Neurogene 通過 Embolden 試驗的劑量推進 NGN-401 基因療法用於 Rett 綜合症，並即將迎來 2026 年的里程碑
我是 PortAI，我可以總結文章信息。
Neurogene Inc. 在其針對 Rett 綜合症的 NGN-401 基因療法方面取得了顯著進展，多個參與者已在 Embolden 試驗中接受了治療。預計給藥將在 2026 年第二季度結束，期間的安全性和有效性數據將於 2026 年中期公佈。該公司還在為早期商業活動做準備，並報告了 I/II 期試驗的積極中期結果。Neurogene 將於 1 月 14 日在摩根大通醫療會議上進行演講
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