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<li>Absci 可能成為 AI 生物技術未來的 2 個理由，以及 1 個風險</li>
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Absci NASDAQ: ABSI 在第 44 屆摩根大通醫療健康大會上使用了一份演示文稿，概述了最近的平台更新，並提供了雄激素性脱髮和子宮內膜異位症即將發佈的臨牀數據的時間表。創始人兼首席執行官肖恩·麥克萊恩表示，公司正在 “進入一個非常激動人心的新紀元”，在這個時代，利用其生成性 AI 設計的分子正在進入臨牀並接近概念驗證的結果。
<h2>AI 平台更新：發佈 Origin-1 模型</h2>
麥克萊恩表示，Absci 發佈了一個新模型 Origin-1，並附帶了一份描述該方法的手稿。他將 Origin-1 描述為專注於針對公司所稱的 “零先前表位” 的抗體的 de novo 設計，這意味着這些表位沒有結構上定義的蛋白質 - 蛋白質界面，並且缺乏已知的結構結合物。
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他説，設計針對這些新型界面的抗體的能力可以擴大公司在 “難以藥物化的靶點” 上的覆蓋面，包括 GPCRs 和離子通道。麥克萊恩還強調，公司 AI 模型的進展是通過 “實驗室環路” 的方法推動的，引用了一個 六週週期，用於快速驗證模型與現實世界實驗數據的匹配，並利用這些反饋決定追求哪種生物學，並 “儘可能快地失敗”。
在問答環節中，管理層將 Absci 的方法與 Recursion 進行了比較，描述兩者都使用實驗室環路框架，但指出 Absci 的重點是抗體設計。麥克萊恩表示，Origin-1 是 “完全基於蛋白質或抗體的”，但補充説公司看到擴展到 雙特異性抗體 的潛力，並指出 Absci 已經在其管道中有雙特異性抗體。
<h2>開發時間表和成本聲明</h2>
麥克萊恩將 Absci 的方法與傳統藥物開發進行了對比，稱通常需要大約 五年半 和 5000 萬到 1 億美元 的費用才能將藥物推向臨牀。他表示，Absci 在 ABS-101 和 ABS-201 上的工作證明公司可以在大約 兩年 內進入臨牀，總投資約為 1500 萬美元。
他將成本和速度框定為重要但不足以單獨支持的因素，表示 Absci 旨在利用 AI 追求 高未滿足需求 和 標準護理差 的疾病，而不是 “我也要療法”。
<h2>ABS-201：針對雄激素性脱髮的催乳素受體抗體</h2>
麥克萊恩強調了 ABS-201，這是一種針對 催乳素受體 的抗體，旨在治療 雄激素性脱髮 (AGA) 和 子宮內膜異位症。對於 AGA，他描述了這個機會是巨大的，稱 8000 萬美國人 患有這種疾病，而現有的治療選擇效果和持久性有限。他還指出，AGA 研究的開展可以 “非常具有成本效益且快速”，這支持了快速批准的路徑。
麥克萊恩解釋了提出的機制，稱頭皮中的催乳素產生是由一個獨立於全身垂體產生的啓動子驅動的，隨着時間的推移，導致頭皮中催乳素的積累和 STAT5 通路 的激活。他表示，這一過程與前體細胞系的減少和毛囊的微型化相關，而阻斷催乳素受體可以幫助恢復逆轉微型化所需的機制。
他還描述了包括 短尾獼猴 模型的臨牀前工作，該模型用於自然發生的禿頭。根據麥克萊恩的説法，在接受 28 周 的抗催乳素受體抗體治療後，動物在大約六個月內 “從光頭變成了滿頭秀髮”，並且毛髮重新着色。他進一步表示，在該模型中，治療後的持久性持續了 長達四年。
麥克萊恩還提到了與拉爾夫·保斯教授合作進行的人類頭皮活檢的體外工作。他表示，ABS-201 使毛囊進入活躍生長（生長期）狀態，而催乳素則使毛囊進入退行期，並且 ABS-201 加催乳素 “拯救” 了毛囊，使其保持在生長期。他還表示，公司觀察到了前體細胞標記物（CD34 和 CD200）的增加，K15 幹細胞中凋亡的預防，生長因子（IGF-1 和 FGF-7）的增加，以及退行期驅動因子（TGF-β）的減少，他表示這支持催乳素受體作為毛囊的 “主調控開關”。
<h2>臨牀試驗設計和即將發佈的結果</h2>
Absci 表示正在進行一項針對雄激素性脱髮的 I/II-A 期 研究，評估安全性、耐受性和療效。麥克萊恩表示，健康志願者的單次遞增劑量（SAD）部分已開始，公司已填充了前兩個隊列。公司預計將在 今年上半年 完成 SAD 部分，然後過渡到評估安全性、耐受性和療效的 26 周 多次遞增劑量（MAD）部分。
麥克萊恩表示，該試驗設計為 227 名參與者（男性和女性）。他列出了主要療效終點：
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<li>目標區域毛髮計數</li>
<li>毛髮寬度</li>
<li>毛髮顏色深度</li>
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他説，公司預計在今年上半年會有 安全性結果，在下半年會有 13 周的中期療效結果，預計研究將在 明年初 完成。
在問答環節中，麥克萊恩表示人類體外數據增加了可轉化性的信心，並強調了實現 超過 90% 的受體佔用率 的重要性，他表示在獼猴研究中觀察到了這一點。管理層還表示，該分子已被設計為具有 更長的半衰期 以支持給藥的便利性，並且 SAD 的 PK 數據將有助於指導未來的開發規劃。公司表示，MAD 參與者 不允許 使用背景下的非那雄胺或米諾地爾，並且對於之前使用這些療法的參與者有 四個月的洗脱期。
<h2>子宮內膜異位症計劃和其他公司更新</h2>
關於子宮內膜異位症，McClain 表示該病症影響 10 位女性中有 1 位，而目前的標準治療水平較低，市場上沒有疾病修飾療法。他指出，催乳素受體機制在 HMI-115 研究中有二期概念驗證數據，這在臨牀上降低了該機制的風險。他描述了其理論基礎為局部催乳素驅動病灶生長，催乳素受體在感覺神經元上導致疼痛，催乳素受體的阻斷旨在解決病灶生長和疼痛問題。
McClain 表示，Absci 計劃在今年第四季度 啓動一項子宮內膜異位症試驗，並在一年後進行 二期概念驗證的結果發佈。在問答環節中，管理層表示 SAD 安全性結果將有助於降低兩個項目的風險，但暗示從 AGA 到子宮內膜異位症可能沒有顯著的療效傳遞。
McClain 還提供了公司指標，表示 Absci 目前有 140 名員工，三個臨牀階段項目，在温哥華有一個濕實驗室設施，並且 “擁有超過 10 個合作伙伴”。他説公司年末時資產負債表上有 1.43 億美元，預計資金可持續到 2028 年上半年。公司還討論了與 AMD 的技術合作夥伴關係，包括 2000 萬美元的投資，旨在擴大蛋白質設計的計算能力。
<h2>關於 Absci NASDAQ: ABSI</h2>
Absci Corporation NASDAQ: ABSI 是一家生物技術公司，利用機器學習、合成生物學和自動化技術加速基於蛋白質的治療藥物的發現和開發。公司的綜合藥物創制®（IDC®）平台旨在以傳統生物製藥發現方法無法匹敵的速度和規模識別和生產新型抗體和酶候選物。Absci 與製藥和生物技術合作伙伴合作，生成、篩選和優化用於廣泛治療應用的蛋白質分子。
Absci 產品的核心是其端到端的發現引擎，結合了專有算法、高通量實驗室自動化和深度學習框架。
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ABSI

Absci（納斯達克股票代碼：ABSI）在第 44 屆摩根大通醫療健康大會上展示了其新的人工智能模型 Origin-1，旨在為難以治療的靶點設計抗體。首席執行官 Sean McClain 強調了公司的快速藥物開發時間表，聲稱只需 1500 萬美元的投資即可在兩年內進入臨牀。該公司正在推進其針對雄激素性脱髮和子宮內膜異位症的 ABS-201 抗體，目前正在進行 I/II-A 期臨牀試驗。Absci 的方法與傳統方法形成對比，專注於未滿足需求高的疾病，並利用人工智能實現高效的藥物開發

Absci 發佈了 Origin-1 AI 模型，並預告將在 2025 年公佈脱髮數據，同時將在第四季度啓動子宮內膜異位症的試驗