荷蘭萊頓，2026 年 2 月 1 日： Pharming Group（Euronext: PHARM；Nasdaq: PHAR）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已向其針對 Joenja®（leniolisib）的補充新藥申請（sNDA）發出了完整回應信（CRL）。Joenja®是一種口服選擇性磷脂酰肌醇 3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑，旨在治療 4 至 11 歲患有激活性磷脂酰肌醇 3-激酶δ綜合症（APDS）的兒童，這是一種罕見的原發性免疫缺陷。
FDA 對低體重兒童患者可能出現的藥物暴露不足提出了問題。因此，FDA 要求提供額外的兒科藥代動力學數據，以重新評估建議的兒科劑量，並確認低體重劑量組的兒童能夠達到與已批准的成人和青少年方案相當的藥物暴露水平。信中還指出了用於生產批次測試的一種分析方法存在問題，FDA 要求提供額外的數據和澄清。
我們相信可以解決信中提到的臨牀藥理學和批次測試方法的問題，並計劃與 FDA 密切合作，以滿足該機構的要求並確定重新提交的下一步計劃。我們計劃請求與 FDA 進行 A 類會議。
Joenja 在 12 歲及以上患者中治療 APDS 的美國 FDA 批准不受此監管行動的影響。
Pharming 首席執行官 Fabrice Chouraqui 評論道：
“雖然我們對 FDA 的回應感到失望，但我們仍然致力於讓 Joenja 能夠為 4 至 11 歲患有 APDS 的兒童提供治療。Joenja 有潛力解決導致 APDS 的免疫失調和缺陷，並顯著影響這一人羣的疾病長期進程，目前尚無批准的針對性治療。我們將與 FDA 緊密合作，提供必要的信息，並確定最佳和最有效的前進路徑。”
Pharming 基於在 4 至 11 歲兒童中進行的開放標籤、多國、單臂 III 期研究的積極數據向 FDA 提交了 sNDA，該研究顯示在 12 周內 APDS 的兩個臨牀相關標誌物——淋巴結腫大減少和初始 B 細胞增加——均有所改善，表明基礎免疫缺陷得到了糾正。提交中還包括了 8 個月治療的安全性數據。淋巴增生和免疫表型糾正的改善在研究的四個劑量水平中均有觀察到，並與之前在青少年和成人患者中報告的改善一致。所有治療相關的不良事件均被報告為輕度至中度。沒有與藥物相關的嚴重不良事件，所有患者均完成了 12 周的治療期。
2025 年 10 月，FDA 根據其指南授予該申請優先審查，指出該藥物將顯著改善治療、預防或診斷嚴重疾病的有效性或安全性。目前，全球尚無針對 12 歲以下兒童 APDS 的批准治療。Joenja 於 2023 年 3 月獲得 FDA 批准，用於治療 12 歲及以上的成人和兒童 APDS 患者。
關於激活性磷脂酰肌醇 3-激酶δ綜合症（APDS）
APDS 是一種罕見的原發性免疫缺陷，首次在 2013 年被描述。APDS 是由已知的兩個基因之一的變異引起的，這兩個基因被稱為 PIK3CD 或 PIK3R1，它們對免疫細胞在體內的發育和功能至關重要。這些基因的變異導致 PI3Kδ（磷脂酰肌醇 3-激酶δ）通路的過度活躍，導致免疫細胞無法正常成熟和功能，從而導致免疫缺陷和失調。APDS 的特徵包括多種症狀，如嚴重的反覆性上呼吸道感染、淋巴增生、自身免疫和腸病。由於這些症狀可能與多種疾病相關，包括其他原發性免疫缺陷，APDS 患者常常被誤診，平均診斷延遲 7 年。由於 APDS 是一種進行性疾病，這種延遲可能導致隨着時間的推移積累損害，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。通過基因檢測可以做出明確診斷。APDS 在全球大約每百萬人中影響 1 至 2 人。
關於 leniolisib
Leniolisib 是一種口服小分子磷脂酰肌醇 3-激酶δ（PI3Kẟ）抑制劑，在美國、英國、澳大利亞和以色列獲得批准，作為 12 歲及以上成人和兒童激活性磷脂酰肌醇 3-激酶δ（PI3Kδ）綜合症（APDS）的首個也是唯一的針對性治療。Leniolisib 抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的產生，這是一種重要的細胞信使，調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和代謝。隨機、安慰劑對照的 III 期臨牀試驗結果顯示，在共同主要終點上有統計學顯著改善，反映出對這些患者所見的免疫失調和缺陷的有利影響，臨時開放標籤擴展數據支持了長期使用 leniolisib 的安全性和耐受性。Leniolisib 目前正在歐洲經濟區、日本、加拿大和其他幾個國家進行 APDS 的監管審查。Leniolisib 還在針對 APDS 的兩個 III 期臨牀試驗和針對免疫失調的原發性免疫缺陷（PIDs）的兩個 II 期臨牀試驗中進行評估。對於除 APDS 以外的免疫失調的 PIDs，leniolisib 的安全性和有效性尚未確定。
關於 Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（歐洲證券交易所阿姆斯特丹：PHARM/Nasdaq：PHAR）是一家全球生物製藥公司，致力於改善罕見、嚴重和危及生命疾病患者的生活。我們正在開發和商業化一系列創新藥物，包括小分子藥物和生物製劑。Pharming 總部位於荷蘭萊頓，且其員工中有相當一部分位於美國。
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前瞻性聲明
本新聞稿可能包含前瞻性聲明。前瞻性聲明是基於管理層當前的期望和假設的未來預期聲明，並涉及已知和未知的風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際結果、表現或事件與這些聲明中表達或暗示的結果有實質性差異。這些前瞻性聲明通過使用 “目標”、“雄心”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“可能”、“里程碑”、“目標”、“展望”、“計劃”、“可能”、“項目”、“風險”、“時間表”、“尋求”、“應該”、“目標”、“將會” 等類似術語和短語來識別。前瞻性聲明的示例可能包括關於 Pharming 的產品候選者的臨牀前研究和臨牀試驗的時間和進展、Pharming 的臨牀和商業前景，以及 Pharming 對其預計營運資金需求和現金資源的預期，這些聲明受到多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於 Pharming 臨牀試驗的範圍、進展和擴展及其成本的影響；以及臨牀、科學、監管、商業、競爭和技術發展。鑑於這些風險和不確定性，以及在 Pharming 的 2024 年年報和截至 2024 年 12 月 31 日的 20-F 表格年報中描述的其他風險和不確定性，前瞻性聲明中討論的事件和情況可能不會發生，Pharming 的實際結果可能與預期或暗示的結果有實質性和不利的差異。本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明均完全受到本節中包含或提及的警示聲明的限制。讀者不應對前瞻性聲明過於依賴。任何前瞻性聲明僅在本新聞稿日期有效，並基於 Pharming 在本發佈日期可獲得的信息。Pharming 不承擔因新信息、未來事件或其他信息而公開更新或修訂任何前瞻性聲明的義務。
內部信息
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<li>FINAL_Pharming 收到 FDA 對 Joenja 兒童 sNDA 的 CRL_EN_1Feb26</li>
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Pharming Group 宣佈，美國 FDA 對其針對 4 至 11 歲激活磷脂酰肌醇 3-激酶 δ 綜合症（APDS）兒童的 Joenja®（leniolisib）補充新藥申請發出了完整回應信。FDA 對低體重兒童患者可能存在的藥物暴露不足表示擔憂，並要求提供額外的藥代動力學數據。儘管面臨這一挫折，Pharming 計劃與 FDA 密切合作，解決相關問題並重新提交申請。Joenja 仍然獲得了 12 歲及以上患者的批准

Pharming Group receives Complete Response Letter from U.S. FDA for sNDA for Joenja® (leniolisib) in children aged 4 to 11 years with APDS | PHARM Stock News

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