− 2025 年全年初步 * 淨產品收入為 29.87 億美元（較 2024 年增長 81%），主要受初步 * 總 TTR 收入 24.87 億美元（較 2024 年增長 103%）的推動 –
_− 公司提供 2026 年合併淨產品收入指引為 49 億至 53 億美元，主要受總 TTR 淨產品收入指引為 44 億至 47 億美元的推動 –
– 2026 年管線目標專注於持續推進多個十億美元機會 –
馬薩諸塞州劍橋市 --（商業新聞）-- 阿爾尼拉姆製藥公司（Nasdaq: ALNY），領先的 RNAi 治療公司，今天宣佈其新的五年戰略 “ Alnylam 2030”，專注於通過在 ATTR 澱粉樣變性方面取得領導地位來擴大公司的運營，通過可持續創新推動長期增長，並以紀律和敏捷性提供卓越的財務業績。阿爾尼拉姆今天還報告了 AMVUTTRA、ONPATTRO、GIVLAARI 和 OXLUMO 的 2025 年第四季度和全年初步 * 全球淨產品收入。
新五年戰略：Alnylam 2030
_Alnylam 2030_延續了公司 15 年的傳統，設定並實現雄心勃勃的五年目標，最近的目標是 Alnylam P5x25. 在此期間，阿爾尼拉姆已滿足或超越了所有之前的五年目標。
_Alnylam 2030_專注於繼續成功擴大公司的運營。具體而言，公司計劃在 2030 年底之前實現以下目標：
<ul>
<li>實現全球 TTR 領導地位：建立持久的 TTR 業務
<ul>
<li>到 2030 年在收入上領先 TTR 市場，並在五年期間內累計領先</li>
<li>在 2028 年推出最佳的下一代沉默劑 nucresiran 用於多發性神經病，在 2030 年用於心肌病</li>
</ul>
</li>
</ul>
<ul>
<li>通過可持續創新實現增長：提供能夠預防、停止或逆轉疾病的療法
<ul>
<li>提供 2 種以上具有重磅潛力的新變革性藥物，超越 TTR</li>
<li>擴展到 10 種組織類型和超過 40 個臨牀項目</li>
<li>將約 30% 的收入投資於非 GAAP 研發，包括選擇性外部創新</li>
</ul>
</li>
</ul>
<ul>
<li>以紀律和敏捷性擴展：推動持續的盈利增長
<ul>
<li>到 2030 年底實現 25% 以上的總收入年複合增長率</li>
<li>實現約 30% 的非 GAAP 營業利潤率</li>
</ul>
</li>
</ul>
“過去五年是變革性的，因為我們實現了雄心勃勃的目標，擴大了我們的商業產品組合，增長了我們的變革性 RNAi 治療管線，並取得了強勁的財務業績，導致可持續盈利，” 阿爾尼拉姆首席執行官 Yvonne Greenstreet 博士表示。“我們在 ATTR-CM 早期推出 AMVUTTRA 所取得的成功為我們的首個旗艦商業業務奠定了基礎。我們在接下來的五年期間的重點是明確的：繼續在 TTR 領域建立持久的領導地位；利用頂線增長投資於高收益的管線，創造重磅機會；並繼續以財務紀律和敏捷性運營，使公司能夠高效擴展。作為 RNAi 治療的先驅，已交付六種獲批產品，_Alnylam 2030_為我們在下一個發展階段的增長提供了戰略方向。”
2025 年第四季度和全年初步商業及財務表現 *
總 TTR：AMVUTTRA® (vutrisiran) 和 ONPATTRO® (patisiran)
<ul>
<li>AMVUTTRA 和 ONPATTRO 在第四季度的初步 * 全球淨產品收入分別約為 8.27 億美元和 3200 萬美元，合計代表較 2024 年第四季度增長 151% 的總 TTR 增長，而 2025 年全年分別約為 23.14 億美元和 1.73 億美元，合計代表較 2024 年全年增長 103% 的總 TTR 增長。</li>
</ul>
總稀有：GIVLAARI® (givosiran) 和 OXLUMO® (lumasiran)
<ul>
<li>GIVLAARI 和 OXLUMO 在第四季度的初步 * 全球淨產品收入分別約為 8700 萬美元和 5000 萬美元，合計代表較 2024 年第四季度增長 26% 的總稀有增長，而 2025 年全年分別約為 3.08 億美元和 1.91 億美元，合計代表較 2024 年全年增長 18% 的總稀有增長。</li>
</ul>
2026 年合併淨產品收入指引
阿爾尼拉姆今天宣佈 AMVUTTRA、ONPATTRO、GIVLAARI 和 OXLUMO 的 2026 年全年合併淨產品收入指引為 49 億至 53 億美元，代表較 2025 年 * 在指引範圍中點的 71% 增長。在業務層面，指引如下：
<ul>
<li>總 TTR (AMVUTTRA 和 ONPATTRO)：44 億至 47 億美元，代表較 2025 年 * 在指引範圍中點的 83% 增長。</li>
<li>總稀有 (GIVLAARI 和 OXLUMO)：5 億至 6 億美元，代表較 2025 年 * 在指引範圍中點的 10% 增長。</li>
</ul>
公司計劃在發佈 2025 年第四季度和全年財報時提供有關合作和特許權收入及運營費用的更多指引。
2026 年管線目標
Nucresiran – 一種正在開發中的 RNAi 治療藥物，用於治療 ATTR 澱粉樣變性。阿爾尼拉姆預計：
<ul>
<li>推進 ATTR-CM 的 TRITON-CM 三期試驗和 hATTR-PN 的 TRITON-PN 三期試驗。</li>
</ul>
Zilebesiran – 一種正在開發中的 RNAi 治療藥物，用於治療高血壓，與羅氏合作。阿爾尼拉姆預計：
<ul>
<li>推進 ZENITH 三期心血管結果試驗。</li>
</ul>
Mivelsiran – 一種正在開發中的 RNAi 治療藥物，用於治療腦澱粉樣血管病（CAA）和阿爾茨海默病。阿爾尼拉姆預計：
<ul>
<li>在上半年完成 cAPPricorn-1 二期試驗的入組。</li>
<li>在上半年啓動阿爾茨海默病的二期試驗。</li>
</ul>
ALN-6400 – 一種正在開發中的 RNAi 治療藥物，用於治療出血性疾病。阿爾尼拉姆預計：
<ul>
<li>在健康志願者中報告第一階段數據，預計在下半年。</li>
<li>在下半年報告遺傳性出血性毛細血管擴張症的臨牀概念驗證。</li>
<li>在上半年啓動第二種出血性疾病的第二階段試驗。</li>
</ul>
ALN-4324 – 一種正在開發的 RNA 干擾治療藥物，用於治療 2 型糖尿病。Alnylam 預計將：
<ul>
<li>在上半年啓動第二階段試驗。</li>
</ul>
ALN-HTT02 – 一種正在開發的 RNA 干擾治療藥物，用於治療亨廷頓舞蹈病，與 Regeneron 合作。Alnylam 預計將：
<ul>
<li>在下半年報告第一階段數據。</li>
</ul>
ALN-2232 – 一種正在開發的 RNA 干擾治療藥物，用於治療肥胖及體重管理。Alnylam 預計將：
<ul>
<li>在下半年報告第一階段數據。</li>
</ul>
此外，公司計劃在 2026 年底之前提交 三到四個新的 Alnylam 主導項目 的研究新藥（IND）申請。
Alnylam 管理層將在 2026 年 1 月 12 日（星期一）太平洋時間上午 9:00（東部時間中午 12:00）於舊金山舉行的第 44 屆摩根大通醫療會議上討論其 2025 年淨產品收入的初步情況，以及 2026 年的目標和指導。
關於 RNAi
RNAi（RNA 干擾）是一種自然的基因沉默細胞過程，代表了當今生物學和藥物開發中最有前景和快速發展的前沿之一。其發現被譽為 “每十年左右發生一次的重大科學突破”，並因其貢獻獲得了 2006 年諾貝爾生理學或醫學獎。通過利用我們細胞中發生的 RNAi 自然生物過程，一類被稱為 RNAi 治療藥物的新型藥物現在成為現實。小干擾 RNA（siRNA）是介導 RNAi 並構成 Alnylam RNAi 治療平台的分子，能夠在今天的藥物之上有效地沉默信使 RNA（mRNA）——這些是編碼致病或疾病通路蛋白的遺傳前體，從而防止它們的產生。這是一種革命性的方法，有潛力改變遺傳及其他疾病患者的護理。
關於 Alnylam 製藥
Alnylam（納斯達克：ALNY）是一家領先的全球生物製藥公司，也是 RNA 干擾（RNAi）革命的先驅。公司專注於開發具有預防、停止或逆轉疾病潛力的變革性療法。二十多年來，Alnylam 推動了 RNAi 的諾貝爾獎科學，取得了關鍵突破和六種獲批藥物。Alnylam 的藥物在 70 多個國家可用，並且擁有快速擴展和強大的產品管道，同時持續被認可為卓越的工作場所和社會責任組織。公司正在執行其_Alnylam 2030_戰略，以加速創新並擴大影響力，改變人類健康。有關更多信息，請訪問 www.alnylam.com 或在 X、LinkedIn、Facebook、Instagram 或 YouTube 上關注 Alnylam。
Alnylam 前瞻性聲明
本新聞稿包含根據 1933 年證券法第 27A 條和 1934 年證券交易法第 21E 條的定義的前瞻性聲明。除關於 Alnylam 的歷史事實聲明外，所有關於 Alnylam 的期望、信念、目標、計劃或前景的聲明，包括但不限於以下內容：Alnylam 在其 “ Alnylam 2030” 戰略中潛在實現目標的能力，以及推動下一階段增長和患者影響的能力；Alnylam 在全球 TTR 領導地位的實現能力，通過可持續創新推動長期增長，並以紀律和靈活性提供卓越的財務業績；Alnylam 管道中任何產品候選者的機會規模；AMVUTTRA 在 ATTR-CM 中成為 Alnylam 旗艦商業品牌的潛力；Alnylam 推進其研發項目的潛力，包括其關於 nucresiran、zilebesiran、mivelsiran、ALN-6400、ALN-4324、ALN-HTT02 和 ALN-2232 的臨牀開發目標和期望，包括臨牀試驗的啓動、入組完成和數據和/或概念驗證的報告時間表；Alnylam 計劃在 2026 年底之前為 Alnylam 主導的項目提交的 IND 申請數量；以及 Alnylam 的商業和財務表現預測，包括 2026 年全球淨產品收入的預期範圍，應被視為前瞻性聲明。由於各種重要風險、不確定性和其他因素，實際結果和未來計劃可能與這些前瞻性聲明所指示的內容有重大差異，包括但不限於與 Alnylam 成功執行其 “ Alnylam 2030” 戰略的能力相關的風險和不確定性；Alnylam 發現和開發新藥候選者及交付方法的能力，以及成功證明其產品候選者的有效性和安全性的能力；Alnylam 產品候選者的臨牀前和臨牀結果，包括 nucresiran、zilebesiran、mivelsiran、ALN-6400、ALN-4324、ALN-HTT02 和 ALN-2232；不利的新臨牀數據和現有臨牀數據的進一步分析的可能性；中期和初步數據；臨牀數據可能受到監管機構不同解讀和評估的可能性；監管機構的行動或建議以及 Alnylam 獲得和維持其產品候選者的監管批准的能力，以及有利的定價和報銷；成功在全球範圍內推出、營銷和銷售 Alnylam 的批准產品；Alnylam 產品候選者或其上市產品的製造和供應的延遲、中斷或失敗；獲得、維持和保護知識產權；Alnylam 通過對運營的有序投資管理其增長和運營費用的能力，以及在未來實現自我可持續財務狀況的能力；Alnylam 維持戰略業務合作的能力；Alnylam 對第三方在某些產品開發和商業化中的依賴；訴訟結果；未來政府調查的潛在風險；以及意外支出；以及在 Alnylam 向證券交易委員會（SEC）提交的 2024 年 10-K 年度報告中更全面討論的風險因素，這些風險因素可能會不時在 Alnylam 後續的 10-Q 季度報告和 Alnylam 向 SEC 提交的其他文件中更新。此外，任何前瞻性聲明僅代表 Alnylam 截至今天的觀點，不應被視為 Alnylam 在任何後續日期的觀點。Alnylam 明確聲明，除法律要求的範圍外，沒有更新任何前瞻性聲明的義務。
非公認會計原則財務指標的使用
本新聞稿包含對非公認會計原則（GAAP）下未準備的前瞻性財務指標的引用，包括非 GAAP 研發和非 GAAP 運營利潤率。我們不提供這些前瞻性非 GAAP 財務指標與根據 GAAP 計算和呈現的最直接可比財務指標的調節，因為由於預測調整的發生及其財務影響的不確定性和固有困難，這種調節無法以合理的努力獲得；這些調整可能是重要的。我們使用這些非 GAAP 指標作為內部評估財務目標進展的財務表現指標。我們還認為，這些非 GAAP 指標為投資者提供了有關我們運營目標的有用信息。非 GAAP 財務指標不是，也不應被視為 GAAP 要求的財務指標的替代品，沒有 GAAP 規定的標準化含義，可能與其他公司對該指標的計算不可比。
* 初步選定的財務結果未經審計，可能會調整，並作為公司在 2026 年 2 月宣佈完整財務結果之前的近似值提供。
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Alnylam 製藥公司
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來源：Alnylam 製藥公司

阿里拉姆制藥

阿里拉姆製藥推出了其 “阿里拉姆 2030” 戰略，旨在推動增長和患者影響。公司預計 2025 年全年淨產品收入為 29.87 億美元，比 2024 年增長 81%，主要來自 TTR 收入。對於 2026 年，阿里拉姆預計淨產品收入將在 49 億至 53 億美元之間。該戰略專注於在 ATTR 澱粉樣變性領域實現領導地位、可持續創新和有序的財務增長，目標是提供新的變革性藥物，並在 2030 年前保持 25% 的收入年複合增長率

阿里拉姆製藥推出 “阿里拉姆 2030” 戰略，旨在推動下一個增長階段及對患者的影響 | ALNY 股票新聞