與美國 FDA 達成一致，BEAM-302 在α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）基礎上潛在的加速審批路徑
預計在 2026 年年底前提交 ristocel（之前稱為 BEAM-101）的美國生物製劑許可申請（BLA）
針對肝臟靶向遺傳疾病的業務擴展正在進行中，新的項目將在 2026 年上半年宣佈
截至 2025 年，預計現金、現金等價物和可交易證券為 12.5 億美元；預計運營資金延續至 2029 年，支持 ristocel 的預期上市和 BEAM-302 關鍵開發計劃的執行
馬薩諸塞州劍橋，2026 年 1 月 11 日（GLOBE NEWSWIRE）——Beam Therapeutics Inc.（納斯達克：BEAM）今天宣佈在推進精準基因藥物的可持續、可預測模型方面取得持續進展，強調其肝臟靶向遺傳疾病和血液學業務的最新動態以及 2026 年的戰略優先事項，得益於延長的預期運營資金
“在過去的一年中，我們繼續展示我們的基礎編輯平台的力量和一致性，努力重新定義基因醫學的可能性，” Beam Therapeutics 首席執行官 John Evans 表示。“我們的方法根植於精準和可預測——設計一次性治療以逆轉遺傳疾病，嚴格執行我們的投資組合優先事項，並生成在各項目中累積的差異化臨牀數據。隨着我們的科學和公司成熟，每一個里程碑都加強了下一個里程碑的基礎，使我們能夠以更大的信心和速度推進不斷增長的項目管道。我們現在進一步將這種以平台為驅動的嚴謹性擴展到監管執行，包括與 FDA 達成一致，尋找 BEAM-302 的潛在加速審批路徑，以及計劃在 2026 年底前提交 ristocel 的 BLA。憑藉強大的資產負債表和預計延續至 2029 年的現金流，我們相信我們在將科學創新轉化為對嚴重疾病患者的有意義、持久的益處方面具有獨特的優勢。”
近期管道更新和 2026 年預期里程碑
肝臟靶向遺傳疾病業務
Beam 正在為肝臟靶向遺傳疾病構建單次精準基因編輯療法的平台，通過靜脈注射脂質納米顆粒（LNPs）輸送基礎編輯器，這是一種經過臨牀驗證的核酸載荷輸送技術。
**BEAM-302：**Beam 的主要遺傳疾病項目旨在成為針對α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的最佳和首個肝臟靶向療法，解決肝臟和肺部疾病的基礎病理生理。在一項開放標籤的 1/2 期臨牀試驗中，BEAM-302 的治療展示了首次臨牀上對致病突變的體內基因修正，並在 AATD 中建立了臨牀概念驗證。
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<li>截至目前，已有超過 25 名患有肺部和/或肝臟疾病的 AATD 患者在試驗的劑量探索部分接受了治療。</li>
<li>Beam 已與美國食品藥品監督管理局（FDA）達成一致，基於評估 12 個月的 AAT 生物標誌物，尋找 BEAM-302 的潛在加速審批路徑。為了支持未來的 BLA 提交，公司預計將招募約 50 名額外患者，接受選定的 BEAM-302 最佳生物劑量的治療，擴展正在進行的 1/2 期研究。</li>
<li>BEAM-302 還已被接受進入 FDA 的化學、製造和控制開發及準備試點（CDRP）計劃，旨在促進具有加速臨牀開發時間框架的產品的 CMC 開發。</li>
<li>Beam 預計將在 2026 年第一季度末報告 1/2 期試驗的更新數據和關鍵開發的下一步計劃。</li>
</ul>
**BEAM-301：**BEAM-301 旨在糾正糖原儲存病 Ia 型（GSDIa）患者中最常見的致病突變 R83C。BEAM-301 有潛力在這些患者中正常化血糖，而無需持續補充，並改善關鍵的代謝參數。
<ul>
<li>BEAM-301 目前正在對 GSDIa 患者進行開放標籤的 1/2 期劑量探索試驗。第一組的給藥已完成，第二組的招募已啓動。</li>
<li>Beam 預計將在 2026 年報告初步臨牀數據。</li>
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管道擴展：Beam 預計將在 2026 年上半年披露其肝臟靶向遺傳疾病業務的下一個臨牀項目。
血液學業務
Beam 正在為鐮狀細胞病（SCD）追求長期的多波開發戰略，旨在逐步擴大公司基礎編輯方法的適用範圍，覆蓋更廣泛的患者羣體。
**Risto-cel：**Ristoglogene autogetemcel（risto-cel，之前稱為 BEAM-101）是一種具有潛在最佳治療效果的研究性自體細胞療法，用於治療 SCD。最近在第 67 屆美國血液學會（ASH）年會和博覽會上展示的正在進行的 BEACON 1/2 期臨牀試驗的數據繼續顯示 risto-cel 的差異化治療特徵。Risto-cel 展示了 SCD 標誌物的更深層次的消退，並通過中位數一次細胞採集週期、快速植入和較少的中性粒細胞減少天數，減少了住院時間。重要的是，risto-cel 的可預測、穩健的製造過程導致了更少的動員和從細胞採集到給藥的快速交付，可能改善患者體驗以及治療中心的能力。
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<li>BEACON 試驗的成人和青少年隊列預計在 2025 年中期完全招募。</li>
<li>所有劑量的生產已於 2025 年 12 月完成。</li>
<li>此外，Beam 已與 FDA 完成了關於 risto-cel 預期 BLA 包的互動，該包預計將與之前批准的 SCD 基因療法設定的監管先例保持一致。</li>
<li>risto-cel 也已被接受進入 FDA 的 CDRP 計劃。</li>
<li>Beam 預計將在 2026 年底之前提交 risto-cel 的 BLA。</li>
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鐮狀細胞病和血液學的下一代項目： Beam 繼續在開發針對性 LNP 以便於肝臟以外的基因載荷傳遞方面進行重大投資。基於最近使用該技術將基因編輯傳遞到造血幹細胞（HSCs）的進展，Beam 現在優先考慮在鐮狀細胞病中的 in vivo 傳遞，補充 risto-cel 作為潛在的最佳 ex vivo 治療。Beam 的長期目標是為所有鐮狀細胞病患者提供可及的、變革性的基因療法。Beam 還在繼續開發其專有的 ESCAPE 平台，這是一項強大的技術，可能使非基因毒性治療策略得以實施，這些策略可以作為任何未來鐮狀細胞病 in vivo 項目的一部分進行 ex vivo 或 in vivo 傳遞。
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<li>正在進行的 BEAM-103 健康志願者臨牀試驗是一種抗 CD117 單克隆抗體（mAb），使 ESCAPE 成為可能，預計將在 2026 年上半年完成給藥。</li>
<li>已識別出多種針對 HSC 傳遞的 LNP，並正在進行領先優化。</li>
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現金狀況和更新的運營資金
截至 2025 年 12 月 31 日，Beam 估計其現金、現金等價物和可交易證券為 12.5 億美元。該估計包括從 Bristol-Myers Squibb 收購 Orbital Therapeutics 所獲得的 2.551 億美元的現金對價。此外，Beam 有權在交易某些託管資金釋放時（如有）再獲得約 2630 萬美元的額外現金對價。該現金餘額的估計為初步、未經審計，並需完成 Beam 的財務報表結算程序。該估計未提供理解 Beam 截至 2025 年 12 月 31 日的財務狀況及其截至 2025 年 12 月 31 日的三個月和年度運營結果所需的所有信息。因此，不應對該初步估計過度依賴。
Beam 現在預計，截至 2025 年 12 月 31 日的現金、現金等價物和可交易證券將使公司能夠覆蓋其預計的運營費用和資本支出需求，直到 2029 年，從而為公司提供資金，支持 risto-cel 在鐮狀細胞病中的預期推出以及 BEAM-302 關鍵開發計劃在 AATD 中的執行。
摩根大通醫療會議
管理層將在 2026 年 1 月 13 日（星期二）下午 5:15（太平洋時間）於第 44 屆摩根大通醫療會議上介紹和討論 Beam 的管道和業務更新。公司網站 www.beamtx.com 的投資者部分將提供直播網絡廣播，並將在演講後存檔 60 天。
關於 Beam Therapeutics
Beam Therapeutics（納斯達克：BEAM）是一家生物技術公司，致力於建立領先的、全面整合的精準基因藥物平台。為了實現這一願景，Beam 組建了一個集成基因編輯、傳遞和內部製造能力的平台。Beam 的基因編輯技術套件以基礎編輯為核心，這是一項專有技術，旨在實現對目標基因組序列的精確、可預測和高效的單鹼基變化，而無需在 DNA 中產生雙鏈斷裂。這有可能使 Beam 使用的廣泛潛在治療編輯策略得以實現，以推進多樣化的基礎編輯項目組合。Beam 是一個以價值為驅動的組織，致力於其員工、前沿科學以及為遭受嚴重疾病的患者提供終身治癒的願景。
關於前瞻性聲明的警示説明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的前瞻性聲明。投資者被提醒不要過度依賴這些前瞻性聲明，包括但不限於與以下內容相關的聲明：我們即將在第 44 屆摩根大通醫療會議上的演講；我們技術的治療應用和潛力，包括與鐮狀細胞病（SCD）、α1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）和糖原儲存病 Ia（GSDIa）相關的內容；我們推進項目和展示正在進行的臨牀試驗數據的計劃及預期時間；risto-cel、BEAM-103、BEAM-301 和 BEAM-302 的臨牀試驗設計和預期；我們預期的監管互動和申請；截至 2025 年 12 月 31 日我們估計的現金、現金等價物和可交易證券及相關預期；我們可能在 Bristol-Myers Squibb 收購 Orbital Therapeutics 的某些託管資金釋放時獲得的額外現金；我們資本資源的充足性以資助運營費用和資本支出需求，以及這些資源預計可用的時間；以及我們通過基礎編輯為患者開發終身、治癒性、精準的基因藥物的能力。每個前瞻性聲明都面臨重要的風險和不確定性，這可能導致實際結果與該聲明中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於與以下內容相關的風險和不確定性：我們開發、獲得監管批准和商業化產品候選者的能力，這可能比計劃的時間更長或成本更高；我們籌集額外資金的能力，這可能無法獲得；我們獲得、維持和執行產品候選者的專利和其他知識產權保護的能力；我們的產品候選者獲得啓動或繼續人類臨牀試驗所需的監管批准的可能性不確定；我們的產品候選者的臨牀前測試及臨牀前研究和臨牀試驗的初步或中期數據可能無法預測正在進行或後續臨牀試驗的結果或成功；我們的臨牀試驗的啓動和招募，以及推進的預期時間可能比預期的時間更長；我們的產品候選者，包括我們依賴的給藥方式，可能導致嚴重的不良事件；我們的產品候選者可能經歷製造或供應中斷或失敗；與競爭產品相關的風險；截至 2025 年 12 月 31 日，我們的實際審計結果是否與我們估計的現金、現金等價物和可交易證券一致；以及在我們截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表格年度報告、截至 2025 年 9 月 30 日的 10-Q 表格季度報告以及任何後續向證券交易委員會提交的文件中 “風險因素摘要” 和 “風險因素” 標題下識別的其他風險和不確定性。這些前瞻性聲明僅在本新聞稿發佈之日有效。可能導致我們實際結果不同的因素或事件可能會不時出現，我們無法預測所有這些因素。除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性聲明，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。
聯繫方式：
投資者：
Holly Manning
Beam Therapeutics
hmanning@beamtx.com
媒體：
Josie Butler
1AB
josie@1abmedia.com
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BEAM

Beam Therapeutics 已經概述了其 2026 年的戰略優先事項，重點關注其遺傳疾病和血液學業務。該公司已與 FDA 達成協議，制定了 BEAM-302 的加速審批路徑，目標是針對 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症，並計劃在 2026 年底之前提交 risto-cel 的生物製品許可申請。Beam 預計擁有約 12.5 億美元的現金，旨在將其運營時間延長至 2029 年，以支持 risto-cel 的預期上市和 BEAM-302 的開發。該公司還在擴展其針對肝臟的遺傳疾病項目，並預計將在 2026 年宣佈新的舉措

Beam Therapeutics Sets Strategic Priorities for its Genetic Disease and Hematology Franchises to Drive Execution of Late-Stage Clinical Programs and Extends its Operating Runway through Commercial Transition | BEAM Stock News

Beam Therapeutics 為其遺傳病和血液學業務設定了戰略優先事項，以推動晚期臨牀項目的執行，並通過商業化過渡延長其運營週期 | BEAM 股票新聞