<p>賽諾菲的糖尿病藥物 Tzield 和 Disc Medicine 的血液疾病藥物 bitopertin 的審查停滯不前</p>
<p>由於不良事件報告，Tzield 的審查被推遲；bitopertin 因療效和濫用擔憂延遲兩週</p>
<p>禮來公司的減肥藥定於 2026 年 4 月 10 日做出決定</p>
<p>作者：Patrick Wingrove</p>
<p>1 月 15 日（路透社）- 美國食品和藥物管理局（FDA）已推遲對兩種藥物的審查，這兩種藥物被選入特朗普政府的新快速通道計劃，原因是機構科學家提出了安全性和有效性方面的擔憂，包括一名患者在服用其中一種藥物期間死亡，路透社獲得的內部文件顯示。</p>
<p>FDA 審查員因對試驗數據和濫用風險的擔憂，將 Disc Medicine（IRON.O）針對一種罕見血液疾病的實驗藥物的審查推遲了兩週。</p>
<p>他們還因不良事件報告，包括與癲癇和血液凝固相關的兩起事件以及一起死亡事件，將法國製藥公司賽諾菲（SASY.PA）的 Tzield 針對晚期 1 型糖尿病的審查推遲了一個多月。</p>
<p>該計劃於 6 月推出，FDA 專員的國家優先券計劃承諾在一到兩個月內對少數被認為對公共健康或國家安全至關重要的藥物做出決定，或者如果這些藥物是在美國生產或以低價提供。這將縮短最快優先審批流程的四到六個月。</p>
<p>這些延遲之前未被報道。Disc Medicine 和賽諾菲拒絕就 FDA 審查的細節發表評論。</p>
<p>美國衞生與公共服務部發言人 Andrew Nixon 表示，FDA 不會對正在審查的申請發表評論，但允許其各部門靈活調整時間表。</p>
<h3>另外兩種藥物的決定延遲</h3>
<p>另外兩種被選入快速審查計劃的藥物也被推遲了幾周或更長時間，超出了原定目標日期。Boehringer Ingelheim 的 zongertinib 用於肺癌的決定目前預計在 2 月中旬做出，而禮來公司的減肥藥現在預計在 4 月 10 日做出決定，文件顯示。</p>
<p>一位禮來公司的發言人確認，根據當前 FDA 的指導，批准可能在第二季度到來。Boehringer 的發言人表示，預計不久將做出決定，但未對延遲發表評論。</p>
<p>這四種藥物是該計劃中至少七種已開始審批流程的藥物之一，文件顯示。</p>
<p>自去年 10 月宣佈首批選定藥物以來，FDA 表示將有 18 種藥物獲得快速處理，包括兩種來自默克（MRK.N）的藥物。大多數審查預計將在 2026 年開始，另外兩種計劃在 2027 年和 2028 年進行。到目前為止，只有一種藥物，即一種仿製抗生素，已在該計劃下獲得批准。</p>
<p>兩位監管專家表示，路透社向他們描述的幾種藥物的延遲令人安心，因為新計劃的一到兩個月目標引發了對審查是否會嚴格的質疑。</p>
<p>“FDA 在這個計劃中願意説：‘等等，我們實際上不確定這個產品是否應該上市’ 是一個非常好的跡象，” 賓夕法尼亞大學的健康政策教授 Holly Fernandez Lynch 説。</p>
<p>Lynch 和其他人表示，他們仍然擔心該計劃可能使藥物審查政治化，因為特朗普總統的政府選擇藥物，而批准則由一組高級 FDA 官員而非傳統審查員負責。</p>
<p>哈佛醫學院的醫學教授 Aaron Kesselheim 表示，FDA 可能會因向仍處於早期開發階段的藥物授予優先券而浪費資源，因為這些藥物的真正潛力和有效性尚未評估。</p>
<p>Nixon 表示，公司在獲得優先券後最多可有兩年的時間提交申請。</p>
<h3>安全性和有效性擔憂</h3>
<p>內部文件顯示，FDA 審查員將 2025 年 11 月 21 日定為賽諾菲擴展 Tzield 使用到新患者的決定日期。</p>
<p>在路透社看到的一份文件中，FDA 表示其對 Tzield 的行動因其認為與治療相關的死亡而被推遲。該機構的公共不良事件數據庫僅列出了 2025 年 9 月一名 30 歲男性因癲癇和其他不良反應而報告的事件。</p>
<p>FDA 和賽諾菲拒絕提供有關該死亡事件的更多信息。</p>
<p>監管機構還要求賽諾菲提供更多關於幾種他們認為可能與該藥物相關的嚴重上市後副作用的詳細信息，包括 2024 年 12 月的癲癇發作和去年 5 月的血液凝固事件，文件顯示。</p>
<p>賽諾菲的一位發言人表示，他們會嚴格評估任何嚴重不良事件報告，並繼續與 FDA 密切合作，推進 Tzield 的擴展批准申請。</p>
<p>該機構還將 Disc Medicine 的 bitopertin 的加速批准審查延長至 2 月 10 日，該藥物正在為那些因血液疾病而對陽光極為敏感的患者開發。</p>
<p>這一延遲是由於機構對臨牀試驗中使用的一個次要目標——無痛在陽光下的時間是否是一個統計上可靠的有效性衡量標準，或其他數據是否仍能通過顯示該藥物基於生物標誌物可能有效來證明批准的擔憂，文件顯示。</p>
<p>負責安排可能存在濫用或成癮潛力藥物的 FDA 工作人員也在審查 bitopertin 是否存在任何濫用風險，文件顯示。</p>
<p>路透社無法確認 bitopertin 的濫用潛力的細節，這可能導致對該藥物的限制。</p>
<p>Disc 的首席執行官 John Quisel 在一次採訪中表示，bitopertin 的數據突顯了良好的安全性和多種醫療益處。他提到在兩項中期試驗中，導致疾病的有毒代謝物急劇下降，這是主要目標，以及光毒反應的減少。</p>
<p>“我們對我們的數據包及其潛力感到非常滿意，” Quisel 説，“但當然，最終的批准取決於 FDA 的裁量。”</p>
<p>被選入 FDA 專員國家優先券計劃的藥物</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://reut.rs/4q4F6zA?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" width="1420" height="3536" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://reut.rs/4q4F6zA"/></p>

IRON

賽諾菲

<p>美國食品藥品監督管理局（FDA）因安全性和有效性問題推遲了對賽諾菲糖尿病藥物 Tzield 和 Disc Medicine 血液疾病藥物 bitopertin 的審查，其中包括與 Tzield 相關的一例患者死亡事件。Tzield 的審查推遲了超過一個月，而 bitopertin 的審查則延遲了兩週。FDA 的新快速通道計劃旨在加快藥物批准，但由於多種藥物經歷了顯著的延遲，該計劃受到審查。專家們對該計劃可能的政治化及審查的嚴格性表示擔憂</p>

<p>Reviews of Sanofi’s diabetes drug Tzield and Disc Medicine’s blood-disorder medicine bitopertin stalled</p>
<div class="lb-trans"><p>賽諾菲的糖尿病藥物 Tzield 和 Disc Medicine 的血液疾病藥物 bitopertin 的審查停滯不前</p>
</div><p>Tzield pushed back after adverse event reports; bitopertin delayed two weeks amid efficacy and abuse concerns</p>
<div class="lb-trans"><p>由於不良事件報告，Tzield 的審查被推遲；bitopertin 因療效和濫用擔憂延遲兩週</p>
</div><p>Eli Lilly’s weight-loss pill gets April 10, 2026 decision target</p>
<div class="lb-trans"><p>禮來公司的減肥藥定於 2026 年 4 月 10 日做出決定</p>
</div><p>By Patrick Wingrove</p>
<div class="lb-trans"><p>作者：Patrick Wingrove</p>
</div><p>Jan 15 (Reuters) - The U.S. Food and Drug Administration has delayed reviews of two drugs chosen for the Trump administration’s new fast-track program after agency scientists flagged safety and efficacy concerns, including the death of a patient while taking one of the medicines, internal documents seen by Reuters show.</p>
<div class="lb-trans"><p>1 月 15 日（路透社）- 美國食品和藥物管理局（FDA）已推遲對兩種藥物的審查，這兩種藥物被選入特朗普政府的新快速通道計劃，原因是機構科學家提出了安全性和有效性方面的擔憂，包括一名患者在服用其中一種藥物期間死亡，路透社獲得的內部文件顯示。</p>
</div><p>FDA reviewers pushed back by two weeks Disc Medicine’s (IRON.O) experimental drug for a rare blood disorder following concerns about trial data and its risk for abuse.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 審查員因對試驗數據和濫用風險的擔憂，將 Disc Medicine（IRON.O）針對一種罕見血液疾病的實驗藥物的審查推遲了兩週。</p>
</div><p>They also stalled their review of French drugmaker Sanofi’s (SASY.PA) Tzield for late-stage type 1 diabetes by more than a month over adverse event reports, including two related to seizure and blood clotting and one death.</p>
<div class="lb-trans"><p>他們還因不良事件報告，包括與癲癇和血液凝固相關的兩起事件以及一起死亡事件，將法國製藥公司賽諾菲（SASY.PA）的 Tzield 針對晚期 1 型糖尿病的審查推遲了一個多月。</p>
</div><p>Unveiled in June, the FDA Commissioner’s National Priority Voucher Program promised decisions in one or two months on a limited number of drugs deemed critical to public health or national security, or if they were manufactured in the U.S. or offered at low prices. That would cut four to six months off the fastest priority approval process.</p>
<div class="lb-trans"><p>該計劃於 6 月推出，FDA 專員的國家優先券計劃承諾在一到兩個月內對少數被認為對公共健康或國家安全至關重要的藥物做出決定，或者如果這些藥物是在美國生產或以低價提供。這將縮短最快優先審批流程的四到六個月。</p>
</div><p>The delays have not been previously reported. Disc Medicine and Sanofi declined to comment on the details of the FDA’s reviews.</p>
<div class="lb-trans"><p>這些延遲之前未被報道。Disc Medicine 和賽諾菲拒絕就 FDA 審查的細節發表評論。</p>
</div><p>Andrew Nixon, a spokesperson for the U.S. Department of Health and Human Services, said the FDA does not comment on applications under review but allows its divisions flexibility to adjust time lines.</p>
<div class="lb-trans"><p>美國衞生與公共服務部發言人 Andrew Nixon 表示，FDA 不會對正在審查的申請發表評論，但允許其各部門靈活調整時間表。</p>
</div><h3>DECISION DELAYS ON TWO OTHER DRUGS</h3>
<div class="lb-trans"><h3>另外兩種藥物的決定延遲</h3>
</div><p>Two other drugs tapped for the speedy review program have also been pushed by weeks or longer beyond the original target date. A decision on Boehringer Ingelheim’s zongertinib for lung cancer is currently expected mid-February, and Eli Lilly’s (LLY.N) weight-loss pill is now due April 10, according to documents.</p>
<div class="lb-trans"><p>另外兩種被選入快速審查計劃的藥物也被推遲了幾周或更長時間，超出了原定目標日期。Boehringer Ingelheim 的 zongertinib 用於肺癌的決定目前預計在 2 月中旬做出，而禮來公司的減肥藥現在預計在 4 月 10 日做出決定，文件顯示。</p>
</div><p>A Lilly spokesperson confirmed approval could land in the second quarter, based on current FDA guidance. A Boehringer spokesperson said a decision is expected in the near future, without commenting on the delay.</p>
<div class="lb-trans"><p>一位禮來公司的發言人確認，根據當前 FDA 的指導，批准可能在第二季度到來。Boehringer 的發言人表示，預計不久將做出決定，但未對延遲發表評論。</p>
</div><p>The four drugs are among at least seven in the program that have started their approval process, according to documents.</p>
<div class="lb-trans"><p>這四種藥物是該計劃中至少七種已開始審批流程的藥物之一，文件顯示。</p>
</div><p>Since announcing the first of the selected drugs in October, the agency has said 18 medicines will receive the speedy treatment, including two from Merck (MRK.N) . Most reviews are slated to start in 2026 with two others scheduled for 2027 and 2028. Only one drug, a generic antibiotic, has been approved under the program so far.</p>
<div class="lb-trans"><p>自去年 10 月宣佈首批選定藥物以來，FDA 表示將有 18 種藥物獲得快速處理，包括兩種來自默克（MRK.N）的藥物。大多數審查預計將在 2026 年開始，另外兩種計劃在 2027 年和 2028 年進行。到目前為止，只有一種藥物，即一種仿製抗生素，已在該計劃下獲得批准。</p>
</div><p>Two regulatory experts said the delays of several drugs, as described to them by Reuters, was reassuring as the new program’s one- to two-month target raised questions over whether reviews would be rigorous.</p>
<div class="lb-trans"><p>兩位監管專家表示，路透社向他們描述的幾種藥物的延遲令人安心，因為新計劃的一到兩個月目標引發了對審查是否會嚴格的質疑。</p>
</div><p>“It is a very good sign the FDA in this program is willing to say: ‘Hold on, we’re not actually sure this product should be allowed on the market’,” said Holly Fernandez Lynch, a health policy professor at the University of Pennsylvania.</p>
<div class="lb-trans"><p>“FDA 在這個計劃中願意説：‘等等，我們實際上不確定這個產品是否應該上市’ 是一個非常好的跡象，” 賓夕法尼亞大學的健康政策教授 Holly Fernandez Lynch 説。</p>
</div><p>Lynch and others said they still have concerns about the program politicizing drug reviews, since the administration of President Donald Trump selects the medicines and approval rests with a panel of high-ranking FDA officials rather than traditional reviewers.</p>
<div class="lb-trans"><p>Lynch 和其他人表示，他們仍然擔心該計劃可能使藥物審查政治化，因為特朗普總統的政府選擇藥物，而批准則由一組高級 FDA 官員而非傳統審查員負責。</p>
</div><p>Aaron Kesselheim, a professor of medicine at Harvard Medical School, said the agency risked wasting resources by awarding vouchers to drugs still in early development, as their true potential and effectiveness had yet to be assessed.</p>
<div class="lb-trans"><p>哈佛醫學院的醫學教授 Aaron Kesselheim 表示，FDA 可能會因向仍處於早期開發階段的藥物授予優先券而浪費資源，因為這些藥物的真正潛力和有效性尚未評估。</p>
</div><p>Companies are allowed up to two years to submit their applications after receiving vouchers, Nixon said.</p>
<div class="lb-trans"><p>Nixon 表示，公司在獲得優先券後最多可有兩年的時間提交申請。</p>
</div><h3>SAFETY AND EFFICACY CONCERNS</h3>
<div class="lb-trans"><h3>安全性和有效性擔憂</h3>
</div><p>Internal documents show FDA reviewers had slated November 21, 2025 as the decision date for Sanofi’s bid to expand Tzield’s use to new patients.</p>
<div class="lb-trans"><p>內部文件顯示，FDA 審查員將 2025 年 11 月 21 日定為賽諾菲擴展 Tzield 使用到新患者的決定日期。</p>
</div><p>In one document seen by Reuters, the FDA said its action on Tzield was delayed due to what it deemed a treatment-related death. The agency’s public database of adverse events lists only a September 2025 report of a 30-year-old man who suffered a seizure and other adverse reactions.</p>
<div class="lb-trans"><p>在路透社看到的一份文件中，FDA 表示其對 Tzield 的行動因其認為與治療相關的死亡而被推遲。該機構的公共不良事件數據庫僅列出了 2025 年 9 月一名 30 歲男性因癲癇和其他不良反應而報告的事件。</p>
</div><p>The FDA and Sanofi declined to provide more information about the death.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 和賽諾菲拒絕提供有關該死亡事件的更多信息。</p>
</div><p>Regulators also asked Sanofi for more details on several serious post-launch side effects they deemed possibly tied to the drug, including a December 2024 seizure and a blood-clotting episode last May, documents show.</p>
<div class="lb-trans"><p>監管機構還要求賽諾菲提供更多關於幾種他們認為可能與該藥物相關的嚴重上市後副作用的詳細信息，包括 2024 年 12 月的癲癇發作和去年 5 月的血液凝固事件，文件顯示。</p>
</div><p>A Sanofi spokesperson said they rigorously assess any serious adverse event reports and continue to work closely with the FDA on Tzield’s expanded approval application.</p>
<div class="lb-trans"><p>賽諾菲的一位發言人表示，他們會嚴格評估任何嚴重不良事件報告，並繼續與 FDA 密切合作，推進 Tzield 的擴展批准申請。</p>
</div><p>The agency also extended to February 10 its accelerated approval review of Disc Medicine’s bitopertin, being developed for patients whose blood disorder makes them extremely sensitive to sunlight.</p>
<div class="lb-trans"><p>該機構還將 Disc Medicine 的 bitopertin 的加速批准審查延長至 2 月 10 日，該藥物正在為那些因血液疾病而對陽光極為敏感的患者開發。</p>
</div><p>The delay followed agency concerns over whether pain-free time in the sun - a secondary goal used in clinical trials - was a statistically solid measure of efficacy, or if other data could still justify approval by showing the drug was likely to work based on biomarkers, documents show.</p>
<div class="lb-trans"><p>這一延遲是由於機構對臨牀試驗中使用的一個次要目標——無痛在陽光下的時間是否是一個統計上可靠的有效性衡量標準，或其他數據是否仍能通過顯示該藥物基於生物標誌物可能有效來證明批准的擔憂，文件顯示。</p>
</div><p>FDA staff responsible for scheduling drugs that have a potential for abuse or addiction were also examining whether bitopertin posed any abuse risks, according to documents.</p>
<div class="lb-trans"><p>負責安排可能存在濫用或成癮潛力藥物的 FDA 工作人員也在審查 bitopertin 是否存在任何濫用風險，文件顯示。</p>
</div><p>Reuters could not confirm details of bitopertin’s abuse potential, which could lead to restrictions on the drug.</p>
<div class="lb-trans"><p>路透社無法確認 bitopertin 的濫用潛力的細節，這可能導致對該藥物的限制。</p>
</div><p>Disc CEO John Quisel said in an interview that the bitopertin data highlighted a solid safety profile and multiple medical benefits. He cited a sharp drop in the toxic metabolite that causes the disease - the primary goal of two mid-stage trials - and in phototoxic reactions.</p>
<div class="lb-trans"><p>Disc 的首席執行官 John Quisel 在一次採訪中表示，bitopertin 的數據突顯了良好的安全性和多種醫療益處。他提到在兩項中期試驗中，導致疾病的有毒代謝物急劇下降，這是主要目標，以及光毒反應的減少。</p>
</div><p>“We feel very good about our data package and its potential,” Quisel said, “but of course final approval is at the FDA’s discretion.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“我們對我們的數據包及其潛力感到非常滿意，” Quisel 説，“但當然，最終的批准取決於 FDA 的裁量。”</p>
</div><p>Drugs tapped for the FDA’s Commissioner National Priority Voucher program</p>
<div class="lb-trans"><p>被選入 FDA 專員國家優先券計劃的藥物</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://reut.rs/4q4F6zA" alt="" original-src="https://reut.rs/4q4F6zA"/></p>

獨家報道 - 美國食品藥品監督管理局因安全性和有效性問題推遲了新的憑證計劃中的兩種藥物審查