的藥物及時運輸到治療中心，以便患者能夠接受調理方案並接受治療。</p>
<p>通過與熟悉這些類型療法的治療中心合作，可以部分克服這一問題，因為他們瞭解患者的關鍵需求，並擁有支持合規和安全施用的適當基礎設施。他們還將瞭解將這些療法送到患者手中的物流，這將有助於建立一個可重複和高效的流程。</p>
<h3>也就是説：你認為我們會看到越來越多的非營利組織尋求商業化稀有和超稀有疾病類別的先進療法嗎？</h3>
<p><strong>CM:</strong> 是的，我認為需求是創新之母，因此可能會設計出不同的模型來應對這一問題，因為傳統的營利模式顯然在這個特定子類別中並不奏效。</p>
<p>這導致數百種細胞和基因療法被卡在管道中，或被交還給學術醫療機構，因為他們沒有資源將其推進。我們需要找到一種替代途徑，使患者能夠獲得療法。這不僅僅是非營利組織之間的合作，可能還會是學術醫療中心與像我們這樣的組織合作，以建立不同的途徑，因為風險投資資助的生物科技公司不再等待商業化超稀有疾病治療。</p>
<p>通過這一點，我們可能會看到許多多方利益相關者的合作，以及與支付方或監管機構進行非常不同的對話，探討如何以可持續的方式使這些療法商業化。</p>
<p><em>《製藥技術》上的細胞與基因療法報道由 Cytiva 支持。</em></p>
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<p>這篇文章討論了基因療法的未來，強調了非營利組織的替代商業化模式。文章突出了 Waskyra 的 FDA 批准，這是由 Fondazione Telethon 開發的 Wiskott-Aldrich 綜合症基因療法，標誌着首個獲得批准的非營利開發基因療法的里程碑。文中提到製造複雜性和監管障礙等挑戰，並呼籲為罕見疾病提供靈活的監管路徑</p>

替代商業化模式為基因療法的未來提供了新的生機