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<li>MarketBeat 週迴顧 – 9/23 - 9/27</li>
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<p>Edgewise Therapeutics NASDAQ: EWTX 在 Guggenheim 2026 醫療創新大會上展示了其心臟和神經肌肉項目的多個即將到來的里程碑。首席運營官 Behrad Derakhshan 表示，公司正朝着一個 “非凡的年份” 邁進，預計將為 Becker 肌營養不良症的 sevasemten 進行第三階段的結果發佈，同時推進其肥厚型心肌病 (HCM) 產品線和計劃在年內進入臨牀的第二個心臟候選藥物。</p>
<p>獲取 <strong>Edgewise Therapeutics</strong> 的提醒：</p>
<h2>Edgewise 概述為應對 HCM 項目早期房顫觀察所做的變化</h2>
<p>討論早期集中在 CIRRUS D 部分，公司在阻塞性和非阻塞性 HCM 中對 EDG-7500 的持續工作。Derakhshan 被問及早期房顫 (AFib) 觀察是否現在 “已經完全過去” 了。他描述了在 D 部分實施的幾個協議和篩查變化，這些變化是在審查心臟肌球蛋白抑制劑 (CMI) 領域同行使用的方法後進行的。</p>
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<li>分析師認為仍有時間投資 Edgewise，股價上漲 332%</li>
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<p>根據 Derakhshan 的説法，Edgewise 調整了篩查，以確保入組患者符合肥厚標準，通過將現場讀數的超聲心動圖轉變為核心實驗室確認。公司還將房顫歷史的 “回顧” 窗口從 90 天延長至 180 天，以符合他所稱的 CMI 領域的標準做法，並開始排除中度至重度二尖瓣狹窄的高風險患者。</p>
<p>他補充説，公司實施了連續心臟監測，使用在四周篩查期間佩戴的貼片，以及在每次劑量遞增期間的兩週。Derakhshan 表示，Edgewise 進行了廣泛的篩查——引用了 “超過 2000 項測量”——並在該監測期間未報告房顫負擔。他還表示，公司沒有發現血漿濃度與房顫發生率之間的關係。</p>
<h2>CIRRUS D 部分數據的時機和披露方法</h2>
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<li>Edgewise Therapeutics 股價飆升 50%：背後的關鍵原因</li>
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<p>當被問及公司如何考慮與該領域其他結果的節奏時，Derakhshan 表示 Edgewise 並不受競爭對手時機的指導。相反，他表示公司打算提供一個嚴格、高質量的數據包，並指出更新預計將涵蓋阻塞性和非阻塞性 HCM 的結果。他還強調，D 部分旨在為患者優化到 “最大有效劑量”，他表示這一觀點得到了公司對 EDG-7500 的看法的支持，即該藥物的血漿濃度與左心室射血分數 (LVEF) 之間沒有關係。</p>
<h2>REMS 和監測：關注 LVEF 和醫生工作流程</h2>
<p>Derakhshan 討論了 FDA 可能要求的監測以及任何潛在的風險評估和緩解策略 (REMS)。他説，公司在健康志願者和多個 HCM 研究部分生成了數據，並相信這些數據越來越支持 LVEF 與 EDG-7500 的血漿濃度之間的脱離關係。</p>
<p>他説 Edgewise 諮詢了前 FDA 心腎部門負責人，並收到了反饋，認為 EDG-7500 的機制與 CMI 類別不同。Derakhshan 表示，公司認為，隨着血漿濃度與 LVEF 之間持續缺乏關係，FDA 要求進行密集的超聲心動圖監測將是困難的。他描述了一種潛在的方法，即在基線和研究結束時進行超聲心動圖，以作為討論的框架。</p>
<p>Derakhshan 還認為，減少超聲負擔可能會擴大在卓越中心以外的採用，特別是在那些通常依賴 “感覺和功能”（如 NYHA 分類）來評估心力衰竭治療的社區醫生中。他將典型 HCM 管理中每六到十二個月進行的常規超聲與那些對 LVEF 降低有顧慮的療法相關的更頻繁要求進行了對比。</p>
<h2>Edgewise 如何描述 EDG-7500 在阻塞性和非阻塞性 HCM 中的定位</h2>
<p>在非阻塞性 HCM 中，Derakhshan 將 EDG-7500 描述為 “正性舒張藥”，其機制在早期舒張（舒張期）期間優先發揮作用，改善心室充盈和心輸出量。他指出之前分享的固定劑量數據：在四周內 50 毫克的劑量下，公司觀察到堪薩斯城心肌病問卷 (KCCQ) 分數提高了 16 分。他表示 D 部分旨在允許醫生根據生物標誌物和症狀進行指導性滴定，包括基於 NT-proBNP 降低（至少 50%）或達到 200 pg/mL 的閾值，他將其描述為這些個體的 “正常” 閾值。</p>
<p>在阻塞性 HCM 中，Derakhshan 表示儘管 CMI 取得了進展，但仍有改善結果的空間。他提到了之前展示的 EDG-7500 固定劑量數據，包括在四周內 100 毫克的結果：</p>
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<li>89% 的患者在靜息時達到低於 30 的梯度反應，Valsalva 時低於 50</li>
<li>大約 60% 的患者 NT-proBNP 降低到正常範圍</li>
<li>KCCQ 提高了 23 分</li>
<li>78% 的患者在 NYHA 中至少提高了一個等級</li>
</ul>
<p>他補充説，這些結果與數據中未觀察到 LVEF 降低相結合。關於與 CMI 的潛在聯合使用，Derakhshan 建議 “切換動態” 可能比附加使用更可能，因為他認為 EDG-7500 可以提供療效，而不受 LVEF 限制，這可能會限制劑量優化。</p>
<p>關於第三階段的規劃，Derakhshan 表示，在公開披露 D 部分數據後，將舉行第二階段結束時的 FDA 會議。他表示，公司仍按計劃在今年第四季度啓動第三階段項目，並考慮包括平行的阻塞性和非阻塞性試驗，或根據 FDA 反饋可能採取單一研究的方法。</p>
<h2>管道更新：EDG-15400 和 sevasemten 在貝克肌營養不良症中的進展</h2>
<p>Derakhshan 表示，EDG-15400 正在進行單次遞增劑量和多次遞增劑量的健康志願者研究，預計將在第二季度公佈數據。他提到，公司還將闡明 EDG-15400 與 EDG-7500 的不同之處，儘管它們共享一個靶點，並將披露預計在第三至第四季度開始的 HFpEF 研究計劃。他描述了 HFpEF 第二階段的 “基準”，即 NT-proBNP 減少 25% 至 30%，這是基於與專家和公司科學顧問委員會的討論，目標是轉化為第三階段的感覺和功能終點，例如 KCCQ。</p>
<p>關於 sevasemten，Derakhshan 表示，FDA 之前在前一年的第二季度會議上提供了指導，認為貝克肌營養不良症的關鍵 GRAND CANYON 研究將是一個單一的註冊研究，並且該機構接受了 North Star 測量作為主要終點。他表示 GRAND CANYON 仍按計劃在第四季度進行，並指出他所稱的低脱落率。</p>
<p>Derakhshan 還指出，入組人數超過了最初的 120 名患者目標，最終達到 175 名患者，他表示這增加了研究的統計效能。他表示，該研究的統計效能為 98%，以顯示 18 個月時 1.8 分的改善，並指出統計顯著性的 “臨界點” 為 0.8。</p>
<p>他強調了高比例的患者繼續參與開放標籤後續給藥，表示 99% 的合格患者轉入 MESA 開放標籤並繼續接受 sevasemten。Derakhshan 表示，這種 “粘性” 支持了圍繞患者感知益處的商業敍述以及對持續治療的支付方論點。他還表示，公司已開始建立商業基礎設施，如果數據積極，預計將準備好推出，同時指出希望在 2027 年第四季度末獲得批准，並在 2028 年實現第一完整年的收入，“如果一切順利的話。”</p>
<p>在杜氏肌營養不良症方面，Derakhshan 表示 Edgewise 正在根據來自 10 毫克隊列的額外數據和與 FDA 關於終點和研究持續時間的未來討論評估下一步。他表示，是否繼續的決定可能會在 GRAND CANYON 結果公佈後做出，同時各個研究中心正在準備，以防需要進行第三階段的項目。</p>
<h2>關於 Edgewise Therapeutics NASDAQ: EWTX</h2>
<p>Edgewise Therapeutics, Inc NASDAQ: EWTX 是一家臨牀階段的生物製藥公司，總部位於馬薩諸塞州劍橋，專注於稀有疾病的精準藥物發現和開發。該公司利用其在小分子化學和離子通道生物學方面的專業知識，解決嚴重的未滿足醫療需求，特別是在腎臟疾病和神經肌肉疾病領域。</p>
<p>Edgewise 管道的核心是 EWTX-101，這是一種新型的口服可用 TRPC5 抑制劑，TRPC5 是與腎病綜合症（如局灶節段性腎小管硬化症（FSGS））和其他蛋白尿性腎病相關的鈣通道。</p>
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標普生物技術 ETF - SPDR

醫療業 ETF - SPDR

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

<p>Edgewise Therapeutics（納斯達克代碼：EWTX）在古根海姆 2026 年醫療創新大會上進行了演講，重點介紹了其心臟病和神經肌肉項目的關鍵里程碑。首席運營官 Behrad Derakhshan 討論了 sevasemten 在貝克肌營養不良症中的即將進行的第三階段結果，以及在肥厚型心肌病（HCM）方面的進展。公司已對協議進行了更改，以應對早期觀察到的房顫現象，並專注於為其正在進行的研究提供高質量的數據。Derakhshan 強調了 EDG-7500 在改善阻塞性和非阻塞性 HCM 結果方面的潛力，並展示了令人鼓舞的初步結果</p>

Edgewise Therapeutics Teases Phase 3 Sevasemten Readout, HCM Data Update at Guggenheim Conference

Market Beat

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2 倍做多納斯達克生物技術 ETF - ProShares

醫療業 ETF - Vanguard

美國制藥 ETF - iShares

醫藥突破 ETF - ALPS

生物科技 ETF - VanEck Vectors

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

Edgewise Therapeutics

Edgewise Therapeutics 在古根海姆會議上預告了 Sevasemten 三期試驗結果和肥厚型心肌病（HCM）數據更新