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<li>CRISPR Therapeutics 在財報發佈後股價上漲，管線前景樂觀</li>
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<p>CRISPR Therapeutics NASDAQ: CRSP 的高管在花旗集團的虛擬腫瘤學領導峯會上強調了其在腫瘤學和自身免疫細胞治療管線方面的進展，特別是對其異體 CAR-T 項目 zugo-cel（前稱 CTX112）的更新，並概述了包括組合療法和潛在全球商業化的戰略。</p>
<p>獲取 <strong>CRISPR Therapeutics</strong> 的最新消息：</p>
<h2>公司概況及腫瘤學重點</h2>
<p>首席執行官 Sam Kulkarni 表示，公司在多個疾病領域積極開展工作，包括與 Vertex 合作的鐮狀細胞病和地中海貧血的商業產品、心血管項目、圍繞異體 CAR-T 建立的自身免疫 “業務”，以及針對 1 型糖尿病的再生醫學努力和腫瘤學項目。</p>
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<li>CRSPR 股票可能準備兑現其巨大的承諾</li>
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<p>在腫瘤學方面，Kulkarni 將 zugo-cel 描述為公司當前的主要關注點。他將其定位為繼 CTX110 之後的下一代 CD19 靶向異體 CAR-T，使用在 CRISPR Therapeutics 位於馬薩諸塞州弗雷明漢的設施中製造的健康供體來源細胞。Kulkarni 表示，目標是實現 “自體類似的療效”，同時提高安全性和可及性。</p>
<h2>Zugo-cel 設計：敲入/敲出策略和 “效能” 編輯</h2>
<p>Kulkarni 和首席醫學官 Naimish Patel 詳細介紹了一種多重編輯工程策略，旨在提高與早期異體 CAR-T 設計相比的活性和持久性。</p>
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<li><strong>靶向 CAR 插入：</strong> CAR 被插入到 T 細胞受體 (TCR) 位點，Kulkarni 表示，這既降低了 TCR 的表達以減少移植物抗宿主病風險，又使 CAR 表達受到內源性調控，與病毒方法形成對比。</li>
<li><strong>免疫逃逸/持久性：</strong> 在 <strong>beta-2 微球蛋白 (beta-2M)</strong> 位點的編輯減少了 MHC I 類的呈遞，Kulkarni 表示，這可以減少宿主免疫系統的識別和清除，並延長持久性。</li>
<li><strong>專有 “效能” 編輯：</strong> Kulkarni 表示，另外兩個編輯旨在減少疲憊並改善在持久性窗口期間的功能活性：
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<li><strong>Regnase-1 敲除</strong> 以保持更幼稚的表型，支持擴展，減少疲憊，並增加細胞毒性。</li>
<li><strong>TGF-beta 受體 2 敲除</strong> 以減弱 TGF-beta 介導的抑制和疲憊。</li>
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<li>MaxCyte：構建細胞和基因治療創新的未來</li>
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<p>Kulkarni 表示，CRISPR 在 CTX110 的經驗表明，儘管持久性可以延長，但細胞可能在第 11-12 天左右變得疲憊，限制有效活性。他描述了 zugo-cel 的目標是在細胞留在患者體內期間增加 “活性面積”。</p>
<h2>臨牀方法：無需 HLA 匹配，標準淋巴耗竭和再給藥經驗</h2>
<p>Patel 表示，公司迄今為止的研究不需要 HLA 匹配。雖然 CRISPR 在患者中測量 HLA 亞型，但 Patel 表示公司沒有觀察到 HLA 與細胞擴展之間的相關性。他還表示，一些患者在部分反應後進行了再給藥，以加深反應，目前沒有證據表明免疫反應阻止再給藥——他將這一結果歸因於平台的免疫逃逸編輯。</p>
<p>關於淋巴耗竭，Patel 表示公司使用與腫瘤學中自體 CAR-T 相似的標準化療淋巴耗竭方案，而不是增加免疫抑制或添加生物製劑以加深耗竭。他補充説，按劑量計算，zugo-cel 的擴展顯著大於 CTX110，並且在推進到 II 期的最高劑量下，擴展 “類似於” 自體 CAR-T 的情況。</p>
<h2>自身免疫和腫瘤學的平行發展，監管討論作為關鍵決策點</h2>
<p>Kulkarni 表示，CRISPR 正在平行推進 zugo-cel 在自身免疫疾病和腫瘤學中的應用，投資的規模和方向預計將受到監管討論的影響。他提到與監管機構進行持續對話的途徑的重要性，並表示公司希望在年底前與監管機構接洽，以確定在這兩種情況下是否可行進行單臂註冊試驗，或者是否需要隨機研究，特別是在腫瘤學中。</p>
<p>在自身免疫疾病方面，Kulkarni 認為異體 CAR-T 由於可擴展性和較低的成本（他表示低於 10,000 美元）可能是一個 “贏家”，以及在不需要停止背景治療以提取患者 T 細胞的情況下的物流優勢。他還建議，最終消除異體細胞可能會降低某些風險，包括 ICANS，同時仍能實現 “免疫重置”。</p>
<p>Patel 描述了一項正在進行的風濕病學籃子試驗，涉及 <strong>系統性紅斑狼瘡 (SLE)</strong>、<strong>炎症性肌炎</strong> 和 <strong>硬皮病</strong>，目前在這三種疾病中均在積極招募。他表示，CRISPR 已報告兩名 SLE 患者實現零疾病活動（SLEDAI 為零）。在一名患者中，Patel 表示隨訪時間延長至背景治療停止後的九個月，完全緩解，生物標誌物與免疫重置一致，包括第 28 天的完全 B 細胞耗竭和 CAR-T 擴展。</p>
<p>Patel 還表示，公司已啓動一項針對 <strong>免疫性血小板減少症 (ITP)</strong> 和 <strong>温熱型自身免疫性溶血性貧血 (WAIHA)</strong> 的單獨研究，引用了已發表的病例報告（包括來自中國）顯示在重度預處理患者中有持久反應。他將這些領域描述為較少 CAR-T 開發者積極推進項目的領域，並表示 CRISPR 預計將在下半年獲得數據。</p>
<p>關於自身免疫研究中的劑量，Patel 指出最初的系統性紅斑狼瘡（SLE）患者接受了 1 億個細胞，並表示公司正在評估 T 細胞擴增和 B 細胞耗竭作為早期指標，兩者在該劑量下均表現良好。他補充説，公司正在評估相同劑量是否適用於不同的自身免疫指徵。</p>
<h2>腫瘤學策略：與 pirtobrutinib 的聯合使用及細分市場商業化</h2>
<p>在腫瘤學方面，Kulkarni 表示關鍵問題是完全應答的持久性。他對比了 CTX110——他説最初的完全應答率約為 40%，但在六個月時降至約 20%——與 zugo-cel，他表示最初的完全應答率 “幾乎達到 70%”。他還提到公司觀察到了疾病的顯著減少，稱大多數情況下的結果 “幾乎為 MRD 陰性”，並建議這可能支持改善持久性。</p>
<p>兩位高管討論了與 BTK 抑制劑 <strong>pirtobrutinib</strong>（與禮來公司合作）的聯合策略。Patel 表示，對該聯合治療的興趣受到在 ICML 上展示的一個研究的影響，該研究將自體 CAR-T 與 ibrutinib 結合在大 B 細胞淋巴瘤（LBCL）中，報告的完全應答率超過 80%。他還引用了前臨牀數據，表明 BTK 抑制可能在擴增期間增強 CAR-T 活性。Patel 表示，CRISPR 研究正在進行中，主要針對三線及以上的患者，公司尚未有數據可分享。</p>
<p>Kulkarni 表示，在腫瘤學中，CRISPR 可能優先考慮能夠在早期階段無需進行大規模、昂貴的對照隨機試驗而獲得批准的途徑。他建議潛在的初步方法可能包括在三線及以上覆發/難治性環境中尋求標籤，同時考慮一些不符合 CAR-T 或其他療法的患者，包括一些老年患者。他還強調了美國以外的機會，包括歐洲和其他市場，他認為較低的定價可能推動採用；他説公司正在印度對患者進行給藥，並討論了同種異體方法的可負擔性優勢。</p>
<p>關於定價，Kulkarni 表示，自體 CAR-T 療法在腫瘤學中的定價約為 35 萬美元到 40 萬美元，他表示市場 “傳言” 表明自身免疫 CAR-T 的定價可能更高，可能在 70 萬美元到 80 萬美元之間。他表示，CRISPR 可能能夠在西方市場將同種異體 CAR-T 的定價控制在 20 萬美元左右或略低，同時保持利潤並擴大可及性，亞洲部分地區的定價可能因低成本製造策略而更低。</p>
<h2>體內 CAR-T：瞬態和永久性 LNP 基礎方法</h2>
<p>Kulkarni 還概述了 CRISPR 新興的體內 CAR-T 平台，區分了瞬態和永久性方法，並強調公司專注於脂質納米顆粒（LNP）遞送而非病毒載體，引用了製造和安全考慮。</p>
<p>他説，瞬態方法涉及 LNP 遞送編碼 CAR 的 mRNA，該 CAR 經過工程設計以比一些競爭對手更長時間可檢測，可能超過 10 天，他認為這可能適合自身免疫指徵。對於腫瘤學，他描述了 “永久性” 體內 CAR-T 的工作，其中 CAR 供體模板和編輯機制將使得在體內整合成為可能，可能實現 “單次注射” 方法而無需預處理，儘管他説數據將決定可行性和安全性。Kulkarni 和 Patel 指出了過度增強永久性 CAR 的安全考慮，Kulkarni 建議可能會使用不同的工程策略，而不是在同種異體項目中使用的全部編輯。</p>
<p>會議結束時，公司表示將稍後提供更多更新，包括在討論中未詳細覆蓋的領域，如心血管和糖尿病項目。</p>
<h2>關於 CRISPR Therapeutics NASDAQ: CRSP</h2>
<p>CRISPR Therapeutics AG 是一家生物製藥公司，專注於基於 CRISPR/Cas9 平台的基因編輯療法的開發。該公司應用其專有技術修改人類細胞中的基因，旨在為一系列嚴重疾病創造持久的治療方案。其研發工作重點包括體外和體內應用，使得能夠針對性地修正或破壞致病基因。</p>
<p>其主要項目之一是 CTX001，這是一種體外編輯的細胞療法，旨在治療鐮狀細胞病和依賴輸血的β-地中海貧血，與 Vertex Pharmaceuticals 合作。</p>
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<p>CRISPR Therapeutics 的高管在花旗虛擬腫瘤領導峯會上介紹了他們在腫瘤學和自身免疫細胞治療管線的進展。他們重點介紹了異體 CAR-T 項目 zugo-cel，旨在提高療效和安全性。該公司正在探索在自身免疫疾病和腫瘤學中的平行開發，監管討論影響着投資策略。首席執行官 Sam Kulkarni 強調了 zugo-cel 在治療各種疾病中的潛力，強調其可擴展性和成本效益。臨牀試驗正在進行中，顯示出在系統性紅斑狼瘡和其他自身免疫疾病中的良好結果</p>

CRISPR Therapeutics touts zugo-cel CAR-T gains, eyes autoimmune expansion at Citi oncology summit

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CRISPR 治療公司在花旗腫瘤峯會上宣揚 zugo-cel CAR-T 的收益，並關注自身免疫領域的擴展