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<p>Wave Life Sciences NASDAQ: WVE 在公司第四季度業績發佈後的討論中，強調了其肥胖和 RNA 編輯項目即將到來的臨牀催化劑，討論由 Oppenheimer 生物技術分析師 Cheng Li 主持。</p>
<p>獲取 <strong>WAVE Life Sciences</strong> 警報：</p>
<h2>公司重點：寡核苷酸化學和基因驗證靶點</h2>
<p>總裁兼首席執行官 Paul Bolno 表示，Wave 在優化寡核苷酸化學方面投入了十多年，以提高 RNA 藥物的效力和持久性，並將這些進展與 “人類臨牀遺傳學” 結合，追求公司認為具有高影響力且其他人難以解決的靶點。</p>
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<li>Wave Life Sciences 因歷史性的 RNA 編輯成功而飆升 70%</li>
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<p>Bolno 指出，他所説的這種 “融合” 在管線中表現出兩個領域：Wave 針對肥胖的 GalNAc-siRNA 方法和其在α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）中的 RNA 編輯工作。他表示，Wave 預計在當前季度會有更多臨牀數據，包括肥胖的 INLIGHT 研究更新和 AATD RNA 編輯項目的額外多劑量數據。</p>
<h2>WVE-007：圍繞身體成分和內臟脂肪的定位</h2>
<p>談話的重點集中在 WVE-007 上，這是 Wave 針對 Inhibin βE 以減少 Activin E 的 siRNA。Bolno 表示，外界對該靶點的興趣受到肥胖關鍵意見領袖（KOLs）和倡導團體的影響，他們強調除了抑制食慾之外的未滿足需求：改善身體成分，包括減少脂肪——特別是內臟脂肪——同時保持瘦體重。</p>
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<p>Bolno 將此與他所描述的基於胰高血糖素的療法的侷限性進行了對比，包括瘦肌肉質量的損失和可能影響長期依從性的耐受性挑戰。他強調了來自英國生物銀行的遺傳數據的生物學依據，描述了 Inhibin βE 減少約 50% 的個體，顯示出有利的代謝特徵，包括較低的腹部內臟脂肪和改善的標誌物，如甘油三酯、LDL 和糖化血紅蛋白 A1c，以及較低的心血管事件和 2 型糖尿病風險。</p>
<p>他表示，Wave 的方法得益於 GalNAc-siRNA 的肝臟靶向，並描述了在飲食誘導的肥胖（DIO）小鼠模型中的前臨牀結果，他表示這些結果可以轉化到臨牀中。Bolno 總結了在單次 240 毫克劑量後，三個月時披露的早期臨牀觀察，包括：</p>
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<li>脂肪損失被描述為類似於 GLP-1 療法，內臟脂肪減少被描述為在總脂肪比較中高於 GLP-1</li>
<li>內臟脂肪減少近 10%</li>
<li>瘦體重被描述為維持，安慰劑調整後增加 0.9%</li>
<li>在早期時間點，安慰劑調整後體重減少 0.9%</li>
</ul>
<p>Bolno 表示，Wave 與 KOLs 的溝通正在轉向 “變得更瘦，而不是更輕”，認為如果體重減輕的很大一部分來自瘦體重的減少，體重秤的數字並不能完全反映改善。</p>
<h2>短期 INLIGHT 讀數：劑量和時間依賴性</h2>
<p>Wave 預計在接下來的幾周內會有更多 INLIGHT 數據，包括 240 毫克組的六個月隨訪數據和 400 毫克組的三個月數據。Bolno 表示，這兩個讀數都很重要，因為公司希望瞭解：</p>
<ul>
<li><strong>時間依賴性</strong>（240 毫克在六個月時），他説這很重要，因為當瘦體重穩定且脂肪選擇性減少時，體重減輕曲線可能需要更長時間</li>
<li><strong>劑量依賴性</strong>（400 毫克在三個月時），他説這可能有助於評估更大的抑制是否增加脂肪損失的斜率</li>
</ul>
<p>他警告不要假設人類的線性外推來自增量生物標誌物變化，並表示 Wave 專注於 Activin E 抑制的深度和持續時間作為長期脂肪損失的驅動因素。關於 400 毫克組的基線特徵，Bolno 表示這些細節將在數據發佈時提供，因為在討論時該組尚未解盲。</p>
<p>Bolno 還指出，初始試驗是在健康超重志願者中進行的，他表示由於對血紅蛋白 A1c 和脂質閾值等指標的限制，BMI 受到約束。他補充説，Wave 正在加速該項目的 2a 期部分，以允許招募 BMI 較高的個體和有合併症的參與者，他表示這可能會使平均 BMI 提高（他提到 “36，37” 是歷史肥胖研究的典型值）。他表示計劃在上半年啓動。</p>
<h2>潛在擴展到肝臟脂肪和 MASH；監管和商業考慮</h2>
<p>Bolno 表示，Wave 預計在有合併症的參與者中研究 WVE-007 可以評估在健康志願者中難以觀察到的生物標誌物效應，包括血紅蛋白 A1c 和脂質變化。他還強調了對肝臟脂肪減少的興趣，並表示 Wave 已在高 BMI 研究中增加了基於 MRI 的肝臟脂肪成像，以評估單藥治療的效果。</p>
<p>當被問及潛在的 MASH（代謝功能障礙相關性脂肪肝炎）機會時，Bolno 表示，一種每年一次或兩次的皮下治療能夠 “驅動肝臟脂肪的顯著減少” 的前景 “極其有趣”，既作為肥胖的輔助治療，也作為潛在的獨立機會。他還認為，內臟脂肪減少可能對心代謝疾病有更廣泛的影響。</p>
<p>在監管策略方面，Bolno 表示，Wave 預計將在一項針對肥胖人羣的優化劑量一年研究中滿足常規的體重減輕監管預期，同時追求強調身體成分、內臟脂肪減少和肌肉保護的差異化特徵。他提到了一份草案肥胖指導，重申了 5% 的閾值，並討論了在可能的情況下將身體成分納入標籤的重要性。</p>
<p>在商業方面，Bolno 表示，戰略方對潛在的單藥治療、與促胰島素聯合使用以及長期維持治療的興趣廣泛，特別是考慮到公司目標為每年一次到兩次給藥。在製造和可擴展性方面，他提到行業趨勢朝着降低起始材料成本和提高合成產量發展，包括從固體支撐轉向液相合成，這為大適應症供應和潛在的定價靈活性提供了支持。</p>
<h2>α-1 抗胰蛋白酶缺乏症中的 RNA 編輯：耐久性和監管討論</h2>
<p>Bolno 還談到了 Wave 在 AATD 中的 RNA 編輯項目，預計將從使用 Q4W（每四周一次）策略的 400 mg 多次遞增劑量隊列中獲得額外數據。他將治療目標框定為糾正患者朝向類似雜合子的表型，以便他們在急性加重期間能夠產生保護性蛋白反應。</p>
<p>他引用了之前分享的 200 mg 單劑量隊列的觀察結果，表示在給藥兩週後，一名患者能夠在急性期反應中產生 20 微摩爾的反應，Wave 認為跨越關鍵閾值（他提到 11 微摩爾作為基線閾值和 “高達 13 微摩爾”）支持糾正概念。</p>
<p>Bolno 表示，Wave 計劃在年中就監管討論提供反饋，包括基於生物標誌物策略的潛在加速審批路徑和確認研究要求的明確性。他還討論了建立一個同時解決 AATD 肝臟和肺部表現的標籤的目標，並認為通過基因檢測，包括在接受 COPD 治療或誤診為哮喘的患者中，有潛力提高診斷率。</p>
<p>最後，Bolno 簡要描述了早期階段的工作，包括可以結合沉默和編輯或在單一分子中沉默多個靶點的雙功能模式。他表示，這種方法最終可能會結合 Inhibin βE，並通過使得從單一療法中測量多個生物標誌物成為可能，從而改善試驗和成本動態，同時將靶向擴展到肝細胞以外的其他細胞類型，如脂肪細胞。</p>
<h2>關於 WAVE 生命科學 NASDAQ: WVE</h2>
<p>WAVE 生命科學是一家臨牀階段的基因藥物公司，專注於發現和開發旨在解決高未滿足醫療需求的嚴重疾病的立體純合寡核苷酸療法。通過利用專有化學和精密合成，WAVE 設計具有明確立體化學的藥物候選者，以優化效力、安全性和可製造性。這種方法旨在增強靶向特異性，並改善與傳統寡核苷酸藥物相比的治療特徵。</p>
<p>該公司的產品管線包括在神經肌肉疾病（如杜氏肌營養不良症）和神經退行性疾病（如亨廷頓病）中的項目，以及早期階段的心血管和肝臟適應症。</p>
<h2>瞭解更多</h2>
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<p>Wave Life Sciences（納斯達克代碼：WVE）即將發佈與其肥胖和 RNA 編輯項目相關的重要臨牀數據，首席執行官 Paul Bolno 在最近的 Oppenheimer 活動中進行了討論。該公司專注於其針對肥胖的 GalNAc-siRNA 方法，目標是抑制 Inhibin βE，以及針對α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的 RNA 編輯。即將發佈的 INLIGHT 研究數據預計將提供關於脂肪減少的劑量和時間依賴性的信息，信息傳遞將轉向改善身體成分，而不僅僅是減重。計劃進行的 2a 期試驗將包括高 BMI 個體</p>

Wave Life Sciences Teases Near-Term Obesity and RNA Editing Data as INLIGHT Readouts Near

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WAVE 生命科學在 INLIGHT 數據公佈臨近之際，透露即將發佈的肥胖和 RNA 編輯數據