佛羅里達州慶祝城，2025 年 12 月 29 日（全球新聞稿）——Zevra Therapeutics, Inc.（納斯達克代碼：ZVRA）（Zevra 或公司）是一家專注於為罕見疾病患者提供治療的商業階段公司，今天宣佈公司已與總部位於愛爾蘭的製藥服務提供商 Uniphar 簽署了一項獨家擴展獲取分銷協議，該公司在全球倉儲、分銷和供應鏈管理方面具有成功記錄。該協議使 Niemann-Pick 病 C 型（NPC）患者能夠在歐洲以外的特定地區獲得 MIPLYFFA®（阿利莫克莫爾）的報銷命名患者供應。
NPC 是一種超罕見、持續進展的遺傳性疾病，導致早期死亡。MIPLYFFA 與米格魯司特聯合使用，是唯一被證明能夠通過解決 NPC 的潛在病理來阻止疾病進展的治療方法，在第 12 周的首次評估中觀察到改善，並且在超過五年的時間內具有持久效果。
“在罕見疾病社區中仍然存在明顯的未滿足需求，這項分銷協議使我們能夠通過擴大獲取渠道來進一步推動我們的使命，支持更多生活在 NPC 中的患者和家庭，” Zevra 的總裁兼首席執行官 Neil F. McFarlane 表示。“通過利用 Uniphar 的領導力和基礎設施，我們有機會最初解決特定患者羣體，同時繼續優先考慮我們的美國商業發佈併為潛在的歐盟批准做準備。”
Uniphar 的首席商業官 Brian O’Shaunnessy 對該協議評論道：“Uniphar 很自豪能與 Zevra 合作，擴大 MIPLYFFA 的全球獲取。我們相信，我們在全球分銷和供應鏈管理方面的專業知識與 Zevra 在罕見疾病治療方面的創新方法相結合，將為生活在 NPC 中的患者帶來改變生活的差異。”
MIPLYFFA 已獲得美國食品和藥物管理局的批准，並在美國商業可用。針對阿利莫克莫爾治療 NPC 的市場授權申請已被驗證，並正在歐洲藥品管理局（EMA）審查中。
關於 MIPLYFFA ® （阿利莫克莫爾）
MIPLYFFA（阿利莫克莫爾）是 Zevra 批准的用於治療 Niemann-Pick 病 C 型（NPC）的療法。MIPLYFFA（阿利莫克莫爾）於 2024 年 9 月 20 日獲得美國食品和藥物管理局的批准，能夠增加轉錄因子 EB（TFEB）和 E3（TFE3）的激活，從而上調協調溶酶體表達和調控（CLEAR）基因。MIPLYFFA 還被證明能夠減少人類 NPC 成纖維細胞溶酶體中的未酯化膽固醇。這些發現的臨牀意義尚未完全理解。在關鍵的 3 期試驗中，MIPLYFFA 與安慰劑相比，在為期一年的試驗中停止了疾病進展，使用的是唯一經過驗證的疾病進展測量工具——NPC 臨牀嚴重性評分。MIPLYFFA 還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）對 NPC 治療的孤兒藥物資格。為 MIPLYFFA 生成的大量數據表明，在全球 270 多名 NPC 患者中，通過 2/3 期臨牀試驗、開放標籤擴展（OLE）研究、擴展獲取計劃（EAP）和一項兒科子研究，獲得了超過 5 年的長期、有意義的臨牀結果，這是迄今為止在 NPC 領域最廣泛的臨牀開發計劃。Zevra 已向歐洲藥品管理局提交了針對阿利莫克莫爾治療 Niemann-Pick 病 C 型的市場授權申請。
適應症和用法
MIPLYFFA 適用於與米格魯司特聯合使用，治療 2 歲及以上成人和兒童的 Niemann-Pick 病 C 型（NPC）的神經系統表現。
重要安全信息
過敏反應：
在接受 MIPLYFFA 治療的患者中，曾報告過敏反應，如蕁麻疹和血管性水腫。在試驗 1 中，兩名患者報告了蕁麻疹和血管性水腫（6%），一名患者（3%）在治療的前兩個月內僅經歷了蕁麻疹。對於出現嚴重過敏反應的患者，應停止使用 MIPLYFFA。如果發生輕度或中度過敏反應，應停止使用 MIPLYFFA 並及時治療。監測患者，直到症狀消失。
胚胎胎兒毒性：
根據動物繁殖研究的結果，MIPLYFFA 在懷孕期間使用可能會對胚胎和胎兒造成傷害。建議孕婦注意對胎兒的潛在風險，並考慮生育計劃和預防措施。
腎功能不受影響的肌酐升高：
在 MIPLYFFA 的臨牀試驗中，報告的血清肌酐平均增加了 10% 至 20%，與基線相比。這些增加主要發生在 MIPLYFFA 治療的第一個月，並且與腎小球功能的變化無關。
在 MIPLYFFA 治療期間，使用不基於肌酐的替代措施來評估腎功能。肌酐的增加在停止使用 MIPLYFFA 後會恢復正常。
在試驗 1 中（≥15%）接受 MIPLYFFA 治療且同時接受米格魯司特的患者中，最常見的不良反應為上呼吸道感染、腹瀉和體重下降。
三名（6%）接受 MIPLYFFA 治療的患者出現了導致退出試驗 1 的不良反應：血清肌酐升高（一名患者）和進行性蕁麻疹及血管性水腫（兩名患者）。在接受 MIPLYFFA 治療的患者中報告的嚴重不良反應包括過敏反應，如蕁麻疹和血管性水腫。
如需報告可疑的不良反應，請聯繫 Zevra Therapeutics, Inc.，免費電話 1-844-600-2237 或 FDA，電話 1 800-FDA-1088 或訪問 www.fda.gov/medwatch。
藥物相互作用：
Arimoclomol 是有機陽離子轉運蛋白 2 (OCT2) 的抑制劑，可能會增加 OCT2 底物藥物的暴露。當 MIPLYFFA 與 OCT2 底物同時使用時，應監測不良反應並減少 OCT2 底物的劑量。
在生育潛力的女性和男性中的使用：
根據動物研究結果，MIPLYFFA 可能會影響生育能力，並可能增加植入後損失，減少母體、胎盤和胎兒的體重。
腎功能損害：
在腎小球濾過率 (eGFR) ≥15 mL/minute 到 &lt;50 mL/minute 的患者中，MIPLYFFA 與 miglustat 聯合使用的推薦劑量低於正常腎功能患者的推薦劑量（給藥頻率較低）。
MIPLYFFA 口服膠囊有以下劑量：47 mg、62 mg、93 mg 和 124 mg。
關於 Zevra Therapeutics, Inc.
Zevra Therapeutics, Inc. 是一家商業階段公司，專注於滿足罕見疾病治療的未滿足需求。我們的使命是為生活在罕見疾病中的人們帶來改變生活的治療方案。憑藉獨特的數據驅動開發和商業化策略，公司正在克服複雜的藥物開發挑戰，使新療法能夠為罕見疾病社區所用。
Zevra Therapeutics, Inc. 及其附屬公司提供擴展接入計劃，並受公司擴展接入計劃 (EAP) 政策的約束，該政策已在其網站上發佈。參與這些計劃須遵循各個計劃所在司法管轄區的法律法規。參與任何此類計劃的資格由治療醫生自行決定。
關於 Uniphar
Uniphar 是製藥、醫療技術和生物技術領域值得信賴的全球合作伙伴，提供將藥物和技術與全球患者連接的解決方案。憑藉超過 57 年的經驗和與 200 多家跨國客户的合作，Uniphar 結合深厚的專業知識、基礎設施和市場洞察，以滿足生命科學領域不斷變化的需求。
Uniphar Pharma 整合開發、臨牀、接入、醫療、商業、分銷和全球採購，以支持完整的產品生命週期——從早期研究到商業化及其後。Uniphar 的統一平台涵蓋醫療事務、監管策略、市場準入、患者參與、商業服務、分銷和供應鏈。Uniphar 擁有超過 3,500 名員工，遍佈 180 個國家，架起製造商、醫療保健提供者和患者之間的橋樑，確保創新療法能夠到達需要的人——推動全球的價值、准入和更好的結果。從分子到市場及其後。
關於前瞻性聲明的警示説明
本新聞稿可能包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法》定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明包括所有不單純與歷史或當前事實相關的聲明，包括但不限於關於公司擴展接入計劃的聲明。前瞻性聲明基於目前可用的信息以及 Zevra 的當前計劃或預期。它們受到若干已知和未知的不確定性、風險和其他重要因素的影響，這些因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與任何未來結果、表現或成就在實質上存在差異。這些和其他重要因素在 Zevra2024 年 12 月 31 日結束的年度報告的 “風險因素” 部分中詳細描述，該報告於 2025 年 3 月 12 日提交，以及 Zevra 向證券交易委員會提交的其他文件。雖然我們可能選擇在未來某個時點更新這些前瞻性聲明，但除法律要求外，我們不承擔這樣做的任何義務，即使後續事件導致我們的觀點發生變化。儘管我們相信這些前瞻性聲明中反映的預期是合理的，但我們無法保證這些預期會被證明是正確的。這些前瞻性聲明不應被視為我們在本新聞稿日期之後的任何日期所持觀點的代表。
投資者聯繫
Nichol Ochsner
+1 (732) 754-2545
nochsner@zevra.com
媒體聯繫
Julie Downs
+1 (508) 246-3230
jdowns@zevra.com
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.globenewswire.com/newsroom/ti/query-bmY9T1RZeE56VTVPQ00zTXpNM01qWXlJekl3TVRjM05UYz0?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.globenewswire.com/newsroom/ti/query-bmY9T1RZeE56VTVPQ00zTXpNM01qWXlJekl3TVRjM05UYz0"/>
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://ml.globenewswire.com/media/ZmY1ZTM3MDItMzQ5NC00N2ZkLWE2NTgtZTViZGYyOWI0NjNiLTEwMjkzMjgtMjAyNS0xMi0yOS1lbg==/tiny/Zevra-Therapeutics.png?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://ml.globenewswire.com/media/ZmY1ZTM3MDItMzQ5NC00N2ZkLWE2NTgtZTViZGYyOWI0NjNiLTEwMjkzMjgtMjAyNS0xMi0yOS1lbg==/tiny/Zevra-Therapeutics.png"/>

ZVRA

Zevra Therapeutics 已與 Uniphar 簽署獨家分銷協議，以增強非歐洲地區尼曼 - 匹克病 C 型（NPC）患者對 MIPLYFFA®的獲取。MIPLYFFA 獲得 FDA 批准，是唯一被證明能夠阻止 NPC 進展的治療方法。此次合作旨在滿足罕見疾病社區的未滿足需求，同時為美國上市和潛在的歐盟批准做準備。MIPLYFFA 在全球超過 270 名 NPC 患者中顯示了長期的臨牀益處。安全信息包括潛在的過敏反應和胚胎毒性風險

Zevra Therapeutics Executes Distribution Agreement to Broaden Access to MIPLYFFA® for the Treatment of Niemann-Pick Disease Type C (NPC) | ZVRA Stock News

Zevra Therapeutics 執行分銷協議，以擴大 MIPLYFFA® 在治療尼曼匹克病 C 型 (NPC) 中的可及性 | ZVRA 股票新聞