基於有前景的 1b/2a 期臨牀數據，包括安全性特徵和初步反應率，RMAT 認證 已授予 轉剪接核酶基礎的 RNA 編輯 平台
, /PRNewswire/ -- Rznomics 是一家專注於 RNA 基礎基因治療的生物製藥公司，今天宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其用於治療肝細胞癌（HCC）的主要研究候選藥物 RZ-001 以再生醫學先進療法（RMAT）認證。
RMAT 認證是 FDA 創建的一個專門項目，旨在加速有前景的新療法（包括基因療法）的開發和審查，這些療法旨在治療嚴重或危及生命的疾病。申請者需要提交初步臨牀證據，表明該藥物有潛力滿足未滿足的醫療需求。該認證在藥物開發過程中提供了重要機會，包括增加 FDA 的指導和優先審查及滾動審查的資格，以及加速審批路徑。通過簡化這些監管里程碑，該項目旨在更快地將變革性創新帶給患者。
RZ-001 是基於 Rznomics 專有的轉剪接核酶技術平台的下一代腫瘤治療藥物。通過用治療性 RNA 替代癌症特異性 RNA，RZ-001 提供了一種新穎的作用機制，旨在克服傳統療法的侷限性。該平台的雙重作用方法——增強腫瘤選擇性和安全性——為治療選擇有限的 HCC 患者提供了一個有前景的新選擇。RZ-001 在 2024 年獲得孤兒藥認證（ODD），並在 2025 年獲得快速通道認證（FTD）用於治療 HCC。
FDA 授予 RMAT 狀態的決定突顯了 RZ-001 的臨牀潛力和創新性，特別是在 2026 年 4 月於美國癌症研究協會（AACR）年會上展示的 1b/2a 期臨牀試驗的有意義的中期信號之後。
Rznomics 副總裁洪成宇表示：“通過 RMAT 認證，我們計劃加速在美國的開發和合作計劃，啓動與 FDA 關於臨牀試驗設計、化學、製造和控制（CMC）以及商業化策略的正式討論。”
Rznomics 首席執行官李成旭補充道：“獲得 RZ-001 的 RMAT 認證是 FDA 對我們 RNA 編輯平台的創新性和競爭力的深刻認可。我們將集中資源於全球開發和商業化，以提供在 HCC 領域滿足未滿足醫療需求的突破性治療選擇。”
關於 RMAT 認證
RMAT 認證是在 2016 年《21 世紀療法法案》下引入的，旨在促進創新再生醫學療法的發展並擴大患者的獲取。該項目涵蓋細胞和基因療法、治療性組織工程產品和組合產品。要符合資格，藥物必須是旨在治療嚴重疾病的再生醫學療法，並且初步臨牀證據表明該藥物有潛力滿足該疾病的未滿足醫療需求。
關於 Rznomics Inc.
Rznomics 是一家總部位於韓國的臨牀階段生物製藥公司，專注於開發基於 RNA 的基因療法。該公司的專有轉剪接核酶平台能夠實現精確的 RNA 編輯，並在多個適應症中具有廣泛的適用性。該公司於 2025 年 5 月與全球製藥公司禮來簽署了研究合作和許可協議，以開發一種新型 RNA 編輯治療，並於 2025 年 12 月在 KOSDAQ 市場上市。（KOSDAQ 476830）
欲瞭解更多信息，請訪問 www.rznomics.com
來源 Rznomics
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Rznomics 是一家生物製藥公司，宣佈美國 FDA 已授予其研發候選藥物 RZ-001 用於肝細胞癌（HCC）的再生醫學先進療法（RMAT）認證。該認證基於有前景的 1b/2a 期臨牀數據，旨在加速針對嚴重疾病的療法開發。RZ-001 利用一種新型 RNA 編輯平台來增強腫瘤選擇性和安全性，以滿足 HCC 治療中的未滿足醫療需求。該公司計劃利用這一認證來加快在美國的開發和商業化進程

RMAT designation based on promising Phase 1b/2a clinical data, including safety profile and preliminary response rates, with trans-splicing ribozyme-based RNA editing platform
<div class="lb-trans">基於有前景的 1b/2a 期臨牀數據，包括安全性特徵和初步反應率，RMAT 認證 已授予 轉剪接核酶基礎的 RNA 編輯 平台
</div>, /PRNewswire/ -- Rznomics a biopharmaceutical company specializing in RNA-based gene therapeutics, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation to RZ-001, its lead investigational candidate for the treatment of hepatocellular carcinoma (HCC).
<div class="lb-trans">, /PRNewswire/ -- Rznomics 是一家專注於 RNA 基礎基因治療的生物製藥公司，今天宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其用於治療肝細胞癌（HCC）的主要研究候選藥物 RZ-001 以再生醫學先進療法（RMAT）認證。
</div>RMAT designation is a specialized FDA program created to accelerate the development and review of promising new therapies, including gene therapies, intended to treat serious or life-threatening conditions. Applicant is required to submit preliminary clinical evidence suggesting the potential to address unmet medical needs. This designation provides important opportunities during the drug development process, including increased FDA guidance and eligibility for priority and rolling reviews, as well as accelerated approval pathways. By streamlining these regulatory milestones, the program aims to bring transformative innovations to patients more quickly.
<div class="lb-trans">RMAT 認證是 FDA 創建的一個專門項目，旨在加速有前景的新療法（包括基因療法）的開發和審查，這些療法旨在治療嚴重或危及生命的疾病。申請者需要提交初步臨牀證據，表明該藥物有潛力滿足未滿足的醫療需求。該認證在藥物開發過程中提供了重要機會，包括增加 FDA 的指導和優先審查及滾動審查的資格，以及加速審批路徑。通過簡化這些監管里程碑，該項目旨在更快地將變革性創新帶給患者。
</div>RZ-001 is the next-generation oncology therapeutics based on Rznomics' proprietary trans-splicing ribozyme technology platform. By replacing cancer-specific RNA with therapeutic RNA, RZ-001 offers a novel mechanism of action designed to overcome the limitations of conventional therapies. The platform's dual-action approach—enhancing both tumor selectivity and safety—presents a promising new option for HCC patients with limited treatment alternatives. RZ-001 previously received Orphan Drug Designation (ODD) in 2024 and Fast Track Designation (FTD) in 2025 for the treatment of HCC.
<div class="lb-trans">RZ-001 是基於 Rznomics 專有的轉剪接核酶技術平台的下一代腫瘤治療藥物。通過用治療性 RNA 替代癌症特異性 RNA，RZ-001 提供了一種新穎的作用機制，旨在克服傳統療法的侷限性。該平台的雙重作用方法——增強腫瘤選擇性和安全性——為治療選擇有限的 HCC 患者提供了一個有前景的新選擇。RZ-001 在 2024 年獲得孤兒藥認證（ODD），並在 2025 年獲得快速通道認證（FTD）用於治療 HCC。
</div>The FDA's decision to grant RMAT status highlights the clinical potential and innovativeness of RZ-001, particularly following the meaningful interim signals from the Phase 1b/2a clinical trial presented at the American Association for Cancer Research (AACR) Annual Meeting in April 2026.
<div class="lb-trans">FDA 授予 RMAT 狀態的決定突顯了 RZ-001 的臨牀潛力和創新性，特別是在 2026 年 4 月於美國癌症研究協會（AACR）年會上展示的 1b/2a 期臨牀試驗的有意義的中期信號之後。
</div>&#34;With the RMAT designation, we plan to accelerate our U.S. development and partnership initiatives by initiating formal discussions with the FDA regarding clinical trial design, Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC), and commercialization strategies,&#34; said Sung-woo Hong, Vice President of Rznomics.
<div class="lb-trans">Rznomics 副總裁洪成宇表示：“通過 RMAT 認證，我們計劃加速在美國的開發和合作計劃，啓動與 FDA 關於臨牀試驗設計、化學、製造和控制（CMC）以及商業化策略的正式討論。”
</div>Seong-Wook Lee, CEO of Rznomics, added, &#34;Receiving RMAT designation for RZ-001 is a profound validation of the innovation and competitiveness of our RNA editing platform by the FDA. We will concentrate our resources on global development and commercialization to provide a breakthrough therapeutic option in the field of HCC, where unmet medical needs remain exceptionally high.&#34;
<div class="lb-trans">Rznomics 首席執行官李成旭補充道：“獲得 RZ-001 的 RMAT 認證是 FDA 對我們 RNA 編輯平台的創新性和競爭力的深刻認可。我們將集中資源於全球開發和商業化，以提供在 HCC 領域滿足未滿足醫療需求的突破性治療選擇。”
</div>About RMAT Designation
<div class="lb-trans">關於 RMAT 認證
</div>Introduced under the 21st Century Cures Act in 2016, the RMAT designation was established to foster the development of innovative regenerative medicine therapies and expand patient access. The program encompasses cell and gene therapies, therapeutic tissue engineering products, and combination products. To be eligible, a drug must be a regenerative medicine therapy intended to treat serious conditions, with preliminary clinical evidence indicating that the drug has the potential to address unmet medical needs for such a condition.
<div class="lb-trans">RMAT 認證是在 2016 年《21 世紀療法法案》下引入的，旨在促進創新再生醫學療法的發展並擴大患者的獲取。該項目涵蓋細胞和基因療法、治療性組織工程產品和組合產品。要符合資格，藥物必須是旨在治療嚴重疾病的再生醫學療法，並且初步臨牀證據表明該藥物有潛力滿足該疾病的未滿足醫療需求。
</div>About Rznomics Inc.
<div class="lb-trans">關於 Rznomics Inc.
</div>Rznomics is a clinical-stage biopharmaceutical company based in South Korea focused on developing RNA-based gene therapies. The company's proprietary trans-splicing ribozyme platform enables precise RNA editing and has broad applicability across multiple indications. The company signed a research collaboration and license agreement with global pharmaceutical company Eli Lilly in May 2025 for the development of a novel RNA editing therapeutic and listed on the KOSDAQ market in December 2025. (KOSDAQ 476830)
<div class="lb-trans">Rznomics 是一家總部位於韓國的臨牀階段生物製藥公司，專注於開發基於 RNA 的基因療法。該公司的專有轉剪接核酶平台能夠實現精確的 RNA 編輯，並在多個適應症中具有廣泛的適用性。該公司於 2025 年 5 月與全球製藥公司禮來簽署了研究合作和許可協議，以開發一種新型 RNA 編輯治療，並於 2025 年 12 月在 KOSDAQ 市場上市。（KOSDAQ 476830）
</div>For more information, please visit www.rznomics.com
<div class="lb-trans">欲瞭解更多信息，請訪問 www.rznomics.com
</div>SOURCE Rznomics
<div class="lb-trans">來源 Rznomics
</div><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjYwNTA4Jk5ld3NJdGVtSWQ9Q041NDgxMyZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNjA1MDgwNDE3UFJfTkVXU19VU1BSX19fX19DTjU0ODEz" alt="" original-src="https://rt.prnewswire.com/rt.gif?NewsItemId=CN54813&amp;Transmission_Id=202605080417PR_NEWS_USPR_____CN54813&amp;DateId=20260508"/>

04:17 ETRznomics Announces U.S. FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation Granted to 'RZ-001' for Hepatocellular Carcinoma

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ETRznomics 宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予'RZ-001'用於治療肝細胞癌的再生醫學先進療法認定