九個月的結果顯示，亨廷頓病的綜合統一評估量表平均改善了 0.64 分，相較於自然病程中預期的-0.73 分的惡化，患者在九個月內的症狀有所改善。
Skyhawk 公司還宣佈，SKY-0515 藥物的 FALCON-HD 2/3 期研究已在全球範圍內展開。目前，Skyhawk 公司已向 90 多名患者提供了該藥物的劑量。
, /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc.是一家專注於臨牀階段的生物技術公司，致力於開發新的低分子藥物以調節關鍵的 RNA 靶點，今天宣佈了 SKY-0515 治療亨廷頓病（HD）的九個月中期分析的積極結果。
繼續閲讀
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.prnewswire.com/news-releases/null?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.prnewswire.com/news-releases/null"/>
Skyhawk Therapeutics, Inc.
SKY-0515 藥物治療導致血液中 mHTT 蛋白水平以劑量依賴的方式降低 62%，在 9mg 劑量下，PMS1 的 mRNA 水平以劑量依賴的方式降低 26%。PMS1 是 CAG 重複體的體細胞擴展和亨廷頓病病理的關鍵因素。SKY-0515 藥物在中樞神經系統方面也表現出良好的作用，總體安全性和良好的耐受性。
在 SKY-0515 1 期臨牀試驗 C 部分的患者隊列中，接受 SKY-0515 治療的患者在三個月、六個月和九個月時，綜合統一評估量表（cUHDRS）平均改善，相較於基線水平。九個月的綜合分析顯示，這一改善為 +0.64 分，而自然病程中預期的 cUHDRS 惡化為-0.73 分，基於 Enroll-HD 和 TRACK-HD 研究的傾向性加權。
“我對這些安全性數據和 1 期 C 部分研究中 SKY-0515 藥物的初步有效性數據感到非常振奮，這些數據表明患者在 cUHDRS 量表上表現出與自然病程預期惡化的偏差，經過三個月、六個月和九個月的初步分析，” 倫敦大學學院神經學教授 Ed Wild 説。“SKY-0515 藥物繼續以更大的幅度降低 mHTT 蛋白水平，超過了迄今為止在患者身上測試的任何其他治療手段，臨牀數據和生物標誌物數據顯示該藥物在所有測試劑量下均表現出良好的耐受性。SKY-0515 藥物同時降低 mHTT 和 PMS1 蛋白水平的能力為治療亨廷頓病提供了有效的組合，針對兩個主要的致病機制。這些開放研究的結果需要在進一步的安慰劑對照 FALCON-HD 研究中得到確認，預示着對全球亨廷頓病患者的顯著益處，對於這些患者而言，像 SKY-0515 這樣的口服藥物能夠降低亨廷頓蛋白的濃度，確實會改變他們的生活。”
“我們這項 1 期研究的目標是確定生物標誌物的安全性和活性，” Skyhawk Therapeutics 的研發部門負責人 Sergey Paushkin 表示，“在我們為期九個月的數據中期分析中，SKY-0515 對生物標誌物反應強度的保持（以及與患者自然病史中 cUHDRS 評分惡化相比，cUHDRS 評分潛在終點結果的改善）突顯了 SKY-0515 作為最佳同類藥物改變亨廷頓病（HD）病程的潛力。這些中期數據是 SKY-0515 的重要里程碑，強調了 Skyhawk 平台的有效性，使其能夠開發出首個同類低分子藥物，用於治療尚無獲批病程改變治療方法的破壞性疾病。”
亨廷頓病是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病，最終致命，影響美國超過 40,000 名有症狀的患者，以及全球估計數十萬名患者。目前沒有獲批的治療方法可以減緩或停止疾病的進展。SKY-0515 是一種口服研究性低分子 RNA 調節劑，採用新型 RNA 調節平台 SKYSTAR®開發。SKY-0515 能夠同時降低 HTT 蛋白和 PMS1 蛋白的治療性水平。PMS1 蛋白是 CAG 重複體的體細胞擴展和亨廷頓病病理的另一個關鍵因素，降低其水平應能補充降低突變 HTT 蛋白水平的益處。
Skyhawk 今天還宣佈，其在澳大利亞和新西蘭的 12 箇中心啓動的 SKY-0515 2/3 期 FALCON-HD 研究已擴展至全球。目前，Skyhawk 已為超過 90 名患者提供了 SKY-0515 的劑量。
SKY-0515 是 Skyhawk 正在進行臨牀試驗的首個藥物。
Skyhawk 計劃在 2027 年底之前開始臨牀應用其他低分子藥物，以治療尚無獲批病程改變治療方法的罕見神經疾病。
關於 SKY-0515 藥物的 1 期臨牀研究 SKY-0515 藥物的 1 期臨牀研究是首個針對人類的試驗，旨在評估 SKY-0515 在健康志願者和早期亨廷頓舞蹈症（HD）患者中的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。該研究分為三個部分。A 部分和 B 部分評估了 SKY-0515 對健康志願者的影響。C 部分是一個雙盲安慰劑對照的平行設計研究，涉及兩個劑量水平的 SKY-0515 和安慰劑，針對早期 HD 患者（HD-ISS 階段 1、2 或輕度階段 3），持續 84 天，隨後進行 12 個月的主動治療延續，所有參與者將在盲態下接受低劑量或高劑量的 SKY-0515。研究目標包括評估突變的 HTT 蛋白和 PMS1 mRNA。首批患者於 2025 年 1 月在 SKY-0515 研究的 C 部分接受了劑量。目前，SKY-0515 藥物的 1C 期研究的入組已完成。
關於 SKY-0515 藥物的 2/3 期 FALCON-HD 臨牀研究 FALCON-HD 研究（NCT06873334）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的 2/3 期研究，旨在評估 SKY-0515 在 120 名處於 2 期和早期 3 期亨廷頓舞蹈症患者中的藥效學、安全性和有效性，研究在澳大利亞和新西蘭的 12 箇中心進行，同時在全球 40 多箇中心招募 400 名符合條件的 2 期和早期 3 期亨廷頓舞蹈症患者。符合條件的患者將在治療期間每天口服一次 SKY-0515 的三種劑量之一或安慰劑，治療時間不少於 12 個月。該研究旨在評估 SKY-0515 在調節 RNA 剪接和降低參與亨廷頓舞蹈症病理的 mHTT 和 PMS1 蛋白水平方面的潛力。有關 FALCON-HD 研究的更多信息，包括參與中心和入組標準，請訪問 ClinicalTrials.gov 和 www.FALCON-HD.com。
關於 Skyhawk Therapeutics 公司 Skyhawk Therapeutics 是一家專注於臨牀階段的生物技術公司，利用其自主研發的 SKYSTAR®平台，發現和開發低分子 RNA 調節藥物，以治療世界上最難治癒的疾病。更多信息請訪問 www.skyhawktx.com。
Skyhawk 聯繫方式 Maura McCarthy
企業發展部負責人
[email protected]
圖片 — https://mma.prnewswire.com/media/2870056/Skyhawk_Therapeutics_9_MONTH_DATA_Graph.jpg
標誌 — https://mma.prnewswire.com/media/710814/Skyhawk_Therapeutics_Logo.jpg
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjYwMTI4Jk5ld3NJdGVtSWQ9UlU3MTUxMiZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNjAxMjcwODAwUFJfTkVXU19FVVJPX05EX19SVTcxNTEy?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjYwMTI4Jk5ld3NJdGVtSWQ9UlU3MTUxMiZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNjAxMjcwODAwUFJfTkVXU19FVVJPX05EX19SVTcxNTEy"/>

SYRE

NBSE.ESC

Skyhawk Therapeutics, Inc. 宣佈其針對亨廷頓舞蹈症的 SKY-0515 治療的九個月分析結果積極。研究顯示，cUHDRS 評分平均改善了 +0.64 分，而預期下降為 -0.73 分。SKY-0515 顯示出劑量依賴性地降低 mHTT 蛋白水平，並且安全性和耐受性良好。第二/三期 FALCON-HD 研究已在全球範圍內擴展，已有超過 90 名患者接受治療。Skyhawk 計劃在 2027 年之前開發更多針對罕見神經疾病的治療方案

04:14 ET
			
			
			
				
					Компания Skyhawk Therapeutics объявляет промежуточные результаты за девять месяцев среди пациентов клинического исследования фазы 1 препарата SKY-0515 для лечения болезни Гантингтона

Skyhawk Therapeutics 公司公佈了亨廷頓病治療藥物 SKY-0515 在 1 期臨牀試驗中患者的九個月中期結果