<p>BridgeBio 動盪的一週讓生物科技股票受到關注</p>
<p>BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO 首席執行官 Neil Kumar 在 TD Cowen 第 46 屆年度醫療會議的爐邊談話中概述了公司的最新臨牀進展、商業勢頭和近期的監管計劃，同時也回應了投資者對與 tafamidis 相關的待決知識產權審判的關注。</p>
<p>獲取 <strong>BridgeBio Pharma</strong> 的提醒：</p>
<h2>股票回調與 tafamidis 知識產權懸而未決</h2>
<p>Kumar 表示，公司已經注意到 BridgeBio 股價的回調，並描述了他認為內在價值與當前交易水平之間的脱節。他指出公司最近的 “三個三期臨牀試驗”，提到在 ADH1、LGMD2I 和軟骨發育不良中的積極三期結果，他表示 “都達到了或超出了” 預期。</p>
<p>他還表示，BridgeBio 從市場獲得的反饋表明，主要的懸而未決問題是即將到來的 “TAF IP” 審判，他指出該審判定於四月底舉行。Kumar 表示，BridgeBio 認為輝瑞在侵權和有效性方面有 “非常非常強的論點”。他討論了他認為可以檢測 “Form I” 的分析方法（包括固態 NMR、X 射線衍射和拉曼光譜），並辯稱美國的有效性標準很高。他補充説，在美國即將作出的裁決將是關鍵決定，表示 “之後將沒有上訴程序”。</p>
<p>在討論中，Kumar 和主持人回顧了幾種潛在結果，包括涉及仿製藥進入時機和和解窗口的情景。Kumar 表示，Form I tafamidis 知識產權在 2035 年前保持有效的情景 “高度可能”，同時承認其他人可能會以不同的方式評估概率。</p>
<h2>Atrubie 上市：增長驅動因素和市場擴展</h2>
<p>關於 Atrubie（acoramidis）的商業軌跡，Kumar 將上市表現描述為 “多因素的”，並表示他對所描述的逐漸改善的勢頭感到鼓舞，包括 “逐季增長”。他將此歸因於在各個領域更好的患者識別，包括從學術醫療中心擴展到高容量心力衰竭實踐，並指出他認為美國有相當一部分 ATTR 心肌病患者仍未被診斷。</p>
<p>他還指出，額外的臨牀數據也是促進採用的因素，包括他所描述的早期分離趨勢和某些亞羣體的結果。Kumar 強調了他所引用的變異人羣數據，表示其風險比為 0.41，具有統計顯著性，並表示 Atrubie “在 AFib 和非 AFib 的背景下均有效”，他認為這可能簡化處方。</p>
<p>在被問及總市場機會時，Kumar 表示他認為 ATTR 心肌病市場 “有真正機會成為一個 200 億美元的市場”，提到他的觀點是研究表明至少 12% 的心力衰竭患者患有 ATTR 心肌病。</p>
<p>關於競爭，Kumar 表示 BridgeBio 的進展很大程度上取決於自身的執行，同時也暗示贊助商的活動可以擴大整體類別。他引用輝瑞關於血清轉甲狀腺素（TTR）的出版物，認為這有助於醫生教育，並表示這對整個類別是有益的。</p>
<h2>來自歐洲與拜耳合作的海外版税</h2>
<p>Kumar 還討論了拜耳在歐洲推出 Beontra 的情況，表示 BridgeBio 應該在今年開始看到 “有意義” 的損益貢獻，提到 “高額版税”，並描述拜耳在某些市場（包括德國）的早期滲透表現強勁。</p>
<h2>三個三期臨牀試驗：上市規劃、時間表和市場觀點</h2>
<p>Kumar 表示，BridgeBio 預計即將推出的產品上市成本將 “顯著低於” Atrubie 的上市，因為公司已經建立了分銷、患者服務、市場準入和培訓的商業基礎設施。他補充説，BridgeBio 賬面上 “有超過 10 億美元”，並表示隨着大型三期項目的結束，研發支出應 “持平或下降”，而商業支出可能會逐步增加。</p>
<p>關於現場團隊規模，Kumar 表示 ATTR 需要比 LGMD2I 或 ADH1 等罕見疾病項目更大的覆蓋面，將這些項目描述為 “小型現場團隊”。他説，公司已經為每個即將推出的項目聘請了商業領導，並部署了醫學事務，並在等待批准的同時進行適當的早期工作，例如與定價相關的研究。</p>
<ul>
<li><strong>軟骨發育不全（infigratinib）：</strong> Kumar 提到之前的市場研究表明潛在的市場份額為 65%，同時指出一些關鍵意見領袖建議的比例更高。他表示目前市場滲透率大約為 25%，並引用市場研究顯示約 35% 的美國患者可能對注射有恐懼，認為口服選擇可能成為擴大可服務市場並基於療效、安全性和便利性獲取市場份額的驅動力。關於低軟骨發育不全，他表示 BridgeBio 預計在其認為安全的劑量下具有最佳療效，並指出市場規模可能與軟骨發育不全相似，儘管定義不夠明確。他提到低軟骨發育不全的數據預計將在今年晚些時候公佈，第三階段臨牀試驗可能在明年開始。當被問及軟骨發育不全和低軟骨發育不全的綜合市場潛力時，Kumar 表示 50 億美元是一個 “粗略估計”，同時強調定價尚未討論。</li>
<li><strong>LGMD2I（BBP-418）：</strong> Kumar 表示公司認為美國大約有 1,200-1,300 名患者，並建議許多患者已經通過肌肉萎縮症診所和自然歷史研究被識別。他表示公司預計將以高價推出，並旨在快速服務已識別的患者。他提到 FDA 的討論支持追求傳統的全面批准路徑，引用功能結果和亞羣體間效果一致性對該機構的重要性。</li>
<li><strong>ADH1（encaleret）：</strong> Kumar 描述了更大的遺傳流行率（美國 10,000-12,000），但表示目前識別的高症狀患者可能在 2,000-3,000 之間。他討論了一個針對大約 130 種已知的高活性鈣感受器突變的基因檢測項目，提供 “成本價” 的檢測面板，以幫助醫生更好地理解被歸類為甲狀旁腺功能減退症患者的基礎生物學。Kumar 建議 ADH1 的推出可能比 LGMD2I 更為緩慢，但隨着時間的推移可能達到類似的峯值銷售。</li>
</ul>
<p>Kumar 表示，根據申請時間表，BridgeBio 可能在明年上半年推出 ADH1 和 LGMD2I 項目，同時指出軟骨發育不全的時間安排也可能在這個窗口內，但仍需觀察。</p>
<h2>管道優先事項及 GondolaBio EPP 項目更新</h2>
<p>展望近期推出，Kumar 表示公司正在進行內部和關聯努力，包括 GondolaBio，並提到在紅細胞生成性原卟啉症（EPP）、CMT1A 和α-1 抗胰蛋白酶缺乏症等項目，以及多個開發候選者。</p>
<p>關於 EPP，Kumar 描述了 GondolaBio 的策略是抑制 ABCG2 轉運蛋白，以阻止原卟啉 IX（PPIX）從紅細胞中排出。他表示第二階段臨牀試驗顯示 PPIX 快速減少 “高達 80%”，並建議最大減少可能在兩天內發生。他還表示公司相信該機制可能影響肝臟參與，預計在大約一個半月後召開第二階段結束會議，以幫助確定前進的路徑。</p>
<p>最後，Kumar 表示，最近幾周他認為 Atrubie 因 tafamidis 知識產權的影響而被投資者 “低估”，並認為該品牌在一個有顯著未滿足需求和持續臨牀數據生成的市場中正在增長。</p>
<h2>關於 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO</h2>
<p>BridgeBio Pharma, Inc 是一家臨牀階段的生物製藥公司，總部位於加利福尼亞州帕洛阿爾託。該公司由 Neil Kumar 於 2015 年創立，致力於為患有遺傳疾病和癌症的患者發現、開發和提供變革性藥物。BridgeBio 採用一個綜合模型，涵蓋靶點識別、臨牀前研究、臨牀開發和商業化，旨在簡化從實驗室到臨牀的過程。</p>
<p>BridgeBio 的管道包括多種治療方式，包括小分子、生物製劑和基因療法。</p>
<h2>精選故事</h2>
<ul>
<li>我們更看好的五隻股票超過 BridgeBio Pharma</li>
<li>銀是新石油——而世界正在枯竭</li>
<li>BNZI 作為 Zacks 買入股票脱穎而出。盈利勢頭和分析師升級一致</li>
<li>塞浦路斯發生的事情可能會在這裏發生</li>
<li>埃隆·馬斯克的 1 萬億美元 AI IPO</li>
<li>巴菲特、蓋茨和貝索斯悄悄拋售股票——原因在這裏</li>
</ul>
<p><em>此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。請將任何問題或意見發送至 contact@marketbeat.com。</em></p>
<h2>你現在應該投資 1,000 美元在 BridgeBio Pharma 嗎？</h2>
<p>在考慮 BridgeBio Pharma 之前，你需要聽聽這個。</p>
<p>MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻股票，頂級分析師正在悄悄地向客户推薦在更廣泛的市場注意到之前購買……而 BridgeBio Pharma 並不在名單上。</p>
<p>雖然 BridgeBio Pharma 目前在分析師中獲得了中等買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。</p>
<p>查看這五隻股票</p>

IBBQ

標普生物技術 ETF - SPDR

2 倍做多納斯達克生物技術 ETF - ProShares

<p>BridgeBio Pharma 首席執行官 Neil Kumar 在 TD Cowen 醫療會議上討論了公司的臨牀進展和監管計劃。他強調了 ADH1、LGMD2I 和侏儒症的積極三期結果，同時回應了即將進行的 tafamidis 知識產權審判的擔憂。Kumar 對 Atrubie 的市場潛力表示樂觀，估計在 ATTR 心肌病方面有 200 億美元的機會。他還提到拜耳成功在歐洲推出 Beontra，並概述了未來產品發佈的計劃，強調了成本效率以及 ATTR 相較於罕見疾病需要更大商業足跡的必要性</p>

BridgeBio Pharma Talks Atrubie Momentum, Phase 3 Wins as Tafamidis IP Trial Looms

Market Beat

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

美國制藥 ETF - iShares

標普全球醫療股指數 ETF - iShares

醫療業 ETF - SPDR

醫療業 ETF - Vanguard

動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

基因改革 ETF - ARK

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

生物科技 ETF - VanEck Vectors

Bridgebio Pharma

BridgeBio Pharma 討論 Atrubie 的增長勢頭和第三階段的成功，因為 Tafamidis 的知識產權審判即將來臨