<p>Intellia Therapeutics，建築外觀和公司標誌，馬薩諸塞州劍橋，美國。</p>
<p>Spencer Grant | Universal Images Group | Getty Images</p>
<p>Intellia Therapeutics 表示，其基於 CRISPR 的罕見腫脹病治療在一項晚期試驗中達到了目標，這標誌着基因編輯領域的一個里程碑，並使公司有望向美國食品和藥物管理局申請批准。</p>
<p>該公司的治療方法使用諾貝爾獎獲獎技術 CRISPR 來編輯 DNA，並關閉控制一種在遺傳性血管性水腫患者中過度活躍的肽的基因，從而導致他們經歷潛在致命的腫脹發作。Intellia 的治療通過數小時的輸注一次性給藥，直接在肝臟中進行編輯。</p>
<p>Intellia 表示，這種一次性治療與安慰劑相比減少了 87% 的發作，達到了研究的主要目標。治療後六個月，62% 的患者沒有發作且未使用其他療法，Intellia 表示。</p>
<p>該公司將治療的安全性和耐受性描述為 “良好”，報告稱最常見的副作用是輸注相關反應、頭痛和疲勞。分析師們密切關注試驗中的安全性，因為在 Intellia 另一種治療的不同試驗中，一名患者因肝毒性死亡。</p>
<p>“當你想到我們在 CRISPR 的起點時，距今僅 12 年前，關於可能性有很多討論，我們在里程碑方面也有報告，但這是任何指徵中關於體內 CRISPR 的第一階段 3 數據，實際上是在改變導致疾病的基因，” Intellia 首席執行官約翰·倫納德説。</p>
<p>唯一獲得 FDA 批准的基於 CRISPR 的藥物來自 Vertex Pharmaceuticals。該藥物名為 Casgevy，基因編輯是在體外進行的，或稱為 ex vivo。該過程需要收集一個人的血細胞，在體外進行編輯，然後再將其重新輸注回患者體內。與此相比，Intellia 的治療是在體內進行編輯的，或稱為 in vivo。</p>
<p>Intellia 表示，它已開始向 FDA 提交滾動申請，並計劃在今年下半年完成申請。公司預計如果獲得批准，將在明年上半年在美國推出該治療。</p>
<p>如果獲得批准，Intellia 的治療 lonvoguran ziclumeran 將與大約十種其他慢性 HAE 藥物競爭。儘管一次性治療的吸引力很大，但基因藥物並不總是商業成功。例如，BioMarin 因銷售疲軟而撤回了其針對 A 型血友病的基因治療。</p>
<p>倫納德表示，兩者之間存在重要差異，例如 BioMarin 的療法面臨關於效果持續時間的問題。相比之下，他表示 Intellia 在近六年內沒有看到任何效果隨時間減弱的案例。</p>
<p>儘管結果令人鼓舞，他仍然不願稱 Intellia 的治療為功能性治癒。</p>
<p>“我認為這是該疾病的一個轉折點，也是基於 CRISPR 的體內治療的一個轉折點，你可以進行改變 [並且] 這是永久性的，” 倫納德説。“就我們所知，在這個項目或其他項目中，我們沒有看到任何患者的基因效果或我們在疾病臨牀方面看到的效果減弱。所以這非常令人興奮。”</p>
<p>選擇 CNBC 作為您在谷歌上的首選來源，永遠不會錯過商業新聞中最值得信賴的名字的任何時刻。</p>

CRISPR治療

Intellia治療

2 倍做多納斯達克生物技術 ETF - ProShares

<p>Intellia Therapeutics 宣佈其基於 CRISPR 的遺傳性血管性水腫治療在三期臨牀試驗中成功達成目標，標誌着基因編輯的重要里程碑。該治療通過編輯 DNA 來減少腫脹發作，與安慰劑相比，發作減少了 87%。Intellia 計劃尋求 FDA 批准，並預計明年在美國推出該治療。公司報告了良好的安全性結果，常見副作用包括輸注相關反應、頭痛和疲勞。首席執行官 John Leonard 強調了這一成就對體內 CRISPR 治療的重要性</p>

<p>Intellia Therapeutics, building exterior and company sign, Cambridge, Massachusetts, USA.</p>
<div class="lb-trans"><p>Intellia Therapeutics，建築外觀和公司標誌，馬薩諸塞州劍橋，美國。</p>
</div><p>Spencer Grant | Universal Images Group | Getty Images</p>
<div class="lb-trans"><p>Spencer Grant | Universal Images Group | Getty Images</p>
</div><p>Intellia Therapeutics said its Crispr-based treatment for a rare swelling condition met its goals in a late-stage trial, marking a milestone for the field of gene editing and putting the company on track to seek approval from the U.S. Food and Drug Administration.</p>
<div class="lb-trans"><p>Intellia Therapeutics 表示，其基於 CRISPR 的罕見腫脹病治療在一項晚期試驗中達到了目標，這標誌着基因編輯領域的一個里程碑，並使公司有望向美國食品和藥物管理局申請批准。</p>
</div><p>The company's treatment uses Nobel Prize-winning technology Crispr to edit DNA and turn off the gene that controls production of a peptide that's overactive in people with hereditary angioedema, causing them to experience potentially life-threatening swelling attacks. Intellia's treatment is administered once through an hourslong infusion, making the edits directly in the liver.</p>
<div class="lb-trans"><p>該公司的治療方法使用諾貝爾獎獲獎技術 CRISPR 來編輯 DNA，並關閉控制一種在遺傳性血管性水腫患者中過度活躍的肽的基因，從而導致他們經歷潛在致命的腫脹發作。Intellia 的治療通過數小時的輸注一次性給藥，直接在肝臟中進行編輯。</p>
</div><p>Intellia said the one-time treatment reduced attacks by 87% compared with a placebo, meeting the study's main goal. Six months after treatment, 62% of patients were free from attacks and weren't using other therapies, Intellia said.</p>
<div class="lb-trans"><p>Intellia 表示，這種一次性治療與安慰劑相比減少了 87% 的發作，達到了研究的主要目標。治療後六個月，62% 的患者沒有發作且未使用其他療法，Intellia 表示。</p>
</div><p>The company described the safety and tolerability of the treatment as &#34;favorable,&#34; reporting the most common side effects were infusion-related reactions, headaches and fatigue. Analysts were closely watching safety in the trial since a patient in a separate trial of a different treatment from Intellia died from liver toxicity.</p>
<div class="lb-trans"><p>該公司將治療的安全性和耐受性描述為 “良好”，報告稱最常見的副作用是輸注相關反應、頭痛和疲勞。分析師們密切關注試驗中的安全性，因為在 Intellia 另一種治療的不同試驗中，一名患者因肝毒性死亡。</p>
</div><p>&#34;When you think about where we started with Crispr, just 12 years ago with some of the fundamental insights, I think there was a lot of talk about what might be possible, and we've had reports along the way in terms of milestones, but this is the first Phase 3 data in any indication with in vivo Crispr where you're actually changing a gene that causes disease,&#34; said Intellia CEO John Leonard.</p>
<div class="lb-trans"><p>“當你想到我們在 CRISPR 的起點時，距今僅 12 年前，關於可能性有很多討論，我們在里程碑方面也有報告，但這是任何指徵中關於體內 CRISPR 的第一階段 3 數據，實際上是在改變導致疾病的基因，” Intellia 首席執行官約翰·倫納德説。</p>
</div><p>The only FDA-approved Crispr-based medicine comes from Vertex Pharmaceuticals. Called Casgevy, the gene editing is done outside the body, or ex vivo. The process requires collecting a person's blood cells, making the edits outside the body, then reinfusing them back into a patient. Intellia's treatment, meanwhile, makes the edits inside the body, or in vivo.</p>
<div class="lb-trans"><p>唯一獲得 FDA 批准的基於 CRISPR 的藥物來自 Vertex Pharmaceuticals。該藥物名為 Casgevy，基因編輯是在體外進行的，或稱為 ex vivo。該過程需要收集一個人的血細胞，在體外進行編輯，然後再將其重新輸注回患者體內。與此相比，Intellia 的治療是在體內進行編輯的，或稱為 in vivo。</p>
</div><p>Intellia said it has started a rolling application with the FDA and plans to complete the filing in the second half of this year. The company expects to launch the treatment in the U.S. in the first half of next year, if it's approved.</p>
<div class="lb-trans"><p>Intellia 表示，它已開始向 FDA 提交滾動申請，並計劃在今年下半年完成申請。公司預計如果獲得批准，將在明年上半年在美國推出該治療。</p>
</div><p>If approved, Intellia's treatment, lonvoguran ziclumeran, will compete with about a dozen other chronic drugs for HAE. Despite the allure of a one-time treatment, genetic medicines haven't always been a commercial successes. BioMarin withdrew its gene therapy for Hemophilia A because of weak sales, for example.</p>
<div class="lb-trans"><p>如果獲得批准，Intellia 的治療 lonvoguran ziclumeran 將與大約十種其他慢性 HAE 藥物競爭。儘管一次性治療的吸引力很大，但基因藥物並不總是商業成功。例如，BioMarin 因銷售疲軟而撤回了其針對 A 型血友病的基因治療。</p>
</div><p>Leonard said there are important differences between the two, like the fact that BioMarin's therapy faced questions about how long the effects would last. In contrast, he said Intellia hasn't seen a single case in almost six years where the effects diminished over time.</p>
<div class="lb-trans"><p>倫納德表示，兩者之間存在重要差異，例如 BioMarin 的療法面臨關於效果持續時間的問題。相比之下，他表示 Intellia 在近六年內沒有看到任何效果隨時間減弱的案例。</p>
</div><p>Despite the results, he's reluctant to call Intellia's treatment a functional cure.</p>
<div class="lb-trans"><p>儘管結果令人鼓舞，他仍然不願稱 Intellia 的治療為功能性治癒。</p>
</div><p>&#34;I think this is a tipping point for the disease and tipping point for Crispr-based in vivo therapy where you can make a change [and] it's permanent,&#34; Leonard said. &#34;And, as far as we can tell, we don't have a single patient in this program or other program where there's been any waning of the effect of what we did to the gene or the effect of what we've seen with the clinical aspects of the disease itself. So it's pretty exciting.&#34;</p>
<div class="lb-trans"><p>“我認為這是該疾病的一個轉折點，也是基於 CRISPR 的體內治療的一個轉折點，你可以進行改變 [並且] 這是永久性的，” 倫納德説。“就我們所知，在這個項目或其他項目中，我們沒有看到任何患者的基因效果或我們在疾病臨牀方面看到的效果減弱。所以這非常令人興奮。”</p>
</div><p>Choose CNBC as your preferred source on Google and never miss a moment from the most trusted name in business news.</p>
<div class="lb-trans"><p>選擇 CNBC 作為您在谷歌上的首選來源，永遠不會錯過商業新聞中最值得信賴的名字的任何時刻。</p>
</div>

Intellia Therapeutics says its Crispr-based treatment succeeds in pivotal trial

CNBC

生物科技 ETF - VanEck Vectors

醫藥突破 ETF - ALPS

基因組進步主動型 ETF - Franklin Templeton

動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

標普生物技術 ETF - SPDR

Wisdomtree BioRevolution Fund ETF

標普生物技術 3 倍做多 - Direxion

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

基因免疫&健康關懷 ETF - iShares

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

基因改革 ETF - ARK

福泰制藥

拜瑪林制藥

Intellia Therapeutics 表示，其基於 CRISPR 的治療在關鍵性試驗中取得了成功