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本週生物技術行業交付了一系列監管里程碑、戰略交易、公司重組和臨牀試驗進展，涉及下丘腦肥胖、花生過敏、神經性直立性低血壓以及超重和肥胖等治療領域。
讓我們深入瞭解細節。
裁員
Theravance Biopharma 宣佈因試驗挫折進行裁員
Theravance Biopharma, Inc. (TBPH) 宣佈其針對神經性直立性低血壓的 Ampreloxetine 的第三階段 CYPRESS 研究未能達到其主要終點。由於這一挫折，公司將停止該項目，並將運營費用削減約 60%，影響近一半的員工。
Theravance 表示，重組將保留資本，預計從 2026 年第三季度開始實現 6000 萬至 7000 萬美元的年化現金流，得益於 YUPELRI 的銷售和 TRELEGY 的里程碑。董事會還加快了戰略審查，以評估最大化股東價值的選項。
TBPH 週四收盤價為 13.58 美元，下跌 0.62%
BioAtla 啓動戰略審查，裁減員工
BioAtla, Inc. (BCAB) 宣佈已啓動正式程序，以評估戰略選項，旨在通過最近的臨牀挫折來變現其資產。作為重組的一部分，公司將實施裁員以節省現金，同時探索包括合作伙伴關係、資產出售和其他交易在內的替代方案。
BioAtla 表示，這些措施旨在延長其財務跑道，並支持對其基於抗體的腫瘤學項目的持續評估。董事會強調，該過程專注於在市場條件嚴峻的情況下最大化股東價值。
BCAB 週四收盤價為 0.16 美元，上漲 2.55%
FDA 批准與拒絕
Aardvark Therapeutics 因安全信號暫停第三階段 HERO 試驗
Aardvark Therapeutics, Inc. (AARD) 自願暫停其評估 ARD-101 用於普拉德 - 威利綜合症（PWS）引起的多食症的第三階段 HERO 試驗。由於在健康志願者研究的常規安全監測中發現了可逆性心臟觀察，且在目標治療劑量以上，公司的研究還暫停了該研究的開放標籤擴展。
Aardvark 已啓動對 ARD-101 項目的全面審查，並出於謹慎考慮，暫停了正在進行的招募和給藥，直到評估完成。因此，公司不再預計在 2026 年第三季度交付 HERO 的頂線數據。更新的指導計劃在內部審查完成後於今年第二季度發佈。
AARD 於 2026 年 3 月 6 日週四收盤價為 5.74 美元，漲幅 1.77%。
Ascendis Pharma 獲得 FDA 加速批准 YUVIWEL
Ascendis Pharma A/S (ASND) 獲得 FDA 對 YUVIWEL（navepegritide）的加速批准，這是首個每週一次的治療方案，旨在促進 2 歲及以上患有軟骨發育不全兒童的線性生長。該療法提供持續的系統性 CNP 暴露，持續批准取決於確認性試驗結果。
該決定得到了多項隨機、安慰劑對照研究和長期擴展試驗數據的支持。Ascendis 預計將在 2026 年第二季度初在美國上市，並通過其 Ascendis Signature Access Program 提供專利支持服務。FDA 還授予了一項罕見兒科疾病優先審查憑證。
ASND 週四收盤價為 237.35 美元，下跌 1.67%。
BioMarin 獲得 FDA 批准，將 PALYNZIQ 的適應症擴展至兒童 PKU 患者
BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) 宣佈，美國 FDA 已批准其 PALYNZIQ（pegvaliase-pqpz）的補充生物製劑許可證申請，將該療法的適應症擴展至 12 歲及以上的苯丙酮尿症（PKU）兒童。PALYNZIQ 仍然是唯一獲得批准的酶替代療法，用於降低 PKU 患者的血液苯丙氨酸水平。
該公司還正在與歐洲藥品管理局追求類似的標籤擴展，旨在將其適用範圍擴展至 12 歲以上的青少年。
BMRN 週四收盤價為 60.57 美元，上漲 0.23%
Agio 的 PYRUKYND 獲得阿聯酋對地中海貧血成年患者的批准
Agios Pharmaceuticals, Inc.(AGIO) 宣佈，阿聯酋藥品管理局（EDE）已批准 PYRUKYND（mitapivat），用於非輸血依賴性和輸血依賴性α或β地中海貧血的成年患者，使其成為阿聯酋唯一獲得批准的治療該患者羣體的藥物。
該批准基於全球第三階段 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 試驗的結果，顯示出血紅蛋白水平的顯著改善和輸血負擔的減少。Agios 表示，該決定標誌着在地中海貧血高發地區患者的一個重要里程碑。
在海灣地區的商業化將繼續通過 NewBridge Pharmaceuticals 進行，該公司還在沙特阿拉伯獲得批准後支持推出。針對地中海貧血的 mitapivat 的市場申請目前正在歐洲審查中。
AGIO 週四收盤價為 27.68 美元，下跌 1.81%。
Outlook Therapeutics 更新 LYTENAVA 的 FDA 批准路徑
Outlook Therapeutics Inc. (OTLK) 宣佈，在 2025 年 12 月收到針對 ONS-5010/LYTENAVA（bevacizumab-vikg）的完整回應信後，與美國 FDA 舉行了 A 類會議。FDA 要求在批准之前提供額外的確認性有效性證據。
LYTENAVA 在 NORSE TWO 第三階段試驗中已顯示出統計學上顯著的視力改善，NORSE EIGHT 也提供了支持，且具有良好的安全性。如果獲得批准，它將成為 FDA 批准的首個用於濕性 AMD 的貝伐單抗眼用製劑，依託完全國內的美國供應鏈。
OTLK 週四收盤價為 0.43 美元，下跌 1.53%。
交易
Esperion 收購 Corstasis Therapeutics
Esperion Therapeutics, Inc. (ESPR) 週二表示，已同意以 7500 萬美元的現金收購 Corstasis Therapeutics Inc.，並根據監管和商業里程碑再支付高達 1.8 億美元，以及對 Enbumyst 和相關後續產品銷售的低雙位數版税。
該交易預計將在 2026 年第二季度完成。
此次收購將 FDA 批准的用於治療與充血性心力衰竭及肝臟和腎臟疾病相關水腫的鼻用利尿劑 Enbumyst 納入 Esperion 的產品組合。此外，它還帶來了 Corstasis 正在開發的皮下給藥管線，包括多劑量筆注射器，具有市場機會。
ESPR 週四收盤價為 2.77 美元，下跌 4.81%。
Select Medical 私有化交易達 39 億美元
Select Medical Holdings Corporation (SEM) 宣佈將被由 Robert A. Ortenzio、Martin F. Jackson 和 Welsh, Carson, Anderson &amp; Stowe (WCAS) 領導的財團收購。
根據最終協議，該財團將以每股 16.50 美元的現金收購 Select Medical 所有未被其持有的流通股，估值約為 39 億美元。
SEM 週四收盤價為 16.25 美元。
臨牀試驗 - 突破性進展
Rhythm 分享額外的第三階段 TRANSCEND 試驗結果
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (RYTM) 宣佈其全球第三階段 TRANSCEND 試驗中，Setmelanotide 在獲得性下丘腦肥胖症 (HO) 患者中取得了額外的積極結果。
該公司表示，在 52 周時，研究顯示 142 名患者的 BMI 減少的安慰劑調整差異為 18.8%，包括來自日本隊列和補充參與者的患者。
在試驗中，接受 Setmelanotide 治療的患者的平均 BMI 從基線減少了 16.4%，而安慰劑組的 BMI 增加了 2.4%。
該療法通常耐受良好，安全性與早期研究一致。
Rhythm 已向美國 FDA 提交了補充新藥申請 (sNDA)，PDUFA 目標日期為 2026 年 3 月 20 日。
RYTM 週四收盤價為 90.46 美元，下跌 0.51%。
DBV Technologies VIASKIN 花生貼在第三階段 VITESSE 研究中達到主要目標
DBV Technologies (DBVT) 宣佈其研究中的 VIASKIN 花生貼在關鍵的第三階段 VITESSE 試驗中達到了主要終點，顯示出在 4 至 7 歲的花生過敏兒童中顯著的脱敏效果。
VITESSE 研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，評估 VIASKIN 花生貼在 12 個月內的每日使用。
研究表明，治療組中 46.6% 的兒童在 12 個月時為應答者，而安慰劑組為 14.8%，約 83% 的接受治療兒童提高了耐受閾值，而安慰劑組為 48%。
該公司表示，該療法通常耐受良好，大多數不良事件僅限於輕微的局部皮膚反應。
該公司計劃在 2026 年上半年向美國 FDA 提交生物製劑許可申請 (BLA)，基於該結果。
DBVT 週四收盤價為 3.12%，上漲 22.08%。
Theravance Biopharma 的第三階段 CYPRESS 研究評估 Ampreloxetine 在 MSA 引起的神經性直立性低血壓中失敗
Theravance Biopharma, Inc. (TBPH) 宣佈，評估 Ampreloxetine 在因多系統萎縮 (MSA) 引起的症狀性神經性直立性低血壓 (nOH) 患者中的第三階段 CYPRESS 研究未能達到其主要終點。
第三階段 CYPRESS 研究評估了 Ampreloxetine 在患者中的療效和安全性，主要終點是在雙盲隨機撤藥期第 8 周 OHSA 綜合評分的變化。
在第三階段 CYPRESS 研究中，主要終點未達到統計學顯著性。第 8 周的次要終點也觀察到了類似的趨勢。
因此，該公司決定終止 Ampreloxetine 項目。
TBPH 週四收盤價為 13.58 美元，下跌 0.62%。
Can-Fite 的 Namodenoson 在 PDAC 的第二階段試驗中達到主要目標
Can-Fite BioPharma Ltd. (CANF) 宣佈其研究藥物 Namodenoson 在針對晚期胰腺導管腺癌 (PDAC) 的第二階段試驗中成功達到了主要終點。
該研究招募了 20 名接受過一條或多條治療線的晚期 PDAC 患者。
該試驗達到了主要終點，顯示 Namodenoson 耐受性良好，在這一難治性患者羣體中未發現新的安全信號。
次要終點包括總體生存 (OS) 和無進展生存 (PFS)。生存隨訪仍在進行中，目前在數據截止時有 1/3 的患者仍然存活。
Namodenoson 是一種選擇性 A3 腺苷受體 (A3AR) 激動劑，也正在臨牀試驗中評估用於晚期肝癌。
CANF 週四收盤價為 4.40 美元，下跌 23.59%。
BioXcel 報告 BXCL501 在阿片類藥物戒斷治療中的積極第二階段結果
BioXcel Therapeutics, Inc. (BTAI) 週四報告了 BXCL501 在接受美沙酮減量的成年人中治療阿片類藥物戒斷症狀的第二階段研究的積極頂線結果。
研究表明，BXCL501 可能與 FDA 批准的非阿片類藥物 Lucemyra 一樣有效或更優，能夠減少阿片類藥物戒斷症狀，同時提供更方便的給藥方案和良好的耐受性。
與 lofexidine 相比，BXCL501 顯示出相似或更低的心血管副作用發生率，且在 BXCL501 組中未報告鎮靜或嗜睡病例，而 Lucemyra 組中為 5%。
BTAI 週四收盤價為 1.61 美元，下跌 2.42%。
羅氏的 Petrelintide 在第二階段試驗中顯示積極結果
羅氏（RHHBY）宣佈其針對肥胖和超重人羣的實驗性澱粉樣蛋白類似物 Petrelintide 的第二階段 ZUPREME-1 研究取得積極的初步結果。
Petrelintide 是一種每週一次的皮下注射藥物，旨在幫助恢復對飽腹激素瘦素的敏感性，使患者能夠更快感到飽腹並維持體重減輕。
該試驗達到了主要終點，結果顯示參與者在第 42 周的平均體重減少了 10.7%，而安慰劑組僅為 1.7%。
羅氏強調，研究中的女性參與者體重減輕顯著超過男性參與者，突顯了該藥物在不同患者羣體中的潛在影響。
根據該公司的説法，該治療方案耐受性良好，在最大有效劑量下沒有出現嘔吐或因胃腸道副作用而中斷治療的病例。
RHHBY 週四收盤價為 54.19 美元，下跌 6.34%。
如需評論和反饋，請聯繫：editorial@rttnews.com
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Theravance生物制藥

生物技術行業本週經歷了重大進展，包括由於臨牀試驗挫折而導致的 Theravance Biopharma (TBPH) 和 BioAtla (BCAB) 的裁員。Aardvark Therapeutics (AARD) 因安全問題暫停了其第三階段 HERO 試驗，而 Ascendis Pharma (ASND) 獲得了 FDA 對 YUVIWEL 的加速批准。BioMarin (BMRN) 將 PALYNZIQ 的使用範圍擴大到兒童 PKU 患者，Agios Pharmaceuticals (AGIO) 獲得了阿聯酋對 PYRUKYND 在地中海貧血治療中的批准。該行業正在應對監管里程碑和戰略審查，以最大化股東價值

Weekly Buzz: TBPH Cuts Jobs, ASND Gets FDA Nod, AARD Puts HERO On Hold, ESPR Opens Wallet

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每週熱點：Theravance BioPharma 裁員，Ascendis Pharmac 獲得 FDA 批准，Aardvark Therapeutics 暫停 HERO 項目，Esperion Therap 開始支出