/PRNewswire/ -- INOVIO（納斯達克股票代碼：INO）是一家專注於開發和商業化 DNA 藥物的生物技術公司，旨在幫助治療和保護人們免受與 HPV 相關的疾病、癌症和傳染病的影響。今天，該公司宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已接受其針對 INO-3107 的生物製品許可申請（BLA），並將其作為潛在的 RRP 成人治療方案進行審查。FDA 指定的審查分類為標準。
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://mma.prnewswire.com/media/2310866/INOVIO_v1_Logo.jpg?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://mma.prnewswire.com/media/2310866/INOVIO_v1_Logo.jpg"/>
FDA 為 INO-3107 設定的處方藥用户收費法案（PDUFA）審查目標日期為 2026 年 10 月 30 日，這是 FDA 計劃對該申請採取行動的日期。FDA 已表示，目前不計劃召開顧問委員會會議來討論該申請。
INOVIO 在加速審批通道下提交了其 BLA。在文件接受信中，FDA 指出，作為潛在的審查問題，其初步結論是公司未提交足夠的信息以證明符合加速審批通道的資格。INOVIO 仍然相信，INO-3107 提供了相對於現有治療的顯著治療益處，並滿足加速審批的標準。INOVIO 計劃請求與 FDA 會面，討論在加速審批計劃下保持資格的下一步措施。INOVIO 目前不打算通過傳統途徑尋求對 INO-3107 的批准。
&#34;我們相信，診斷為這種罕見且毀滅性疾病的患者仍然存在迫切的未滿足需求，每位 RRP 患者都應獲得適合他們的非手術治療選擇，&#34; INOVIO 的總裁兼首席執行官 Jacqueline Shea 博士表示。&#34;在臨牀試驗中，INO-3107 顯示出有潛力擴展 RRP 患者的治療選擇。這基於其獨特的作用機制、臨牀有效性和耐受性數據，以及其以患者為中心的治療方案的簡單性，該方案在給藥期間不需要額外的手術。每一次手術對患者都很重要，我們期待在 BLA 審查週期中繼續與 FDA 合作。&#34;
該 BLA 得到了對 INO-3107 進行的 1/2 期試驗的數據支持，該試驗評估了在治療前一年內接受過兩次或更多手術的 RRP 成人患者。BLA 申請中還包括來自原始試驗參與者的回顧性試驗的長期耐久性數據，顯示大多數可評估患者在治療後的第二個 12 個月期間繼續獲得臨牀益處，而無需額外給藥。這些數據已發表在《自然通訊》和《喉科學雜誌》上，這是耳鼻喉科醫生的領先期刊。
關於 RRP
RRP 是一種由 HPV-6 和/或 HPV-11 引起的虛弱且罕見的疾病。RRP 的特徵是在呼吸道內發展出小的、類似疣的生長物或乳頭狀瘤。雖然乳頭狀瘤通常是良性的，但它們可能導致嚴重的、危及生命的氣道阻塞和呼吸併發症。RRP 還可能顯著影響患者的生活質量，因為它影響聲帶，限制有效説話的能力。手術去除乳頭狀瘤是 RRP 的當前標準治療；然而，乳頭狀瘤往往會復發。INOVIO 迄今為止與患者和醫療專業人員進行的市場研究表明，即使減少一次手術也很重要，因為每次手術都存在造成聲帶永久損傷的重大風險，並可能對患者造成包括生活質量和經濟方面的負面影響。1995 年發佈的美國流行病學數據估計，每年有 14,000 個活躍病例，約每 10 萬人中有 1.8 個新病例。
關於 INO-3107
INO-3107 是一種研究中的 DNA 藥物，旨在引發針對 HPV-6 和 HPV-11 蛋白的抗原特異性 T 細胞反應。這些靶向 T 細胞尋找並殺死感染 HPV-6 和 HPV-11 的細胞，旨在潛在地預防或減緩新乳頭狀瘤的生長。在一項 32 名參與者的 1/2 期試驗（RRP-001）中，72% 的患者在開始使用 INO-3107 治療後的第一年末，手術次數減少了 50% 至 100%。一項涉及 28 名原始試驗參與者的回顧性研究（RRP-002）顯示，在第二個 12 個月期末，這一比例增加到 86%，且沒有額外給藥。這些患者中有一半完全不需要手術。RRP-001 中的患者在給藥前一年內的手術中位數為 4 次（範圍：2-8 次）。在試驗開始時（第 0 天），患者進行了臨牀必要的手術以去除乳頭狀瘤，但在第 0 天后進行的任何手術都計入療效終點。INO-3107 的治療在試驗中產生了強烈的免疫反應，誘導了活化的 CD4 T 細胞和具有裂解潛力的活化 CD8 T 細胞。在第 52 周也觀察到了 T 細胞反應，表明存在持久的細胞記憶反應。INO-3107 耐受性良好，試驗參與者主要經歷了低級別（1 級）的治療相關不良反應，如注射部位疼痛和疲勞。與其他 DNA 藥物一樣，INO-3107 顯示出能夠生成不受抗載體免疫影響的抗原特異性 T 細胞的能力，這與其他 T 細胞生成平台（如病毒載體）不同。這種 DNA 藥物的特性預計將使 INO-3107 能夠維持 T 細胞反應和整體療效，這可能使其成為大多數 RRP 患者的重要治療選擇。
FDA 已授予 INO-3107 孤兒藥和突破性療法的資格。歐洲委員會授予 INO-3107 孤兒藥資格。此外，INOVIO 在歐盟獲得了其 CELLECTRA®給藥設備的 CE 標誌，這使得 INOVIO 能夠在歐盟及其他承認 CE 標誌的地區商業化該設備。英國授予 INO-3107 創新護照。這一資格作為創新許可和准入通道（ILAP）的入門點，旨在加速上市時間並促進患者獲得藥物的機會。
關於 INOVIO 的 DNA 藥物平台
INOVIO 的 DNA 藥物平台有兩個創新組成部分：精確設計的 DNA 質粒，通過 INOVIO 的專有研究醫療設備 CELLECTRA 遞送。INOVIO 使用專有技術設計其 DNA 質粒，這些質粒是小型環狀 DNA 分子，像軟件一樣可以被身體的細胞下載，以產生特定的蛋白質來針對和對抗疾病。INOVIO 的專有 CELLECTRA 給藥設備旨在最佳地將其 DNA 藥物遞送到身體的細胞中，無需化學佐劑或脂質納米顆粒，並且沒有歷史上在病毒載體平台中看到的抗載體反應的風險。
關於 INOVIO INOVIO 是一家生物技術公司，專注於開發和商業化 DNA 藥物，以幫助治療和保護人們免受 HPV 相關疾病、癌症和傳染病的影響。INOVIO 的技術優化了創新 DNA 藥物的設計和遞送，教會身體制造自身的抗病工具。有關更多信息，請訪問 www.inovio.com。
前瞻性聲明 本新聞稿包含與我們業務相關的某些前瞻性聲明，包括 FDA 對我們 INO-3107 的生物製品許可申請（BLA）的接受，PDUFA 目標行動日期定於 2026 年 10 月 30 日，FDA 計劃不召開顧問委員會會議討論該申請，INOVIO 能夠進入加速批准通道，以及 INO-3107 的潛在益處。實際事件或結果可能因多種因素而與此處所列的預期不同，包括臨牀前研究、臨牀試驗、產品開發計劃和商業化活動及結果中固有的不確定性，支持持續研究和研究的資金可用性，以證明電穿孔技術作為遞送機制的安全性和有效性或開發可行的 DNA 藥物的能力，支持我們 DNA 藥物產品管道的能力，我們的合作伙伴實現我們許可的產品的開發和商業里程碑的能力，以及產品銷售使我們能夠獲得未來的付款和版税的能力，我們的資本資源的充足性，針對我們或合作伙伴所針對的疾病的替代療法或治療的可用性或潛在可用性，包括可能比我們和我們的合作伙伴希望開發的任何療法或治療更有效或更具成本效益的替代方案，涉及產品責任的問題，涉及專利的問題，以及這些專利或其許可是否能為我們提供有效的保護，防止他人使用受保護的技術，是否這些專有權利是可執行或可辯護的，或侵犯或聲稱侵犯他人的權利，或能否經受無效主張的挑戰，以及我們是否能夠融資或投入其他可能必要的重大資源來起訴、保護或辯護這些權利，企業支出的水平，潛在企業或其他合作伙伴或合作方對我們技術的評估，資本市場條件，政府醫療提案的影響，以及我們在 2024 年 12 月 31 日結束的年度報告（Form 10-K）、2025 年 9 月 30 日結束的季度報告（Form 10-Q）及我們不時向證券交易委員會提交的其他文件中列出的其他因素。不能保證我們管道中的任何產品候選者將成功開發、生產或商業化，臨牀試驗的結果將支持市場產品所需的監管批准，或本聲明中提供的任何前瞻性信息將被證明是準確的。前瞻性聲明僅在本發佈之日有效，我們不承擔更新或修訂這些聲明的義務，除非法律要求。
聯繫方式 媒體：Jennie Willson, (267) 429-8567, communications@inovio.com
投資者：Peter Vozzo - ICR Healthcare, (443) 213-0505, investor.relations@inovio.com
來源：INOVIO Pharmaceuticals, Inc.

Inovio 制藥

INOVIO 針對 INO-3107 的生物製品許可申請（BLA）已被 FDA 接受審查，旨在治療複發性呼吸道乳頭狀瘤病（RRP）成人患者。FDA 設定的審查目標日期為 2026 年 10 月 30 日。INOVIO 認為 INO-3107 提供了顯著的治療益處，並計劃與 FDA 討論其加速批准的資格。RRP 是一種由 HPV 引起的罕見疾病，導致嚴重的呼吸併發症。INO-3107 在臨牀試驗中顯示出良好的結果，減少了患者手術的需求

美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受 Inovio 製藥的 INO-3107 用於治療成人複發性呼吸道乳頭狀瘤病（RRP）的生物製劑許可申請（BLA）進行審查 | INO 股票新聞