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本週的生物技術領域包括關鍵的 FDA 批准、臨牀暫停和繼續、試驗中止以及在子宮內膜癌、結直腸癌、體重管理、痤瘡和杜氏肌營養不良等關鍵治療領域的臨牀試驗數據發佈。
讓我們來梳理一下本週生物技術領域的關鍵發展和里程碑。
FDA 批准與拒絕
Intellia 獲得 FDA 批准恢復 MAGNITUDE-2 三期試驗
Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) 表示，美國 FDA 已解除對其 MAGNITUDE-2 三期試驗的臨牀暫停，該試驗針對的是遺傳性轉甲狀腺素澱粉樣變性伴多發性神經病（ATTRv-PN）的 nexiguran ziclumeran (nex-z)，允許重新開始招募和給藥。
該暫停是在 2025 年 10 月發出的，原因是參與 MAGNITUDE ATTR-CM 研究的一名患者出現了 4 級肝酶升高。Intellia 與 FDA 合作進行了增強的安全監測，包括更頻繁的肝功能檢查，這支持了 FDA 解除 MAGNITUDE-2 的決定。
MAGNITUDE-2 將按照更新的方案進行，目標招募人數從原來的 50 人增加到 60 人。Nex-z 是一種基於 CRISPR/Cas9 的療法，旨在永久性失活 TTR 基因，早期研究顯示其在 TTR 水平上有顯著且持久的降低，並獲得孤兒藥和 RMAT 認證。
Intellia 表示將迅速恢復 MAGNITUDE-2 的招募，同時繼續與 FDA 討論以解決 ATTR-CM 試驗的持續暫停問題。
NTLA 在 2026 年 1 月 29 日的交易中收於$13.09，上漲 0.58%。
Outset Medical 獲得 FDA 對下一代 Tablo 血液透析系統的批准
Outset Medical, Inc. (OM) 表示，美國 FDA 已授予其下一代 Tablo 血液透析系統 510(k) 批准，使其成為首個符合 FDA 加強網絡安全標準的透析設備。
升級後的平台具有現代化的軟件、硬件增強和改進的耐用性，同時保持 Tablo 的集成水淨化和按需透析液生產功能，可在醫院和家庭環境中使用。
Outset 計劃在 2026 年第二季度開始發貨新系統，併為現有客户提供升級選項。
OM 在週四的交易中收於$5.07，上漲 0.90%。
OKYO 與 FDA 達成一致，進行 Urcosimod 二期 b/三期試驗
OKYO Pharma Limited (OKYO) 報告稱，美國 FDA 對其神經性角膜疼痛的主要候選藥物 Urcosimod 的二期 b/三期試驗設計提供了積極的 Type C 會議反饋並予以支持。
該機構確認了提議的 VAS 疼痛減輕終點，認為兩點或更大的改善在臨牀上具有意義，支持該研究的功效和 OPAS 使用，並未提出重大 CMC 問題。
OKYO 計劃在 2026 年上半年開始 120 名患者的多劑量二期 b/三期試驗。
OKYO 在週四的交易中收於$2.04，下跌 6.85%。
REGENXBIO 因 FDA 臨牀暫停受到影響，涉及 MPS I 和 MPS II 基因治療項目
REGENXBIO Inc. (RGNX) 宣佈，美國 FDA 已對其 RGX-111 和 RGX-121 基因治療項目實施臨牀暫停，原因是初步分析發現一名四年前接受 RGX-111 治療的兒童出現了室內腦腫瘤的單一病例。
對切除腫瘤的基因檢測顯示存在涉及 PLAG1 的 AAV 載體整合事件，儘管尚未確定因果關係，且該參與者仍無症狀。在其他九名 RGX-111 患者或 32 名接受 RGX-121 治療的患者中未報告類似發現。
該公司對 RGX-121 的暫停表示驚訝，稱其長期安全性良好，並在等待 FDA 的完整臨牀暫停信函以獲取更多細節。
RGNX 在週四的交易中收於$11.60，上漲 5.36%。
Almirall 在中國獲得 Seysara 的 NMPA 批准
Almirall, S.A. (LBTSF) 宣佈，中國國家藥品監督管理局已批准 Seysara（鹽酸沙瑞克林）用於治療 9 歲及以上患者的非結節中度至重度痤瘡的炎性病變。該公司還與 Sinomune 達成了許可協議，將在中國商業化和分銷該療法。
Seysara 是一種口服的四環素類抗生素，專門為皮膚科開發，此次批准標誌着 Almirall 在該地區醫療皮膚科產品組合的關鍵擴展。
LBTSF 在週四的交易中收於$15.47。
交易
YD Bio 簽署意向書收購 Safe Save Medical
YD Bio Limited (YDES) 宣佈已簽署一份具有約束力的意向書，收購 Safe Save Medical Cell Sciences &amp; Technology Co., Ltd.的所有股份、資產和業務，該公司是一家位於台灣的樹突狀細胞免疫治療平台，交易總額為 2687 萬美元，包含企業重組。
根據意向書的條款，YD Bio Ltd 計劃收購 Safe Save Cell Holdings Limited (KY) 的 100% 股權，該離岸控股公司將通過 Safe Save Medical Cell Sciences &amp; Technology（SSMC）的企業重組成立，最終 KY 公司將持有 SSMC 的 100% 股份，交易總額為 NT$839.83 百萬或約 2687 萬美元。
此次收購的對價預計將由新發行的 YD Bio Ltd 股份和現金組合而成。
具體而言，持有 SSMC 股份超過 10% 的股東，包括創始人楊文光先生及其關聯方，將通過股份置換獲得新發行的 YD Bio Ltd 股份。其他股東將有選擇權，可以選擇現金或選擇獲得新發行的 YD Bio Ltd 股份。
各方旨在於 2026 年 3 月 20 日前完成該過程，預計交易將在此後 30 天內完成，前提是滿足所有條件。
Safe Save Medical Cell Sciences Technology (SSMC) 專注於創新的細胞基礎醫療技術，重點是免疫細胞治療平台。
此次收購預計將增強 YD Bio 在開發下一代治療方案方面的能力，並擴大其在先進細胞治療領域的產品組合。
YDES 週四收盤價為 11.03 美元，下跌 9.89%。
臨牀試驗 - 突破
Aprea 的 APR-1051 在子宮內膜癌中顯示早期臨牀活性
Aprea Therapeutics, Inc. (APRE) 報告了其正在進行的 ACESOT-1051 劑量遞增試驗中 APR-1051 的早期臨牀概念驗證，評估對象為晚期實體瘤患者。
APR-1051 是一種口服生物可用性高、選擇性強的小分子 WEE1 抑制劑，WEE1 是一種蛋白激酶，幫助通過防止異常進程來調節細胞週期。
ACESOT-1051 試驗是首次在人類中進行的開放標籤多中心研究，評估 APR-1051 在晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和抗腫瘤活性，涵蓋遞增劑量水平。
在一名 PPP2R1A 突變的子宮漿液性癌患者中，使用 APR-1051（150 毫克劑量）治療在 8 周影像評估中根據 RECIST v1.1 標準實現了目標病灶大小減少 50%，同時 CA-125 水平顯著下降。
APRE 週四收盤價為 0.59 美元。
Fractyl Health 的 Revita 在 REMAIN-1 中顯示出持久的體重維持
Fractyl Health, Inc. (GUTS) 宣佈其 REMAIN-1 中期隊列的六個月隨機結果積極，該研究為盲法假手術對照試驗，評估 Revita 在 GLP-1 藥物停用後的體重維持效果。
Revita 是 Fractyl Health 的主要產品候選藥物，旨在通過微創內鏡手術重塑十二指腸內膜，以恢復因慢性代謝疾病而受損的健康營養感知和信號傳導。
REMAIN-1 中期隊列包括 40 名患者，因飲食和生活方式不合規按方案排除 5 名。接受 Revita 治療的患者在六個月時體重回升 4.5%，而假手術組為 7.5%。
在 GLP-1 相關體重減輕超過中位數的患者中，Revita 治療導致 GLP-1 停用後體重回升約減少 70%，與假手術組相比。
接受 Revita 治療的患者在六個月時經歷了持續的體重維持、改善的心代謝特徵和減少的食物渴望，與假手術組相比，安全性和耐受性持續良好。
GUTS 週四收盤價為 0.58 美元。
Ascletis 報告 Denifanstat 在中重度痤瘡中的積極三期安全性結果
Ascletis Pharma Inc. (1672.HK) 宣佈其針對中重度痤瘡的 Denifanstat 三期研究的積極頂線結果，這是一種常見的皮膚病。
Denifanstat 是一種每日一次的口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制劑，已從 Sagimet Biosciences Inc (SGMT) 獲得在大中華區的獨家許可。
該三期研究是在中國進行的開放標籤多中心試驗，旨在評估 Denifanstat（ASC40）在 240 名中重度痤瘡患者中的長期安全性。所有患者在接受 Denifanstat 或安慰劑治療 12 周後，均每日接受 Denifanstat 治療 40 周。
1672.HK 週五收盤價為 13.8 港元，上漲 1.62%。
GRI Bio 報告支持 GRI-0621 在特發性肺纖維化中抗纖維化活性的新的二期基因表達數據
GRI Bio Inc. (GRI) 報告了 GRI-0621 在特發性肺纖維化中的二期研究的新基因表達發現。
GRI-0621 是一種口服免疫調節候選藥物，旨在針對纖維化的關鍵生物驅動因素。
新的 RNA 測序數據顯示，與安慰劑相比，肺損傷、肌成纖維細胞激活、細胞外基質沉積、纖維化進展和上皮修復相關的基因均顯著改善。
此外，GRI Bio 指出，在與 IPF 相關的肺泡上皮細胞喪失和基底膜破壞中，新的基因表達數據支持基底膜修復和 AT2 到 AT1 上皮轉變，這些是肺再生的關鍵特徵。
GRI 週四收盤價為 3.32 美元，下跌 19.22%。
CalciMedica 終止 Auxora 研究的二期 KOURAGE 試驗
CalciMedica, Inc. (CALC) 宣佈終止其評估 Auxora 在伴隨急性低氧性呼吸衰竭的 2 期急性腎損傷患者中的臨牀試驗 KOURAGE，原因是獨立數據監測委員會的建議。
該建議基於安全性問題，促使對研究設計進行重新評估，特別是患者入組標準。
現在，CalciMedica 已終止該試驗，並計劃進行全面審查，以評估基線特徵、疾病嚴重程度和伴隨治療對患者結果的影響。
CALC 週四收盤價為 1.02 美元，下跌 18.40%。
Cardiff 報告積極的結直腸癌試驗結果
Cardiff Oncology, Inc. (CRDF) 宣佈其 CRDF-004 二期劑量尋找試驗中 Onvansertib 與標準治療方案聯合使用的鼓舞人心的臨牀結果，作為一線 RAS 突變轉移性結直腸癌的治療。
標準治療方案（SoC）包括 FOLFIRI/貝伐單抗（bev）或 FOLFOX/貝伐單抗。
該公司觀察到多個療效指標的劑量依賴性改善，包括客觀緩解率和無進展生存期，並發現 30 毫克 Onvansertib 加 FOLFIRI/貝伐單抗組的表現優於兩個標準治療組。
該方案耐受性良好，沒有重大或意外的毒性反應，也沒有附加的不良事件，使得卡迪夫能夠選擇 30 毫克的劑量推進註冊程序，最終數據和試驗設計討論預計將在 2026 年上半年進行。
CRDF 週四收盤價為 1.62 美元，下跌 0.31%。
基因泰克的 CT388 在二期研究中顯示出顯著的 22.5% 體重減輕
基因泰克，一家生物技術公司及羅氏集團（RHHBY, ROG.SW）的成員，宣佈其主要候選藥物 CT-388 在肥胖症的二期臨牀試驗中取得積極的頂線結果。
CT-388 是一種研究性每週一次的皮下注射雙重 GLP-1/GIP 受體激動劑，旨在治療肥胖症、2 型糖尿病及其他與肥胖相關的合併症。
在名為 CT388-103 的二期研究中，每週一次的 24 毫克 CT-388 皮下注射在 48 周內實現了統計學上顯著的 22.5% 的安慰劑調整體重減輕，且未達到體重減輕的平 plateau。
根據公司數據，在第 48 周，接受 24 毫克 CT-388 劑量的參與者中，95.7% 的人體重至少減輕了 5%，87% 的人減輕了至少 10%，47.8% 的人減輕了至少 20%，26.1% 的人減輕了至少 30%。
在接受 24 毫克劑量的參與者中，54% 的人實現了肥胖的緩解（BMI &lt;30 kg/m2），而安慰劑組僅為 13%。
CT-388 在肥胖症的三期臨牀試驗程序，名為 Enith1 和 Enith2，預計將在本季度開始。
RHHBY 週四收盤價為 57.02 美元，下跌 4.84%。
Sarepta 的 ELEVIDYS 在行走性杜氏肌營養不良症患者 EMBARK 研究中顯示出積極的三年頂線結果
Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）宣佈其 EMBARK 研究的三年頂線結果顯示，ELEVIDYS 顯著減緩了行走性杜氏肌營養不良症患者在關鍵功能指標上的疾病進展。
ELEVIDYS 是一種單劑量的 AAV 基因治療，旨在將微型肌營養不良蛋白轉基因遞送到骨骼肌。它目前是唯一獲得批准的杜氏基因治療，適用於 4 歲及以上的行走性個體，根據 2025 年底發佈的 FDA 更新標籤提供。
這三年的數據來自 EMBARK 研究中接受治療的第一部分患者，Sarepta 的全球隨機安慰劑對照三期試驗評估了在給藥時年齡為 4-7 歲的行走性男孩的 ELEVIDYS。
EMBARK 是一個兩部分的交叉三期研究，參與者在第一部分接受 ELEVIDYS 或安慰劑治療，然後在第二部分交叉。
該研究的主要終點是第 52 周北星行走評估（NSAA）與基線的變化，長期隨訪延續了多個年份。
根據三年數據，ELEVIDYS 治療組的 NSAA 平均得分在第三年仍高於基線，而外部對照組隨着時間的推移下降，顯示出 73% 的疾病進展減緩。此外，10 米步行/跑步（10MWR）得分顯示出 70% 的疾病進展減緩。
SRPT 週四收盤價為 21.24 美元，下跌 0.35%。
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本週生物技術新聞重點關注了重要的 FDA 批准和臨牀進展。Intellia Therapeutics 獲得 FDA 批准，恢復其針對 ATTRv-PN 的 MAGNITUDE-2 三期試驗，而 Outset Medical 的 Tablo 血液透析系統獲得了 510(k) 批准。OKYO Pharma 的 Urcosimod 試驗設計得到了 FDA 的認可，但 REGENXBIO 的基因治療項目面臨臨牀暫停。Almirall 的 Seysara 在中國獲得了治療痤瘡的批准，YD Bio 簽署了一份意向書，計劃以 2687 萬美元收購 Safe Save Medical

Weekly Buzz: Intellia Gets FDA Nod For ATTRv-PN Trial; Aprea's APR-1051 Paces; CALC Halts KOURAGE

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每週熱點：Intellia 獲得 FDA 批准開展 ATTRv-PN 試驗；Aprea 的 APR-1051 進展迅速；CALC 暫停 KOURAGE 項目