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本週，生物技術領域見證了重要里程碑，包括 FDA 批准、腫瘤藥物收購和合作。多個治療領域報告了積極的臨牀試驗結果，包括放射性和非放射性軸性脊柱關節炎、微囊性淋巴管畸形、肺動脈高壓和肥胖症。
以下是詳細信息。
FDA 批准與拒絕
Armata Pharma 獲得 FDA QIDP 認證，針對 AP-SA02
Armata Pharmaceuticals, Inc. (ARMP) 宣佈，美國 FDA 已授予 AP-SA02 的合格傳染病產品（QIDP）認證，該產品是其針對複雜金黃色葡萄球菌菌血症（包括耐甲氧西林金黃色葡萄球菌）的噬菌體候選藥物。
該認證根據 GAIN 法案提供五年的市場獨佔期，並使 AP-SA02 有資格獲得快速通道狀態、優先審查和滾動提交。Armata 計劃在 2026 年將該項目推進至第三階段優越性研究，基於積極的第二階段結果。
ARMP 在週四（2026 年 2 月 26 日）的交易中收於 10.83 美元，上漲 1.88%。
Allurion Technologies 獲得 FDA PMA 批准，推出胃氣球系統
Allurion Technologies Inc. (ALUR) 宣佈，美國 FDA 已批准 Allurion 胃氣球系統的上市前批准申請，該系統配備可吞服的智能膠囊。
該膠囊可以在短暫的門診訪問中放置，在胃中膨脹以促進飽腹感，持續約四個月，然後自然排出體外。批准得到了 AUDACITY 試驗和美國以外的實際使用數據的支持，證明了其安全性和有效性。
該公司強調，智能膠囊為 BMI 在 30-40 的患者提供了一種非手術選擇，提供了藥物或減肥手術的結構性替代方案。
ALUR 在週四的交易中收於 1.25 美元，上漲 1.63%。
MaxroGenics 暫停 LINNET 試驗的入組
MacroGenics, Inc. (MGNX) 宣佈，美國 FDA 已對其在婦科癌症中進行的第二階段 LINNET 研究對 Lorigerlimab 實施部分臨牀暫停。因此，在 FDA 解除限制之前，不會招募新患者，儘管當前參與者可以繼續治療。
該決定是在四名患者中發生近期安全事件後做出的，包括 4 級血小板減少症、心肌炎、白細胞減少症和同時發生的膿毒性休克。MacroGenics 強調，患者安全仍然是其首要任務，並與 FDA 密切合作以解決暫停問題並恢復入組。
Lorigerlimab 是一種雙特異性 DART 分子，靶向 PD-1 和 CTLA-4，以客觀反應率作為主要終點。
MGNX 在週四的交易中收於 1.98 美元，上漲 3.13%。
Eton Pharma 獲得 FDA 批准，推出 DESMODA 口服溶液
Eton Pharmaceuticals Inc. (ETON) 宣佈，美國 FDA 已批准 DESMODA（去氨加壓素乙酸鹽）口服溶液，用於管理中央性尿崩症，作為所有年齡患者的抗利尿替代療法。
DESMODA 是 FDA 批准的首個去氨加壓素口服液體制劑，旨在支持精確劑量，無需分割藥片或冷藏。該產品將於 2026 年 3 月 9 日開始通過 Anovo Co Ltd 獨家供應，專利保護將延續至 2044 年。
Eton 估計，美國有超過 13,000 名患者受到中央性尿崩症的影響，其中包括 3,000-4,000 名兒童患者，並預計 DESMODA 的年銷售峯值將達到 3000 萬至 5000 萬美元。該批准標誌着該公司的第九個商業產品，進一步增強了其罕見疾病產品組合。
ETON 在週四的交易中收於 17.25 美元，下跌 2.27%。
交易
吉利德科學收購 Arcellx
吉利德科學（GILD）已達成最終協議，以每股 115 美元的現金收購 Arcellx（ACLX），外加每股 5 美元的附帶價值權，代表在交割時隱含的 78 億美元股權價值。吉利德目前擁有 Arcellx 約 11.5% 的流通普通股。
該交易增強了其通過 Kite Pharma（吉利德公司）現有的合作關係，並加強了吉利德在細胞治療領域的地位。
Kite 與 Arcellx 之間已有合作，共同開發和商業化 Arcellx 的主要管線候選藥物 anitocabtagene autoleucel（anito-cel）。
GILD 在週四的交易中收於 143.77 美元，下跌 2.28%。
Vir Biotech 與 Astellas 合作開發 VIR-5500
Vir Biotechnology, Inc. (VIR) 宣佈與 Astellas Pharma Inc. (ALPMF) 達成全球戰略合作，共同承擔其針對轉移性前列腺癌的 PSMA 靶向 T 細胞連接器 VIR-5500 的開發成本和未來收入。
根據協議條款，Vir 將獲得 3.35 億美元的預付款和近期付款，包括 2.4 億美元現金、7500 萬美元的股權投資（以 50% 的溢價）以及近期的 2000 萬美元里程碑付款。
該公司還有資格獲得高達 13.7 億美元的開發、監管和銷售里程碑，以及對美國以外淨銷售的分級雙位數特許權使用費。
Astellas 將主導美國的商業化，Vir 保留共同推廣的選擇。在美國以外，Astellas 將擁有獨佔權。開發成本將由 Astellas 承擔 60%，Vir Biotechnology 承擔 40%。
VIR 在週四的交易中收於 9.32 美元，下跌 6.80%。
ALPMF 在週四的交易中收於 16.05 美元，上漲 7.72%。
Kairos Pharma 簽署條款清單，收購 Celyn Therapeutics 的兩個腫瘤資產
Kairos Pharma Ltd. (KAPA)，一家專注於癌症治療的臨牀階段生物製藥公司，宣佈簽署條款清單，以收購私營公司 Celyn Therapeutics, Inc.的兩個臨牀腫瘤資產。然而，財務細節未披露。
此次收購包括 CL-273，一種預 IND、可逆的、野生型保留的全 EGFR 抑制劑，以及 CL-741，一種準備進入 1 期的、可口服的 c-MET 激酶抑制劑。
CL-273 是使用專有的人工智能驅動藥物發現平台開發的，針對 EGFR 突變的肺癌，預計到 2026 年市場價值為 162 億美元（來源：Future Market Insights）。該項目目前處於預 IND 階段，預計將在 2026 年開始首次人體臨牀試驗。
CL-741 針對的 cMet 抑制劑市場價值超過 20 億美元，預計到 2030 年將超過 100 億美元，年均增長率超過 17%（來源：Biospace）。
這兩個資產旨在應對非小細胞肺癌（NSCLC），這是全球最常見且最難治療的癌症之一。
KAPA 週四收盤價為 0.55 美元，下跌 12.15%。
臨牀試驗 - 突破性進展
MoonLake 報告 Sonelokimab 在軸性脊柱關節炎 II 期試驗中取得積極數據
MoonLake Immunotherapeutics (MLTX) 宣佈其在放射學和非放射學軸性脊柱關節炎患者中進行的 Sonelokimab II 期試驗取得積極結果。
在名為 S-OLARIS 的 II 期試驗中，Sonelokimab 展現出臨牀上有意義且統計學上顯著的益處，公司的報告稱。
在第 12 周，81% 的接受 Sonelokimab 治療的患者達到了脊柱關節炎國際評估協會 40（ASAS40）反應。
在研究中，超過 80% 的患者在第 12 周也實現了臨牀上有意義的改善，依據 ASDAS-CRP 評分（評估整體疾病活動性）和 SPARCC MRI 評分（評估骶髂關節的可見炎症）進行測量。
此外，該公司指出，PET 成像顯示在受 axSpA 影響的骶髂關節中，炎症和成骨細胞活性顯著降低，這是該疾病不可逆骨化的關鍵驅動因素。
MLTX 週四收盤價為 17.68 美元，下跌 2.96%。
諾和諾德的 CagriSema 在與 Zepbound 的頭對頭試驗中未能達到關鍵目標
諾和諾德 A/S (NVO) 宣佈其評估 CagriSema 在肥胖人羣中的 III 期研究結果令人失望，未能達到主要的非劣效性終點。
在名為 REDEFINE 4 的試驗中，CagriSema（cagrilintide 2.4 mg 和 semaglutide 2.4 mg 的固定劑量組合）與禮來公司的 Zepbound（tirzepatide 15 mg）進行比較，均為每週一次皮下給藥，針對肥胖成人。
在 84 周時，CagriSema 2.4/2.4 mg 幫助患者減輕了 23% 的體重，而 Tirzepatide 15 mg 則減輕了 25.5%。
結果還包括反映真實世界使用情況的分析，其中 CagriSema 導致 20.2% 的體重減輕，而 tirzepatide 則為 23.6%。
REDEFINE 4 試驗招募了 809 名肥胖患者，且至少有一種合併症，患者的基線平均體重為 114.2 kg。
儘管未能達到非劣效性的主要終點，CagriSema 展現出安全且耐受良好的特徵，公司指出。
NVO 週四收盤價為 37.62 美元，下跌 1.42%。
Gossamer Bio 宣佈 PROSERA III 期研究的頂線結果
Gossamer Bio (GOSS) 宣佈了針對肺動脈高壓患者的 seralutinib PROSERA III 期研究的頂線結果，其中 seralutinib 未能達到預設的主要終點的 alpha 閾值。Gossamer Bio 與 Chiesi Group 共同開發 seralutinib。
Seralutinib 是一種研究性吸入型酪氨酸激酶抑制劑，通過乾粉吸入給藥。Serelutinib 旨在提供直接的肺部給藥，以增強局部活性，同時最小化全身暴露。
PROSERA 研究是一項雙盲、安慰劑對照的全球註冊臨牀試驗，評估 seralutinib 在 PAH 患者中的療效，作為背景 PAH 治療的補充。
Seralutinib 在第 24 周顯示出與安慰劑相比的六分鐘步行距離（6MWD）改善 +13.3 米，未能達到預設的 alpha 閾值 0.025。
在第 24 周，接受 seralutinib 的患者從基線的中位變化為 +28.2 米，而接受安慰劑的患者中位變化為 +13.5 米。
根據該公司的説法，seralutinib 一般耐受良好，安全性與之前的經驗一致。Gossamer 計劃與美國 FDA 會面，討論未來的路徑。
此外，該公司指出，需要暫停 SERANATA 研究的招募，以評估 PROSERA 結果的影響，特別是安慰劑反應的區域差異。
GOSS 週四收盤價為 0.40 美元，上漲 5.76%。
諾和諾德報告中國 UBT251 肥胖 II 期試驗的積極結果
諾和諾德 A/S (NVO) 和聯合實驗室國際控股有限公司 (ULIHF, UNJ.F) 週二宣佈了中國 UBT251 II 期試驗的頂線結果，該試驗針對超重或肥胖患者，持續 24 周。
UBT251 是一種合成肽三重激動劑，靶向 GLP-1（胰高血糖素樣肽-1）、GIP（葡萄糖依賴性胰島素促分泌肽）和胰高血糖素的受體。
該 II 期試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，共招募了 205 名有肥胖及至少一種與體重相關的合併症的中國患者。患者的基線平均體重為 92.2 kg，基線平均 BMI 為 33.1 kg/m²。
該試驗的主要終點是治療 24 周後體重相對於基線的百分比變化。
結果顯示，UBT251 組在治療 24 周後體重減輕 19.7%，而安慰劑組為 2%。
在試驗中，UBT251 顯示出安全且耐受良好的特徵，根據該公司的説法。
基於該試驗的結果，公司計劃在中國超重或肥胖患者中啓動 III 期試驗。
NVO 週四收盤價為 37.52 美元，下跌 0.27%。
Palvella 的 QTORIN 在微囊性淋巴管畸形 III 期研究中達成目標
Palvella Therapeutics, Inc. (PVLA) 報告了其關鍵的第三階段 SELVA 臨牀研究的積極頂線結果，該研究評估了用於微囊性淋巴管畸形的 QTORIN 3.9% 無水雷帕黴素凝膠。
SELVA 研究是一項單臂、基線對照的第三階段試驗，評估了適用於三歲及以上個體的每日一次 QTORIN 雷帕黴素。
該試驗達到了其主要終點，顯示在微囊性淋巴管畸形研究者全球評估（mLM-IGA）上有統計學顯著改善，平均變化為 +2.13。
該療法在其關鍵次要終點——盲法 mLM 多成分靜態量表上也達到了統計學顯著性，改善幅度為 3.36 分。
Palvella 計劃在 2026 年下半年向 FDA 提交新藥申請。
PVLA 週四收盤價為 148.34 美元，上漲 15.35%。
Argenx 的 VYVGART 在第三階段 DAPT OCULUS 試驗中達到主要目標
Argenx SE (ARGX) 宣佈其評估 VYVGART 治療眼肌無力的第三階段 ADAPT OCULUS 試驗已達到主要終點。
在試驗中，VYVGART 在第 4 周的肌無力損傷指數（MGII）患者報告結果（PRO）眼部評分上顯示出與基線相比的統計學顯著改善，且與安慰劑相比。
在整體人羣中，接受 VYVGART 治療的患者在 MGII PRO 上的平均變化為 4.04 分，而接受安慰劑治療的患者的平均變化為 1.99 分。
此外，接受 VYVGART 治療的患者在關鍵眼部症狀方面經歷了顯著減少：複視（雙重視力）和上瞼下垂（上眼瞼下垂）。
該療法耐受性良好，未發現新的安全性問題。結果支持計劃向美國 FDA 提交生物製劑許可申請（sBLA），用於治療眼肌無力，這是一種沒有批准療法的疾病。
ARGX 週四收盤價為 771.53 美元，上漲 5.59%。
AtaiBeckley 的 EMP 01 在社交焦慮症的第二階段研究達到關鍵目標
AtaiBeckley Inc. (ATAI) 宣佈其針對社交焦慮症的探索性、雙盲、安慰劑對照的首個患者第二階段研究 EMP 01 的積極頂線結果。
該多中心研究在英國的 7 個臨牀中心招募了 71 名中度至重度社交焦慮症患者。
EMP 01 第二階段研究的主要終點是安全性和耐受性，觀察期至第 43 天，次要終點是使用 Liebowitz 社交焦慮量表（LSAS）評估社交焦慮症狀從基線到第 43 天的變化。
關於試驗的主要目標，EMP-01 顯示出良好且可控的安全性和耐受性特徵，AtaiBeckley 表示未觀察到嚴重不良事件。
次要和探索性療效終點顯示出令人鼓舞的信號，EMP-01 在第 43 天相對於基線的 LSAS 測量中，症狀減少的幅度明顯大於安慰劑。
ATAI 週四收盤價為 3.73 美元，下跌 14.06%。
如有意見和反饋，請聯繫：editorial@rttnews.com
商業新聞

吉利德科學

ACLX

ETON

本週的生物科技新聞突出了重要進展，包括 FDA 批准 Armata Pharma 的 AP-SA02 和 Allurion Technologies 的胃氣球系統，以及 Eton Pharma 的 DESMODA 口服溶液。由於安全問題，MacroGenics 的 LINNET 試驗面臨部分臨牀暫停。吉利德科學將以 78 億美元收購 Arcellx，而 Vir Biotechnology 與 Astellas 合作開發用於前列腺癌的 VIR-5500。總體而言，本週展示了各個治療領域在監管批准、收購和臨牀試驗結果方面的重要里程碑

Weekly Buzz: MGNX's LINNET Trial On Hold; ETON, ALUR Get FDA Nod; GILD Snaps Up ACLX

rttnews

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Eton Pharmaceuticals

醫藥突破 ETF - ALPS

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

標普生物技術 ETF - SPDR

Gilead Sciences, Inc.

動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

Allurion Tech

醫療業 ETF - Vanguard

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

生物科技 ETF - VanEck Vectors

Macrogenics

基因改革 ETF - ARK

2 倍做多納斯達克生物技術 ETF - ProShares

每週熱點：Macrogenics 的 LINNET 試驗被擱置；Eton Pharmaceuticals 和 Allurion Tech 獲得 FDA 批准；吉利德科學收購 Arcellx