我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。恆瑞醫藥與 Braveheart Bio 宣佈了 HRS-1893 用於阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）第二階段研究的積極結果。研究顯示，左心室流出道梯度（LVOT-G）顯著降低，而左心室射血分數（LVEF）變化極小。該治療顯示出快速的效果，89% 的患者對每天兩次 40 毫克或 60 毫克的治療方案反應良好。結果支持進一步的臨牀開發，計劃於 2026 年進行全球關鍵研究。該治療耐受性良好，沒有發現新的安全隱患
劑量範圍研究的結果表明，在療效、安全性和使用便捷性方面具有最佳臨牀特徵的潛力，包括簡化的給藥方案，幾乎不需要或無需調整劑量。
HRS-1893 治療導致左心室流出道梯度（Valsalva LVOT-G 完全梯度反應（<30 mmHg）高達 86%）的快速和顯著降低，同時左心室射血分數（LVEF）的變化很小（下降範圍為 1.8% 至 2.7%）。
數據在美國心臟病學會年會及博覽會的最新臨牀研究報告中突出展示。
, /PRNewswire/ -- 恆瑞醫藥（Hengrui）和 Braveheart Bio 今天宣佈了一項多中心、隨機、開放標籤的第二階段劑量範圍研究的結果，該研究評估了 HRS-1893（也稱為 BHB-1893），這是一種針對阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）患者的研究性下一代心臟肌球蛋白抑制劑。在 42 名患者的研究中，HRS-1893 治療導致左心室流出道梯度（LVOT-G）的快速和顯著降低，這是心臟阻塞的一個公認指標。
"這項研究的結果建立在迄今觀察到的臨牀數據基礎上，並強化了 BHB/HRS-1893 作為 oHCM 患者高度差異化治療選擇的潛力，"恆瑞醫藥心血管部執行董事兼負責人 Sheng Qi 博士表示。"我們期待進一步的臨牀開發，並與 Braveheart 繼續合作，旨在為全球患者提供更好的治療選擇。"
"我們相信這些結果與最佳臨牀特徵一致，具有成為阻塞性肥厚型心肌病患者新型、有前景的治療選擇的潛力，"Braveheart Bio 首席執行官兼總裁 Travis Murdoch 博士表示。"新興的臨牀療效特徵，以及高度簡化的給藥方案的潛力，可能解決當前療法的關鍵侷限性，並使廣泛的急需患者羣體能夠接受。這些結果支持我們計劃在 2026 年啓動全球關鍵臨牀研究。"
這項多中心、隨機、開放標籤的第二階段劑量範圍研究（NCT06516068）共涉及 42 名患者，旨在測量 BHB/HRS-1893 的療效和安全性，並評估可能縮短有效劑量時間的劑量方案選項。患者按 1:1:1 隨機分組，接受口服 BHB/HRS-1893 20 毫克每日兩次（可能調整至 60 毫克；組 1）、40 毫克每日兩次（可能調整至 80 毫克；組 2）或 40 毫克每日一次（可能調整至 120 毫克；組 3），為期 12 周。研究設計包括根據左心室射血分數（LVEF）和 Valsalva LVOT-G 的評估進行個體劑量調整的選項。主要終點是從基線到第 12 周 Valsalva LVOT-G 的變化。
BHB/HRS-1893 治療導致各劑量組 LVOT-G 的快速和顯著降低，同時 LVEF 變化很小。完全的 Valsalva LVOT-G 反應（<30 mmHg）範圍在 50% 至 86% 之間，LVEF 下降範圍在 1.8% 至 2.7% 之間。BHB/HRS-1893 顯示出快速的效果起效，平均 Valsalva LVOT-G 在第 5 天就低於 30 mmHg。研究發現，89% 的患者在 40 毫克或 60 毫克的每日兩次給藥方案下得到了良好的治療，幾乎不需要調整劑量即可達到目標劑量。重要的是，所有患者的最終劑量僅基於梯度降低至 LVOT-G <30 mmHg 進行調整。BHB/HRS-1893 治療還在組 2（選擇用於開放標籤擴展（OLE）的劑量）中顯示出關鍵的次要和探索性指標的改善，包括 pVO2 增加 1.0 mL/kg/min，KCCQ-CSS 增加 10.5 分，以及 NT-proBNP 減少 88%。
所有 42 名患者均參與了研究的 OLE 部分，並繼續接受 BHB/HRS-1893 的給藥。在 OLE 的第 39 周，完全的 Valsalva LVOT-G 反應率為 88%。
BHB/HRS-1893 通常耐受良好，在 12 周的研究期間未發現新的安全信號。報告的不良事件輕度至中度，且沒有不良事件導致治療中斷或停止。在 12 周的研究期間，沒有患者的射血分數值低於 55%。
研究結果在美國心臟病學會年會及博覽會的最新臨牀研究報告中突出展示。
關於肥厚型心肌病
肥厚型心肌病是最常見的罕見疾病之一，在美國大約影響每 500 人中就有 1 人。肥厚型心肌病可能導致心力衰竭、中風或突發性心臟死亡，包括年輕成年人和運動員，他們可能常常在未被發現的情況下生活。
在肥厚型心肌病中，過度活躍的肌球蛋白可能導致心臟過度收縮，導致心肌異常增厚，特別是在左心室——心臟的主要泵血腔。這會導致呼吸急促、胸痛、疲勞和暈厥等症狀，通常在身體活動時加重，並可能顯著限制患者的運動、工作或日常活動能力。
三分之二的肥厚型心肌病患者為阻塞性肥厚型心肌病（oHCM），增厚的肌肉在心臟的主要泵血腔內形成阻塞，使得每次心跳時血液更難流出到身體。大約三分之一的肥厚型心肌病患者為非阻塞性肥厚型心肌病（nHCM），雖然沒有阻塞，但肌肉增厚，限制了心臟的正常功能。
關於 HRS-1893/BHB-1893
HRS-1893（也稱為 BHB-1893）是一種選擇性的、小分子心臟肌球蛋白抑制劑，旨在改善肥厚型心肌病患者的心臟功能。通過調節心臟收縮性，HRS-1893 旨在解決肥厚型心肌病的潛在病理生理，同時維持心臟輸出。
HRS-1893 已經過廣泛的臨牀開發，包括在症狀性肥厚型心肌病（oHCM）中的劑量範圍 II 期研究、在非症狀性肥厚型心肌病（nHCM）中的正在進行的 II 期研究、包括在澳大利亞的橋接研究在內的多項臨牀藥理學研究，以及在中國（NCT07021976）進行的 oHCM 的 III 期研究。Braveheart Bio 與恆瑞醫藥簽訂了全球獨家許可協議，負責 HRS-1893 的開發、生產和商業化，適用於中國大陸、香港特別行政區、澳門特別行政區和台灣地區以外的市場。
關於恆瑞醫藥
恆瑞醫藥是一家創新型全球製藥公司，致力於高質量藥物的研究、開發和商業化，以滿足未滿足的臨牀需求。其治療領域包括腫瘤學、代謝和心血管疾病、免疫和呼吸系統疾病以及神經科學。自 1970 年成立以來，恆瑞醫藥始終秉持以患者為中心的理念，致力於通過科學和技術的力量推動人類健康，征服疾病、改善健康和延長生命。
關於 Braveheart Bio
Braveheart Bio 是一家處於晚期臨牀階段的生物技術公司，開發用於肥厚型心肌病及相關疾病的新型治療藥物。該公司得到了包括 Andreessen Horowitz (a16z Bio + Health)、Forbion、OrbiMed、Enavate Sciences（Patient Square Capital 的一個平台）和 Frazier Life Sciences 在內的經驗豐富的生命科學投資者的支持。Braveheart 正在推進 BHB-1893 的晚期臨牀開發，目標是建立新的護理標準。欲瞭解更多信息，請訪問 www.braveheart.bio。
聯繫方式
恆瑞醫藥聯繫方式
媒體
楊怡珍
公共關係與傳播助理總監
[email protected]
投資者關係
張麗娜
資本市場與證券事務負責人
[email protected]
Braveheart Bio 聯繫方式
媒體
FGS Global
[email protected]
投資者
保羅·裏基，首席財務官
[email protected]
來源 Braveheart Bio
