– 在 CIRRUS-HCM 試驗中，包括 D 部分的中期安全性結果，EDG-7500 總體耐受性良好；沒有臨牀意義上的左心室射血分數 (LVEF) 降低或 LVEF �3c50%–
– 預計在 2026 年第二季度提供完整的 12 周 D 部分結果，並在 2026 年第四季度啓動第三階段–
, /PRNewswire/ -- Edgewise Therapeutics, Inc.（納斯達克：EWTX）今天宣佈了正在進行的 CIRRUS-HCM 第二階段臨牀試驗中 EDG-7500 的積極進展，這是一種新型口服選擇性心臟肌節調節劑，專門設計用於減緩早期收縮速度，並解決與肥厚型心肌病 (HCM) 相關的心臟舒張功能障礙，而不影響收縮功能，這是當前 HCM 管理中的兩個核心臨牀目標。
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CIRRUS-HCM 是一項針對阻塞性和非阻塞性 HCM 參與者的多部分開放標籤試驗。公司在今年早些時候報告了 B 部分（阻塞性 HCM，n=17）和 C 部分（非阻塞性 HCM，n=12）50 mg 和 100 mg 固定劑量組的積極頂線結果，其中 EDG-7500 的給藥導致關鍵 HCM 疾病標誌物的改善，包括 N-末端前 B 型利鈉肽 (NT-proBNP)、堪薩斯城心肌病問卷 (KCCQ)、紐約心臟協會 (NYHA) 分級和左心室流出道梯度 (LVOT-G)（在阻塞性 HCM 參與者中）。在 B 部分和 C 部分中，EDG-7500 的給藥導致 KCCQ 評分的改善，相較於其他心血管試驗中報告的結果顯得更為有利，包括那些使用心臟肌球蛋白抑制劑 (CMIs) 的試驗。EDG-7500 的給藥還與關鍵舒張參數的可測改善相關，包括 NT-proBNP 的顯著降低、左心室充盈壓的降低和舒張指標的改善。
除了之前報告的 50 mg 和 100 mg 固定劑量外，公司還在 CIRRUS-HCM 的 B 部分和 C 部分中評估了較低的 25 mg 固定劑量，分別在 4 名阻塞性 HCM 和 10 名非阻塞性 HCM 參與者中觀察到臨牀活性的證據，涉及關鍵 HCM 疾病標誌物，包括 NT-proBNP、KCCQ、NYHA 和 LVOT-G（在阻塞性 HCM 參與者中），同時保持良好的安全性特徵，沒有臨牀意義上的左心室射血分數 (LVEF) 變化或 LVEF 降低至 50% 以下的情況，也沒有房顫 (AF) 事件。CIRRUS-HCM B 部分和 C 部分的隊列已完成給藥，共有 43 名參與者在所有劑量組中入組。
CIRRUS-HCM D 部分旨在探索暴露 - 反應關係，評估生物標誌物指導的劑量優化，以為第三階段試驗的設計提供信息，並支持監管討論。EDG-7500 在 12 周的主動治療期間進行評估；參與者將有機會繼續進入長期擴展研究。給藥由客觀指標指導——在阻塞性 HCM 中為 LVOT-G，在非阻塞性 HCM 中為 NT-proBNP——參與者的劑量從 25 mg 到 150 mg，並在擴展階段有資格進一步優化至 200 mg。通過 D 部分的患者內劑量優化結果，公司旨在在 B 部分和 C 部分觀察到的顯著臨牀改善的基礎上，進一步支持 EDG-7500 的最佳疾病潛力。
參與 D 部分的篩選工作已完成，已有超過 40 名參與者入組。截至 2025 年 12 月 23 日的數據截止日期，約 70% 的參與者已達到 100 mg 或更高的劑量。總體而言，D 部分的患者人口統計特徵與 CMIs 第三階段研究中報告的特徵大致一致。
在這次中期安全性更新中，對於截至數據截止日期完成 12 周給藥的 20 名參與者（8 名阻塞性 HCM 和 12 名非阻塞性 HCM），EDG-7500 的安全性總體良好，耐受性良好。與之前的觀察一致，沒有觀察到 LVEF 的臨牀顯著變化或 LVEF 降低至 50% 以下的情況，EDG-7500 繼續顯示出相對於 CMIs 的差異化 LVEF 特徵。迄今為止，在健康志願者和 CIRRUS-HCM 試驗中觀察到的 EDG-7500 的安全性特徵，支持其在不同 HCM 患者羣體中的潛在應用。與 CMIs 不同，CMIs 的作用機制與收縮功能障礙和心力衰竭風險增加相關，而 EDG-7500 的給藥繼續對 LVEF 沒有顯著影響。保持收縮功能有可能避免患者安全監測負擔，這可能限制 CMI 在 HCM 優秀中心以外的採用，從而擴大處方範圍和患者獲取，如果獲得批准。
此外，在 D 部分，篩選期間進行了為期四周的持續主動心臟監測，並在每次劑量增加後進行了為期兩週的監測。已向參與者部署了超過 300 台便攜式心臟監測設備，捕獲了超過 2600 個患者日的主動心臟監測，在此期間未觀察到臨牀可檢測的房顫或心房撲動。報告了一例新發房顫的不良事件；該事件發生在一名阻塞性 HCM 參與者身上，當時未進行主動心臟監測，並且該參與者有包括室上性心動過速在內的心律失常病史。研究者認為該事件與研究藥物無關。
“我對我們在 CIRRUS-HCM 試驗 D 部分取得的進展感到興奮，我們超越了年末入組目標，突顯了患者和醫生對該項目的持續熱情，” 總裁兼首席執行官 Kevin Koch 博士説。“我對 EDG-7500 到目前為止的安全性特徵感到特別滿意，以及沒有臨牀相關的射血分數下降或任何射血分數降至 50% 以下的情況。2026 年的一個主要重點將是完善我們的開發戰略，以提供 EDG-7500 可能為阻塞性和非阻塞性 HCM 患者提供的最佳治療特徵。”
公司仍按計劃在 2026 年第二季度提供 CIRRUS-HCM 試驗 D 部分的全面療效和安全性數據，並正在推進第三階段試驗設計，以準備在 2026 年底前啓動試驗。
關於肥厚型心肌病
肥厚型心肌病是最常見的遺傳性心臟病，影響約每 500 人中就有 1 人，與生活質量下降以及心力衰竭、心律失常和突發性心臟死亡的風險增加相關。患有肥厚型心肌病的個體在功能能力和日常生活活動的能力上可能會受到極大限制。常見症狀包括呼吸急促、不規則心跳、胸痛、疲勞、頭暈甚至暈厥。這些症狀是由於心臟左心室壁的過度收縮和增厚（肥厚）所引起的。隨着時間的推移，增厚的肌肉變得僵硬，使心臟難以放鬆並充滿血液（舒張功能障礙）。肥厚型心肌病主要有兩種形式：阻塞性和非阻塞性。儘管對某些肥厚型心肌病患者的治療選擇有所進展，但仍然存在對患者額外治療方法的顯著未滿足需求。
關於 Edgewise Therapeutics
Edgewise Therapeutics 是一家領先的肌肉疾病生物製藥公司，致力於開發用於肌肉萎縮症和嚴重心臟疾病的新型治療藥物。公司在肌肉生理學方面的深厚專業知識正在推動新一代新型治療藥物的研發。EDG-7500 是一種用於治療肥厚型心肌病的新型心臟肌節調節劑，目前處於第二階段臨牀開發中。Sevasemten 是一種口服給藥的首創快速骨骼肌肌球蛋白抑制劑，目前在 Becker 和 Duchenne 肌肉萎縮症的晚期臨牀試驗中。EDG-15400 是一種用於治療心力衰竭的新型心臟肌節調節劑，目前處於第一階段臨牀開發中。Edgewise 的整個團隊致力於我們的使命：改變受嚴重肌肉疾病影響的患者和家庭的生活。欲瞭解更多信息，請訪問：www.edgewisetx.com 或在 LinkedIn 和 X 上關注我們。
關於前瞻性聲明的警示説明
本新聞稿包含前瞻性聲明，按照 1933 年證券法第 27A 條和 1934 年證券交易法第 21E 條的定義，非純歷史性的聲明均為前瞻性聲明。這些前瞻性聲明包括但不限於關於 EDG-7500 的益處和潛力的聲明；關於 EDG-7500 市場機會的聲明；關於 Edgewise 對其臨牀試驗的預期，包括報告 CIRRUS-HCM 試驗 D 部分的全面療效和安全性數據的時間，以及 EDG-7500 三期試驗的啓動時間；EDG-7500 試驗的臨牀結果，可能會隨着更多患者數據的可用而發生重大變化；關於 EDG-7500 最佳治療效果的聲明；以及 Edgewise 總裁兼首席執行官的聲明。諸如 “相信”、“預期”、“計劃”、“期望”、“打算”、“將”、“目標”、“潛力” 等詞語旨在識別前瞻性聲明。此處包含的前瞻性聲明基於 Edgewise 當前的預期，並涉及可能永遠無法實現或可能被證明不正確的假設。由於眾多風險和不確定性，實際結果可能與任何前瞻性聲明中預測的結果有重大差異，包括但不限於：EDG-7500 正在進行或任何未來臨牀試驗的結果可能與 CIRRUS-HCM 試驗 B 部分和 C 部分的結果以及 D 部分的中期結果不同的潛在風險；完成 CIRRUS-HCM 試驗 D 部分或啓動計劃中的 EDG-7500 三期試驗的延遲風險；在 CIRRUS-HCM 試驗 D 部分剩餘時間內發生意外事件的風險，包括嚴重不良事件、毒性或其他不良副作用；在 EDG-7500 臨牀試驗中招募或維持患者的困難風險；與 Edgewise 有限的運營歷史、其產品處於早期開發階段且尚未獲得商業銷售批准的風險；Edgewise 迄今未產生任何收入的風險；Edgewise 在發現、開發和商業化其產品候選藥物方面實現目標的能力（如果獲得批准）；Edgewise 需要大量額外資本來融資其運營的需求；Edgewise 對 sevasemten 和 EDG-7500 成功的重大依賴；Edgewise 開發和商業化 sevasemten、EDG-7500 和 EDG-15400 的能力；Edgewise 的產品候選藥物在臨牀試驗中未能證明安全性和有效性的風險；Edgewise 的產品候選藥物導致嚴重不良事件、毒性或其他不良副作用的風險；預臨牀測試和早期臨牀試驗的結果未能預測後期臨牀試驗的成功的風險；Edgewise 的臨牀試驗結果未能滿足監管機構要求的風險；在臨牀試驗中招募和/或維持患者的延遲或困難風險；未能利用其他適應症或產品候選藥物的風險；與競爭相關的風險；Edgewise 臨牀試驗的中期、初步和初步數據隨着更多患者數據的可用而變化的風險；未能開發專有藥物發現平台的風險；如果我們開發 sevasemten 及與其他療法相關的潛在其他項目，可能面臨額外風險；Edgewise 第三方製造商生產藥物的風險；產品候選藥物製造或配方方法變化的風險；未能實現足夠市場接受度的風險；我們的產品候選藥物患者羣體較小的風險；國內外監管機構的批准流程漫長、耗時且本質上不可預測的風險；FDA、SEC 和其他政府機構的干擾風險；Edgewise 吸引和留住高技能高管和員工的能力；Edgewise 獲得和維持其產品候選藥物知識產權保護的能力；Edgewise 對第三方的依賴；與未來收購或戰略合作伙伴關係相關的風險；與一般經濟和市場狀況相關的風險；以及其他風險。有關上述內容和其他風險的信息可在 Edgewise 不時向美國證券交易委員會提交的文件中 “風險因素” 部分找到。這些前瞻性聲明是在本新聞稿發佈之日作出的，Edgewise 不承擔更新前瞻性聲明或更新實際結果可能與前瞻性聲明中預測的結果不同的原因的義務，除非法律要求。
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來源：Edgewise Therapeutics

EWTX

Edgewise Therapeutics 宣佈完成了 EDG-7500 的 CIRRUS-HCM 試驗第二階段 B 和 C 部分，並在 D 部分顯示出良好的中期安全性結果。EDG-7500 耐受性良好，左心室射血分數（LVEF）沒有顯著變化。該試驗旨在為 2026 年第四季度開始的第三階段優化劑量。該藥物在不同的肥厚型心肌病（HCM）患者羣體中顯示出潛力，能夠保持收縮功能而不帶來與心肌抑制劑（CMIs）相關的風險

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