
Skyhawk Therapeutics 宣佈其 SKY-0515 用於亨廷頓病的臨牀試驗結果

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Skyhawk Therapeutics, Inc. 宣佈其針對亨廷頓舞蹈症的 SKY-0515 1 期臨牀試驗的積極中期結果,顯示在九個月內 cUHDRS 評分平均改善 +0.64 分,而預期下降為 -0.73 分。該治療還顯示血液中 mHTT 蛋白水平減少了 62%,且耐受性良好。公司正在擴大其 2/3 期 FALCON-HD 試驗,目前已有超過 90 名患者接受了治療。這些發現表明 SKY-0515 可能成為亨廷頓舞蹈症的重要治療選擇,目前該病尚無批准的治療方案
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