<p>美國食品藥品監督管理局（FDA）週五得出結論，<strong>Replimmune Group Inc.</strong> (NASDAQ: REPL) 針對 vusolimogene oderparepvec 與 nivolumab 聯合使用的生物製品許可申請（BLA）未能提供足夠的有效性證據以 治療晚期黑色素瘤。</p>
<p>該機構向公司的 RP1 皮膚癌治療項目發出了完整回應信。</p>
<p><strong>百時美施貴寶公司</strong> (NYSE: BMY) 以 Opdivo 品牌名銷售 nivolumab。</p>
<h2>FDA 對有效性的長期關注</h2>
<p>該機構表示，對重新提交的申請的審查，包括來自研究 RPL-001-16 的更新分析和正在進行的 3 期試驗 RP1-104 的早期數據，未能達到 批准所需的證據標準。</p>
<p>監管機構強調，自 2021 年以來，他們的立場始終如一，重申提交的數據未能在接受過先前 PD-1 治療的不可切除晚期皮膚黑色素瘤患者中建立實質性的臨牀獲益證據。</p>
<p>一個新分配的審查團隊，與最初的評估團隊不同，獨立得出了相同的結論，進一步鞏固了該機構的立場。</p>
<h2>Replimmune 試驗設計的侷限性削弱了研究結果</h2>
<p>FDA 強調了 2 期 RPL-001-16 研究中的多個缺陷，包括無法隔離 vusolimogene oderparepvec 與 nivolumab 聯合使用時的貢獻 的能力。</p>
<p>其他關注點包括患者羣體的異質性和反應評估的不一致性。</p>
<p>該機構指出，偏離標準 RECIST v1.1 標準使腫瘤反應數據的解釋變得複雜。</p>
<p>此外，在確認疾病進展之前進行的外科干預和病灶的再注射引入了混雜變量，使得很難確定觀察到的反應是否歸因於治療。</p>
<h2>早期 3 期數據被認為不足</h2>
<p>重新提交的申請 包括 來自 3 期 RP1-104 試驗的早期、非計劃數據，僅佔預期入組的 10%。</p>
<p>FDA 表示，這一有限的數據集——包括 22 名接受治療的患者和 18 名對照組——不足以支持有效性聲明。</p>
<p>關鍵缺口包括缺乏獨立驗證的反應評估、缺少反應持續時間數據，以及由於缺失的預先指定統計控制而在解釋 無進展生存期 時面臨的挑戰。</p>
<h2>Replimmune 前進的道路需要強有力的臨牀證據</h2>
<p>該機構重申，批准將需要來自良好控制的臨牀試驗的結果，能夠清楚地證明有效性。</p>
<p>它還表示，早期研究中提交的探索性分析並未 改變其原始結論。</p>
<p>FDA 補充説，贊助商可以在三個月內請求召開 A 類會議，以討論監管決定後的下一步。</p>
<p><strong>REPL 股票價格動態：</strong> 根據 Benzinga Pro 數據，在週五發佈時，Replimmune 的股價下跌了 19.46%，報 4.76 美元。</p>
<p><em>圖片來源於 Shutterstock</em></p>

標普生物技術 3 倍做多 - Direxion

IBBQ

醫藥突破 ETF - ALPS

2 倍做多納斯達克生物技術 ETF - ProShares

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

生物科技 ETF - VanEck Vectors

標普生物技術 ETF - SPDR

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

REPL

<p>FDA 拒絕了 Replimmune 的黑色素瘤療法，稱在生物製品許可申請（BLA）中提供的證據不足。該機構指出試驗設計存在缺陷，並且重新提交審查的數據有限，強調提交的數據未能證明對晚期黑色素瘤患者有實質性的臨牀益處。Replimmune 的股票在公告後下跌了 19.46%</p>

<p>The U.S. Food and Drug Administration (FDA) on Friday concluded that <strong>Replimmune Group Inc.</strong> (NASDAQ: REPL) Biologics License Application (BLA) for vusolimogene oderparepvec in combination with nivolumab does not provide sufficient evidence of effectiveness for treating advanced melanoma.</p>
<div class="lb-trans"><p>美國食品藥品監督管理局（FDA）週五得出結論，<strong>Replimmune Group Inc.</strong> (NASDAQ: REPL) 針對 vusolimogene oderparepvec 與 nivolumab 聯合使用的生物製品許可申請（BLA）未能提供足夠的有效性證據以 治療晚期黑色素瘤。</p>
</div><p>The agency issued a Complete Response Letter to the company’s RP1 for skin cancer treatment.</p>
<div class="lb-trans"><p>該機構向公司的 RP1 皮膚癌治療項目發出了完整回應信。</p>
</div><p><strong>Bristol-Myers Squibb Co.</strong> (NYSE: BMY) markets nivolumab under the Opdivo brand name.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>百時美施貴寶公司</strong> (NYSE: BMY) 以 Opdivo 品牌名銷售 nivolumab。</p>
</div><h2>FDA Maintains Longstanding Concerns On Efficacy</h2>
<div class="lb-trans"><h2>FDA 對有效性的長期關注</h2>
</div><p>The agency said its review of the resubmitted application—including updated analyses from study RPL-001-16 and early data from the ongoing Phase 3 trial RP1-104—failed to meet the evidentiary threshold required for approval.</p>
<div class="lb-trans"><p>該機構表示，對重新提交的申請的審查，包括來自研究 RPL-001-16 的更新分析和正在進行的 3 期試驗 RP1-104 的早期數據，未能達到 批准所需的證據標準。</p>
</div><p>Regulators emphasized that their stance has remained consistent since 2021, reiterating that the submitted data does not establish substantial evidence of clinical benefit in patients with unresectable advanced cutaneous melanoma who progressed on prior PD-1 therapies.</p>
<div class="lb-trans"><p>監管機構強調，自 2021 年以來，他們的立場始終如一，重申提交的數據未能在接受過先前 PD-1 治療的不可切除晚期皮膚黑色素瘤患者中建立實質性的臨牀獲益證據。</p>
</div><p>A newly assigned review team, separate from the initial evaluation, independently reached the same conclusion, reinforcing the agency's position.</p>
<div class="lb-trans"><p>一個新分配的審查團隊，與最初的評估團隊不同，獨立得出了相同的結論，進一步鞏固了該機構的立場。</p>
</div><h2>Replimmune Trial Design Limitations Undermine Findings</h2>
<div class="lb-trans"><h2>Replimmune 試驗設計的侷限性削弱了研究結果</h2>
</div><p>The FDA highlighted multiple deficiencies in the Phase 2 RPL-001-16 study, including its inability to isolate the contribution of vusolimogene oderparepvec when used alongside nivolumab.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 強調了 2 期 RPL-001-16 研究中的多個缺陷，包括無法隔離 vusolimogene oderparepvec 與 nivolumab 聯合使用時的貢獻 的能力。</p>
</div><p>Additional concerns included heterogeneity in the patient population and inconsistencies in response assessments.</p>
<div class="lb-trans"><p>其他關注點包括患者羣體的異質性和反應評估的不一致性。</p>
</div><p>The agency noted that deviations from standard RECIST v1.1 criteria complicated the interpretation of tumor response data.</p>
<div class="lb-trans"><p>該機構指出，偏離標準 RECIST v1.1 標準使腫瘤反應數據的解釋變得複雜。</p>
</div><p>Further, surgical interventions and reinjection of lesions before confirmed disease progression introduced confounding variables, making it difficult to determine whether observed responses were attributable to the therapy.</p>
<div class="lb-trans"><p>此外，在確認疾病進展之前進行的外科干預和病灶的再注射引入了混雜變量，使得很難確定觀察到的反應是否歸因於治療。</p>
</div><h2>Early Phase 3 Data Deemed Insufficient</h2>
<div class="lb-trans"><h2>早期 3 期數據被認為不足</h2>
</div><p>The resubmission included early, unplanned data from the Phase 3 RP1-104 trial, representing just 10% of the intended enrollment.</p>
<div class="lb-trans"><p>重新提交的申請 包括 來自 3 期 RP1-104 試驗的早期、非計劃數據，僅佔預期入組的 10%。</p>
</div><p>The FDA said this limited dataset—comprising 22 treated patients and 18 controls—was inadequate to support efficacy claims.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 表示，這一有限的數據集——包括 22 名接受治療的患者和 18 名對照組——不足以支持有效性聲明。</p>
</div><p>Key gaps included a lack of independently verified response assessments, the absence of duration-of-response data, and challenges in interpreting progression-free survival due to missing pre-specified statistical controls.</p>
<div class="lb-trans"><p>關鍵缺口包括缺乏獨立驗證的反應評估、缺少反應持續時間數據，以及由於缺失的預先指定統計控制而在解釋 無進展生存期 時面臨的挑戰。</p>
</div><h2>Replimmune Path Forward Requires Robust Clinical Evidence</h2>
<div class="lb-trans"><h2>Replimmune 前進的道路需要強有力的臨牀證據</h2>
</div><p>The agency reiterated that approval would require results from well-controlled clinical trials capable of clearly demonstrating efficacy.</p>
<div class="lb-trans"><p>該機構重申，批准將需要來自良好控制的臨牀試驗的結果，能夠清楚地證明有效性。</p>
</div><p>It also indicated that exploratory analyses submitted from earlier studies did not alter its original conclusions.</p>
<div class="lb-trans"><p>它還表示，早期研究中提交的探索性分析並未 改變其原始結論。</p>
</div><p>The FDA added that the sponsor may request a Type A meeting within three months to discuss next steps following the regulatory decision.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 補充説，贊助商可以在三個月內請求召開 A 類會議，以討論監管決定後的下一步。</p>
</div><p><strong>REPL Stock Price Activity:</strong> Replimmune shares were down 19.46% at $4.76 at the time of publication on Friday, according to Benzinga Pro data.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>REPL 股票價格動態：</strong> 根據 Benzinga Pro 數據，在週五發佈時，Replimmune 的股價下跌了 19.46%，報 4.76 美元。</p>
</div><p><em>Image via Shutterstock</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>圖片來源於 Shutterstock</em></p>
</div>

FDA Again Rejects Replimune Skin Cancer Therapy, Says Evidence Falls Short

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Replimune

美國食品藥品監督管理局（FDA）再次拒絕 Replimune 的皮膚癌治療方案，表示其證據不夠充分