<ul>
<li>BridgeBio 動盪的一週讓生物科技股受到關注</li>
</ul>
<p>BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO 在 2026 年 Leerink Partners 全球醫療會議上強調了其轉甲狀腺素（TTR）穩定劑 Attruby 在美國的快速接受情況，並列出了即將推出的產品和管道項目的關鍵時間表。公司戰略財務高級副總裁 Chinmay Shukla 還討論了通過合作伙伴拜耳的國際推出動態、對 TTR 心肌病的聯合治療預期，以及管理層在其他產品接近商業化時對利潤增長的思考。</p>
<p>獲取 <strong>BridgeBio Pharma</strong> 的提醒：</p>
<h2>TTR 推出：患者增加加速，定價保持穩定</h2>
<p>Shukla 表示，自推出以來，Attruby 每週新增患者數量顯著增加，從大約一年前的每週約 60 名患者上升至公司最近更新時的 “每週超過 150 名患者”。他將這一增長軌跡描述為 “兩個加速波”，並稱其在遺傳疾病推出中是異常的。</p>
<p>他將這一增長歸因於多個因素，包括臨牀定位為他所稱的該疾病 “首個也是唯一的近乎完全穩定劑”，以及公司之前討論的其他分析，包括房顫（AFib）和變異相關數據，這些數據在醫生中引起了共鳴。Shukla 還指出，疾病意識和患者發現工作的增加，包括使用人工智能進行診斷，以及處方醫生基礎的擴展，超越了學術醫療中心。特別是，他強調了高容量心力衰竭診所的作用，並表示大約一半的患者存在房顫，這增強了社區實踐直接治療患者的信心。</p>
<p>在商業組合方面，Shukla 表示公司的優勢主要在於治療初期患者，BridgeBio 在推出約一年後在這一領域的市場份額 “超過 25%”，並繼續目標在未來超過 30%。他補充説，淨定價 “非常、非常穩定”，毛利與淨利的比例在公司所提到的長期預期的 30% 到 40% 範圍內，指出這一比例可能在季度之間波動。</p>
<h2>歐洲：拜耳主導的推廣在德國開始</h2>
<p>Shukla 表示，BridgeBio 對拜耳在歐洲推廣 acoramidis（拜耳市場上稱為 Beyonttra）的進展 “非常滿意”。他指出，德國是第一個推出的歐洲國家，並表示拜耳在德國報告的 “治療初期患者市場份額超過 50%”，這與美國環境形成對比，後者有單一支付系統和較少的准入障礙。</p>
<p>展望未來，Shukla 表示下一個歐洲推出預計將在丹麥，隨後是包括西班牙、意大利和法國在內的更廣泛市場。他還表示，拜耳 “贏得了丹麥的投標”。在經濟方面，Shukla 表示 BridgeBio 在 Beyonttra 銷售上的特許權使用費起始為 30%，並可增加到中高 30% 的範圍，這可能成為一個重要的收入來源。</p>
<h2>聯合治療和新的內部 “去除劑” 項目</h2>
<p>在被問及聯合治療的潛力以及可能的 tafamidis 仿製藥進入的影響時，Shukla 表示 BridgeBio 已繪製了三種情景：輝瑞在知識產權訴訟中勝訴、達成和解或在 2029 年進入仿製藥。他表示，BridgeBio 認為輝瑞勝訴的可能性更大，無論是通過勝訴還是可能將仿製藥進入推遲到 2030 年代的和解。</p>
<p>關於聯合治療，Shukla 表示 “沒有顯示出益處”，引用了可用數據和美國指南，並將目前的聯合使用描述為僅限於相對少數的醫生。他表示，BridgeBio 的目標是將 Attruby 確立為 “最強效的穩定劑” 作為基礎治療，後續如有需要再考慮附加方案。</p>
<p>Shukla 還討論了 BridgeBio 決定開發內部 TTR“去除劑” 而不是收購外部項目的原因。他將該疾病生物學描述為一種 “質量作用” 過程，其中不穩定的四聚體解離為單體並沉積在心臟中。雖然穩定劑旨在防止解離，但他説去除劑理論上可以去除沉積物，並可能 “幾乎逆轉疾病”。Shukla 表示，公司內部的去除劑預計將在 “明年年底或 2028 年初” 進入臨牀試驗，並且其他去除劑項目的即將結果可能會影響試驗設計和患者選擇。</p>
<h2>軟骨發育不良：NDA 時機和口服選項的商業策略</h2>
<p>談到軟骨發育不良中的 infigratinib，Shukla 認為臨牀特徵支持轉換和市場擴展。他表示 infigratinib 針對 FGFR3 功能獲得性疾病的源頭，並影響 JAK/STAT 和 MAPK 通路。他強調了每年 2.1 厘米的身高點估計，但強調比例性作為關鍵結果，指出該藥物是唯一在 12 個月的安慰劑對照試驗中顯示 “比例性靜態效應” 的藥物。他還將安全性描述為 “極其安全”，包括低於 4% 的高磷血癥，並且在討論中沒有強調其他重大不良事件。</p>
<p>在商業方面，Shukla 表示口服治療可以推動顯著的轉換，考慮到長期注射的負擔。他還建議市場可以通過接觸因注射和其他問題而選擇退出現有干預的家庭而擴大。他引用了對數百個推出的內部分析，並表示，在一個口服產品進入之前由注射服務的市場中，市場規模在五年後擴大了約三倍。</p>
<p>關於時機，Shukla 表示 BridgeBio 預計將在下半年提交美國新藥申請，並相信突破性療法認定可能支持優先審評，從而有可能在明年上半年實現美國上市。至於美國以外的計劃，他表示歐洲的監管申請和上市時間預計將比美國滯後約三到四個月，首先在德國啓動，然後擴展到其他國家，儘管他指出計劃仍在最終確定中。</p>
<h2>利潤率和上市節奏：小分子藥物和運營槓桿</h2>
<p>Shukla 拒絕提供具體的利潤率指導，但描述了關鍵驅動因素。他表示 BridgeBio 的產品是 “非常容易製造” 的小分子藥物，銷售成本低，並補充説他看到的賣方模型顯示約 95% 的毛利率，同時強調這並不是公司的指導。他還提到，Attruby 的銷售特許權利為 5%，支付給 Blue Owl 和 CPP（他表示這在財務報表下方），此外還有對諾華和 Inserm 在 infigratinib 上的特許權義務，以及 ADH1 和肢帶型肌肉萎縮的 “微不足道” 的特許權。</p>
<p>關於運營費用，Shukla 表示研發支出預計在 2025 年至 2026 年之間大致持平，並可能在 2027 年和 2028 年隨着某些項目的成熟而下降。他表示，隨着商業化的推進，銷售和管理費用將上升，描述了從 acoramidis III 期臨牀試驗結果公佈前的約 1 億美元到 acoramidis 上市的約 2 億美元的總運營現金支出進展，並可能在 2026 年底至 2027 年時達到約 3 億美元（或略高）。</p>
<p>Shukla 還簡要提及了其他管線元素。對於肢帶型肌肉萎縮，他表示公司在生物標誌物和功能終點（包括 FVC、100 米時間測試和 NSAD）上達到了統計學顯著性，額外數據計劃在 MDA 會議上進行全體報告。他重申公司對美國患者數量約為 2000 的公開估計，並建議隨着誤診的糾正，患者識別可能會擴大。對於 ADH1，他表示該病仍然被低估，估計美國的患病率約為 12000，並描述了通過算法、家族映射和在非手術性甲狀旁腺功能減退患者中進行測試來識別患者的努力；他指出在過去兩年中，索賠數據庫中披露了超過 1700 名患者。Shukla 還表示 BridgeBio 持有 GondolaBio 的股權，他將其描述為一個早期研發引擎，未來可能根據公司的資本成本考慮整合。</p>
<h2>關於 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO</h2>
<p>BridgeBio Pharma, Inc 是一家臨牀階段的生物製藥公司，總部位於加利福尼亞州帕洛阿爾託。該公司由 Neil Kumar 於 2015 年創立，致力於為患有遺傳疾病和癌症的患者發現、開發和提供變革性藥物。BridgeBio 採用一個綜合模型，涵蓋靶點識別、臨牀前研究、臨牀開發和商業化，旨在簡化從實驗室到臨牀的過程。</p>
<p>BridgeBio 的管線包括多種治療方式，包括小分子藥物、生物製劑和基因療法。</p>
<h2>精選故事</h2>
<ul>
<li>五隻我們更看好的股票，勝過 BridgeBio Pharma</li>
<li>華盛頓在 1934 年採取的行動</li>
<li>Gilder：不要購買 AI 股票，改為這樣做</li>
<li>“這家 AI 巨頭即將破產”</li>
<li>華爾街害怕的黃金圖表……</li>
<li>警告：你行動得不夠快</li>
</ul>
<p><em>此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。請將任何問題或評論發送至 contact@marketbeat.com。</em></p>
<h2>你現在應該投資 1000 美元在 BridgeBio Pharma 嗎？</h2>
<p>在你考慮 BridgeBio Pharma 之前，你需要聽聽這個。</p>
<p>MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻頂級分析師悄悄向客户推薦的股票，建議在更廣泛的市場注意到之前購買……而 BridgeBio Pharma 並不在名單上。</p>
<p>雖然 BridgeBio Pharma 目前在分析師中獲得了適度買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。</p>
<p>查看這五隻股票</p>

BBIO

標普生物技術 3 倍做多 - Direxion

拜耳(ADR)

BAYN

<p>BridgeBio Pharma（納斯達克代碼：BBIO）報告稱，其 TTR 穩定劑 Attruby 在美國的使用顯著增長，周新增患者人數從 60 人增加到超過 150 人。該公司還討論了拜耳在歐洲推出 acoramidis 的情況，德國處於領先地位，丹麥緊隨其後。BridgeBio 預計將從 Beyonttra 的銷售中獲得 30% 的特許權使用費。該公司正在開發一種內部 TTR 耗竭劑，並計劃在 2024 年底或 2025 年初進入臨牀試驗。此外，他們還在圍繞 infigratinib 用於軟骨發育不全進行戰略規劃，旨在市場擴展和轉換機會</p>

BridgeBio Pharma 在 Leerink 會議上強調 Attruby 的市場接受度、拜耳在歐洲的推廣計劃以及 2026-28 年的研發管線時間表