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本週生物技術領域見證了關鍵的 FDA 批准、歐盟批准、IND 清除、收購以及在慢性炎性脱髓鞘多發性神經病、特應性皮炎、鳥氨酸轉氨酶（OTC）缺乏症和局灶性發作性癲癇等關鍵治療領域的臨牀試驗數據公佈。
讓我們來梳理一下本週生物技術領域的關鍵進展和里程碑。
FDA 和歐盟的批准與拒絕
FDA 批准 BMY 的 Sotyktu 用於銀屑病關節炎
百時美施貴寶（BMY）獲得 FDA 批准，允許 Sotyktu（deucravacitinib）用於活躍的銀屑病關節炎（PsA）成人患者，標誌着首個獲得此適應症的 TYK2 抑制劑。
該藥物最初於 2022 年獲得用於中度至重度斑塊型銀屑病的批准。
最新的批准得到了第三階段 POETYK PsA 試驗的支持，顯示出顯著的疾病活動改善。
BMY 在 2026 年 3 月 12 日的交易中收於 58.95 美元，下跌 1.72%。
歐盟批准 Incyte 的 Zynyz 用於肛門癌
Incyte（INCY）獲得歐洲委員會批准，允許 Zynyz（retifanlimab）與卡鉑和紫杉醇聯合用於治療轉移性或不可手術的局部複發性肛管鱗狀細胞癌（SCAC）成人患者的一線治療。
這標誌着 Zynyz 獲得的第二個歐盟適應症，此前已獲批准用於梅克爾細胞癌。批准得到了第三階段 POD1UM-303/InterAACT2 試驗數據的支持。
INCY 在週四的交易中收於 92.03 美元，下跌 2.78%。
加拿大衞生部批准阿斯利康的 Koselugo 用於 NF1
阿斯利康（AZN）獲得加拿大衞生部批准，允許 Koselugo（selumetinib）用於治療患有神經纖維瘤病 1 型（NF1）及有症狀的不可手術性叢狀神經纖維瘤的成人。
該決定得到了第三階段 KOMET 試驗結果的支持。Koselugo 已在美國、歐盟、日本及其他地區獲得批准。
AZN 在週四的交易中收於 192.50 美元，下跌 0.42%。
歐盟批准強生的 AKEEGA 用於 BRCA 突變前列腺癌
強生（JNJ）獲得歐洲委員會批准，允許 AKEEGA 作為一種雙重作用藥片，結合 Niraparib 和 Abitaterone 醋酸鹽，用於 BRCA1/2 突變的轉移性激素敏感前列腺癌（mHSPC）成人患者。
該決定擴展了其在 mCRPC 中的先前歐盟批准。批准得到了第三階段 AMPLITUDE 試驗數據的支持，此前在 2023 年獲得 FDA 批准。
JNJ 在週四的交易中收於 242.04 美元，下跌 0.39%。
FDA 批准 IceCure 的 Post-Marketing Study 用於 ProSense
IceCure Medical Ltd.（ICCM）獲得 FDA 批准，啓動其 ProSense 冷凍消融系統在低風險乳腺癌中的 ChoICE 後市場評估。
這跟隨 2025 年 FDA 對 ProSense 的批准，成為美國首個獲授權用於乳腺癌治療的冷凍消融設備。
該研究將收集關於安全性和有效性的真實世界數據，旨在驗證冷凍消融作為一種微創替代手術的可行性。
ICCM 在週四的交易中收於 0.68 美元，上漲 2.97%。
Ipsen 撤回 Tazverik
Ipsen（IPSEY）宣佈自願撤回 Tazverik（tazemetostat）在所有市場和適應症中的使用，包括濾泡性淋巴瘤（FL）和上皮樣肉瘤（ES）。
此舉是由於在第三階段 Ib/III SYMPHONY-1 試驗中觀察到的安全性問題，出現了繼發性血液惡性腫瘤。所有正在進行的試驗和擴展接入項目將被終止。
Tazverik 於 2020 年獲得 FDA 加速批准，條件是提供確認數據。
IPSEY 在週四的交易中收於 45.90 美元，上漲 1.37%。
交易
Servier 以 25 億美元收購 Day One Biopharmaceuticals
法國全球製藥集團 Servier 已同意以每股 21.50 美元的現金收購 Day One Biopharmaceuticals, Inc.（DAWN），估值約為 25 億美元。
該交易旨在擴展 Servier 在稀有腫瘤領域的產品組合，特別是在兒童癌症方面，Day One 在這一領域建立了其科學和臨牀重點。
根據協議，Servier 將發起收購要約，以約定價格購買所有未流通的 Day One 股份，較 2026 年 3 月 5 日 Day One 的收盤股價溢價 68%，較其一個月的成交量加權平均價格溢價 86%。
該交易預計將在 2026 年第二季度完成。
DAWN 在週四的交易中收於 21.27 美元，上漲 0.09%。
NEXGEL 與 Celularity 簽署協議
NEXGEL, Inc.（NXGL）宣佈簽署一項最終協議，以許可和收購 Celularity Inc（CELU）的一組六種商業階段再生生物材料產品。
根據協議條款，組合的對價將包括 1500 萬美元的預付款，以及基於組合各種年度淨銷售目標的潛在額外 2000 萬美元的里程碑付款。
對於 NEXGEL 而言，此交易預計將使其年收入大約增加三倍，達到約 3500 萬美元，使公司在交易完成後立即盈利。
NXGL 在週四的交易中收於 0.95 美元，上漲 15.82%。
臨牀試驗 - 突破性進展
Dianthus 在 Claseprubart 的第三階段 CAPTIVATE 試驗中報告積極的中期&#34;GO&#34;決定
Dianthus Therapeutics, Inc.（DNTH）在其 Claseprubart 的第三階段 CAPTIVATE 試驗中宣佈了積極的中期&#34;GO&#34;決定，該藥物是一種用於慢性炎性脱髓鞘多發性神經病的單克隆抗體。
CAPTIVATE 是一個單一的、兩部分的隨機撤回第三階段試驗，針對 CIDP 中的 claseprubart。該試驗的 A 部分包括對預定義數量參與者的中期應答者分析。
Claseprubart 在第三階段 CAPTIVATE 試驗中提前獲得了 GO 決定，確認 A 部分的 20 名應答者。B 部分的頂線數據預計將在 2026 年底前公佈。
DNTH 在週四的交易中收於 80.32 美元，下跌 6.43%。
輝瑞的 Tilrekimig 在第二階段特應性皮炎試驗中達到主要目標
輝瑞公司（Pfizer, Inc.，PFE）宣佈了一項針對中度至重度特應性皮炎的二期研究的積極頂線結果，該研究調查了實驗性三特異性抗體 Tilrekimig（PF-07275315）。
該二期研究是一項正在進行的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，針對中度至重度特應性皮炎的成年人。
該研究達到了其主要終點，顯示出與安慰劑相比，所有測試劑量在第 16 周達到 EASI-75（濕疹面積和嚴重程度指數至少減少 75%）的參與者比例有統計學顯著增加。
基於令人鼓舞的結果，輝瑞計劃加速 Tilrekimig 進入特應性皮炎的三期開發，關鍵研究預計將在今年進行。
PFE 週四收盤價為 26.86 美元，下跌 1.61%。
雅培 FreeDM2 試驗數據顯示 Libre 技術在 HbA1c 方面實現 0.6% 的更大降低
雅培（Abbott，ABT）公佈了 FreeDM2 隨機對照試驗（RCT）的結果，該試驗評估了其 FreeStyle Libre 連續血糖監測（CGM）技術，結果顯示其血糖結果優於使用傳統指尖血糖測試的患者。
FreeDM2 隨機對照試驗旨在確定實時連續血糖監測是否能幫助使用基礎胰島素的人改善血糖管理。
具體而言，在 4 個月時，使用雅培 FreeStyle Libre 連續血糖監測系統的參與者 HbA1c 降低了 0.6%，相比之下，使用傳統指尖血糖測試的參與者僅降低了 0.6%。
雅培估計，Libre 技術在 60 多個國家被約 800 萬人使用。
ABT 週四收盤價為 108.14 美元，下跌 1.91%。
Xenon Pharma 的 Azetukalner 在局灶性發作性癲癇中達成主要終點
Xenon Pharmaceuticals Inc.（XENE）宣佈其三期 X-TOLE2 研究的 Azetukalner，其主要 KV7 鉀通道開啓劑，用於穩定大腦電活動，在局灶性發作性癲癇中達成了主要終點，提供了在關鍵癲癇試驗中報告的最強效能信號之一。
研究顯示，接受 Azetukalner 治療的患者在 25 毫克劑量下，月發作頻率中位數減少了 53.2%，而安慰劑組僅為 10.4%。
即使是較低的 15 毫克劑量也實現了 34.5% 的減少，進一步強化了該藥物的潛在益處。安全性發現與早期研究一致，Azetukalner 通常耐受良好。
Xenon 表示計劃在 2026 年第三季度向美國 FDA 提交新藥申請（NDA）。
XENE 週四收盤價為 57.90 美元，下跌 1.93%。
基因泰克的 persevERA 乳腺癌研究未達目標
基因泰克（Genentech），羅氏（Roche，RHHBY）的一部分，報告稱其三期 persevERA 試驗中 Giredestrant 與 Palbociclib 聯合使用在 ER+/HER2-轉移性乳腺癌中未能達到與來曲唑加 Palbociclib 相比的無進展生存期的主要終點。
觀察到數值改善，FDA 已經基於早期 evERA 數據接受了一項新藥申請。
羅氏計劃很快提交 lidERA 三期結果，針對早期乳腺癌。
RHHBY 週四交易收盤價為 51.93 美元，下跌 2.75%。
Ultragenyx 基因療法在 OTC 缺乏症中取得強勁三期結果
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（RARE）報告了其實驗性 AAV8 基因療法 DTX301 在鳥氨酸轉氨酶（OTC）缺乏症的 36 週三期 Enh3ance 數據。
該療法與安慰劑相比實現了 18% 的血漿氨水平降低，大多數患者的氨控制正常化，並減少了對清除藥物和限制飲食的依賴。
患者報告的結果也支持 DTX301，該療法通常耐受良好。
RARE 週四交易收盤價為 21.71 美元，下跌 2.25%。
60 Degree 的 Tafenoquine 在巴貝斯蟲病中顯示 100% 治癒率
60 Degree Pharmaceuticals, Inc.（SXTP）宣佈，其 Tafenoquine（ARAKODA）擴展使用試驗中的所有三名患者實現了複發性巴貝斯蟲病的持續清除，這是一種常常對標準療法產生抗藥性的嚴重蜱傳疾病。
結果與耶魯大學早期研究一致，顯示在將 Tafenoquine 添加到阿託伐醌基礎方案時的 100% 治癒率。
該公司正在呼籲審查治療指南，並追求超出瘧疾預防的新適應症。
SXTP 週四交易收盤價為 2.91 美元，下跌 9.63%。
BridgeBio 的 BBP-418 在 LGMD2I/R9 中顯示強勁三期結果
BridgeBio Pharma, Inc.（BBIO）報告了其在肢帶肌肉萎縮症 2 型 I/R9 患者中的 BBP-418 的積極中期三期 FORTIFY 數據。
該療法顯示出一致的療效，包括改善行走能力和血清肌酸激酶的持續降低，且安全性良好。
基於這些結果，BridgeBio 計劃在 2026 年上半年提交新藥申請（NDA），將 BBP-418 定位為 LGMD2I/R9 的潛在首個批准療法。
BBIO 週四交易收盤價為 67.98 美元，下跌 4.78%。
如有意見和反饋，請聯繫：editorial@rttnews.com
商業新聞

強生

DAWN

因塞特醫療

本週的生物科技新聞重點關注了美國 FDA 和歐盟的重大批准，包括百時美施貴寶的 Sotyktu 用於銀屑病關節炎和因塞特醫療的 Zynyz 用於肛門癌。阿斯利康的 Koselugo 用於 NF1 和強生的 AKEEGA 用於 BRCA 突變前列腺癌也獲得了批准。Ipsen 因安全問題撤回了 Tazverik。此外，Servier 以 25 億美元收購了 Day One Biopharmaceuticals，NEXGEL 與 Celularity 簽署協議收購再生生物材料產品，可能使其收入增加三倍

Weekly Buzz: BMY Wins FDA Nod; EU Okays JNJ's AKEEGA; IPSEY Withdraws Tazverik, DAWN Acquired

rttnews

Day One Biopharmaceuticals

阿斯利康

百時美施貴寶

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醫藥 3 倍做多 - Direxion

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基因改革 ETF - ARK

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動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

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2 倍做多納斯達克生物技術 ETF - ProShares

標普生物技術 3 倍做多 - Direxion

醫療業 ETF - Vanguard

每週熱點：百時美施貴寶獲得 FDA 批准；歐盟批准強生的 AKEEGA；IPSEY 撤回 Tazverik，DAWN 被收購