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本週的生物技術領域見證了關鍵的 FDA 會議安排、IND 批准、完整回應信、腫瘤資產的出售以及在 Fabry 病、戈謝病、肥胖、HbA1c 降低和 2 型糖尿病減重等關鍵治療領域的臨牀試驗數據發佈。
讓我們來解讀本週生物技術領域的關鍵進展和里程碑。
FDA 批准與拒絕
aTyr Pharma 與 FDA 會面討論 Efzofitimod 項目
aTyr Pharma, Inc. (ATYR) 表示，它已安排在 2026 年 4 月中旬與美國 FDA 舉行一次 C 類會議，以討論其針對肺肉芽腫病的主要候選藥物 Efzofitimod 的臨牀和監管路徑，這是一種慢性炎症性肺病。
會議將重點討論第三階段試驗的規劃和關鍵設計考慮，因為公司準備將 Efzofitimod 推進到後期開發階段。aTyr 表示，一旦收到 FDA 的正式反饋，將提供更新。
ATYR 週四收盤價為 0.81 美元，下跌 7.93%。
Prelude Therapeutics 獲得 FDA 對選擇性 JAK2V617F 抑制劑研究的批准
Prelude Therapeutics Inc. (PRLD) 宣佈，美國 FDA 已批准其針對 PRT12396 的研究新藥申請，這是一種針對 JAK2 突變驅動的骨髓增生性腫瘤的選擇性 JAK2V617F 抑制劑。
該公司表示，批准使其能夠啓動一項第一階段試驗，以評估 JAK2V617F 突變的血液癌症患者的安全性、耐受性和早期藥理活性。Prelude 指出，PRT12396 在臨牀前研究中顯示出強選擇性，支持其進入首次人體試驗。
PRLD 週四收盤價為 2.02 美元，下跌 12.17%。
Teva 獲得偏頭痛藥物的擴展 FDA 批准
Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (TEVA) 表示，美國 FDA 已批准 AJOVY 的擴展適應症，使其成為首個針對 6 至 17 歲、體重至少 45 公斤的兒童發作性偏頭痛的抗 CGRP 預防治療。
AJOVY 於 2018 年首次獲得批准，用於成人偏頭痛的預防治療，而這一新決定首次將其使用擴展到年輕患者。擴展標籤包括每月一次的注射，可以在辦公室或家中進行，滿足了兒童偏頭痛護理中的重大未滿足需求。
Teva 表示，該批准強化了 AJOVY 已建立的安全性和有效性，並擴大了兒童和青少年預防治療的可及性。
TEVA 週四收盤價為 34.80 美元，下跌 0.46%。
Aquestive Therapeutics 收到 FDA 對 Anaphylm 的完整回應信
Aquestive Therapeutics Inc. (AQST) 表示，美國 FDA 已就其 Anaphylm 舌下膜的申請發出完整回應信（CRL），該膜是一種用於 30 公斤及以上患者的非侵入性腎上腺素治療，適用於 I 型過敏反應，包括過敏性休克。
該公司表示，CRL 中列出的缺陷僅限於人因問題和支持性藥代動力學（PK）研究，未對化學、生產、控制或提交的臨牀可比性數據提出擔憂。FDA 指出人因驗證研究中的問題，包括打開袋子和膜放置不當的困難，認為這可能在過敏性休克期間構成安全風險。
Aquestive 表示，它已更新了袋子設計、標籤和使用説明，並計劃在 2026 年第三季度之前進行新的人因研究以及所需的 PK 研究，然後重新提交申請。
AQST 週四收盤價為 3.84 美元，下跌 4%。
FDA 拒絕批准 Pharming 的 Joenja 擴展標籤
Pharming Group N.V. (PHAR) 表示，美國 FDA 已就 Joenja 在 4 至 11 歲兒童中擴展適應症發出完整回應信（CRL），該病症為激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ綜合症（APDS），這是一種罕見的原發性免疫缺陷。
FDA 指出對低體重兒童患者可能存在潛在的藥物暴露不足的擔憂，並要求提供額外的藥代動力學數據以重新評估劑量。該機構還要求澄清用於批次測試的分析方法。
Pharming 表示，它相信這些問題可以解決，並將請求召開 A 類會議以確定下一步措施。CRL 不影響 Joenja 對 12 歲及以上患者的現有美國批准。
PHAR 週四收盤價為 16.04 美元，下跌 4.98%。
交易
Polyrizon 簽署諒解備忘錄以收購全球私人航空公司 51% 的股份
Polyrizon Ltd. (PLRZ)，一家臨牀前生物技術公司，已簽署一份非約束性的諒解備忘錄，以收購 Arrow Aviation Ltd. 51% 的股份，這是一家全球私人航空運營商。
Polyrizon 開發鼻用保護性水凝膠技術，而 Arrow Aviation 公司運營一支行政噴氣機機隊，併為商務和休閒提供 VIP 私人航班，以及為政府和公共實體提供專業服務，包括醫療撤離、空中救援、特殊需求運輸、醫療旅遊和危險材料貨物運輸。
Arrow Aviation 每年產生約 1900 萬美元的未經審計的收入和 300 萬美元的調整後 EBITDA。
根據諒解備忘錄的條款，Polyrizon 計劃通過 1800 萬新謝克爾（約 580 萬美元）的現金投資購買大部分股份。這一舉措標誌着其在高增長私人航空領域的戰略多元化。
Polyrizon 表示，潛在的收購與其在高增長領域探索創收機會的戰略相一致，同時利用其強大的財務狀況。該公司引用行業預測，預計私人航空市場到 2030 年將達到 413.8 億美元。
預計將在 30 天內達成最終協議，需滿足慣常的成交條件。
PLRZ 週四收盤價為 12.43 美元，下跌 7.03%。
HOOKIPA Pharma 將其腫瘤資產出售給 NeoTrail Therapeutics
HOOKIPA Pharma Inc.（HOOK）是一家臨牀階段的生物製藥公司，開發用於癌症和其他傳染病的免疫治療藥物，宣佈將其免疫腫瘤資產 Eseba-vec（也稱為 HB-200）和 HB-700 開發項目出售給私營公司 NeoTrail Therapeutics, Inc.。
HOOKIPA 的 Eseba-vec（HB-200）是一種正在評估的免疫治療藥物，針對 HPV16 陽性癌症，而 HB-700 是一種旨在治療 KRAS 突變的肺癌、結直腸癌、胰腺癌及其他癌症的研究性腺病毒免疫療法。
資產購買協議於 2026 年 1 月 28 日簽署，交易預計將在 2026 年第二季度完成。出售的財務細節未披露。
HOOK 週四收盤價為 1.06 美元，上漲 0.95。
臨牀試驗 - 突破性進展
Sangamo 的 ST-920 法布里病研究取得積極數據
Sangamo Therapeutics, Inc.（SGMO）於週二宣佈其主要候選藥物 isaralgagene civaparvovec 在法布里病的註冊性 1/2 期 STAAR 研究中取得了積極數據。
STAAR 研究招募了正在接受酶替代療法（ERT）的患者，ERT 偽天真定義為已停止 ERT 六個月或更長時間的患者，或 ERT 天真患者。1/2 期 STAAR 研究已完成，32 名患者成功轉入長期隨訪研究。
ST-920 在註冊性 1/2 期 STAAR 研究中的有希望結果包括在所有接受治療的患者中，52 周的平均年化估計腎小管濾過率（eGFR）斜率為正，作為早期臨牀終點報告，心臟功能在一年內穩定，效果持久，α-半乳糖苷酶 A（a-Gal A）活性在 4.5 年內保持升高。eGFR 通過測量腎臟過濾廢物的能力來估計腎功能。
FDA 為 isaralgagene civaparvovec 提供了加速批准的監管路徑，同意正在進行的 1/2 期 STAAR 研究的數據可以作為加速批准計劃下批准的主要依據，使用 52 周臨牀終點的平均年化 eGFR 斜率。
SGMO 週四收盤價為 1.86 美元，下跌 1.86%。
諾和諾德的 CagriSema 在 REIMAGINE 2 試驗中顯示顯著的 HbA1c 降低和體重減輕
諾和諾德 A/S（NVO）宣佈其 3 期 REIMAGINE 2 試驗的積極結果，其中 CagriSema 在第 68 周顯示出比 semaglutide 更優的 HbA1c 降低和體重減輕，適用於所有測試劑量的 2 型糖尿病成人。
REIMAGINE 2 的積極結果包括 CagriSema 實現高達 14.2% 的顯著體重減輕，以及從平均 HbA 基線 8.2% 降低高達 1.91 個百分點。
CagriSema 是長效澱粉酶受體激動劑 cagrilintide 和長效 GLP-1 受體激動劑 semaglutide 的固定劑量組合。
REIMAGINE 2 是一項為期 68 周的 3 期療效和安全性試驗，研究每週一次皮下注射 CagriSema 的兩種不同劑量（2.4 mg/2.4 mg 和 1.0 mg/1.0 mg），與兩種不同劑量的 semaglutide（2.4 mg 和 1.0 mg）、cagrilintide（2.4 mg）和安慰劑進行比較。
該試驗包括 2728 名使用二甲雙胍控制不佳的 2 型糖尿病患者，伴或不伴有鈉 - 葡萄糖轉運蛋白 2（SGLT2）抑制劑。
研究結果顯示，CagriSema 2.4mg/2.4mg 治療組在第 68 周 HbA1c 的統計學顯著降低為 1.91 個百分點，而 semaglutide 2.4mg 為 1.76 個百分點。
此外，從平均基線體重 101 公斤來看，接受 CagriSema 2.4 mg/2.4 mg 治療的患者在 68 周後實現了 14.2% 的體重減輕，而 semaglutide 2.4 mg 組為 10.2%，且沒有出現體重減輕平台期。
NVO 週四收盤價為 43.34 美元，下跌 8.16%。
Skye 在肥胖 CBeyond 試驗擴展階段報告積極數據
Skye Bioscience, Inc.（SKYE）是一家臨牀階段的生物技術公司，宣佈其在 nimacimab 的組合療法臂中獲得了擴展 2a 期 CBeyond 概念驗證研究的積極中期 52 週數據。
Nimacimab 是一種外周限制的單克隆抗體 CB1 受體抑制劑。
擴展階段的 2a 期 CBeyond 研究的積極結果包括在 nimacimab 和 semaglutide 的組合組中實現了 22.3% 的顯著總體重減輕，而在安慰劑加 semaglutide 組中經過 52 周治療未觀察到體重減輕平台期，結果為 19.7%。
擴展 CBeyond 2a 期研究的完整頂線結果，包括 nimacimab 單藥治療數據和 13 周停藥隨訪，預計將在 2026 年第三季度公佈。
SKYE 週四收盤價為 0.79 美元，下跌 8.11%。
賽諾菲的 Venglustat 在 LEAP2MONO 高雪病研究中達到主要目標，在法布里病 PERIDOT 研究中未達標
賽諾菲（SNY）宣佈其研究藥物 Venglustat 在一項針對 3 型高雪病的 3 期研究 LEAP2MONO 中達到了所有主要終點，而在一項針對法布里病的 3 期研究 PERIDOT 中未達到主要終點。
Venglustat 是一種研究性口服葡萄糖基神經酰胺合成酶抑制劑（GCSi），旨在穿越血腦屏障。
在針對成人和兒童患者的 3 型高雪病（GD3）3 期研究 LEAP2MONO 中，接受 Venglustat 治療的患者在第 52 周的主要終點神經症狀的顯著改善，測量方法為全球測試評分，包括兩項評估的運動失調評分量表（SARA）修正總分和神經心理狀態評估的可重複電池（RBANS），與接受酶替代療法的患者相比。
在名為 PERIDOT 的法布里病三期研究中，Venglustat 在主要終點上未顯示出優越性，因為 Venglustat 組和安慰劑組均經歷了神經性和腹部疼痛的減輕。額外數據正在分析中，預計將在未來的醫學會議上分享更多信息。
美國食品和藥物管理局也已授予 Venglustat 快速通道認證，以用於 GD3 和法布里病的潛在治療。
SNY 週四收盤價為 47.49 美元，下跌 1.23%。
Alvotech 報告 AVT80（Entyvio 的生物仿製藥）積極的頂線藥代動力學研究結果
Alvotech (ALVO) 報告稱，其名為 AVT80-GL-P01 的關鍵藥代動力學研究針對 AVT80（其計劃中的 Takeda Pharma 的 Entyvio 生物仿製藥）達成了所有主要終點，標誌着公司雙重配方 vedolizumab 項目的一個關鍵里程碑。
Entyvio 用於治療潰瘍性結腸炎和克羅恩病，這兩種慢性炎症性腸病通常需要長期生物治療。
關鍵藥代動力學研究 AVT80-GL-P01 是一項在健康成年人中進行的隨機、雙盲、單劑量試驗。
該研究將 AVT80 與參考產品進行了比較，並展示了藥代動力學的相似性，得到了安全性、耐受性和免疫原性特徵一致的支持，這些是主要監管市場生物仿製藥批准的核心臨牀要求。
ALVO 週四收盤價為 4.99 美元，下跌 1.96%。
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本週的生物科技新聞重點關注了關鍵的 FDA 會議、IND 批准和各個治療領域的臨牀試驗數據。aTyr Pharma 將與 FDA 就其用於肺部肉芽腫病的 Efzofitimod 項目進行會談。Prelude Therapeutics 獲得了 FDA 對 JAK2V617F 抑制劑研究的批准。Teva 的偏頭痛藥物 AJOVY 獲得了 FDA 對兒童使用的擴展批准。然而，Aquestive Therapeutics 的 Anaphylm 治療面臨完整回應信（CRL），而 Pharming 的 Joenja 也因擴展兒童使用而收到了 CRL。Polyrizon 簽署了一份諒解備忘錄，以收購一傢俬人航空公司的股份

Weekly Buzz: ATYR To Meet With FDA, SGMO Aces Fabry Study, AQST's Anaphylm Gets Rejected

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