囊性纖維化的治療領域仍然以現有的半胱氨酸胺類治療為主，下一代治癒性或真正改變疾病進程的選擇仍然有限。然而，新興療法正在逐漸改變這一領域，通過更直接地針對疾病的病理生理學，克服當前護理標準的關鍵缺陷。管線候選藥物如 TTI-0102 和 DFT383 突顯了向增強全身半胱氨酸控制和潛在疾病修正的轉變，包括改善半胱氨酸胺遞送和基因修正 CTNS 缺陷的策略。
, /PRNewswire/ -- DelveInsight 的囊性纖維化市場洞察報告包括對當前治療實踐、囊性纖維化新興藥物、各個療法的市場份額以及 2020 年至 2034 年的當前和預測市場規模的全面理解，細分為主要市場 [美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本]。
囊性纖維化市場摘要
<ul>
<li>2024 年，囊性纖維化的市場規模在主要市場 [美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本] 中被發現為 2.5 億美元。</li>
<li>美國佔據了最大的囊性纖維化治療市場規模，約佔 2024 年 7MM 總市場規模的 84%，相比其他主要市場，包括 EU4 國家、英國和日本。</li>
<li>2024 年，7MM 中囊性纖維化的總診斷病例估計為 1,540，反映出其稀有性以及診斷患者集中在專門的代謝和腎臟護理環境中。</li>
<li>領先的囊性纖維化公司，如 Thiogenesis Therapeutics、Novartis 等，正在開發新的囊性纖維化治療藥物，這些藥物將在未來幾年內進入囊性纖維化市場。</li>
<li>臨牀試驗中有前景的囊性纖維化療法包括 TTI-0102、DFT383 等。</li>
</ul>
瞭解囊性纖維化病例在未來十年的增長率 @ https://www.delveinsight.com/sample-request/cystinosis-market?utm_source=cisionutm_medium=pressreleaseutm_campaign=spr
推動囊性纖維化市場增長的關鍵因素
<ul>
<li>意識提升與早期診斷： 醫療專業人員和患者對囊性纖維化的認識不斷提高，加上基因篩查和診斷技術的進步，導致更早的檢測和更大規模的診斷患者羣體。早期診斷增加了對治療的需求。</li>
<li>通過增強 CTNS 突變檢測擴大患者羣體： CTNS 基因突變的識別增加以及對該病對健康負擔的認識提升，正在擴大被診斷患者的羣體。</li>
<li>新興療法的推出： 囊性纖維化的管線正在穩步發展，定義了一組新興療法，包括 TTI-0102、DFT383 等，正在推進開發。這一組候選藥物反映了在滿足高未滿足需求的稀有多系統疾病的創新方面的有意義進展，標誌着超越傳統半胱氨酸胺方法的動力。</li>
</ul>
囊性纖維化市場分析
<ul>
<li>目前，囊性纖維化的治療領域主要由長期存在的半胱氨酸胺類療法主導，而非下一代、治癒性或完全改變疾病進程的選擇。</li>
<li>全身疾病控制主要依賴於 PROCYSBI 和 CYSTAGON/NICYSTAGON（半胱氨酸氫溴酸鹽）。</li>
<li>眼部表現使用 CYSTADROPS 和 CYSTARAN（半胱氨酸鹽酸鹽）進行管理。</li>
<li>儘管這些療法減少了半胱氨酸的積累並改善了患者生存率，但其臨牀益處受到以下因素的限制：</li>
</ul>
<ul>
<li>高劑量頻率
<ul>
<li>耐受性問題，包括胃腸道副作用和不愉快的氣味</li>
<li>配方限制</li>
<li>遵從性挑戰導致的長期疾病控制不完全和變化</li>
</ul>
</li>
</ul>
<ul>
<li>繼續依賴數十年前的療法凸顯了在療效、便利性和患者生活質量結果方面的持續差距。</li>
<li>新興療法開始通過更直接地針對潛在疾病生物學來重塑囊性纖維化的格局。</li>
<li>像 TTI-0102 和 DFT383 這樣的項目反映了向改善全身半胱氨酸控制和潛在疾病修正的轉變。</li>
<li>這些方法包括優化的半胱氨酸胺遞送和基因修正 CTNS 缺陷。</li>
<li>通過超越現有治療的漸進性改進，這些進展標誌着朝着更有效、持久和以患者為中心的療法的進步，具有改變囊性纖維化長期結果的潛力。</li>
</ul>
囊性纖維化競爭格局
囊性纖維化的臨牀試驗格局正在穩步發展，定義了一組新興療法，包括 TTI-0102（Thiogenesis Therapeutics）、DFT383（Novartis）等，正在推進開發。
諾華的 DFT383 是一種針對腎性囊性纖維化的實驗性基因療法，旨在恢復 CTNS 功能並減少溶酶體內半胱氨酸的積累。該資產之前被稱為 AVR-RD-04 或 CTNS-RD-04，是從 AVROBIO 收購的，目前正在對兒童患者進行 I/II 期研究，之前在成人中進行了初步評估。提到 Papillon Therapeutics 是與共享科學起源和驗證基礎平台相關，而不是與項目所有權或開發責任相關。
Thiogenesis Therapeutics 的 TTI-0102 是一種口服給藥的半胱氨酸前藥，旨在解決傳統硫醇類治療的不足。該候選藥物在 505(b)(2) 監管路徑下開發，利用已有的半胱氨酸安全性數據，同時在高劑量下表現出良好的耐受性、持續的半胱氨酸減少和保留的抗氧化效果。TTI-0102 被歸類為 新化學實體，有資格獲得五年的市場獨佔權，並正在向關鍵的 III 期研究推進，預計將在 2026 年下半年提交 IND 申請。
這些新興療法的預期推出將改變未來幾年半胱氨酸沉積症市場的格局。隨着這些前沿療法的不斷成熟和獲得監管批准，預計它們將重塑半胱氨酸沉積症市場，提供新的護理標準，併為醫療創新和經濟增長開闢機會。
瞭解更多關於哪些公司正在開發半胱氨酸沉積症治療的信息 @ 半胱氨酸沉積症藥物市場
半胱氨酸沉積症市場的最新動態
<ul>
<li>在 2025 年 11 月，Thiogenesis Therapeutics 報告稱，已擴大 TTI-0102 在腎病性半胱氨酸沉積症的關鍵 III 期試驗計劃，預計在 2026 年提交 IND，並強調 TTI-0102 旨在改善耐受性並簡化給藥。</li>
<li>在 2025 年 11 月，Thiogenesis 報告了 TTI-0102 在 MELAS 中的積極中期 II 期結果，並宣佈計劃提交 IND 以支持在腎病性半胱氨酸沉積症中的關鍵 III 期試驗，基於有利的藥代動力學和生物標誌物數據。</li>
<li>在 **2025 年 4 月，**EMA 擴大了 Recordati Rare Diseases 的 CYSTADROPS 適應症，包括 6 個月及以上的嬰兒，此前獲得了 CHMP 的積極推薦。</li>
</ul>
什麼是半胱氨酸沉積症？
半胱氨酸沉積症是一種罕見的遺傳代謝疾病，由 CTNS 基因缺陷引起，導致細胞內氨基酸半胱氨酸的異常積累。由於半胱氨酸無法正確運輸出溶酶體，它會積累並形成晶體，隨着時間的推移損害組織和器官。腎臟通常是首個受影響的器官，特別是近端小管，導致範可尼綜合症及早期兒童期的症狀，如多尿、脱水、發育不良和電解質失衡。如果不加以治療，半胱氨酸沉積症可能進展為腎衰竭，並導致其他器官（包括眼睛、甲狀腺、肌肉和神經系統）的併發症。雖然沒有治癒方法，但早期診斷和使用去半胱氨酸治療可以顯著減緩疾病進展並改善長期預後。
半胱氨酸沉積症流行病學細分
半胱氨酸沉積症流行病學部分提供了對歷史和當前半胱氨酸沉積症患者羣體的洞察，以及對主要市場的預測趨勢。DelveInsight 預計到 2024 年，美國將有約 1,700 例半胱氨酸沉積症的流行病例，佔 7MM 總病例的相當大份額。
半胱氨酸沉積症治療市場報告提供了 2020 年至 2034 年研究期間的流行病學分析，細分為：
<ul>
<li>半胱氨酸沉積症的總流行病例</li>
<li>半胱氨酸沉積症的總診斷流行病例</li>
<li>半胱氨酸沉積症的類型特異性診斷流行病例</li>
</ul>
<table>
<thead>
<tr>
<th></th>
<th></th>
</tr>
</thead>
<tbody>
<tr>
<td>半胱氨酸沉積症市場預測報告指標</td>
<td>詳細信息</td>
</tr>
<tr>
<td>研究期間</td>
<td>2020–2034</td>
</tr>
<tr>
<td>覆蓋範圍</td>
<td>7MM [美國，EU4（德國、法國、意大利和西班牙），英國和日本]。</td>
</tr>
<tr>
<td>半胱氨酸沉積症市場 CAGR</td>
<td>5.1 %</td>
</tr>
<tr>
<td>2024 年半胱氨酸沉積症市場規模</td>
<td>2.5 億美元</td>
</tr>
<tr>
<td>主要半胱氨酸沉積症公司</td>
<td>Thiogenesis Therapeutics、諾華製藥、安進、奇諾製藥、Recordati Rare Diseases、Viatris 等</td>
</tr>
<tr>
<td>主要半胱氨酸沉積症療法</td>
<td>TTI-0102、DFT383、PROCYSBI、CYSTADROPS、CYSTAGON/NICYSTAGON 等</td>
</tr>
</tbody>
</table>
半胱氨酸沉積症市場報告的範圍
<ul>
<li>治療評估： 當前市場和新興療法的半胱氨酸沉積症</li>
<li>半胱氨酸沉積症市場動態： 新興半胱氨酸沉積症藥物的關鍵市場預測假設和市場前景</li>
<li>競爭情報分析： SWOT 分析和市場進入策略</li>
<li>未滿足的需求、KOL 觀點、分析師觀點、半胱氨酸沉積症市場準入和報銷</li>
</ul>
下載報告以瞭解未來十年將推動半胱氨酸沉積症市場的因素 @ 半胱氨酸沉積症市場驅動因素
目錄
<table>
<thead>
<tr>
<th></th>
<th></th>
</tr>
</thead>
<tbody>
<tr>
<td>1</td>
<td>膠質囊腫市場關鍵洞察</td>
</tr>
<tr>
<td>2</td>
<td>膠質囊腫市場報告介紹</td>
</tr>
<tr>
<td>3</td>
<td>膠質囊腫市場概覽</td>
</tr>
<tr>
<td>3.1</td>
<td>2024 年 7 個主要市場中膠質囊腫按治療方法的市場份額（%）分佈</td>
</tr>
<tr>
<td>3.2</td>
<td>2034 年 7 個主要市場中膠質囊腫按治療方法的市場份額（%）分佈</td>
</tr>
<tr>
<td>4</td>
<td>執行摘要</td>
</tr>
<tr>
<td>5</td>
<td>關鍵事件</td>
</tr>
<tr>
<td>6</td>
<td>疾病背景和概述</td>
</tr>
<tr>
<td>6.1</td>
<td>介紹</td>
</tr>
<tr>
<td>6.2</td>
<td>分類</td>
</tr>
<tr>
<td>6.3</td>
<td>病因</td>
</tr>
<tr>
<td>6.4</td>
<td>病理生理學</td>
</tr>
<tr>
<td>6.5</td>
<td>體徵和症狀</td>
</tr>
<tr>
<td>6.6</td>
<td>診斷</td>
</tr>
<tr>
<td>6.7</td>
<td>治療和管理</td>
</tr>
<tr>
<td>6.8</td>
<td>診斷和治療指南</td>
</tr>
<tr>
<td>7</td>
<td>流行病學和市場預測方法論</td>
</tr>
<tr>
<td>8</td>
<td>流行病學和患者人羣</td>
</tr>
<tr>
<td>8.1</td>
<td>關鍵發現</td>
</tr>
<tr>
<td>8.2</td>
<td>假設和理由</td>
</tr>
<tr>
<td>8.2.1</td>
<td>膠質囊腫的流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.2.2</td>
<td>診斷的流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.2.3</td>
<td>按類型分類的診斷流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.3</td>
<td>7 個主要市場中膠質囊腫的總診斷流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.4</td>
<td>美國</td>
</tr>
<tr>
<td>8.4.1</td>
<td>美國膠質囊腫的總流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.4.2</td>
<td>美國膠質囊腫的總診斷流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.4.3</td>
<td>美國按類型分類的診斷流行病例</td>
</tr>
<tr>
<td>8.5</td>
<td>歐盟 4 國和英國</td>
</tr>
<tr>
<td>8.6</td>
<td>日本</td>
</tr>
<tr>
<td>9</td>
<td>膠質囊腫患者旅程</td>
</tr>
<tr>
<td>10</td>
<td>已上市的膠質囊腫藥物</td>
</tr>
<tr>
<td>10.1</td>
<td>已上市治療的關鍵交叉</td>
</tr>
<tr>
<td>10.2</td>
<td>PROCYSBI（氨基酸雙鹽酸鹽）：安進/基耶西製藥</td>
</tr>
<tr>
<td>10.2.1</td>
<td>產品描述</td>
</tr>
<tr>
<td>10.2.2</td>
<td>監管里程碑</td>
</tr>
<tr>
<td>10.2.3</td>
<td>其他開發活動</td>
</tr>
<tr>
<td>10.2.4</td>
<td>關鍵試驗總結</td>
</tr>
<tr>
<td>10.2.5</td>
<td>分析師觀點</td>
</tr>
<tr>
<td>10.3</td>
<td>CYSTADROPS（氨基酸鹽酸鹽）：瑞科達稀有疾病/維亞特里斯</td>
</tr>
<tr>
<td>10.4</td>
<td>CYSTARAN（氨基酸鹽酸鹽）：利迪安生物科學</td>
</tr>
<tr>
<td>10.5</td>
<td>CYSTAGON/NICYSTAGON（氨基酸雙鹽酸鹽）：維亞特里斯</td>
</tr>
<tr>
<td>列表將在最終報告中繼續…</td>
<td></td>
</tr>
<tr>
<td>11</td>
<td>新興的膠質囊腫治療</td>
</tr>
<tr>
<td>11.1</td>
<td>關鍵交叉競爭</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2</td>
<td>DFT383：諾華</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2.1</td>
<td>產品描述</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2.2</td>
<td>其他開發活動</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2.3</td>
<td>臨牀開發</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2.3.1</td>
<td>臨牀試驗信息</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2.4</td>
<td>安全性和有效性</td>
</tr>
<tr>
<td>11.2.5</td>
<td>分析師觀點</td>
</tr>
<tr>
<td>11.3</td>
<td>TTI-0102：Thiogenesis Therapeutics</td>
</tr>
<tr>
<td>列表將在最終報告中繼續…</td>
<td></td>
</tr>
<tr>
<td>12</td>
<td>膠質囊腫市場– 7 個主要市場分析</td>
</tr>
<tr>
<td>12.1</td>
<td>關鍵發現</td>
</tr>
<tr>
<td>12.2</td>
<td>膠質囊腫市場預測假設</td>
</tr>
<tr>
<td>12.3</td>
<td>膠質囊腫市場前景</td>
</tr>
<tr>
<td>12.4</td>
<td>屬性分析</td>
</tr>
<tr>
<td>12.5</td>
<td>7 個主要市場中膠質囊腫的總市場規模</td>
</tr>
<tr>
<td>12.6</td>
<td>7 個主要市場中膠質囊腫按治療方法的市場規模</td>
</tr>
<tr>
<td>12.7</td>
<td>美國膠質囊腫市場規模</td>
</tr>
<tr>
<td>12.7.1</td>
<td>美國膠質囊腫的總市場規模</td>
</tr>
<tr>
<td>12.7.2</td>
<td>美國膠質囊腫按治療方法的市場規模</td>
</tr>
<tr>
<td>12.8</td>
<td>歐盟 4 國和英國膠質囊腫市場規模</td>
</tr>
<tr>
<td>12.9</td>
<td>日本膠質囊腫市場規模</td>
</tr>
<tr>
<td>13</td>
<td>關鍵意見領袖對膠質囊腫的看法</td>
</tr>
<tr>
<td>14</td>
<td>膠質囊腫市場未滿足的需求</td>
</tr>
<tr>
<td>15</td>
<td>膠質囊腫市場 SWOT 分析</td>
</tr>
<tr>
<td>16</td>
<td>膠質囊腫市場準入和報銷</td>
</tr>
<tr>
<td>16.1</td>
<td>美國</td>
</tr>
<tr>
<td>16.2</td>
<td>歐盟 4 國和英國</td>
</tr>
<tr>
<td>16.3</td>
<td>日本</td>
</tr>
<tr>
<td>16.4</td>
<td>2025 年市場準入和定價政策發展的總結與比較</td>
</tr>
<tr>
<td>16.5</td>
<td>膠質囊腫市場準入和報銷</td>
</tr>
<tr>
<td>17</td>
<td>縮略語和縮寫</td>
</tr>
<tr>
<td>18</td>
<td>參考文獻</td>
</tr>
<tr>
<td>19</td>
<td>膠質囊腫市場報告方法論</td>
</tr>
</tbody>
</table>
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DelveInsight 的報告顯示，囊性纖維化市場預計在 2025 年至 2034 年間以 5.1% 的速度增長，2024 年的市場規模為 2.5 億美元。美國將在該市場中佔據主導地位，佔總市場的 84%。目前的治療主要基於半胱氨酸，但新興療法如 TTI-0102 和 DFT383 旨在改善疾病管理和患者結果。提高意識、早期診斷以及新療法的推出是推動市場增長的關鍵因素

17:31 ET
			
			
				Cystinosis Market to Grow at a Substantial Growth Rate of 5.1% During the Forecast Period (2025-2034) | DelveInsight

prnewswire

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

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根據 DelveInsight 的報告，囊性病市場預計在 2025 年至 2034 年的預測期內將以 5.1% 的顯著增長率增長