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<li>與美國 FDA 達成的特別方案評估（SPA）協議為 Privosegtor 在視神經炎（ON）註冊路徑提供了監管一致性</li>
<li>FDA 突破性療法和 EMA 優先藥物（PRIME）認證強調了 Privosegtor 作為神經保護候選藥物的重大未滿足需求和治療潛力</li>
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瑞士楚格，2026 年 5 月 7 日-- Oculis Holding AG（納斯達克：OCS / XICE：OCS）（“Oculis”）是一家全球生物製藥公司，專注於突破性創新，以解決眼科和神經眼科領域的重大未滿足醫療需求。今天宣佈已收到美國食品藥品監督管理局（FDA）根據特別方案評估（SPA）就 PIONEER-1 達成的書面協議，該試驗是 PIONEER 計劃中評估 Privosegtor 治療視神經炎（ON）的首個註冊試驗。此項正式的 FDA 協議確認 PIONEER-1 研究的設計和計劃分析足以滿足支持未來新藥申請（NDA）提交所需的目標，前提是試驗結果成功且 FDA 對完整提交進行審查。
Privosegtor 是一種新型的肽類小分子，能夠穿越血腦屏障和視網膜屏障；它有潛力成為治療視神經炎的首個神經保護療法，並在其他神經眼科和神經疾病中具有廣泛的適用性。在成功完成第二階段 ACUITY 試驗後，Oculis 啓動了 PIONEER 計劃，該計劃包括兩個關鍵試驗，以支持 Privosegtor 在視神經炎中的註冊計劃。
PIONEER-1 第三階段研究將評估 Privosegtor 在廣泛人羣中治療視神經炎的效果，包括有和沒有多發性硬化症（MS）的患者。主要終點定義為在第 3 個月時，基線低對比視覺敏鋭度（LCVA）至少提高 15 個字母的患者比例，這是眼科試驗中臨牀意義明確的視覺功能終點。患者將被隨訪 12 個月，以評估 Privosegtor 的長期安全性和耐受性。給藥和患者入組標準將與第二階段 ACUITY 試驗密切相似，在該試驗中，Privosegtor + 類固醇在第 3 個月顯示出顯著的視力改善，並在第 6 個月持續存在，LCVA 測量顯示與安慰劑 + 類固醇相比，具有一致的解剖和生物神經保護益處。最常見的藥物相關不良事件（AE）為頭痛和痤瘡（各有兩名參與者；10.5%）。沒有發生藥物相關的嚴重 AE 或導致治療或研究中斷的 AE。這些積極的發現支持了美國 FDA 授予 突破性療法認證 和歐洲藥品管理局（EMA）授予 優先藥物（PRIME） 認證，以治療視神經炎。
Oculis 首席執行官 Riad Sherif 博士表示，“PIONEER-1 試驗的 FDA SPA 協議，以及 FDA 和 EMA 的突破性療法和 PRIME 認證，明確了我們通往 NDA 的路徑，並驗證了我們的科學方法。Privosegtor 旨在填補神經眼科及其他領域神經保護的關鍵空白，潛在的美國市場規模為 70 億美元。”
Oculis 首席醫學顧問、神經眼科專家 Mark Kupersmith 博士補充道：“Privosegtor 在治療視神經炎方面顯示出令人信服的結果，視覺功能改善與神經細胞保護的積極解剖和生物學指標相結合。所有三項評估結果的一致性為遭受視神經病變的患者帶來了希望，他們中的許多人有永久性視覺缺陷。我認為這種新療法有潛力將實驗室的成果轉化為眼科和神經學領域的患者。我期待與 Oculis 繼續合作，進一步推動這一有前景的候選藥物進入後期臨牀開發。”
-結束-
關於 Privosegtor
Privosegtor 是一種新型的肽類小分子候選藥物，能夠穿越血腦屏障和視網膜屏障，有潛力成為治療視神經炎（ON）和其他神經眼科疾病的首個神經保護療法。ACUITY 第二階段試驗的積極結果表明，Privosegtor 通過解剖保護視網膜和改善視功能，在急性視神經炎發作後展現了神經保護潛力。在神經炎症和神經退行性動物模型中觀察到一致的結果，Privosegtor 能夠保護視網膜神經節細胞損傷，並與運動能力（臨牀功能殘疾）的改善相關。Privosegtor 已獲得 FDA 的突破性療法認證和 EMA 的優先藥物（PRIME）認證，以及 FDA 和 EMA 對視神經炎的孤兒藥認證。Privosegtor 目前正在 Oculis 的 PIONEER（Privosegtor 在視神經病變中的療效評估研究）計劃中進行評估，該計劃包括兩個視神經炎的註冊試驗和一個非動脈性前缺血性視神經病（NAION）的註冊試驗。除了對視神經的潛在神經保護作用外，Privosegtor 在治療其他神經眼科和神經學適應症方面也可能具有廣泛的適用性。
Privosegtor 是一種研究性藥物，尚未獲得任何國家的商業使用監管批准。
關於視神經炎
視神經炎（ON）是一種罕見的疾病，特徵是視神經的急性炎症，可能導致永久性視力損害。全球每 10 萬人中約有 8 人受到影響，美國每年的發病率估計超過 30,000 人，通常是多發性硬化症的首個跡象。它主要發生在 20 至 40 歲的成年人中，女性的發病率更高（2:1）。視神經炎是一種神經病（神經疾病），當視神經的急性炎症影響從眼睛通過大腦傳遞的信號時，會導致疼痛、視力喪失和其他症狀。構成視神經的細胞有一種稱為髓鞘的脂質保護塗層，在視神經炎中優先受到損害。沒有髓鞘，視神經細胞無法正確發送信號，軸突可能會不可逆轉地喪失。迄今為止，尚無針對急性視神經炎的特定療法獲批，仍然存在未滿足的需求，急需能夠通過減少神經細胞的永久性損傷或死亡來防止急性發作後視力喪失的療法。
關於非動脈炎性前缺血性視神經病
非動脈炎性前缺血性視神經病（NAION）是一種急性視神經疾病，導致超過 60% 的患者出現永久性視力損害。它是 50 歲以上人羣中急性視神經損傷的最常見原因，全球每 10 萬人中約有 10.2 人受到影響，美國每年的發病率估計超過 30,000 人。在 NAION 中，視神經頭區域腫脹，伴有無痛的突然視力喪失。腫脹最終會消退，但視神經的軸突和神經細胞體（在視網膜中）會永久性喪失，導致顯著的不可逆視力損害甚至失明。目前尚無針對 NAION 的批准療法，未滿足的醫療需求是為 NAION 患者提供保護視力和神經保護的療法。
關於特別方案評估（SPA）
特別方案評估（SPA）是贊助商與美國食品藥品監督管理局（FDA）之間關於臨牀試驗設計、終點和計劃統計分析的書面協議，旨在支持市場申請。SPA 旨在記錄 FDA 同意所提議的試驗設計足以支持監管批准，前提是研究按照協議進行並達到預設目標。SPA 協議通常適用於旨在形成有效性主要證據基礎的關鍵第三階段註冊試驗。SPA 協議為藥物開發項目提供了更大的監管清晰度和可預測性，但並不保證市場申請的批准，仍需成功完成試驗、提交所有所需數據並經過 FDA 審查。
關於 Oculis
Oculis 是一家全球生物製藥公司（納斯達克：OCS；XICE：OCS），專注於突破性創新，以滿足神經眼科和眼科領域的重要未滿足醫療需求。Oculis 的高度差異化的後期臨牀管線包括三個核心產品候選者：OCS-01，一種正在進行關鍵註冊研究的眼藥水，旨在成為首個非侵入性局部治療糖尿病性黃斑水腫（DME）的藥物；Licaminlimab，一種新型局部抗 TNFα藥物，正在進行註冊試驗，採用基因型基礎的方法推動乾眼症（DED）的精準醫學；Privosegtor，一種突破性的神經保護候選藥物，屬於 PIONEER 計劃，旨在支持視神經病（如視神經炎和非動脈炎性前缺血性視神經病）的註冊計劃，並在其他多種神經眼科和神經疾病中具有廣泛的臨牀應用。Oculis 總部位於瑞士，在美國、冰島和瑞士開展業務，由經驗豐富的管理團隊領導，擁有成功的業績記錄，並得到國際領先的醫療投資者的支持。
欲瞭解更多信息，請訪問：www.oculis.com
Oculis 聯繫方式
Sylvia Cheung 女士，首席財務官
sylvia.cheung@oculis.com
投資者關係
LifeSci Advisors
Corey Davis，博士
cdavis@lifesciadvisors.com
媒體關係
ICR Healthcare
Amber Fennell / David Daley / Sean Leous
oculis@icrhealthcare.com
關於前瞻性聲明的警示性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明和信息。例如，關於公司產品候選者潛在益處的聲明、當前和未來臨牀試驗的啓動、時間、進展和結果、Oculis 的研究和開發項目、監管和商業戰略；Oculis 未來的發展計劃，包括公司產品候選者在其他適應症中的潛在廣泛適用性；監管申請和批准的時間或可能性；以及關於市場機會的聲明，均屬於前瞻性聲明。所有前瞻性聲明均基於估計和假設，儘管 Oculis 及其管理層認為這些假設是合理的，但本質上是不確定的，並且固有地受到風險、變數和意外事件的影響，其中許多超出了 Oculis 的控制範圍。這些前瞻性聲明僅用於説明目的，並不打算作為投資者的保證、保證、預測或事實或概率的明確聲明，投資者不得依賴。實際事件和情況難以或不可能預測，並將與假設有所不同。所有前瞻性聲明均受到風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致實際結果與我們預期的結果和/或這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果有實質性差異。前瞻性聲明受到眾多條件的限制，其中許多超出了 Oculis 的控制，包括在 Oculis 的 20-F 表格年度報告和任何其他提交給美國證券交易委員會（SEC）的文件中列出的風險因素部分。這些文件的副本可在 SEC 的網站 www.sec.gov 上獲得。Oculis 沒有義務在本聲明發布後更新這些聲明以進行修訂或更改，除非法律要求。
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<li>北美神經眼科學會網站：https://www.nanosweb.org</li>
<li>美國食品和藥物管理局。“行業指南：嚴重疾病的加速項目 - 藥物和生物製品，2014”。可在 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/expedited-programs-serious-conditions-drugs-and-biologics 獲取。</li>
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醫藥突破 ETF - ALPS

Oculis Holding AG 已獲得 FDA 對其 PIONEER-1 試驗的特別方案評估協議，該試驗評估 Privosegtor 在視神經炎治療中的應用。該協議確認了試驗的設計和分析對於未來新藥申請（NDA）的提交是充分的，前提是結果成功。Privosegtor 是一種新型神經保護候選藥物，在之前的試驗中顯示出良好的結果，旨在滿足神經眼科領域中顯著的未滿足需求。PIONEER 計劃包括兩個關鍵試驗，具有進入 70 億美元急性視神經病變市場的潛力

Oculis 宣佈與 FDA 就視神經炎註冊試驗的特別方案評估（SPA）達成協議 | OCS 股票新聞