<ul>
<li>製藥火售：RSI 提示你不應忽視的三隻股票</li>
</ul>
<p>Krystal Biotech NASDAQ: KRYS 表示其吸入性囊性纖維化（CF）基因治療候選藥物 KB407 已產生積極的中期臨牀結果，包括在患者肺部確認野生型 CFTR 蛋白表達的分子證據。該公司在一次臨牀更新電話會議上討論了這些數據，重點介紹了其第一階段 CORAL-1 研究的第 3 階段，並概述了進入重複給藥的計劃，旨在潛在的註冊研究設計。</p>
<p>獲取 <strong>Krystal Biotech</strong> 的提醒：</p>
<h2>管理層強調 “突破性” CFTR 遞送里程碑</h2>
<p>首席執行官 Krish Krishnan 表示，公司現在 “確認了在多名囊性纖維化患者中成功遞送和表達野生型 CFTR 蛋白”，他將其描述為公司基於 HSV-1 的基因遞送平台所實現的突破。Krishnan 表示，野生型 CFTR 載體及其功能在多個臨牀前模型中已得到驗證，這一中期結果使公司有信心 “迅速進入重複給藥”。</p>
<ul>
<li>清晰透明：Krystal Biotech 在良好交易量中消除了阻力</li>
</ul>
<p>Krishnan 表示，Krystal 正在與囊性纖維化基金會（CFF）合作，計劃在年中之前啓動重複給藥，他認為 FDA 對公司 HSV-1 平台的熟悉程度可能為加速開發潛在批准創造機會。</p>
<h2>臨牀醫生觀點：調節劑留下了一個重要的子羣體</h2>
<p>佛羅里達大學的 Jorge Lascano 醫生強調，CFTR 調節劑對許多患者具有變革性，提到在肺功能、減少加重、改善營養狀態和提高合格人羣的生存率方面的持續改善。然而，他表示至少有 10% 的 CF 患者 “無法接受或無法耐受調節劑治療”，包括那些具有罕見或功能極低突變（如無義突變，無法產生 CFTR 蛋白）的患者。他還指出，即使他們的突變對調節劑敏感，一些患者也未能獲得顯著益處。</p>
<p>對於那些無法從調節劑中受益的患者，Lascano 表示登記數據表明肺功能持續下降，肺部加重發生率較高，慢性氣道感染持續存在，以及仍需住院和進行密集的日常治療。他補充説，這些患者與接受調節劑治療的人羣相比，生存率沒有相同的提高，常常導致早期肺移植的考慮和對長期結果的重大不確定性。</p>
<h2>KB407 和 HSV-1 平台：無突變偏見的意圖和重複給藥的重點</h2>
<p>研發總裁 Suma Krishnan 描述 KB407 為一種吸入性基因藥物，旨在通過肺部遞送 “兩個完整 CFTR 基因的拷貝”，以恢復 CFTR 媒介的離子轉運、粘液清除和肺功能。她表示，該項目得到了臨牀相關細胞羣體轉導的臨牀前數據支持，編碼的 CFTR 是完整的、正確定位的且功能正常。在非人靈長類動物的 GLP 毒理學研究中，她表示 KB407 適合霧化，耐受性良好，廣泛分佈於氣道，並顯示載體表達持續至少 28 天而沒有顯著毒性。</p>
<p>Krystal 將 CF 肺視為霧化基因治療遞送的高標準，並表示在這裏取得成功，加上其 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症項目 KB408 和肺癌項目 KB707 的先前肺遞送證據，支持該平台在肺部疾病中的更廣泛潛力。</p>
<h2>CORAL-1 第 3 階段：患者的 CFTR 表達和氣道轉導</h2>
<p>臨牀負責人 David Sweet 表示，第一階段 CORAL-1 正在評估霧化 KB407 的遞增劑量的安全性和耐受性，第 3 階段還評估最高劑量下的分子修正。第 3 階段招募了確認 CF 的成年人，肺功能為 40% 至 100% ppFEV1，並且有限的同時使用調節劑（不超過三名患者）。</p>
<p>第 3 階段的患者每天通過霧化接受 109 個斑塊形成單位的 KB407，連續四天，隨後在最後一次給藥後的一到四天內進行支氣管鏡檢查。內支氣管活檢用於評估組織學和轉導及分子修正的證據，使用免疫熒光檢測 CFTR 蛋白（在可行的情況下），或在內源性 CFTR 表達可能干擾 CFTR 染色的患者中使用病毒標記（ICP27）。患者隨訪八週，進行脱落和免疫原性的採樣。</p>
<p>第 3 階段有七名患者接受了給藥，其中六名成功進行了支氣管鏡檢查，獲得適合分子分析的活檢樣本。患者的肺功能範圍為 45% 至 82% ppFEV1，其中三名患者符合調節劑治療資格。</p>
<ul>
<li><strong>I 類（“無”）突變患者：</strong> 在一名 I 類患者中，所有七個可用活檢均為人類 CFTR 蛋白陽性，42.1% 的氣道表面細胞 CFTR 陽性，且呈頂端分佈模式。在第二名 I 類患者中，五個可用活檢顯示 29.4% 的氣道表面細胞 CFTR 陽性，且在測試的肺葉中廣泛分佈。</li>
<li><strong>其他患者通過病毒標記評估：</strong> Sweet 報告了其他患者的 ICP27 基於轉導率為 36.5%、33.8%、36.8% 和 31.4%，包括不符合調節劑治療資格的個體和兩名在調節劑治療下的 ΔF508 同型合子患者。</li>
</ul>
<p>在所有活檢患者中，公司表示超過 29% 的細胞在給藥後為陽性。Sweet 指出，這超過了 “約 5%–15%” 的轉導目標，而這一目標 “目前預測” 能夠提供有意義的功能修正。公司還表示，共染色表明 KB407 在多種氣道細胞類型中遞送了 CFTR 表達，包括纖毛細胞、杯狀細胞和腺細胞。</p>
<h2>安全性、免疫原性和下一步：重複給藥和註冊討論</h2>
<p>Sweet 表示，KB407 在八週的研究期間繼續顯示出良好的耐受性特徵，ppFEV1 水平保持穩定。所有與 KB407 相關的不良事件都是短暫的，且大多數為輕度到中度。一例嚴重不良事件發生在支氣管鏡檢查後 24 小時；獨立數據監測委員會認為該事件與支氣管鏡檢查程序有關，而非 KB407，並在五天內得到解決。</p>
<p>關於免疫原性，Sweet 表示在 KB407 給藥後未觀察到顯著的中和抗體反應，公司表示這支持長期重複給藥的可行性。公司還表示，吸入的 KB407 似乎侷限於肺部，缺乏全身性載體分佈。</p>
<p>展望未來，Suma Krishnan 表示 Krystal 已開始與 CFF 治療開發網絡合作，設計重複給藥的 CORAL-3 研究，該設計已提交給 FDA。她表示，最終細節將在達成一致後披露，但目標是通過肺功能測試評估功能影響，而無需進行支氣管鏡檢查。公司表示正在探索可能支持註冊的研究設計，如果成功，預計在未來幾個月與 FDA 達成一致，目標是在上半年啓動註冊研究。</p>
<p>在問答環節中，管理層強調他們正在追求在註冊重複給藥研究中以 FEV1 為終點，而不是僅僅基於 CFTR 表達作為生物標誌物尋求批准。高管們還討論了考慮到未滿足需求的情況下加速通道的可能性，同時指出在與 FDA 的討論完成之前不會提供具體細節。</p>
<p>Krishnan 最後表示，KB407 的數據使該項目朝着潛在的註冊結果和申請加速推進，他還提到了其他罕見疾病管線項目，包括眼科候選藥物 KB803 和 KB801，他表示這些項目可能在年內提供註冊數據結果。</p>
<h2>關於 Krystal Biotech NASDAQ: KRYS</h2>
<p>Krystal Biotech, Inc 是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發針對罕見皮膚病的基因療法。公司總部位於賓夕法尼亞州匹茲堡，應用專有的病毒載體遞送技術，使糾正基因能夠直接局部施用到皮膚上。通過針對遺傳性皮膚疾病的根本遺傳原因，Krystal Biotech 旨在解決高未滿足醫療需求的領域，提供潛在的變革性治療。</p>
<p>公司的主要產品候選藥物 KB103 旨在向患有營養不良性表皮水皰症（DEB）的患者傳遞功能性 COL7A1 基因，這是一種嚴重且常常使人虛弱的水皰性疾病。</p>
<h2>推薦故事</h2>
<ul>
<li>五隻我們更看好的股票超過 Krystal Biotech</li>
<li>崩盤前一個月</li>
<li>家族信託如何幫助保護您的財富</li>
<li>市場恐慌：特朗普剛剛對您的股票投下了一顆炸彈</li>
<li>YDES 可能是 2026 年的生物技術突破</li>
<li>一位前 CIA 官員關於特朗普的消息</li>
</ul>
<p><em>此即時新聞提醒由敍述科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。請將任何問題或評論發送至 contact@marketbeat.com。</em></p>
<h2>您現在應該投資$1,000 在 Krystal Biotech 嗎？</h2>
<p>在您考慮 Krystal Biotech 之前，您需要聽聽這個。</p>
<p>MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻頂級分析師正在悄悄向客户推薦的股票，以便在更廣泛的市場注意到之前購買……而 Krystal Biotech 並不在名單上。</p>
<p>雖然 Krystal Biotech 目前在分析師中獲得了中等買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。</p>
<p>查看這五隻股票</p>

KRYS

<p>Krystal Biotech（納斯達克股票代碼：KRYS）宣佈其吸入性囊性纖維化基因治療候選藥物 KB407 的積極中期結果，確認患者肺部的野生型 CFTR 蛋白表達。該公司計劃啓動重複給藥，並可能向註冊研究邁進。首席執行官 Krish Krishnan 強調了 CFTR 遞送的突破，而 Jorge Lascano 博士指出，一些患者並未從現有的 CFTR 調節劑中受益。第一階段 CORAL-1 研究正在評估 KB407 的安全性和有效性，患者活檢結果顯示 CFTR 表達的前景令人鼓舞</p>

Krystal Biotech 宣佈了積極的 KB407 CF 基因療法數據，並計劃進行重複給藥和註冊路徑