<p>添加</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cdn.rttnews.com/images/v4/RTTNews-Logo-224x61.png?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cdn.rttnews.com/images/v4/RTTNews-Logo-224x61.png"/></p>
<p>將其添加為您在 Google 上的首選新聞來源</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cdn.rttnews.com/images/v4/google.png?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cdn.rttnews.com/images/v4/google.png"/></p>
<p>立即添加</p>
<p>美國食品藥品監督管理局（FDA）在 2 月底和 3 月初發布了一系列批准，涵蓋了多個治療領域的監管許可，從腫瘤學和罕見遺傳疾病到生長缺陷。</p>
<p>讓我們來看看最近獲得監管批准的治療方案。</p>
<p><strong>勃林格殷格翰製藥公司</strong></p>
<p>2026 年 2 月 26 日，FDA 批准了勃林格殷格翰的 Hernexeos 作為一種一線治療，適用於腫瘤攜帶 HER2 酪氨酸激酶結構域激活突變的晚期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者，該突變通過 FDA 授權的檢測確認。</p>
<p>這一批准標誌着一個重要的里程碑，使 Hernexeos 成為首個在一線治療中可用於 HER2 突變晚期 NSCLC 的靶向療法。HER2（ERBB2）突變發生在約 2-4% 的 NSCLC 病例中，與預後不良和腦轉移發生率較高相關。</p>
<p>在 2025 年 8 月，FDA 已批准 HERNEXEOS 用於接受過先前治療的 HER2 突變晚期 NSCLC 患者。</p>
<p><strong>Ascendis Pharma A/S (ASND)</strong></p>
<p>Ascendis 於 2026 年 2 月 27 日獲得 FDA 批准，允許每週一次的 Yuviwel 用於 2 歲及以上的侏儒症兒童。</p>
<p>侏儒症是一種影響骨骼生長的罕見遺傳疾病，通常導致骨骼發育不良。患有這種疾病的人通常面臨更高的肌肉、神經系統以及心臟或肺部併發症的風險。</p>
<p>Voxzogo 由 BioMarin Pharmaceutical Inc.（BMRN）開發，是首個獲得 FDA 批准用於侏儒症兒童的療法。它於 2021 年 11 月獲得 5 歲及以上兒童的批准，並於 2023 年 10 月獲得 5 歲以下兒童的加速批准。Voxzogo 以每日一次的皮下注射方式給藥。</p>
<p>Yuviwel 是首個也是唯一一個獲得批准的侏儒症療法，能夠在每週給藥間隔內提供持續的 C 型利鈉肽（CNP）系統性暴露，提供與 Voxzogo 相比的獨特每週一次的治療選擇，後者需要每日給藥。</p>
<p><strong>BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)</strong></p>
<p>BioMarin 於 2026 年 2 月 27 日獲得 FDA 批准，將 Palynziq 的適應症擴展至 12 歲及以上的苯丙酮尿症兒童。</p>
<p>苯丙酮尿症（PKU），也稱為苯丙氨酸羥化酶（PAH）缺乏症，是一種遺傳性疾病，其特徵是血液中必需氨基酸苯丙氨酸（Phe）水平升高。由於 PAH 酶對於正常分解苯丙氨酸是必需的，其缺乏導致苯丙氨酸在血液中積累。過量的 Phe 對大腦有毒，可能導致嚴重併發症，包括嚴重智力殘疾、癲癇、震顫、行為障礙和精神症狀。</p>
<p>Palynziq 是唯一獲得批准的酶替代療法，能夠降低 PKU 患者血液中的苯丙氨酸（Phe）濃度。該藥物於 2018 年獲得批准，用於治療血液中 Phe 濃度超過 600 微摩爾/升的苯丙酮尿症成人患者。</p>
<p>自 2018 年獲得批准以來，Palynziq 的銷售穩步增長。2025 年全年收入為 4.33 億美元，而 2024 年為 3.55 億美元。</p>
<p><strong>諾和諾德公司 (NVO)</strong></p>
<p>2026 年 2 月 27 日，諾和諾德獲得 FDA 批准，允許 Sogroya 用於三種新適應症，Sogroya 是一種每週一次注射的長效生長激素，劑量為 5 毫克、10 毫克或 15 毫克。擴展標籤現在包括 2.5 歲及以上的特發性矮小（ISS）兒童、出生時體重過小且在 2 歲時未能追趕生長的矮小兒童，以及與諾南綜合症（NS）相關的生長障礙。</p>
<p>此前，Sogroya 於 2020 年 8 月獲得批准，用於治療生長激素缺乏症（GHD）成人患者，並於 2023 年 4 月獲得批准用於 GHD 兒童。</p>
<p>四十多年來，生長障礙的治療依賴於每日生長激素注射，要求兒童和照顧者每年管理 365 次劑量。這種繁重的日常安排常常對遵從性造成挑戰。像 Sogroya 這樣的每週一次的替代方案可以減輕負擔，提高家庭的依從性，公司表示。</p>
<p><strong>強生公司 (JNJ)</strong></p>
<p>2026 年 3 月 5 日，FDA 批准 Tecvayli 與 Darzalex Faspro 聯合用於治療已接受至少一線治療的複發性或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者，包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節劑。</p>
<p>Tecvayli 作為單藥於 2022 年 10 月獲得 FDA 加速批准，作為一種現成的抗體，適用於已接受至少四線治療的複發性或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者，包括一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑和一種抗 CD38 抗體。</p>
<p>Darzalex Faspro 同樣來自 JNJ，已作為單藥和聯合用藥獲得 11 個多發性骨髓瘤適應症的批准，其中四個適用於新診斷的可移植或不可移植患者的一線治療。</p>
<p>如需評論和反饋，請聯繫：editorial@rttnews.com</p>
<p>商業新聞</p>

強生

基因改革 ETF - ARK

IBBQ

<p>美國食品藥品監督管理局（FDA）在二月下旬和三月初批准了多個治療領域的藥物。值得注意的批准包括博瑞醫藥（Boehringer Ingelheim）的 Hernexeos 用於晚期非小細胞肺癌，Ascendis Pharma 的 Yuviwel 用於患有軟骨發育不全的兒童，百奧明（BioMarin）擴展的 Palynziq 適應症用於兒童苯丙酮尿症患者，以及諾和諾德公司（Novo Nordisk）的 Sogroya 用於生長障礙。此外，強生（Johnson & Johnson）的 Tecvayli 與 Darzalex Faspro 聯合用於複發性多發性骨髓瘤。這些批准標誌着針對特定醫療條件患者的治療選擇取得了重大進展</p>

<p>Add</p>
<div class="lb-trans"><p>添加</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cdn.rttnews.com/images/v4/RTTNews-Logo-224x61.png" alt="" original-src="https://cdn.rttnews.com/images/v4/RTTNews-Logo-224x61.png"/></p>
<p>as your preferred news source on Google</p>
<div class="lb-trans"><p>將其添加為您在 Google 上的首選新聞來源</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cdn.rttnews.com/images/v4/google.png" alt="" original-src="https://cdn.rttnews.com/images/v4/google.png"/></p>
<p>Add Now</p>
<div class="lb-trans"><p>立即添加</p>
</div><p>The FDA handed out a string of approvals in late February and early March, granting regulatory clearances across several therapeutic areas - from oncology and rare genetic disorders to growth deficiencies.</p>
<div class="lb-trans"><p>美國食品藥品監督管理局（FDA）在 2 月底和 3 月初發布了一系列批准，涵蓋了多個治療領域的監管許可，從腫瘤學和罕見遺傳疾病到生長缺陷。</p>
</div><p>Let's take a look at the treatments that recently secured the regulatory nod.</p>
<div class="lb-trans"><p>讓我們來看看最近獲得監管批准的治療方案。</p>
</div><p><strong>Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals Inc.</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>勃林格殷格翰製藥公司</strong></p>
</div><p>On February 26, 2026, the FDA granted accelerated approval to Boehringer Ingelheim's Hernexeos as a first-line treatment for adult patients with advanced non-small cell lung cancer (NSCLC) whose tumors harbor HER2 tyrosine kinase domain-activating mutations, confirmed by an FDA-authorised test.</p>
<div class="lb-trans"><p>2026 年 2 月 26 日，FDA 批准了勃林格殷格翰的 Hernexeos 作為一種一線治療，適用於腫瘤攜帶 HER2 酪氨酸激酶結構域激活突變的晚期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者，該突變通過 FDA 授權的檢測確認。</p>
</div><p>This approval represents a major milestone, making Hernexeos the first targeted therapy available for HER2-mutant advanced NSCLC in the first-line setting. HER2 (ERBB2) mutations occur in approximately 2-4% of NSCLC cases and are associated with a poor prognosis and higher incidence of brain metastases.</p>
<div class="lb-trans"><p>這一批准標誌着一個重要的里程碑，使 Hernexeos 成為首個在一線治療中可用於 HER2 突變晚期 NSCLC 的靶向療法。HER2（ERBB2）突變發生在約 2-4% 的 NSCLC 病例中，與預後不良和腦轉移發生率較高相關。</p>
</div><p>In August 2025, the FDA had granted accelerated approval for HERNEXEOS in patients with HER2-mutant advanced NSCLC who had received prior treatment.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 2025 年 8 月，FDA 已批准 HERNEXEOS 用於接受過先前治療的 HER2 突變晚期 NSCLC 患者。</p>
</div><p><strong>Ascendis Pharma A/S (ASND)</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>Ascendis Pharma A/S (ASND)</strong></p>
</div><p>Ascendis secured accelerated FDA approval for once-weekly Yuviwel for children with achondroplasia aged 2 years and older on February 27, 2026.</p>
<div class="lb-trans"><p>Ascendis 於 2026 年 2 月 27 日獲得 FDA 批准，允許每週一次的 Yuviwel 用於 2 歲及以上的侏儒症兒童。</p>
</div><p>Achondroplasia is a rare genetic disorder affecting bone growth, often leading to skeletal dysplasia. People with this condition often face a higher risk of complications involving the muscles, nervous system, and heart or lungs.</p>
<div class="lb-trans"><p>侏儒症是一種影響骨骼生長的罕見遺傳疾病，通常導致骨骼發育不良。患有這種疾病的人通常面臨更高的肌肉、神經系統以及心臟或肺部併發症的風險。</p>
</div><p>Voxzogo, developed by BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN), was the first FDA-approved therapy for children with achondroplasia. It received approval in November 2021 for pediatric patients five years and older and accelerated approval for children under five in October 2023. Voxzogo is administered as a once-daily subcutaneous injection.</p>
<div class="lb-trans"><p>Voxzogo 由 BioMarin Pharmaceutical Inc.（BMRN）開發，是首個獲得 FDA 批准用於侏儒症兒童的療法。它於 2021 年 11 月獲得 5 歲及以上兒童的批准，並於 2023 年 10 月獲得 5 歲以下兒童的加速批准。Voxzogo 以每日一次的皮下注射方式給藥。</p>
</div><p>Yuviwel is the first and only approved achondroplasia therapy to provide continuous systemic exposure to C-type natriuretic peptide (CNP) over the weekly dosing interval, offering a unique once-weekly treatment option compared with Voxzogo, which requires once-daily administration.</p>
<div class="lb-trans"><p>Yuviwel 是首個也是唯一一個獲得批准的侏儒症療法，能夠在每週給藥間隔內提供持續的 C 型利鈉肽（CNP）系統性暴露，提供與 Voxzogo 相比的獨特每週一次的治療選擇，後者需要每日給藥。</p>
</div><p><strong>BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)</strong></p>
</div><p>BioMarin secured FDA approval to expand the indication of Palynziq to include pediatric patients 12 years of age and older with phenylketonuria on Feb.27, 2026.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin 於 2026 年 2 月 27 日獲得 FDA 批准，將 Palynziq 的適應症擴展至 12 歲及以上的苯丙酮尿症兒童。</p>
</div><p>Phenylketonuria (PKU), also known as phenylalanine hydroxylase (PAH) deficiency, is a genetic disorder marked by elevated levels of the essential amino acid phenylalanine (Phe) in the bloodstream. Since the PAH enzyme is necessary for the normal breakdown of phenylalanine, its deficiency causes phenylalanine to accumulate in the blood. Excess Phe is toxic to the brain and can lead to serious complications, including profound intellectual disability, seizures, tremors, behavioral disturbances, and psychiatric symptoms.</p>
<div class="lb-trans"><p>苯丙酮尿症（PKU），也稱為苯丙氨酸羥化酶（PAH）缺乏症，是一種遺傳性疾病，其特徵是血液中必需氨基酸苯丙氨酸（Phe）水平升高。由於 PAH 酶對於正常分解苯丙氨酸是必需的，其缺乏導致苯丙氨酸在血液中積累。過量的 Phe 對大腦有毒，可能導致嚴重併發症，包括嚴重智力殘疾、癲癇、震顫、行為障礙和精神症狀。</p>
</div><p>Palynziq is the only enzyme substitution therapy approved to reduce blood phenylalanine (Phe) concentrations in people with PKU. The drug was approved for the treatment of adults with phenylketonuria who have uncontrolled blood Phe concentrations greater than 600 micromol/L in 2018.</p>
<div class="lb-trans"><p>Palynziq 是唯一獲得批准的酶替代療法，能夠降低 PKU 患者血液中的苯丙氨酸（Phe）濃度。該藥物於 2018 年獲得批准，用於治療血液中 Phe 濃度超過 600 微摩爾/升的苯丙酮尿症成人患者。</p>
</div><p>Since its approval in 2018, Palynziq has seen steady growth in sales. It generated $433 million in revenue in full-year 2025, compared to $355 million in 2024.</p>
<div class="lb-trans"><p>自 2018 年獲得批准以來，Palynziq 的銷售穩步增長。2025 年全年收入為 4.33 億美元，而 2024 年為 3.55 億美元。</p>
</div><p><strong>Novo Nordisk A/S (NVO)</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>諾和諾德公司 (NVO)</strong></p>
</div><p>On February 27, 2026, Novo Nordisk received FDA approval for three new indications for Sogroya, a long-acting growth hormone administered once weekly at 5 mg, 10 mg, or 15 mg. The expanded label now includes children aged 2.5 years and older with Idiopathic Short Stature (ISS), short stature born Small for Gestational Age (SGA) with no catch-up growth by 2 years of age, and growth failure associated with Noonan Syndrome (NS).</p>
<div class="lb-trans"><p>2026 年 2 月 27 日，諾和諾德獲得 FDA 批准，允許 Sogroya 用於三種新適應症，Sogroya 是一種每週一次注射的長效生長激素，劑量為 5 毫克、10 毫克或 15 毫克。擴展標籤現在包括 2.5 歲及以上的特發性矮小（ISS）兒童、出生時體重過小且在 2 歲時未能追趕生長的矮小兒童，以及與諾南綜合症（NS）相關的生長障礙。</p>
</div><p>Previously, Sogroya was approved in August 2020 for the treatment of adults with growth hormone deficiency (GHD) and in April 2023 for children with GHD.</p>
<div class="lb-trans"><p>此前，Sogroya 於 2020 年 8 月獲得批准，用於治療生長激素缺乏症（GHD）成人患者，並於 2023 年 4 月獲得批准用於 GHD 兒童。</p>
</div><p>For more than four decades, treatment for growth disorders has relied on daily growth hormone injections, requiring children and caregivers to manage 365 doses each year. This demanding routine often poses challenges for adherence. A once-weekly alternative like Sogroya could ease the burden and improve compliance for families, according to the company.</p>
<div class="lb-trans"><p>四十多年來，生長障礙的治療依賴於每日生長激素注射，要求兒童和照顧者每年管理 365 次劑量。這種繁重的日常安排常常對遵從性造成挑戰。像 Sogroya 這樣的每週一次的替代方案可以減輕負擔，提高家庭的依從性，公司表示。</p>
</div><p><strong>Johnson &amp; Johnson (JNJ)</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>強生公司 (JNJ)</strong></p>
</div><p>On March 5, 2026, the FDA approved Tecvayli plus Darzalex Faspro for the treatment of adults with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM) who have received at least one prior line of therapy, including a proteasome inhibitor and an immunomodulatory agent.</p>
<div class="lb-trans"><p>2026 年 3 月 5 日，FDA 批准 Tecvayli 與 Darzalex Faspro 聯合用於治療已接受至少一線治療的複發性或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者，包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節劑。</p>
</div><p>Tecvayli, as monotherapy, received accelerated approval from the FDA in October 2022 as an off-the-shelf (or ready-to-use) antibody that is administered as a subcutaneous treatment for adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM) who have received at least four prior lines of therapy, including a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody.</p>
<div class="lb-trans"><p>Tecvayli 作為單藥於 2022 年 10 月獲得 FDA 加速批准，作為一種現成的抗體，適用於已接受至少四線治療的複發性或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者，包括一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑和一種抗 CD38 抗體。</p>
</div><p>Darzalex Faspro, also from the stable of JNJ, is already approved as monotherapy and in combinations for 11 indications in multiple myeloma, four of which are for frontline treatment in newly diagnosed patients who are transplant eligible or ineligible.</p>
<div class="lb-trans"><p>Darzalex Faspro 同樣來自 JNJ，已作為單藥和聯合用藥獲得 11 個多發性骨髓瘤適應症的批准，其中四個適用於新診斷的可移植或不可移植患者的一線治療。</p>
</div><p>For comments and feedback contact: editorial@rttnews.com</p>
<div class="lb-trans"><p>如需評論和反饋，請聯繫：editorial@rttnews.com</p>
</div><p>Business News</p>
<div class="lb-trans"><p>商業新聞</p>
</div>

FDA Roundup: First-Line Hernexeos, Weekly Yuviwel, Expanded Palynziq & Sogroya Indications

rttnews

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

醫療業 ETF - Vanguard

2 倍做多 NVO ETF - Defiance

諾和諾德公司

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

Ascendis制藥

拜瑪林制藥

2 倍做多納斯達克生物技術 ETF - ProShares

美國制藥 ETF - iShares

美國醫藥設備 ETF - iShares

標普健康醫療設備 ETF - SPDR

動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

醫藥突破 ETF - ALPS

生物科技 ETF - VanEck Vectors

醫療業 ETF - SPDR

標普生物技術 ETF - SPDR

FDA 綜述：Hernexeos 一線治療，每週 Yuviwel，擴展的 Palynziq 和 Sogroya 適應症