<ul>
<li>Sarepta 在 2025 年面臨嚴峻挑戰——分析師仍然預測 179% 的上漲空間</li>
</ul>
<p>Sarepta Therapeutics NASDAQ: SRPT 公佈了其 EMBARK III 期關鍵試驗的三年頂線結果，強調了高管所描述的首個大型、良好控制的臨牀試驗，旨在衡量基因療法在杜氏肌營養不良症（DMD）中的長期、疾病修飾影響。</p>
<p>獲取 <strong>Sarepta Therapeutics</strong> 的提醒：</p>
<h2>公司亮點：“疾病修飾” 與自然歷史的分歧</h2>
<p>首席執行官 Doug Ingram 表示，三年數據集旨在測試 ELEVIDYS 的益處是否 “在時間上與自然歷史顯著分歧並擴大”，Sarepta 表示這是疾病修飾療法的關鍵期望。Sarepta 將 ELEVIDYS 定位為不同於提供症狀緩解的治療，描述其目標是生成功能性肌萎縮蛋白，以幫助保護肌肉並改變疾病軌跡。</p>
<ul>
<li>Sarepta 因死亡事件下跌 42%；市場關注 Solid Biosciences</li>
</ul>
<p>Louise Rodino-Klapac 博士表示，EMBARK 第一部分的新功能性頂線結果顯示，經過三年後 “疾病軌跡發生了顯著變化”。她強調，瞭解 DMD 的典型模式——在 6 歲左右達到高峰，隨後下降——使得在評估治療益處時與預期下降的比較至關重要。</p>
<h2>三年功能結果：NSAA 和定時測試支持 ELEVIDYS</h2>
<p>首席醫學官 James Richardson 博士展示了 EMBARK 第一部分接受 ELEVIDYS 治療的患者的預先指定的三年分析，結合了兩年 EMBARK 試驗的數據以及長期擴展研究（EXPEDITION/Study 305）第一年的數據。由於所有 EMBARK 參與者在第一年安慰劑交叉後均接受了 ELEVIDYS，Sarepta 在第一年之後使用外部對照進行比較。</p>
<ul>
<li>製藥行業拋售：RSI 表示你不應忽視的三隻股票</li>
</ul>
<p>Sarepta 表示，它將接受治療的患者與來自當代自然歷史和安慰劑組來源的傾向加權外部對照進行了比較，反映了包括慢性皮質類固醇使用在內的當前護理標準。Richardson 表示，傾向加權是外部對照分析的 “黃金標準”，並且第二年和第三年的方法和數據來源是預先指定的。他指出，由於三年隨訪數據的可用性，第三年的外部對照匹配患者數量略低，但基線特徵 “極為匹配”。</p>
<p>電話會議中分享的關鍵三年結果包括：</p>
<ul>
<li><strong>NSAA：</strong> 第三年 ELEVIDYS 治療患者與外部對照之間的差異為 4.39 分（p=0.0002）。Richardson 表示，這一差異 “略低於兩年時的差異”，且超過了已發佈的最小臨牀重要差異。他補充説，接受治療的患者在治療後三年平均仍高於基線，平均年齡約為九歲——在這個年齡，自然歷史通常會顯示出快速下降。</li>
<li><strong>起立時間：</strong> 第三年與外部對照相比差異為 6 秒（p&lt;0.0001）。Richardson 將其描述為 “超過 70% 的” 疾病進展減緩，並表示與第二年相比，治療效果顯著擴大。</li>
<li><strong>10 米走/跑：</strong> 第三年與外部對照相比差異為 2.7 秒（p=0.0039），Richardson 表示這對應於大約 70% 的疾病進展減緩，且在第二年和第三年之間與外部對照的分離程度翻倍。</li>
</ul>
<p>在被問及行走里程碑時，Richardson 表示，在三年期間有兩名接受治療的患者失去了行走能力，“大約是外部對照中失去行走能力人數的一半”。他説絕對事件數量仍然相對較小，限制了目前的正式里程碑分析，但 Sarepta 預計將隨着時間的推移評估更多里程碑。</p>
<h2>安全更新：沒有新信號；嚴重不良事件被描述為無關</h2>
<p>Richardson 表示，在這一隊列的第三年沒有觀察到新的安全信號，也沒有報告與治療相關的嚴重不良事件。他將此歸因於 Sarepta 在超過 1200 個臨牀和商業暴露中的更廣泛安全理解，這一估計在演示中也被提及，作為公司描述其在 DMD 中的整體數據集。</p>
<p>在問答環節中，Richardson 表示，第三年無關的嚴重不良事件包括 “各種情況”，以闌尾炎為例。他還澄清説，第二年的一例嚴重不良事件已解決。關於患者在擴展研究中的退出，他表示分析發現沒有偏倚的證據，且退出主要是出於個人原因，且顯示出與繼續治療的患者一致的功能表現。</p>
<h2>醫生觀點及 Sarepta 的 2026 年信息傳遞計劃</h2>
<p>受邀發言的 Crystal Proud 博士，兒童醫院神經學主任及神經肌肉醫學主任表示，結果與她的臨牀經驗一致，描述了接受治療和未接受治療患者之間的顯著差異。Proud 表示，這些數據對家庭諮詢具有重要意義，因為像 10 米走路時間這樣的指標有助於預測；她指出，10 米走路時間達到 10 秒或更長與未來幾年內使用輪椅的預期相關，並表示新結果 “改變了預期”。</p>
<p>Ingram 告訴分析師，Sarepta 看到一個 “重新平衡討論” 的機會，圍繞 ELEVIDYS 強調安全性和 “豐富的療效數據”。他説，這將是 Sarepta“在 2026 年及以後” 的戰略目標的一部分，並補充説公司正在加倍銷售團隊的規模，並增加推廣和同行教育的努力。</p>
<p>關於監管或標籤的影響，Ingram 表示三年的頂線結果剛剛發佈，Sarepta 尚未決定標籤更新，並補充説這些結果與他所描述的現有標籤適應症一致，他將其稱為針對四歲及以上的門診患者的傳統批准。</p>
<p>另外，Richardson 表示第三年的心臟功能數據（通過超聲心動圖和心臟 MRI 在一個子組中測量）尚未分析，待可用時將分享。他還表示，由於患者年齡，EMBARK 中未測量呼吸功能，但在 EXPEDITION 中正在測量，目前尚無有意義的數據可分享。</p>
<p>在結束語中，Ingram 表示 Sarepta 預計在今年晚些時候會有更多更新，包括 DM1 和 FSHD 的 siRNA 項目的管線結果 “正好在第一季度末期。”</p>
<h2>關於 Sarepta Therapeutics NASDAQ: SRPT</h2>
<p>Sarepta Therapeutics, Inc 是一家生物製藥公司，專注於為罕見的神經肌肉疾病發現和開發精準基因藥物。公司總部位於馬薩諸塞州劍橋，Sarepta 的核心專長在於設計針對 RNA 的療法和基因療法，以解決潛在的基因突變。公司的使命是通過創新的治療方式改變杜氏肌營養不良症（DMD）及相關疾病患者的治療範式。</p>
<p>Sarepta 的商業產品包括幾種已獲得美國批准的外顯子跳躍療法。</p>
<h2>進一步閲讀</h2>
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</ul>
<p><em>此即時新聞提醒由敍述科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送郵件至 contact@marketbeat.com。</em></p>
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<p>Sarepta Therapeutics（納斯達克代碼：SRPT）公佈了其 ELEVIDYS 的 EMBARK 三期臨牀試驗的三年結果，這是一種用於杜氏肌營養不良症（DMD）的基因療法。數據顯示，治療患者在 NSAA 評分上改善了 4.39 分，在起立時間上比外部對照組快了 6 秒。沒有報告新的安全隱患。分析師們對前景持樂觀態度，儘管公司面臨挑戰，仍預計股價有 179% 的上漲空間</p>

<ul>
<li>Brutal 2025 for Sarepta—Analysts Still Call for 179% Upside</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>Sarepta 在 2025 年面臨嚴峻挑戰——分析師仍然預測 179% 的上漲空間</li>
</ul>
</div><p>Sarepta Therapeutics NASDAQ: SRPT reported three-year top-line results from its EMBARK Phase 3 pivotal trial evaluating ELEVIDYS, highlighting what executives described as the first large, well-controlled clinical trial to measure the long-term, disease-modifying impact of a gene therapy in Duchenne muscular dystrophy (DMD) over a three-year period.</p>
<div class="lb-trans"><p>Sarepta Therapeutics NASDAQ: SRPT 公佈了其 EMBARK III 期關鍵試驗的三年頂線結果，強調了高管所描述的首個大型、良好控制的臨牀試驗，旨在衡量基因療法在杜氏肌營養不良症（DMD）中的長期、疾病修飾影響。</p>
</div><p>Get <strong>Sarepta Therapeutics</strong> alerts:</p>
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</div><h2>Company highlights “disease-modifying” divergence from natural history</h2>
<div class="lb-trans"><h2>公司亮點：“疾病修飾” 與自然歷史的分歧</h2>
</div><p>Chief Executive Officer Doug Ingram said the three-year dataset is intended to test whether ELEVIDYS benefits “meaningfully diverge and widen against natural history over time,” which Sarepta said is a key expectation for a disease-modifying therapy. Sarepta positioned ELEVIDYS as distinct from treatments that provide symptomatic relief, describing its aim as generating a functional form of dystrophin to help protect muscle and change disease trajectory.</p>
<div class="lb-trans"><p>首席執行官 Doug Ingram 表示，三年數據集旨在測試 ELEVIDYS 的益處是否 “在時間上與自然歷史顯著分歧並擴大”，Sarepta 表示這是疾病修飾療法的關鍵期望。Sarepta 將 ELEVIDYS 定位為不同於提供症狀緩解的治療，描述其目標是生成功能性肌萎縮蛋白，以幫助保護肌肉並改變疾病軌跡。</p>
</div><ul>
<li>Sarepta Drops 42% on Fatalities; Markets Eye Solid Biosciences</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>Sarepta 因死亡事件下跌 42%；市場關注 Solid Biosciences</li>
</ul>
</div><p>Dr. Louise Rodino-Klapac said the new functional top-line results from EMBARK Part 1 show a “dramatic shift in disease trajectory” after three years. She emphasized that understanding DMD’s typical pattern—peaking around age 6 and declining thereafter—makes comparison to expected decline critical when evaluating therapeutic benefit.</p>
<div class="lb-trans"><p>Louise Rodino-Klapac 博士表示，EMBARK 第一部分的新功能性頂線結果顯示，經過三年後 “疾病軌跡發生了顯著變化”。她強調，瞭解 DMD 的典型模式——在 6 歲左右達到高峰，隨後下降——使得在評估治療益處時與預期下降的比較至關重要。</p>
</div><h2>Three-year functional outcomes: NSAA and timed tests favored ELEVIDYS</h2>
<div class="lb-trans"><h2>三年功能結果：NSAA 和定時測試支持 ELEVIDYS</h2>
</div><p>Chief Medical Officer Dr. James Richardson presented the pre-specified three-year analyses for patients treated with ELEVIDYS in EMBARK Part 1, incorporating data from the two-year EMBARK trial plus the first year of the long-term extension study (EXPEDITION/Study 305). Because all EMBARK participants received ELEVIDYS after the placebo crossover at year one, Sarepta used an external control for comparisons beyond year one.</p>
<div class="lb-trans"><p>首席醫學官 James Richardson 博士展示了 EMBARK 第一部分接受 ELEVIDYS 治療的患者的預先指定的三年分析，結合了兩年 EMBARK 試驗的數據以及長期擴展研究（EXPEDITION/Study 305）第一年的數據。由於所有 EMBARK 參與者在第一年安慰劑交叉後均接受了 ELEVIDYS，Sarepta 在第一年之後使用外部對照進行比較。</p>
</div><ul>
<li>Pharma Fire Sale: 3 Stocks the RSI Says You Shouldn’t Ignore</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>製藥行業拋售：RSI 表示你不應忽視的三隻股票</li>
</ul>
</div><p>Sarepta said it compared treated patients to a propensity-weighted external control derived from contemporary natural history and placebo-arm sources, reflecting current standards of care including chronic corticosteroid use. Richardson said propensity weighting is the “gold standard” for external control analysis, and that the year two and year three methodologies and data sources were pre-specified. He noted the year three external control had a slightly lower number of matched patients due to the availability of three-year follow-up data, while baseline characteristics remained “extremely well-matched.”</p>
<div class="lb-trans"><p>Sarepta 表示，它將接受治療的患者與來自當代自然歷史和安慰劑組來源的傾向加權外部對照進行了比較，反映了包括慢性皮質類固醇使用在內的當前護理標準。Richardson 表示，傾向加權是外部對照分析的 “黃金標準”，並且第二年和第三年的方法和數據來源是預先指定的。他指出，由於三年隨訪數據的可用性，第三年的外部對照匹配患者數量略低，但基線特徵 “極為匹配”。</p>
</div><p>Key three-year results shared on the call included:</p>
<div class="lb-trans"><p>電話會議中分享的關鍵三年結果包括：</p>
</div><ul>
<li><strong>NSAA:</strong> A 4.39-point difference at year three between ELEVIDYS-treated patients and external control (p=0.0002). Richardson said this difference was “a little under twice” the year two delta and more than twice the published minimal clinically important difference. He added that treated patients remained above baseline on average three years post-treatment, at a mean age of around nine—an age when natural history would typically show rapid decline.</li>
<li><strong>Time to arise:</strong> A 6-second difference versus external control at year three (p&lt;0.0001). Richardson characterized this as a slowing of disease progression of “more than 70%” and said the treatment effect widened substantially compared to year two.</li>
<li><strong>10-meter walk/run:</strong> A 2.7-second difference versus external control at year three (p=0.0039), which Richardson said corresponds to an approximately 70% slowing of disease progression, with a doubling of separation from external control between years two and three.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li><strong>NSAA：</strong> 第三年 ELEVIDYS 治療患者與外部對照之間的差異為 4.39 分（p=0.0002）。Richardson 表示，這一差異 “略低於兩年時的差異”，且超過了已發佈的最小臨牀重要差異。他補充説，接受治療的患者在治療後三年平均仍高於基線，平均年齡約為九歲——在這個年齡，自然歷史通常會顯示出快速下降。</li>
<li><strong>起立時間：</strong> 第三年與外部對照相比差異為 6 秒（p&lt;0.0001）。Richardson 將其描述為 “超過 70% 的” 疾病進展減緩，並表示與第二年相比，治療效果顯著擴大。</li>
<li><strong>10 米走/跑：</strong> 第三年與外部對照相比差異為 2.7 秒（p=0.0039），Richardson 表示這對應於大約 70% 的疾病進展減緩，且在第二年和第三年之間與外部對照的分離程度翻倍。</li>
</ul>
</div><p>Asked about ambulation milestones, Richardson said two treated patients lost ambulation over the three-year period, “roughly about half the number” that lost ambulation in the external control. He said absolute event counts remain relatively small, limiting formal milestone analyses at this time, but Sarepta expects to assess additional milestones over time.</p>
<div class="lb-trans"><p>在被問及行走里程碑時，Richardson 表示，在三年期間有兩名接受治療的患者失去了行走能力，“大約是外部對照中失去行走能力人數的一半”。他説絕對事件數量仍然相對較小，限制了目前的正式里程碑分析，但 Sarepta 預計將隨着時間的推移評估更多里程碑。</p>
</div><h2>Safety update: no new signals; SAEs described as unrelated</h2>
<div class="lb-trans"><h2>安全更新：沒有新信號；嚴重不良事件被描述為無關</h2>
</div><p>Richardson said no new safety signals were observed in year three for this cohort and no treatment-related serious adverse events were reported. He attributed this to Sarepta’s broader safety understanding from more than 1,200 clinical and commercial exposures, an estimate also cited earlier in the presentation as the company described its overall dataset in DMD.</p>
<div class="lb-trans"><p>Richardson 表示，在這一隊列的第三年沒有觀察到新的安全信號，也沒有報告與治療相關的嚴重不良事件。他將此歸因於 Sarepta 在超過 1200 個臨牀和商業暴露中的更廣泛安全理解，這一估計在演示中也被提及，作為公司描述其在 DMD 中的整體數據集。</p>
</div><p>During Q&amp;A, Richardson said unrelated serious adverse events in year three included “a variety of conditions,” citing appendicitis as one example. He also clarified that one serious adverse event in year two had resolved. On patient withdrawals into the extension study, he said analyses found no evidence of bias, and that dropouts were largely for personal reasons and showed functional performance consistent with patients who continued.</p>
<div class="lb-trans"><p>在問答環節中，Richardson 表示，第三年無關的嚴重不良事件包括 “各種情況”，以闌尾炎為例。他還澄清説，第二年的一例嚴重不良事件已解決。關於患者在擴展研究中的退出，他表示分析發現沒有偏倚的證據，且退出主要是出於個人原因，且顯示出與繼續治療的患者一致的功能表現。</p>
</div><h2>Physician perspective and Sarepta’s 2026 messaging plans</h2>
<div class="lb-trans"><h2>醫生觀點及 Sarepta 的 2026 年信息傳遞計劃</h2>
</div><p>Invited speaker Dr. Crystal Proud, chief of neurology and director of neuromuscular medicine at Children’s Hospital of the King’s Daughters, said the results were consistent with her clinical experience, describing tangible differences between treated and untreated patients. Proud said the data are meaningful for family counseling because measures like 10-meter walk time help inform prognosis; she noted that a 10-meter walk time of 10 seconds or greater is associated with expectation of wheelchair use within the next couple of years, and said the new results are “changing expectations.”</p>
<div class="lb-trans"><p>受邀發言的 Crystal Proud 博士，兒童醫院神經學主任及神經肌肉醫學主任表示，結果與她的臨牀經驗一致，描述了接受治療和未接受治療患者之間的顯著差異。Proud 表示，這些數據對家庭諮詢具有重要意義，因為像 10 米走路時間這樣的指標有助於預測；她指出，10 米走路時間達到 10 秒或更長與未來幾年內使用輪椅的預期相關，並表示新結果 “改變了預期”。</p>
</div><p>Ingram told analysts Sarepta sees an opportunity to “rebalance the discussion” around ELEVIDYS by emphasizing both safety and the “wealth of efficacy data.” He said that will be part of Sarepta’s strategic goals “over the course of 2026 and beyond,” and added the company is in the process of doubling the size of its sales force and increasing promotional and peer-to-peer educational efforts.</p>
<div class="lb-trans"><p>Ingram 告訴分析師，Sarepta 看到一個 “重新平衡討論” 的機會，圍繞 ELEVIDYS 強調安全性和 “豐富的療效數據”。他説，這將是 Sarepta“在 2026 年及以後” 的戰略目標的一部分，並補充説公司正在加倍銷售團隊的規模，並增加推廣和同行教育的努力。</p>
</div><p>On regulatory or label implications, Ingram said the three-year top-line results were newly released and Sarepta had not made decisions about label updates, adding that the results are consistent with the existing labeled indication he described as a traditional approval for ambulatory patients ages four and above.</p>
<div class="lb-trans"><p>關於監管或標籤的影響，Ingram 表示三年的頂線結果剛剛發佈，Sarepta 尚未決定標籤更新，並補充説這些結果與他所描述的現有標籤適應症一致，他將其稱為針對四歲及以上的門診患者的傳統批准。</p>
</div><p>Separately, Richardson said year-three cardiac function data (measured by echocardiography and cardiac MRI in a subgroup) had not yet been analyzed and would be shared when available. He also said respiratory function was not measured in EMBARK due to patient age, but is being measured in EXPEDITION, with no meaningful data to share yet.</p>
<div class="lb-trans"><p>另外，Richardson 表示第三年的心臟功能數據（通過超聲心動圖和心臟 MRI 在一個子組中測量）尚未分析，待可用時將分享。他還表示，由於患者年齡，EMBARK 中未測量呼吸功能，但在 EXPEDITION 中正在測量，目前尚無有意義的數據可分享。</p>
</div><p>In closing remarks, Ingram said Sarepta expects additional updates later in the year, including pipeline readouts for siRNA programs in DM1 and FSHD “right around the very late first quarter.”</p>
<div class="lb-trans"><p>在結束語中，Ingram 表示 Sarepta 預計在今年晚些時候會有更多更新，包括 DM1 和 FSHD 的 siRNA 項目的管線結果 “正好在第一季度末期。”</p>
</div><h2>About Sarepta Therapeutics NASDAQ: SRPT</h2>
<div class="lb-trans"><h2>關於 Sarepta Therapeutics NASDAQ: SRPT</h2>
</div><p>Sarepta Therapeutics, Inc is a biopharmaceutical company focused on the discovery and development of precision genetic medicines for rare neuromuscular diseases. Headquartered in Cambridge, Massachusetts, Sarepta's core expertise lies in designing RNA-targeted therapies and gene therapies that address underlying genetic mutations. The company's mission is to transform the treatment paradigm for patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) and related disorders through innovative modalities.</p>
<div class="lb-trans"><p>Sarepta Therapeutics, Inc 是一家生物製藥公司，專注於為罕見的神經肌肉疾病發現和開發精準基因藥物。公司總部位於馬薩諸塞州劍橋，Sarepta 的核心專長在於設計針對 RNA 的療法和基因療法，以解決潛在的基因突變。公司的使命是通過創新的治療方式改變杜氏肌營養不良症（DMD）及相關疾病患者的治療範式。</p>
</div><p>Sarepta's commercial products include several exon-skipping therapies approved by the U.S.</p>
<div class="lb-trans"><p>Sarepta 的商業產品包括幾種已獲得美國批准的外顯子跳躍療法。</p>
</div><h2>Further Reading</h2>
<div class="lb-trans"><h2>進一步閲讀</h2>
</div><ul>
<li>Five stocks we like better than Sarepta Therapeutics</li>
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</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
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</ul>
</div><p><em>This instant news alert was generated by narrative science technology and financial data from MarketBeat in order to provide readers with the fastest reporting and unbiased coverage. Please send any questions or comments about this story to contact@marketbeat.com.</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>此即時新聞提醒由敍述科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送郵件至 contact@marketbeat.com。</em></p>
</div><h2>Should You Invest $1,000 in Sarepta Therapeutics Right Now?</h2>
<div class="lb-trans"><h2>你現在應該投資 1000 美元在 Sarepta Therapeutics 嗎？</h2>
</div><p>Before you consider Sarepta Therapeutics, you'll want to hear this.</p>
<div class="lb-trans"><p>在考慮 Sarepta Therapeutics 之前，你需要聽聽這個。</p>
</div><p>MarketBeat keeps track of Wall Street's top-rated and best performing research analysts and the stocks they recommend to their clients on a daily basis. MarketBeat has identified the five stocks that top analysts are quietly whispering to their clients to buy now before the broader market catches on... and Sarepta Therapeutics wasn't on the list.</p>
<div class="lb-trans"><p>MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其向客户推薦的股票。MarketBeat 已識別出五隻頂級分析師正在悄悄向客户推薦的股票，以便在更廣泛的市場注意到之前購買……而 Sarepta Therapeutics 並不在名單上。</p>
</div><p>While Sarepta Therapeutics currently has a Hold rating among analysts, top-rated analysts believe these five stocks are better buys.</p>
<div class="lb-trans"><p>雖然 Sarepta Therapeutics 目前在分析師中獲得了持有評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。</p>
</div><p>View The Five Stocks Here</p>
<div class="lb-trans"><p>查看這五隻股票</p>
</div>

Sarepta Therapeutics Touts 3-Year EMBARK Data Showing ELEVIDYS Slows DMD Decline, No New Safety Flags

Market Beat

醫藥突破 ETF - ALPS

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

生物科技 ETF - VanEck Vectors

醫療業 ETF - Vanguard

2 倍做空納斯達克生物技術 ETF - ProShares

標普生物技術 3 倍做多 - Direxion

標普生物技術 ETF - SPDR

2 倍做多納斯達克生物技術 ETF - ProShares

基因改革 ETF - ARK

標普全球醫療股指數 ETF - iShares

Tradr 2X Long SRPT Daily ETF

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

Sarepta Therapeutics 宣佈 3 年 EMBARK 數據顯示 ELEVIDYS 能減緩杜氏肌營養不良症（DMD）的惡化，且沒有出現新的安全問題