<p>Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 已完成其生物製品許可申請（BLA）向美國食品藥品監督管理局（FDA）的滾動提交，申請內容為 DTX401 AAV 基因療法（pariglasgene brecaparvovec），用於治療糖原儲存病 Ia 型（GSDIa）。該申請得到了 52 名接受治療患者的臨牀數據支持，隨訪時間最長可達六年，顯示出每日玉米澱粉攝入量顯著減少，以及在血糖控制、空腹耐受性和患者生活質量方面的改善。FDA 此前已批准滾動審查，允許 Ultragenyx 持續提交 BLA 的各個模塊，目前公司已通過提交最終的化學、生產和控制模塊完成了該過程。免責聲明：本新聞簡報由公共技術（PUBT）使用生成性人工智能創建。儘管 PUBT 努力提供準確和及時的信息，但此 AI 生成的內容僅供參考，不應被解讀為財務、投資或法律建議。Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 於 2025 年 12 月 30 日通過 EDGAR（美國證券交易委員會運營的電子數據收集、分析和檢索系統）發佈了用於生成本新聞簡報的原始內容（參考 ID：0001193125-25-337099），並對此信息的內容承擔全部責任。© 版權 2025 - 公共技術（PUBT）原始文檔：這裏</p>

Ultragenyx制藥

<p>Ultragenyx 製藥公司已完成其生物製品許可申請（BLA）向 FDA 的滾動提交，旨在治療糖原儲存病 Ia 型的 DTX401 基因療法。該提交得到了 52 名患者的臨牀數據支持，顯示出治療結果的顯著改善。FDA 此前已批准了滾動審查，允許持續提交 BLA 模塊，目前最後一個模塊的提交已完成</p>

<p>Ultragenyx Pharmaceutical Inc. has completed the rolling submission of its Biologics License Application (BLA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for DTX401 AAV gene therapy (pariglasgene brecaparvovec) as a treatment for Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa). The submission is supported by clinical data from 52 treated patients with up to six years of follow-up, showing significant reductions in daily cornstarch intake and improvements in glycemic control, fasting tolerance, and patient quality of life. The FDA previously granted rolling review, allowing Ultragenyx to submit modules of the BLA on an ongoing basis, and the company has now completed the process with the submission of the final chemistry, manufacturing, and controls module. Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. While PUBT strives to provide accurate and timely information, this AI-generated content is for informational purposes only and should not be interpreted as financial, investment, or legal advice. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. published the original content used to generate this news brief via EDGAR, the Electronic Data Gathering, Analysis, and Retrieval system operated by the U.S. Securities and Exchange Commission (Ref. ID: 0001193125-25-337099), on December 30, 2025, and is solely responsible for the information contained therein. © Copyright 2025 - Public Technologies (PUBT) Original Document: here</p>
<div class="lb-trans"><p>Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 已完成其生物製品許可申請（BLA）向美國食品藥品監督管理局（FDA）的滾動提交，申請內容為 DTX401 AAV 基因療法（pariglasgene brecaparvovec），用於治療糖原儲存病 Ia 型（GSDIa）。該申請得到了 52 名接受治療患者的臨牀數據支持，隨訪時間最長可達六年，顯示出每日玉米澱粉攝入量顯著減少，以及在血糖控制、空腹耐受性和患者生活質量方面的改善。FDA 此前已批准滾動審查，允許 Ultragenyx 持續提交 BLA 的各個模塊，目前公司已通過提交最終的化學、生產和控制模塊完成了該過程。免責聲明：本新聞簡報由公共技術（PUBT）使用生成性人工智能創建。儘管 PUBT 努力提供準確和及時的信息，但此 AI 生成的內容僅供參考，不應被解讀為財務、投資或法律建議。Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 於 2025 年 12 月 30 日通過 EDGAR（美國證券交易委員會運營的電子數據收集、分析和檢索系統）發佈了用於生成本新聞簡報的原始內容（參考 ID：0001193125-25-337099），並對此信息的內容承擔全部責任。© 版權 2025 - 公共技術（PUBT）原始文檔：這裏</p>
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Ultragenyx 完成了向 FDA 提交 DTX401 基因療法的滾動生物製品許可申請