第三階段 AURORA 試驗中 Descartes-08 在重症肌無力患者的入組進展順利
Descartes-08 在肌炎中的 IND 申請已被 FDA 接受；無縫適應性臨牀試驗提供了單一關鍵試驗的潛在機會，預計將在 2026 年上半年開始
Descartes-08 在青少年皮肌炎中的 1/2 期兒童試驗已啓動
預計現金資源將支持計劃中的運營，包括完成 Descartes-08 在重症肌無力中的第三階段試驗，直到 2027 年中
馬里蘭州弗雷德裏克，2026 年 1 月 9 日（全球新聞通訊）——Cartesian Therapeutics, Inc.（納斯達克：RNAC）（“公司”）是一家處於臨牀階段的生物技術公司，開創了針對自身免疫疾病的細胞療法，今天強調了其近期進展，並概述了其 2026 年的戰略重點，涵蓋針對自身免疫疾病的細胞療法管線。
“在過去一年中，我們在推進以自身免疫為重點的管線方面取得了顯著進展，我們以強勁的勢頭進入 2026 年，專注於在多個適應症中推進 Descartes-08，” Cartesian 的總裁兼首席執行官 Carsten Brunn 博士表示。“這包括我們正在進行的重症肌無力（MG）治療的第三階段 AURORA 試驗，在我們的 2b 期試驗中，Descartes-08 在長期隨訪中顯示出深度和持續的反應。考慮到 Descartes-08 觀察到的良好安全性特徵支持門診給藥，我們相信 Descartes-08 可能會成為 MG 治療領域的重要補充。”
Brunn 博士繼續説道：“我們也很高興在 2026 年上半年啓動我們的肌炎 2 期試驗，隨着十名參與者入組並達到主要終點，可能會有單一關鍵試驗的機會，基於中期分析。此外，我們繼續推進下一代藥物的開發，這些藥物有潛力提高效力和治療靶向，同時我們探索通過體內平台增強細胞療法的遞送，這些平台已顯示出令人鼓舞的初步結果。”
Descartes-08 項目更新
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<li>Descartes-08 的第三階段 AURORA 試驗的入組進展順利，該試驗是 Cartesian 公司針對重症肌無力（MG）患者的自體抗 B 細胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受體 T 細胞療法（CAR-T）。該試驗最近被評選為《自然醫學》“2026 年將塑造醫學的十一項臨牀試驗” 名單中的一項，隨機、雙盲、安慰劑對照的第三階段 AURORA 試驗旨在評估 Descartes-08 與安慰劑（1:1 隨機分配）在約 100 名乙酰膽鹼受體自身抗體陽性（AChR Ab+）MG 患者中進行六次每週一次的門診輸注（不進行預處理化療）的效果。主要終點將評估在第 4 個月時，Descartes-08 組患者的 MG 日常生活活動（MG-ADL）評分改善三分或以上的比例，與安慰劑組相比。</li>
<li>2025 年 11 月，公司宣佈計劃擴展到肌炎領域，因為與 MG 和系統性紅斑狼瘡（SLE）現有臨牀數據之間存在強大的機制一致性。今天，Cartesian 宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受其計劃在肌炎中進行的第二階段試驗的研究新藥（IND）申請。公司計劃在 2026 年上半年啓動這一無縫適應性第二階段臨牀試驗，這為單一關鍵試驗提供了潛在機會。該隨機、雙盲、安慰劑對照的第二階段肌炎試驗（TRITON）旨在評估 Descartes-08 與安慰劑（1:1 隨機分配）在多重耐藥性皮肌炎和抗合成酶綜合徵的中重度患者中進行六次每週一次的門診輸注（不進行預處理化療）的效果。主要終點預計將評估 Descartes-08 與安慰劑相較於標準護理在肌炎患者第 24 周的安全性和有效性。在十名參與者入組並達到主要終點後，預計將進行中期分析，此時樣本量假設將根據當時可用的初步有效性數據進行修訂，以支持潛在的無縫關鍵試驗，待 FDA 審查。</li>
<li>除了成人適應症中的肌炎外，Cartesian 今天宣佈啓動 Descartes-08 在兒童和年輕人中針對自身免疫性疾病的第一/第二階段（HELIOS）試驗，包括青少年皮肌炎（JDM），這是一種罕見的兒童自身免疫性疾病，特徵為特徵性皮疹和影響多個器官系統的肌肉炎症。FDA 此前已授予 Descartes-08 用於治療 JDM 的罕見兒童疾病認定。</li>
<li>今天，公司宣佈在《自然醫學》上發表了兩篇經過同行評審的期刊文章，詳細介紹了 Descartes-08 的作用機制，並重申了 Descartes-08 在 MG 患者中的第二階段 b 試驗的數據。作用機制文章中展示的數據表明，Descartes-08 對 BCMA 的瞬時靶向實現了 MG 中自身反應性的精確調節。Descartes-08 消除了具有高水平免疫功能的致病靶標（BCMA+）細胞，同時還啓動了非細胞免疫重置，並選擇性地調節炎症蛋白，而不消耗保護性免疫功能。與之前公佈的 Descartes-08 在 MG 患者中的 12 個月數據一致，第二篇出版物概述了在單次治療後 12 個月內觀察到的深度和持久反應。在沒有先前生物治療的患者中（n=7），觀察到最深和最具説服力的持續反應，其中 57% 的參與者在第 6 個月時實現了最小症狀表現，並在第 12 個月時保持。除了之前披露的數據外，公司還報告稱，在第 6 個月的隨訪中開始減藥後，第 12 個月的潑尼松每日劑量中位數減少了 55%。根據試驗方案，其他 MG 特定藥物的變化是不允許的。在接受 Descartes-08 治療時無需免疫抑制，安全性數據保持一致，沒有報告細胞因子釋放綜合症（CRS）或免疫效應細胞相關神經毒性綜合症（ICANS）的實例，進一步支持 Descartes-08 的門診給藥。</li>
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體內 CAR-T 細胞療法
公司繼續評估其細胞療法的增強輸送平台的潛力，已簽署多項協議以探索優化 Descartes-08、Descartes-15 及當前開發中的下一代藥物的體內輸送。最近任命 Adrian Bot 博士為公司董事會成員，支持這一戰略擴展，因為 Bot 博士在首創的 CAR-T 細胞療法方面的開創性工作為其帶來了獨特的視角，包括 AbbVie 最近歷史性收購 Capstan 的新型體內 CAR-T 技術，以及下一代基於 RNA 的精準醫學的開發。
現金流
公司繼續預計當前現金資源將支持計劃中的運營，包括完成 Descartes-08 在 MG 中的第三階段 AURORA 試驗和啓動第二階段肌炎試驗，直到 2027 年中。
關於 Descartes-08
Descartes-08 是 Cartesian 公司的主要細胞治療候選藥物，是一種自體嵌合抗原受體 T 細胞治療（CAR-T）產品，針對 B 細胞成熟抗原（BCMA），目前正在臨牀開發中，適用於廣泛性重症肌無力（MG）和肌炎。與傳統的基於 DNA 的 CAR T 細胞治療相比，Cartesian 的 CAR-T 給藥設計不需要預處理化療，可以在門診環境中施用，並且不帶有與癌變相關的基因組整合風險。Descartes-08 已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格和再生醫學先進療法資格，用於治療 MG，並獲得罕見兒童疾病資格，用於治療青少年皮肌炎。
關於 Cartesian Therapeutics
Cartesian Therapeutics 是一家處於臨牀階段的公司，開創了用於治療自身免疫疾病的細胞治療。公司的主要資產 Descartes-08 是一種正在進行第三階段臨牀開發的 CAR-T，適用於廣泛性重症肌無力患者，並計劃在肌炎中啓動第二階段臨牀試驗。有關更多信息，請訪問 www.cartesiantherapeutics.com 或在 LinkedIn 或 X 上關注公司。
前瞻性聲明
本新聞稿中關於公司未來預期、計劃和前景的任何聲明，包括但不限於關於公司預期現金資源和現金流的聲明、公司產品候選藥物在門診環境中施用或無需預處理淋巴耗竭化療的能力、Descartes-08、Descartes-15 或公司其他產品候選藥物治療重症肌無力、青少年重症肌無力、肌炎、系統性紅斑狼瘡、青少年系統性紅斑狼瘡、青少年皮肌炎或任何其他疾病的潛力、正在進行和計劃中的臨牀試驗、研究和數據結果的預期時間或結果，包括 Descartes-08 在重症肌無力中的第三階段 AURORA 試驗、Descartes-08 在肌炎中的第二階段 TRITON 試驗、Descartes-08 在自身免疫疾病（包括青少年皮肌炎）中的第二階段兒童 HELIOS 試驗，以及 Descartes-08 在系統性紅斑狼瘡中的第二階段試驗、FDA 對公司監管文件的審查的預期時間或結果，包括獲得市場批准所需的試驗數量、公司產品候選藥物的體內遞送潛力、公司進行臨牀試驗和前臨牀研究的能力、監管文件的時間或提交、開發產品候選者選擇的預期時間或結果、公司進入和維持潛在合作或夥伴關係的能力、公司能夠開發的治療模式的新穎性、公司開發的任何療法滿足未滿足的醫療需求的潛力，以及公司臨牀試驗的入組情況，以及包含 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“假設”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“會” 等類似表達的其他聲明，構成 1995 年《私人證券訴訟改革法案》意義上的前瞻性聲明。實際結果可能因各種重要因素而與這些前瞻性聲明所指示的結果有實質性差異，包括但不限於以下因素：臨牀試驗（包括概念驗證試驗）的啓動、完成和成本固有的不確定性，包括結果的不確定性、來自正在進行和未來臨牀試驗的數據的可用性和時機及其結果、特定臨牀試驗的初步結果是否能預測該試驗的最終結果，以及早期臨牀試驗的結果是否能指示後期臨牀試驗的結果、基於在非人類對象上進行的研究結果預測對人類進行的研究結果的能力、公司技術的未經驗證的方法、患者入組的潛在延遲、公司產品候選藥物的不良副作用、政治不確定性、公司對第三方進行臨牀試驗的依賴、公司無法維持現有或未來的合作、許可或合同關係、無法保護其專有技術和知識產權、監管批准的潛在延遲、足夠的資金可用於其可預見和不可預見的運營費用和資本支出要求、公司運營的持續虧損和負現金流、公司普通股價格的重大波動、與地緣政治衝突、流行病和宏觀經濟影響相關的風險，以及公司在最近的 10-K 表格年度報告和隨後提交的 10-Q 表格季度報告中討論的 “風險因素” 部分和公司向證券交易委員會提交的其他文件中討論的其他重要因素。此外，本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明僅代表公司在發佈之日的觀點，不應被視為代表其在任何後續日期的觀點。公司特別聲明不打算更新本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明，除非法律要求。
投資者聯繫 Megan LeDuc
投資者關係副主任
megan.leduc@cartesiantx.com
媒體聯繫
David Rosen
Argot Partners
david.rosen@argotpartners.com
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RNAC

Cartesian Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：RNAC）在其針對自身免疫疾病的細胞療法 Descartes-08 的臨牀試驗中取得了顯著進展。針對重症肌無力的第三階段 AURORA 試驗進展順利，積極的安全性數據支持門診給藥。FDA 已接受針對肌炎的第二階段試驗的 IND 申請，預計將在 2026 年上半年啓動。此外，針對青少年皮肌炎的第一/二階段試驗已啓動。公司預計有足夠的現金資源支持運營至 2027 年中，專注於推進其產品管線並探索下一代療法

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