BioCryst Pharmaceuticals NASDAQ: BCRX 在摩根大通醫療會議上概述了一項多方位的增長戰略，強調其遺傳性血管水腫（HAE）業務的持續勢頭、對 Astria Therapeutics 的待收購以及 Netherton 綜合症早期項目的進展。
<h2>2025 被描述為 “變革之年”</h2>
首席執行官 Charlie Gayer 表示，2025 年標誌着公司轉折點，指出多個里程碑，包括 ORLADEYO 的增長、BioCryst 歐洲業務的出售、首次盈利以及 ORLADEYO 的新兒童批准。
Gayer 表示，ORLADEYO 在 2025 年的收入為 6.01 億美元，超過了公司最近的指導範圍 5.9 億美元到 6 億美元。他強調，公司 “持續業務” 的收入為 5.63 億美元，不包括已剝離的歐洲業務，管理層將其視為未來比較的基準。
Gayer 説，BioCryst 年底現金近 3.4 億美元。他補充説，公司首次實現盈利，並預計未來將保持盈利。
<h2>2026 年展望和費用框架</h2>
管理層提供了 2026 年的預期，包括 ORLADEYO 收入 6.25 億美元到 6.45 億美元。包括 RAPIVAB，總收入預計為 6.35 億美元到 6.6 億美元。
在費用方面，公司預計在 Astria 收購之前的非 GAAP 基礎運營費用為 3.8 億美元到 3.9 億美元。管理層表示，預計在完成 Astria 交易後將增加 7000 萬美元到 8000 萬美元 的運營費用，以資助持續運營和 navenibart 臨牀試驗的完成。
在問答環節，首席財務官 Babar Ghias 表示，基礎業務費用結構處於 “穩定狀態”，並指出銷售和市場營銷的增加主要與隨着銷量上升而增加的可變成本（如特殊藥房費用）相關。他還表示，公司預計研發將保持相對穩定，稱罕見疾病開發不需要 “每年幾億美元” 的研發支出。
<h2>ORLADEYO 增長論點和競爭動態</h2>
Gayer 表示，ORLADEYO 在市場上的第六年繼續增長，他將其描述為罕見疾病推出中的不尋常現象。他提到 2025 年是美國新患者處方數量最多的一年，並表示儘管 HAE 競爭加劇，BioCryst 在美國的治療患者約為 1600 名。
他還討論了美國的報銷趨勢，表示 BioCryst 年底 ORLADEYO 的支付率為 81%，而長期目標為 85%。他説，第一季度末的支付率為 84%，並在年內有所改善。
在更廣泛的市場上，Gayer 指出 HAE 變得擁擠，已有 “10 或 11 種產品獲得批准”，最近的批准包括一種口服急性治療和兩種注射預防治療。然而，他表示，ORLADEYO 仍然具有差異化，作為唯一的口服預防產品，而新的注射選項從每兩週一次改為每月一次是 “可有可無的”，但並沒有改變 ORLADEYO 的發展軌跡。
Gayer 重申了 ORLADEYO 的長期目標，即到 2029 年達到 10 億美元的峯值銷售額，並預計在此期間的收入年複合增長率為中雙位數。他表示，公司認為實現這一目標的路徑主要通過美國的增長、支付率的改善、適度的價格上漲以及來自日本、加拿大和其他地區的貢獻。他還強調了 ORLADEYO 的專利保護，指出其物質組成保護將持續到 2040 年 5 月。
在被問及在剝離歐洲權利後如何實現 10 億美元的峯值銷售時，Gayer 表示，BioCryst 的更新展望依賴於美國的增長速度以及新批准的兒童羣體（年齡低至兩歲）。他將兒童機會描述為未被充分診斷和治療，補充説 ORLADEYO 為 12 歲及以上的患者提供膠囊，為更小的兒童提供口服顆粒，而在兒童預防治療替代品中大多為注射形式。
<h2>Astria 收購和 navenibart 機會</h2>
Gayer 表示，BioCryst 將其歐洲業務以 2.5 億美元的現金 出售給 Neopharmed Gentili，稱歐洲對 BioCryst 來説作為單一產品運營並不盈利。他表示，剝離有助於簡化公司，並使其能夠轉向業務開發，包括對 Astria Therapeutics 的待收購。
管理層表示，BioCryst 以 7 億美元的總企業價值 收購 Astria，並預計在接下來的幾周內完成，待 Astria 股東投票。該交易將增加 navenibart，這是一種晚期 HAE 預防候選藥物，Gayer 描述其可能每 三到六個月 給藥一次。
Gayer 強調了 I 期臨牀試驗的概念驗證數據，顯示在三個月和六個月給藥方案下具有 “非常有競爭力的療效”，並表示注射量相對較小（每三個月給藥 2 毫升，每六個月給藥量為雙倍，使用自動注射器）。他還提到 I 期觀察到沒有注射部位疼痛，與當前市場領導者 lanadelumab 的患者體驗形成對比。
管理層將 ORLADEYO 和 navenibart 定位為互補，ORLADEYO 針對尋求口服預防的患者，而 navenibart 主要針對目前使用注射預防的患者。Gayer 表示，美國約有 5000 名患者使用注射預防，整體預防人羣每年增長 3% 到 5%。
<h2>管道重點：BCX17725 用於 Netherton 綜合症；avoralstat 合作計劃</h2>
除了 HAE，BioCryst 強調 BCX17725 用於 Netherton 綜合症作為關鍵的內部研發優先事項。Gayer 將 Netherton 描述為一種嚴重的遺傳疾病，特徵是皮膚更新失控、感染和特應性疾病，並表示目前沒有批准的治療方案。
管理層討論了市場規模的努力，指出目前尚無該疾病的 ICD-10 編碼。Gayer 表示，早期使用索賠數據（包括提到 “竹子頭髮”，這是與該病相關的特徵）的工作表明，美國大約有 1,600 名患者，而應用自然語言處理於電子病歷數據的新研究則表明，美國患者人數可能超過 3,000。
在開發方面，管理層表示 BCX17725 已完成健康志願者研究，顯示出多劑量安全信號和藥物能夠到達表皮的證據。公司正在進入患者給藥階段，包括一個開放標籤的部分，計劃每兩週給多達十名患者進行一次給藥，持續三個月。首席開發官 Bill Sheridan 表示，該項目將專注於臨牀結果，如疼痛、瘙癢、紅腫和整體健康狀況，因為沒有與 HAE 相當的血漿生物標誌物。管理層表示，目標是產生足夠的 “顯著治療效果” 證據，以支持監管討論，並可能直接進入關鍵研究。
BioCryst 還提到了 avoralstat，該藥物正在進行糖尿病性黃斑水腫的 I 期概念驗證研究。Gayer 表示，該項目並不是 BioCryst 稀有疾病戰略的核心，公司計劃完成 I 期研究並尋求合作伙伴進行外部許可。他表示，早期的隊列研究包括三個計劃的劑量水平，第一隊列在 100 微克完成，後續隊列在 250 和 500 微克。BioCryst 最近在美國開啓了 IND，之前在澳大利亞進行了相關工作，Gayer 表示預計在年中會有更多數據披露，相關信息更可能與合作伙伴公告同時發佈。
<h2>關於 BioCryst 製藥 NASDAQ: BCRX</h2>
BioCryst Pharmaceuticals, Inc 是一家總部位於北卡羅來納州達勒姆的臨牀階段生物技術公司，專注於為稀有和嚴重疾病發現和開發新型口服小分子藥物。自 1986 年成立以來，公司利用基於結構的藥物設計推進了一系列針對性治療藥物的研發，旨在解決潛在的疾病機制，而不僅僅是治療症狀。
公司的首個商業產品 Orladeyo（berotralstat）是一種口服的激肽酶抑制劑，已在美國和歐洲獲得批准，用於預防性治療遺傳性血管性水腫（HAE）。
<h2>另見</h2>
<ul>
<li>五隻我們更看好的股票，勝過 BioCryst 製藥</li>
<li>Elon 將 SpaceX 上市！$100 的首次公開募股機會！</li>
<li>家族信託如何幫助保護您的財富</li>
<li>一項價值數萬億的美國 “出生權” 索賠 - 靜悄悄地激活</li>
<li>股票揭曉：獲得 “下一個 Elon Musk” 公司的首次公開募股機會</li>
<li>這隻股票獲得 94 分（滿分 100 分）</li>
</ul>
此即時新聞提醒由敍述科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，旨在為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。請將任何問題或評論發送至 contact@marketbeat.com。
<h2>您現在應該投資$1,000 於 BioCryst 製藥嗎？</h2>
在您考慮 BioCryst 製藥之前，您需要聽聽這個。
MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻頂級分析師悄悄向客户推薦的股票，建議在更廣泛的市場注意到之前購買……而 BioCryst 製藥並不在名單上。
雖然 BioCryst 製藥目前在分析師中獲得了中等買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。
在這裏查看這五隻股票

ATXS

BioCryst制藥

BioCryst 製藥在摩根大通醫療會議上展示了其增長戰略，強調了其遺傳性血管性水腫（HAE）藥物 ORLADEYO 的成功、對 Astria Therapeutics 的待收購以及對 2026 年的積極展望。首席執行官 Charlie Gayer 指出，預計 2026 年 ORLADEYO 的收入為 6.25 億至 6.45 億美元，總收入預期為 6.35 億至 6.6 億美元。該公司在 2025 年首次實現盈利，並預計儘管 HAE 市場競爭加劇，仍將持續增長。對 Astria 的收購估值為 7 億美元，旨在通過一項有前景的晚期 HAE 治療增強 BioCryst 的產品組合

BioCryst 製藥在摩根大通會議上強調 ORLADEYO 的增長勢頭、與 Astria 的交易以及 2026 年的展望