強調優化的每日一次基於體重的劑量和臨牀上顯著的疲勞改善
加利福尼亞州聖地亞哥 --（Newsfile Corp. -2026 年 1 月 23 日）- Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF)（&#34;Thiogenesis&#34;或&#34;公司&#34;） 是一家臨牀階段的生物技術公司，開發用於罕見線粒體和兒童疾病的下一代硫醇類前藥，今天宣佈在意大利比薩舉行的 Mitocon 2026 大會上，展示了其 TTI-0102 在患有線粒體腦病、乳酸酸中毒和類中風發作（MELAS）患者的第二階段（EU）臨牀研究的中期數據，這是一個專注於線粒體醫學的國際領先會議。
該海報標題為_&#34;TTI-0102 在 MELAS 中的 PK/PD 結果 - 線粒體疾病安全性和有效性的初步證據，&#34;_ 於 1 月 23 日作為 Mitocon 的最新消息會議的一部分進行展示，該會議的科學委員會為具有高度科學和臨牀相關性的數據保留了這一榮譽。
第二階段（EU）MELAS - 研究亮點
這項隨機、單盲、高固定劑量、安慰劑對照的探索性第二階段（EU）研究招募了 九名（n=9） 基因確認的 MELAS 患者，這是一種治療選擇有限的嚴重線粒體疾病。在 Mitocon 上展示的結果表明，基於體重的劑量對於實現最佳暴露和耐受性至關重要，這與使用與批准配方（Cystagon®或 Procysbi®）相當濃度的半胱氨酸的長期臨牀經驗一致。
關鍵的臨牀、藥代動力學和藥效學發現包括：
臨牀結果（疲勞）：
<ul>
<li>患者報告的疲勞顯著改善，通過修訂疲勞影響量表（MFIS）的總分進行測量</li>
<li>在平均劑量約為 60 mg/kg/day 的情況下，接受 TTI-0102 治療的患者與安慰劑相比，總 MFIS 評分平均降低了高達 10%（p &lt; 0.001）</li>
<li>疲勞是影響線粒體疾病患者的主要功能性限制症狀</li>
</ul>
藥代動力學（PK）：
<ul>
<li>通過每日一次的基於體重的劑量實現持續的 24 小時半胱氨酸暴露</li>
<li>確定了 約 60 ± 5 mg/kg 的 TTI-0102 最佳劑量 以實現目標暴露</li>
<li>在該劑量下，與固定劑量和批准的半胱氨酸配方相比，峯值血漿半胱氨酸濃度（Cmax）較低，支持改善的胃腸耐受性</li>
</ul>
藥效學（PD）：
<ul>
<li>血漿丙酮酸增加而乳酸未升高，表明增強的糖酵解通量；一種代謝狀態，其中葡萄糖更有效地轉化為可用的細胞能量，而不是轉化為乳酸，符合改善的線粒體能量處理</li>
<li>血漿色氨酸減少，可能降低與神經毒性犬尿喹啉途徑代謝物相關的氧化應激</li>
<li>這些藥效學效應是 劑量依賴性的，在 40 mg/kg/day 以下微不足道，在約 60 mg/kg/day 時最佳，在更高劑量時略有減少</li>
</ul>
綜合來看，這些藥效學發現與降低的氧化應激和改善的細胞能量代謝一致，支持 TTI-0102 在基於硫醇 - 二硫鍵交換平衡的線粒體疾病機制，併為觀察到的疲勞臨牀改善提供生物學依據。
該研究進一步表明，固定劑量導致低體重患者出現胃腸不良事件和治療中斷，而基於體重的劑量減輕了這些影響，支持其在未來臨牀試驗中的使用。基於體重的劑量為 60 ± 5 mg/kg TTI-0102（約 26 mg/kg 半胱氨酸基礎等效物）實現了持續的 24 小時半胱氨酸暴露，且每日劑量僅為 Cystagon®或 Procysbi®的一半，且峯值濃度較低。
&#34;在 Mitocon 上展示的結果確認，TTI-0102 在使用適當的基於體重的劑量時，在 MELAS 中實現了有意義的生物學和臨牀概念驗證，&#34;Thiogenesis 的首席執行官兼聯合創始人 Patrice Rioux 博士表示。&#34;值得注意的是，通過 MFIS 測量的疲勞顯著改善具有高度相關性，因為疲勞是我們即將進行的 Leigh 綜合徵譜第二階段 a 研究中將使用的全面 MM-COAST 結果框架中捕獲的核心功能組成部分。結合良好特徵的藥代動力學和藥效學特徵，這些發現直接影響我們 Leigh 項目的設計。&#34;
關於 MFIS
修訂疲勞影響量表（MFIS）是一種經過驗證的患者報告結果測量工具，廣泛用於神經和線粒體疾病中，以評估疲勞對身體、認知和心理社會功能的影響。疲勞影響約 71-100% 的線粒體疾病患者，且常被報告為最具削弱性的症狀之一。MFIS 已被證明對臨牀上有意義的變化敏感，並被認為是評估線粒體疾病治療益處的適當終點。
關於 Mitocon
Mitocon - Insieme per lo studio e la cura delle malattie mitocondriali OdV - 是意大利領先的線粒體疾病患者倡導組織。Mitocon 支持研究、教育和臨牀醫生、科學家與患者社區之間的合作，其年度國際會議被廣泛認為是展示線粒體醫學新興科學和臨牀進展的首要論壇。
關於 MELAS
線粒體腦肌病伴乳酸酸中毒和中風樣發作（MELAS）是一種罕見的遺傳性線粒體疾病，主要由線粒體 DNA 的突變（m.3243A&gt;G）引起。症狀包括癲癇發作、肌肉無力、疲勞、頭痛和中風樣發作。氧化應激和線粒體能量代謝障礙是疾病進展的關鍵因素。MELAS 在全球的發病率約為每 10 萬人中有 4.1 人，被視為孤兒病。
關於 Leigh 綜合症譜系
Leigh 綜合症譜系是一種罕見的遺傳性線粒體疾病，通常在嬰兒期或幼兒期被診斷，影響約每 40,000 個活產中有 1 個。該疾病的特徵是神經系統逐漸衰退、發育倒退、呼吸功能障礙和癲癇發作。目前尚無針對 Leigh 綜合症譜系的批准療法。
關於 TTI-0102
TTI-0102 是 Thiogenesis 的主要產品候選藥物，是一種下一代基於半胱氨酸的前藥，旨在克服第一代硫醇療法的侷限性，包括半衰期短、胃腸道副作用和劑量限制。通過控制代謝激活，TTI-0102 能夠實現持續的半胱氨酸暴露，有望改善耐受性並簡化給藥。該化合物正在針對與線粒體功能障礙和氧化應激相關的多種適應症進行評估，包括 MELAS、Leigh 綜合症譜系和腎性半胱氨酸沉積症。
關於 Thiogenesis Therapeutics
Thiogenesis Therapeutics, Corp.（TSXV: TTI）（OTCQX: TTIPF）是一家臨牀階段的生物製藥公司，總部位於加利福尼亞州聖地亞哥。該公司正在開發含硫前藥，旨在作為先前批准的硫醇活性化合物的前體，具有解決嚴重兒童疾病的潛力，這些疾病存在顯著的未滿足醫療需求。Thiogenesis 的主要項目 TTI-0102 正在 MELAS 中進行評估，並計劃在 Leigh 綜合症譜系中進行 IND 批准的 2a 期研究，以及在腎性半胱氨酸沉積症中進行 3 期研究。
如需進一步信息，請聯繫： Brook Riggins, CFA
董事兼首席財務官
電子郵件：info@thiogenesis.com
電話：（888）223-9165
前瞻性聲明
本新聞稿包含某些前瞻性聲明和前瞻性信息（統稱為 “前瞻性聲明”），根據加拿大證券法的定義，包括但不限於關於公司未來投資的聲明。除歷史事實聲明外，所有聲明均為前瞻性聲明。對前瞻性聲明不應過度依賴，因為這些聲明本質上是不確定的，基於估計和假設，並且受到已知和未知的風險和不確定性（包括一般和特定的），這些風險和不確定性可能導致前瞻性聲明所設想的未來事件或情況不會發生。儘管公司相信本新聞稿中包含的前瞻性聲明所反映的期望以及這些前瞻性聲明所基於的假設是合理的，但不能保證這些期望會被證明是正確的。讀者應謹慎對待本文件中包含的前瞻性聲明，因為不能保證這些前瞻性聲明所基於的計劃、意圖或期望會發生。由於其性質，前瞻性聲明涉及眾多假設、已知和未知的風險和不確定性，這些因素可能導致預測、預測、估計和其他前瞻性聲明不會發生，這可能導致公司在未來期間的實際表現和結果與任何前瞻性聲明所表達或暗示的未來表現或結果的估計或預測有實質性差異。本新聞稿中包含的前瞻性聲明是在本日期作出的，公司不承擔任何公開更新或修訂所包含的前瞻性聲明的義務，除非法律要求。此處包含的前瞻性聲明明確受到本警示聲明的限制。
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Thiogenesis Therapeutics 在 Mitocon 2026 上展示了其 TTI-0102 針對 MELAS 的第二階段（歐盟）研究的中期數據。研究顯示，接受治療的患者疲勞感顯著改善，MFIS 評分減少了 10%。基於體重的劑量約為 60 mg/kg/天，達到了最佳的藥物暴露和耐受性，支持其在未來試驗中的使用。研究結果表明 TTI-0102 在改善線粒體能量代謝和減少氧化壓力方面的潛力，對即將進行的相關疾病研究具有重要意義

Thiogenesis Presents Phase 2 (EU) MELAS Data at Mitocon 2026 | TTIPF Stock News

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Thiogenesis 在 Mitocon 2026 大會上展示了其第二階段（歐盟）MELAS 研究數據 | TTIPF 股票新聞