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首例人體試驗目前正在測試體內 CAR-T 療法，在患者體內製造治療細胞。圖片來源：Design Cells/iStock via Getty Images。

隨着投資者對體內細胞療法表現出早期興趣，並提升該模式的商業成功潛力，越來越多的供應商正在創新以保障其可行性。
細胞療法涉及轉染活細胞以表達感興趣的基因，從而改變細胞的功能。與現有的體外治療不同，後者是在注射前對患者細胞進行工程改造，研究中的體內細胞療法通過載體（如改造病毒或脂質納米顆粒）直接將基因傳遞給患者。
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這一領域的快速發展在一系列近期的高調收購中顯而易見。2025 年 3 月，阿斯利康以 10 億美元收購體內開發商 EsoBiotec 的標誌性交易在倫敦舉行的細胞和基因療法（CGT）專注的先進療法會議上引人注目。
2026 年 同一事件的版本是在更多交易的背景下進行的；2026 年 2 月，禮來公司以 24 億美元收購 Orna Therapeutics，此前 AbbVie 和百時美施貴寶在 2025 年下半年宣佈了數十億美元的收購。
2026 年會議上專門會議的顯著增加反映了該領域日益成熟，吸引了大型製藥公司的興趣，以及越來越多的供應商正在創新以解決這一新療法類別面臨的技術和後勤挑戰。
<h2>體內療法已進入臨牀階段</h2>
作為細胞療法領域最新的創新之一，體內療法仍處於早期開發階段。“該領域的大多數參與者都處於臨牀前階段或第一階段，” 瑞士 CDMO Lonza 的外泌體和 mRNA-LNP 商業開發負責人 Davide Zocco 解釋道。儘管如此，Zocco 指出大型製藥公司與體內生物技術公司的高價值交易，表明該模式的潛力。
德克薩斯州 Lupagen 的創始人兼首席科學官 Devid Peritt 指出，這些大型製藥公司與生物技術公司的收購是在幾乎沒有臨牀數據的情況下進行的。
阿斯利康收購的體內 CAR-T 正在進行第一階段試驗（NCT06791681），最近有了中期結果。2026 年《自然》雜誌的一篇論文報道，在五名多發性骨髓瘤患者中，四名有客觀反應，三名完全緩解。
在此之前，總部位於馬薩諸塞州的生物技術公司 Create Medicines 正在開發體內 CAR-髓系（CAR-M）治療，Kelonia Therapeutics 正在測試其體內 CAR-T 療法 KLN-1010，均在 2025 年底發佈了早期數據，具體信息見公司新聞稿。
根據蘇格蘭公司 Lentitek 的首席執行官兼創始人 Adam Inche 的説法，未來 12 個月將是關鍵，因為體內細胞療法的更全面數據將會出現。他表示，投資者非常渴望，但該技術的風險仍需全面理解。
<h2>在 CGT 領域定位體內細胞療法</h2>
儘管該術語 “體內細胞療法” 被廣泛使用，但 Inche 認為這並不準確。他表示，它們更像是基因療法，關鍵區別在於基因療法通常修正細胞中的故障功能，而體內細胞療法則試圖向細胞引入全新的功能，使其本身具有治療作用。
這在 FDA 指導 中得到了體現，該指導對基因治療產品並沒有明確區分體內治療，甚至沒有將細胞治療和基因治療分開，而是將所有治療統稱為 “基因治療” 或 “基因組修飾”。在 Inche 看來，‘體內’ 這一術語的使用在很大程度上與感知和市場營銷相關，是試圖藉助於像嵌合抗原受體治療（CAR-Ts）等體外細胞治療的成功而進行的嘗試。
總部位於英國劍橋的醫療設備諮詢公司 Team Consulting 的細胞和基因治療負責人 Kella Kapnisi 同意這些治療可以被歸類為基因治療。
體內治療的一個主要吸引力在於其承諾能夠提供現成的異體細胞治療，但不需要複雜的處理、運輸和儲存活細胞的要求。Peritt 表示，體內治療解決了困擾體外治療的許多技術挑戰，但在這樣做的過程中也繼承了基因治療的侷限性。
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Lentitek：解決剪接問題
在慢病毒體內治療的情況下，慢病毒載體將一個宿主細胞類型轉染為攜帶基因負載的細胞，使其能夠靶向第二個宿主細胞類型。由於慢病毒在生產過程中被複制，基因負載有時可能會被切割或剪接，從而產生不完整的基因負載。
因此，載體可能會表達基因並轉染錯誤的細胞。Lentitek 開發了一種基因元素，以防止在慢病毒載體生產過程中發生剪接，以解決這個問題。
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<h2>技術障礙激發供應商創新</h2>
Peritt 表示，體內治療面臨三個主要技術問題：劑量準確性，因為循環的改變細胞數量無法直接控制；脱靶效應，因為載體可能靶向非目標細胞；以及免疫原性，因為宿主免疫系統攻擊載體。
根據 Zocco 的説法，不同的載體提供不同的解決方案。病毒載體能夠將基因持久整合到宿主細胞中，但有產生促癌基因變化的風險。它們也容易引發免疫反應。
Zocco 指出，LNP 可以暫時表達 mRNA 負載。雖然與慢病毒載體相比，LNP 的持久性較差，但它們更可控且更易於製造。但它們也可能引發免疫反應，並且已知優先靶向肝細胞。
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Lupagen：將體內轉為體外
Lupagen 的 Xynvivo 系統改變了體內細胞治療的給藥方式。Peritt 將其比作透析機；患者的血細胞被提取、轉染、過濾，然後在牀邊以連續循環的方式返回給患者。
在細胞重新進入患者之前，未結合的載體會被過濾掉，從而防止因其引發的免疫反應。患者體外轉染細胞可以實現精確的細胞類型靶向和劑量控制。Peritt 表示，Xynvivo 模糊了體內和體外的界限。
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<h2>獨特的物流環境</h2>
專家們希望體內治療能夠解決困擾許多細胞治療（特別是自體治療）商業成功的關鍵物流挑戰。現成的體內治療使用患者作為 “製造商”，將簡化治療的複雜性和成本。
但他們認識到可擴展性仍然是一個限制因素。複雜的基因編輯超出了當前體內技術的範圍。目前，專家表示，這些因素為體外治療留下了持久的空間，並且可能意味着這兩種模式共存，而不是一種取代另一種。
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Lonza：整合供應
Zocco 表示，體內治療的材料供應網絡仍處於初期階段。例如，用於創建低毒性 LNP 載體的可離子化脂質只有兩到三個供應商。他表示，許多前沿材料和技術還需要昂貴的許可費用。
作為 CDMO，Zocco 將 Lonza 的角色描述為 “降低商業化技術路徑的風險”。該 CDMO 提供了一個成熟的製造平台，並承擔許可費用，以便為開發者提供 “自由運營”。
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Team Consulting：橫向擴展與縱向擴展
不同的治療不僅通常需要不同的製造過程，而且一些個性化治療需要為每位患者量身定製。因此，統一的、標準化的全球供應鏈系統可能不適用於體內治療。
Team Consulting 尋求 “橫向擴展” 個性化治療生產的方法，而不是 “縱向擴展”。例如，Kapnisi 表示，該公司支持為德國製藥設備供應商 LEON 設計 NANOme 設備。該設備將基因負載封裝在 LNP 中，以便為單個患者批量生產，提供更具成本效益的小規模生產，更適合個性化體內治療。
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儘管面臨這些挑戰，Peritt 表示，體內治療受益於早期細胞治療奠定的基礎，並且與體外細胞治療相比，製造過程更簡單。不需要昂貴、敏感的細胞處理，只需製造載體，這一過程已經為體外細胞治療供應建立了良好的基礎。
根據 Kapnisi 的説法，擴大生產以滿足商業需求是可行的。_體內_開發者必須 借鑑以往的細胞療法，並在臨牀階段早期擴大生產。她表示這可以做到，但投資者需要用現金支持這些努力，而不是本能地在晚期結果出來之前保留資本。
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隨着體內細胞療法進入臨牀試驗，供應商正在解決技術和物流挑戰，以確保商業可行性。主要製藥公司最近的收購，例如阿斯利康以 10 億美元收購 EsoBiotec，突顯了對這一領域日益增長的興趣。體內療法直接將基因傳遞給患者，目前仍處於早期開發階段，大多數參與者處於臨牀前或第一階段試驗中。未來一年對於收集這些療法的更多數據至關重要，這些療法常常被錯誤分類為傳統細胞療法，但實際上更類似於基因療法

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