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在一個假期縮短的周內，生物技術行業經歷了一波 FDA 批准、戰略收購和關鍵臨牀試驗結果的發佈，同時也出現了一些挫折，影響了該行業的前景。
- 監管批准引領了這一週，多個 FDA、日本和中國的批准涵蓋了多個治療領域，此外還有一項關鍵的生物製劑許可申請重新提交和資金更新。
- 一些監管挫折也浮現，包括 FDA 要求進行額外的第三階段試驗和一封完整的回覆信，延遲了一項主要的多發性硬化症項目。
- BioMarin 和賽諾菲均達成收購協議，打開錢包以擴展其產品組合。Repare Therapeutics 與 Gilead Sciences 達成了一項交易。
- Altimmune、Dogwood Therapeutics、NeuroSense、Lexaria 和 Edgewise Therapeutics 宣佈了積極的臨牀結果。
- Biohaven 令投資者失望，因為其未能在一項研究中達到主要終點。
讓我們來詳細分析一下。
FDA 批准與拒絕
Galectin 獲得 1000 萬美元信用額度，FDA 提供監管路徑指導
Galectin Therapeutics Inc. (GALT) 已收到 FDA 關於其 belapectin 的監管路徑的書面回覆，該藥物是公司針對 NASH 肝硬化的研究治療。隨着這一更新，Galectin 獲得了 Richard E. Uihlein 提供的額外 1000 萬美元信用額度，足以覆蓋預計的支出，直到 2027 年 3 月。
GALT 在週三（2025 年 12 月 24 日）的交易中收於 4.03 美元，上漲 1%。
Genentech 的 Lunsumio VELO 獲得 FDA 批准用於濾泡性淋巴瘤
Genentech，一家羅氏公司（RHHBY.OB），已獲得 FDA 批准 Lunsumio VELO（mosunetuzumab-axgb），這是一種用於復發或難治性濾泡性淋巴瘤的皮下 CD20xCD3 雙特異性療法。新配方將給藥時間從數小時縮短至約一分鐘，為患者提供更快、更便捷的治療。
RHHBY.OB 在週三的交易中收於 52.53 美元，下跌 0.11%。
PTC Therapeutics 在日本獲得 Sephience 的批准用於 PKU
PTC Therapeutics Inc.（PTCT）的 Sephience（sepiapterin）是一種用於兒童和成人的口服治療，已在日本獲得批准。該決定基於第三階段 APHENITY 試驗及其擴展研究的數據，顯示在廣泛患者羣體中血液苯丙氨酸水平有臨牀意義的持續降低。該藥物已在美國和歐洲獲得批准。
PTCT 在週三的交易中收於 78.37 美元，上漲 0.86%。
Incyte 在日本獲得兩種藥物的批准
Incyte Biosciences（INCY）已獲得日本衞生部對其兩種藥物的批准 - Minjuvi（tafasitamab）與利妥昔單抗和來那度胺聯合用於復發/難治性濾泡性淋巴瘤，以及 Zynyz（retifanlimab）與化療聯合用於晚期肛門癌的一線治療。
INCY 在週三的交易中收於 100.44 美元，下跌 0.47%。
Savara 重新提交 Molbreevi 的生物製劑許可申請用於自身免疫性 PAP
Savara Inc.（SVRA）已向 FDA 重新提交其 Molbreevi 的生物製劑許可申請，該藥物用於自身免疫性肺泡蛋白沉積症。該申請包括 Fujifilm Biotechnologies 作為藥物成分製造商，並請求優先審查。美國監管機構拒絕接受 2025 年 3 月提交的 MOLBREEVI BLA，理由是申請不完整，無法進行實質性審查，並要求提供關於化學、製造和控制的額外數據。
SVRA 在週三的交易中收於 6.40 美元，下跌 0.62%。
KalVista 的 Ekterly 在日本獲得遺傳性血管水腫的批准
KalVista Pharmaceuticals, Inc.（KALV）宣佈 Ekterly（sebetralstat）在日本獲得批准，這是首個也是唯一的口服按需治療遺傳性血管水腫的藥物。該療法將在日本由合作伙伴 Kaken Pharmaceutical 進行商業化。EKTERLY 也已在美國、歐盟、英國和瑞士獲得批准，用於治療 12 歲及以上人羣的遺傳性血管水腫（HAE）急性發作。
KALV 在週三的交易中收於 15.79 美元，上漲 0.25%。
Edwards Lifescience 獲得 FDA 批准用於 SAPIEN M3 二尖瓣
Edwards Lifesciences（EW）已獲得 FDA 批准其 SAPIEN M3 經導管二尖瓣置換系統，這是首個針對有症狀的中度至重度或重度二尖瓣反流患者的經隔膜選項。該設備反映了支持在不適合手術或 TEER 的患者中使用的證據，包括那些有二尖瓣環鈣化的患者。該系統在 2025 年 4 月獲得 CE 標誌，成為歐洲首個經股動脈 TMVR 平台。
EW 在週三的交易中收於 86.29 美元，上漲 0.07%。
Reviva 的 NDA 申請因 Brilaroxazine 面臨延遲
Reviva Pharmaceuticals（RVPH）被要求進行第二次第三階段試驗，以生成額外的療效和安全性數據，然後再提交 Brilaroxazine 的 NDA 申請用於治療精神分裂症。因此，預計該申請最早不會在 2027 年提交，儘管已完成的 RECOVER 研究顯示出積極結果，表明療效和良好的安全性。
RVPH 在週三的交易中收於 0.27 美元，下跌 13.48%。
Agios 獲得 FDA 批准 AQVESME 用於地中海貧血
Agios Pharmaceuticals, Inc.（AGIO）獲得 FDA 批准 AQVESME（mitapivat）用於成人的α或β地中海貧血的貧血。該決定基於第三階段 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 試驗的結果，顯示出血紅蛋白和生活質量指標的顯著改善。由於在少數患者中觀察到肝損傷風險，AQVESME 將在 FDA 要求的 REMS 計劃下分發。AQVESME 的活性成分與公司已上市的丙酮酸激酶缺乏症藥物 PYRUKYND 相同。
AGIO 在週三的交易中收於 29.17 美元，上漲 18.63%。
Dupixent 在日本獲得兒童哮喘治療批准
Regeneron Pharmaceuticals (REGN) 和 Sanofi (SNY) 已在日本獲得 Dupixent (dupilumab) 的批准，用於治療 6 至 11 歲患有重度或難治性哮喘的兒童。該更新得到了全球第三階段項目的支持，並標誌着這是首個也是唯一一個被證明能改善該年齡組肺功能的生物製劑。Dupixent 已在美國和其他市場獲得多項針對 2 型炎症性疾病的批准。
REGN 週三收盤價為 783.71 美元，下跌 0.19%。
Zai Lab 在中國獲得 Cobenfy 用於精神分裂症的批准
Zai Lab Limited (ZLAB) 已獲得中國國家藥品監督管理局對 Cobenfy (xanomeline 和 trospium chloride) 的批准，用於治療成人精神分裂症。這種療法是 70 多年來首個新機制的選擇，並已納入國家治療指南。該決定得到了中國第二階段 PK 研究、第三階段 ZL-2701-001 試驗和三項全球 EMERGENT 研究的數據支持，並建立在 Cobenfy 在 2024 年獲得的美國早期授權基礎上。
ZLAB 週三收盤價為 18.58 美元，上漲 6.29%。
FDA 拒絕 Sanofi 的 Tolbrutinib 批准申請
Sanofi (SNY) 收到了 FDA 對其在非複發性繼發性進展性多發性硬化症中使用 tolebrutinib 的申請的完整回應信。美國監管機構要求提供額外數據以便重新考慮。該決定延遲了潛在的批准，儘管之前獲得了突破性療法的指定，突顯了該藥物在應對多發性硬化症殘疾進展方面的潛力。
SNY 週三收盤價為 48.36 美元，上漲 0.08%。
Omeros 獲得 FDA 批准 YARTEMLEA 用於 TA-TMA
Omeros Corporation (OMER) 宣佈 FDA 已批准 YARTEMLEA (narsoplimab-wuug) 用於治療 2 歲及以上成人和兒童的移植相關血栓性微血管病 (TA-TMA)。該批准是在之前 FDA 完整回應信之後，重新提交的申請得到了第二階段和擴展接入數據的支持，顯示出反應和生存率的改善。
OMER 週三收盤價為 15.36 美元，上漲 75.54%。
交易或不交易
BioMarin 以約 48 億美元收購 Amicus Therapeutics
BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) 已同意以每股 14.50 美元的現金收購 Amicus Therapeutics (FOLD)，總價值約為 48 億美元。該交易預計將在 2026 年第二季度完成。
BMRN 週三收盤價為 60.16 美元，下跌 1.60%。
Sanofi 將啓動現金要約收購 Dynavax
Sanofi (SNY,SAN.PA) 已同意收購 Dynavax Technologies (DVAX)，這是一家擁有市場上成人乙型肝炎疫苗和差異化帶狀皰疹疫苗候選藥物的疫苗公司。Sanofi 將啓動現金要約，以每股 15.50 美元收購 Dynavax 的所有流通股，反映出約 22 億美元的總股權價值。
SNY 週三收盤價為 48.36 美元，上漲 0.08%。
Repare Therapeutics 將聚合酶 Theta ATP 酶抑制劑出售給 Gilead
Repare Therapeutics Inc. (RPTX)，一家臨牀階段精準腫瘤學公司，已與 Gilead Sciences, Inc. (GILD) 簽署了最終協議，收購其聚合酶 Theta ATP 酶抑制劑 RP-3467。根據協議條款，Repare 將獲得高達 3000 萬美元的總對價，包括 2500 萬美元的預付款和與技術轉讓活動相關的額外 500 萬美元的里程碑付款。
RPTX 週三收盤價為 2.55 美元，上漲 17.51%。
臨牀試驗 - 突破與挫折
Altimmune 的 Pemvidutide 在第二階段試驗中改善了纖維化標誌物和體重減輕
Altimmune Inc. (ALT) 的研究性雙重胰高血糖素/GLP-1 受體激動劑 Pemvidutide 在其針對代謝功能障礙相關脂肪肝炎的第二階段 b 期 IMPACT 試驗中，在 48 周內實現了非侵入性肝纖維化標誌物的統計學顯著改善和持續的體重減輕。關鍵發現突顯了纖維化標誌物、肝臟健康和體重減輕的改善，以及良好的安全性特徵。
ALT 週三收盤價為 3.98 美元，下跌 0.50%。
NeuroSense 公佈了 PrimeC 在阿爾茨海默病試驗中的良好安全性分析數據
NeuroSense Therapeutics Ltd. (NRSN) 報告稱其在阿爾茨海默病的第二階段研究 PrimeC（NST-AD-001）完成了安全性分析，並獲得了良好的數據。安全性分析顯示良好的耐受性，沒有嚴重不良事件或新的安全性問題。
NRSN 週三收盤價為 0.81 美元，下跌 2.68%。
Dogwood 的 Halneuron 在第二階段試驗中顯示出緩解疼痛的證據
Dogwood Therapeutics Inc. (DWTX) 正在進行的 Halneuron 在化療引起的神經性疼痛的第二階段 b 期研究中獲得了積極的中期結果，接受治療的患者在疼痛改善評估中與安慰劑明顯分開。
DWTX 週三收盤價為 4.38 美元，上漲 12.88%。
Lexaria 在第一階段 b GLP-1-H24-4 研究中表現出色
Lexaria Bioscience Corp. (LEXX) 的第一階段 b 期、為期 12 周的慢性研究測試了 DehydraTECH-CBD、DehydraTECH-semaglutide 以及 DehydraTECH-CBD 與 DehydraTECH-semaglutide 的組合，針對超重、肥胖、前糖尿病和/或 2 型糖尿病患者，達到了基於安全性和耐受性的最終主要終點。三個研究組與 Rybelsus 對照組進行了比較。該公司預計將在下週發佈額外的非主要（次要/探索性）終點結果。
LEXX 週三收盤價為 0.56 美元，下跌 9.68%。
Edgewise 將在第二季度報告 CIRRUS-HCM 試驗的完整 12 周 D 部分數據
Edgewise Therapeutics Inc. (EWTX) 已完成其第二階段 CIRRUS-HCM 試驗的 B 部分和 C 部分，評估 EDG-7500 在肥厚型心肌病中的療效，並獲得了來自正在進行的 D 部分研究的良好中期安全性結果。
正在進行的 D 部分研究的中期數據顯示，EDG-7500 通常耐受良好，左心室射血分數沒有臨牀意義上的顯著降低，且在持續監測下未檢測到心房顫動事件。這些發現突顯了 EDG-7500 與心臟肌球蛋白抑制劑相比的差異化安全性特徵。完整的 12 周 D 部分結果預計將在 2026 年第二季度公佈，計劃在年底前啓動三期臨牀試驗。
EWTX 週三收盤價為 27.29 美元，上漲 25.50%。
Foresee Pharma 報告三期 Caspian 試驗的積極頂線結果
Foresee Pharmaceuticals（6576.TWO）宣佈其三期 Caspian 試驗的積極頂線結果，該試驗評估了每六個月在患有中央性早熟的兒童中使用 42 毫克 FP-001（一種研究性持續釋放 GnRH 激動劑）的療效和安全性。
在第 24 周，接受 GnRHa 刺激測試後 60 分鐘內，血清黃體生成素抑制到低於 4 mIU/mL 的患者比例為 94%，這一結果具有統計學意義，超過了公司報告的預設成功標準。
Biohaven 的 BHV-7000 在 MDD 的二期研究未能達到關鍵目標
Biohaven（BHVN）報告稱，評估 BHV-7000 治療重度抑鬱症的二期概念驗證研究未能達到其主要終點，即與安慰劑相比，在六週內通過蒙哥馬利 - 阿斯伯格抑鬱評分量表的變化來減少抑鬱症狀。
額外分析正在進行中，公司計劃在即將召開的科學會議上展示結果。
BHVN 週三收盤價為 10.81 美元，上漲 2.95%。
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賽諾菲

在一個假期縮短的周內，生物技術行業迎來了多項 FDA 批准、戰略收購和關鍵臨牀試驗結果。羅氏的 Lunsumio VELO 和其他療法獲得了 FDA 的認可，而 Reviva 的 brilaroxazine 則面臨挫折。BioMarin 和賽諾菲達成了收購協議。Altimmune、Dogwood Therapeutics、NeuroSense、Lexaria 和 Edgewise Therapeutics 公佈了積極的臨牀結果。Biohaven 在一項研究中未能達到主要終點

每週熱點：FDA 批准羅氏的 Lunsumio VELO；Tolbrutinib 未獲批准；BioMarin 和賽諾菲大手筆投資