瑞士楚格，2026 年 1 月 6 日（全球新聞通訊社）--
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<li>Privosegtor 獲得突破性療法認證，作為一種神經保護候選藥物，用於治療視神經炎</li>
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<li>Privosegtor 正在進行註冊性 PIONEER 項目，涵蓋 2 種關鍵的視神經病，代表着美國一個未被滿足的潛在市場，價值 70 億美元</li>
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<li>在 ACUITY 試驗中，Privosegtor 在第 3 個月相比單獨使用靜脈類固醇，低對比視覺敏鋭度（LCVA）平均提高了 18 個字母</li>
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Oculis Holding AG（納斯達克：OCS / XICE：OCS）（“Oculis”）是一家全球生物製藥公司，專注於突破性創新，以解決神經眼科和眼科領域中顯著的未滿足醫療需求，今天宣佈其神經保護候選藥物 Privosegtor 獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的突破性療法認證，用於治療視神經炎（ON）。
Privosegtor 是一種新型的肽類小分子，旨在跨越血腦屏障和視網膜屏障，有潛力成為治療視神經病的首個神經保護療法。這些嚴重的疾病存在顯著的未滿足需求，因為它們可能導致由於神經細胞損傷或死亡而造成的永久性視力喪失。目前沒有可用的神經保護治療，合計代表着美國單獨一個 70 億美元的潛在市場。
FDA 對 Privosegtor 的突破性療法認證得到了來自視神經炎（ON）第二階段 ACUITY 試驗的視覺功能結果的支持，視神經炎是一種罕見的威脅視力的神經眼科疾病，通常是多發性硬化症的首個臨牀表現。在試驗中，Privosegtor 在低對比視覺敏鋭度（LCVA）方面取得了顯著改善，並與安慰劑相比，提供了一致的解剖和生物學益處，進一步鞏固了其作為神經保護治療在神經眼科和神經疾病中的潛力。
在 ACUITY 試驗中，Privosegtor 在 2.5% ETDRS 低對比字母敏鋭度圖表上產生了顯著的視力改善。接受 Privosegtor 3 mg/kg/天加靜脈甲基潑尼松龍的患者在三個月時平均提高了 18 個字母，相比之下，安慰劑加靜脈甲基潑尼松龍的患者則沒有這樣的改善。為了提供背景，15 個字母（相當於三行）的提升大約代表了視覺分辨率的兩倍改善，並被認為對日常視覺功能具有臨牀意義。Privosegtor 還顯示出對視網膜和視神經結構的解剖保護，這些結構在急性視神經炎期間通常會受到損害。額外分析顯示神經絲蛋白釋放減少，這是在多發性硬化症等疾病中觀察到的神經軸突損傷減少的生物標誌物。最常見的藥物相關不良事件（AE）是頭痛和痤瘡（各有兩名參與者；10.5%）。沒有發生藥物相關的嚴重不良事件或導致治療或研究中斷的不良事件。
在與 FDA 成功會晤後，Oculis 於 2025 年啓動了 PIONEER 項目，該項目包括三項關鍵試驗，以支持 Privosegtor 在視神經炎（ON）和第二種罕見神經眼科疾病 NAION 的註冊計劃。這兩種視神經病代表着一個潛在的市場機會，可能超過美國 70 億美元，考慮到顯著的未滿足醫療需求。該項目的首個試驗 PIONEER-1 在視神經炎（ON）中於去年第四季度啓動。該全球研究跨越三個大洲，站點激活正在進行中，預計招募將很快開始。
Oculis 首席執行官 Riad Sherif 博士表示，“今天的突破性療法認證強調了 Privosegtor 作為首個神經保護療法的重大潛力，旨在幫助生活在視神經炎中的患者，並突顯了我們重新定義神經軸突損失患者可能性承諾。憑藉 ACUITY 的結果和 Privosegtor 作為神經保護平台在關鍵神經眼科疾病中的進展，Oculis 獨特地定位於重塑在存在顯著未滿足需求的領域的治療格局，2026 年將成為我們晚期產品組合中充滿里程碑的一年。”
神經眼科首席醫學顧問 Mark Kupersmith 博士補充道：“ACUITY 試驗提供了真正突破性的結果，首次在單一研究中證明了一種藥物候選物能夠持續改善視覺功能，並伴隨有神經保護益處的解剖和生物學證據。顯著的未滿足醫療需求仍然存在，因為視神經炎患者——通常是年輕女性，且經常經歷多發性硬化症的首個跡象——仍面臨永久性視力喪失的高風險。”
-結束-
關於 Privosegtor
Privosegtor 是一種新型的肽類小分子候選藥物，能夠穿透血腦屏障和視網膜屏障，具有成為視神經炎（ON）及其他神經眼科疾病首個神經保護療法的潛力。ACUITY II 期試驗的積極結果表明，Privosegtor 通過保護視網膜的解剖結構和改善視功能，展示了其神經保護潛力，尤其是在急性視神經炎發作後。動物模型的研究結果一致顯示，Privosegtor 能夠保護視網膜神經節細胞免受損傷，並與運動能力（臨牀功能殘疾）的改善相關。Privosegtor 已獲得 FDA 的突破性療法認定和 FDA 及 EMA 的孤兒藥認定，目前正在進入該適應症的註冊試驗，同時也在進行非動脈炎性前缺血性視神經病（NAION）的註冊試驗，作為 Oculis 的 PIONEER（Privosegtor 在視神經病中的療效評估研究）項目的一部分。除了對視神經的潛在神經保護作用外，Privosegtor 在治療其他神經眼科和神經學適應症方面也可能具有廣泛的適用性。
Privosegtor 是一種研究性藥物，尚未獲得任何國家的商業使用監管批准。
關於視神經炎
視神經炎（ON）是一種罕見的疾病，特徵是視神經的急性炎症，可能導致永久性視力損害。全球每 10 萬人中約有 8 人受到影響，美國的發病率估計超過 30,000 人，通常是多發性硬化症的首個跡象。該病主要發生在 20 至 40 歲的成年人中，女性發病率更高（2:1）。ON 是一種神經病（神經疾病），當視神經的急性炎症影響從眼睛通過大腦傳遞的信號時，會導致疼痛、視力喪失和其他症狀。構成視神經的細胞有一種稱為髓鞘的脂質保護塗層，在 ON 中優先受到損害。沒有髓鞘，視神經細胞無法正常發送信號，軸突可能會不可逆地喪失。迄今為止，尚無針對急性視神經炎的特定療法獲得批准，仍然存在未滿足的需求，急需能夠通過減少神經細胞的永久損傷或死亡來防止急性發作後視力喪失的療法。
關於非動脈炎性前缺血性視神經病
非動脈炎性前缺血性視神經病（NAION）是一種急性視神經疾病，導致超過 60% 的患者出現永久性視力損害。它是 50 歲以上人羣中急性視神經損傷的最常見原因，全球每 10 萬人中約有 10.2 人受到影響，美國的發病率估計超過 30,000 人。在 NAION 中，視神經頭區域腫脹，伴隨無痛的突然視力喪失。腫脹最終會消退，但視神經的軸突和視網膜中的神經細胞體會永久喪失，導致顯著的不可逆視力損害甚至失明。目前尚無 NAION 的批准療法，迫切需要能夠保護視力併為 NAION 患者提供神經保護的療法。
關於支持突破性療法認定的 ACUITY 試驗
II 期 ACUITY（急性脱髓鞘性視神經炎）試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心試驗，旨在評估 Privosegtor 每日一次靜脈輸注五天與安慰劑相比在接受類固醇治療的急性視神經炎患者中的效果。除了安全性外，還測量了其他次要療效終點，以評估 Privosegtor 在急性視神經炎患者中的神經保護和視功能改善的潛力。該研究隨機選取了 36 名年齡在 18 至 60 歲之間的合格患者，他們最近出現了單側急性視神經炎（視覺喪失症狀），其中 33 名患者接受了 Privosegtor 2mg 或 3 mg/kg/天加 IV 甲基潑尼松龍，或安慰劑加 IV 甲基潑尼松龍，持續五天。
關於突破性療法認定
突破性療法認定旨在加快對嚴重或危及生命疾病藥物的審查。突破性療法認定的標準要求初步臨牀證據表明該藥物在至少一個臨牀顯著終點上相較於現有療法可能有顯著改善。證明顯著改善的方法包括：
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<li>新藥與現有療法的直接比較顯示出更大或更重要的反應</li>
<li>如果沒有現有療法，新藥在與安慰劑或經過良好記錄的歷史對照相比時，顯示出對重要結果的顯著和臨牀相關的效果。</li>
<li>新藥與現有療法聯合使用在對照研究中或與經過良好記錄的歷史對照相比，導致更大或更重要的反應。</li>
<li>新藥對疾病的根本原因有顯著和臨牀相關的效果，而現有療法僅治療疾病的症狀，初步臨牀證據表明該藥物在長期內可能具有疾病修飾效果（例如，與現有療法提供的暫時臨牀益處相比，具有持續的臨牀益處）。</li>
<li>新藥逆轉或抑制疾病進展，而現有療法僅提供症狀改善。</li>
<li>新藥在與現有療法相比時，具有與嚴重不良反應（例如，可能導致治療中斷）相關的重要安全優勢，並且具有相似的療效。</li>
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突破療法認定意味着 FDA 在高效藥物開發計劃上提供更為密集的指導，涉及高級管理人員的組織承諾，以及滾動審查和優先審查的資格。FDA 將在批准被認定為突破療法的藥物之前，審查提交的完整數據，以確定這些藥物在其預期用途上的安全性和有效性。
關於 Oculis
Oculis 是一家全球生物製藥公司（納斯達克：OCS；XICE：OCS），專注於突破性創新，以解決神經眼科和眼科領域中顯著的未滿足醫療需求。Oculis 的高度差異化的晚期臨牀管線包括三個核心產品候選者：Privosegtor，一種在 PIONEER 項目中處於突破性神經保護候選藥物，旨在支持治療視神經病變（如視神經炎（ON）和非動脈性前缺血性視神經病（NAION））的註冊計劃，具有在其他多種神經眼科和神經疾病中廣泛臨牀應用的潛力；OCS-01，一種正在進行關鍵註冊研究的眼藥水，旨在成為首個非侵入性局部治療糖尿病性黃斑水腫（DME）的藥物；以及 Licaminlimab，一種處於第二階段的新型局部抗 TNFα藥物，採用基因型基礎的方法推動乾眼病（DED）的精準醫療。Oculis 總部位於瑞士，在美國和冰島開展業務，由一支經驗豐富的管理團隊領導，擁有成功的業績記錄，並得到國際領先醫療投資者的支持。
欲瞭解更多信息，請訪問：www.oculis.com
Oculis 聯繫方式
Sylvia Cheung 女士，首席財務官
sylvia.cheung@oculis.com
投資者關係
LifeSci Advisors
Corey Davis，博士
cdavis@lifesciadvisors.com
媒體關係
ICR Healthcare
Amber Fennell / David Daley / Sean Leous
oculis@icrhealthcare.com
關於前瞻性聲明的警示性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明和信息。例如，關於公司產品候選者潛在益處的聲明，當前和未來臨牀試驗的啓動、時間、進展和結果，Oculis 的研究和開發計劃，監管和商業戰略，包括與 FDA 的計劃互動以及突破療法認定的潛在益處；Oculis 的未來發展計劃；監管申請和批准的時間或可能性；關於市場機會的聲明，以及公司預期的財務狀況和現金流的聲明，均屬於前瞻性聲明。所有前瞻性聲明均基於估計和假設，儘管 Oculis 及其管理層認為這些假設合理，但本質上是不確定的，並且固有地受到許多超出 Oculis 控制的風險、變數和意外事件的影響。這些前瞻性聲明僅供説明目的，投資者不得將其視為保證、保證、預測或事實或概率的明確聲明。實際事件和情況難以或不可能預測，並將與假設有所不同。所有前瞻性聲明均受到風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致實際結果與我們預期的結果和/或這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果有實質性差異。前瞻性聲明受到許多條件的限制，其中許多超出 Oculis 的控制，包括在 Oculis 的 20-F 表格年報和任何其他提交給美國證券交易委員會（SEC）的文件中列出的風險因素部分。這些文件的副本可在 SEC 的網站 www.sec.gov 上獲取。Oculis 沒有義務在本發佈日期後更新這些聲明，除非法律要求。
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<li>北美神經眼科學會網站：https://www.nanosweb.org</li>
<li>美國食品藥品監督管理局。“行業指南：嚴重疾病的加速項目 - 藥物和生物製品，2014”。可在 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/expedited-programs-serious-conditions-drugs-and-biologics 獲取。</li>
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Oculis Holding AG 宣佈其神經保護候選藥物 Privosegtor 已獲得美國 FDA 的突破性療法認證，用於治療視神經炎。該認證基於第二階段 ACUITY 試驗的積極結果，該試驗顯示視覺功能和解剖結構的顯著改善。Privosegtor 在美國的潛在市場估計為 70 億美元，滿足神經眼科領域中一個重要的未滿足醫療需求。Oculis 計劃通過 PIONEER 計劃推進 Privosegtor，該計劃包括針對視神經炎和另一種罕見疾病的關鍵試驗

Oculis 宣佈 Privosegtor 獲得美國 FDA 突破性療法認定，用於治療視神經炎 | OCS 股票新聞