<p>/PRNewswire/ -- Genethon，法國在罕見疾病基因治療發現和開發方面的先鋒，以及 Ampersand Biomedicines，一家 Flagship Pioneering 的多產品平台公司，致力於開發在疾病部位特異性作用的更智能藥物，宣佈達成獨家合作，共同研發具有更優組織特異性的 AAV 衣殼的新一代產品。這一戰略合作將兩個高度互補的研發團隊結合在一起，利用協同的科學能力，旨在釋放基於 AAV 的基因治療的全部治療潛力。</p>
<p>腺相關病毒（AAV）載體因其強大的治療效果而廣泛應用於基因治療。然而，自然衣殼對肝臟具有明顯的嗜性，通常需要高劑量的載體才能向其他目標組織提供足夠的治療效果。高劑量的需求對安全性、耐受性和成本產生影響。</p>
<p>為了克服這些限制，Genethon 和 Ampersand 將共同設計、測試和推進能夠以更高精度到達目標組織的新型 AAV 載體。</p>
<p>&#34;精確靶向是提高基因治療的療效和耐受性的關鍵驅動因素。通過將載體專門導向感興趣的組織，可以使用更低劑量實現更高的效力，減少全身暴露，並最小化免疫反應。我們對與 Ampersand Biomedicines 的合作感到非常高興，這結合了尖端的人工智能驅動藥物設計技術與 Genethon 在基因治療方面的專業知識，為新一代 AAV 基因治療開闢了新的視角，&#34; Genethon 首席執行官 Frédéric Revah 博士強調。</p>
<p>&#34;在 Ampersand，我們的目標是解決醫學的一個核心挑戰：將治療精確地送到所需的地方，&#34; Ampersand Biomedicines 首席執行官兼總裁 Jason Gardner 博士表示。&#34;自成立以來，我們已經識別出針對人體每種主要組織和細胞類型的極具選擇性的配體，從而實現治療靶向的新水平。通過將我們獨特的靶向能力與 Genethon 在 AAV 工程方面的專業知識相結合，我們期待為下一代更安全、更有效的治療做出貢獻，從而改變患者的治療結果。&#34;</p>
<p>該合作利用了 Ampersand 的地址、導航、確定（AND）™平台，這是一個計算驅動的引擎，結合了尖端的抗體發現能力，開發出在疾病部位特異性作用的更智能藥物的管道。AND™平台的核心是 Ampersand 的專有地址圖，這是對人類生物學的前所未有的特徵描述，識別出具有細胞特異性精度的藥物定位的最佳地址。在合作中，Ampersand 將利用其獨特的組織特異性配體來推動載體的特異性。Genethon 將把這些識別出的定位因子整合到 AAV 衣殼的表面，以提高 AAV 載體的精確靶向。</p>
<p>該合作最初將重點放在骨骼肌上，Genethon 在這一領域享有全球公認的專業知識，計劃將載體靶向擴展到廣泛的組織和器官。</p>
<p>通過將 Genethon 的世界級基因治療專業知識與 Ampersand 在設計和開發精確生物製劑方面的領導力結合在一起，這一合作旨在開發更精細靶向、更安全和更有效的基於 AAV 的基因治療。</p>
<p><strong>關於 Genethon</strong></p>
<p>作為罕見疾病基因治療發現和開發的先鋒，Genethon 是由 AFM-Téléthon 創建的非營利實驗室。Genethon 參與的首個基因治療藥物已獲批用於脊髓性肌萎縮症。Genethon 擁有超過 240 名科學家和專家，旨在開發創新療法，改變罕見遺傳疾病患者的生活。目前，Genethon 或其參與開發的 15 種基因治療產品正在針對肝臟、血液、免疫系統、肌肉和眼部疾病進行臨牀試驗。www.genethon.com</p>
<p><strong>關於 Ampersand Biomedicines</strong> Ampersand Biomedicines 使藥物編程的新方式成為可能，這些藥物在身體中精確作用於所需位置，而不是其他地方。該公司的計算驅動的地址、導航、確定（AND）™平台識別藥物定位的理想地址，併為 AND-Body™治療的設計提供信息，後者具有最佳的治療效果。AND-Body 治療結合了能夠實現細胞特異性精度的定位抗體和專門選擇用於疾病修飾的執行器。這種方法提高了靶向結合的效果，同時避免了靶向、非組織副作用。Ampersand Biomedicines 於 2021 年由 Flagship Labs 創立，Flagship Pioneering 的創新工廠。如需更多信息，請訪問 www.ampersand.bio，並在 LinkedIn 上關注我們。</p>
<p><strong>媒體聯繫：</strong> Stéphanie Bardon – [email protected] / +33 (0) 6 45 15 95 87</p>
<p>Daniel Eramian - Opus Biotech Communications - [email protected]</p>
<p>[email protected]</p>
<p>來源：Ampersand Biomedicines</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjYwNTIxJk5ld3NJdGVtSWQ9TkU2NDI1NiZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNjA1MjEwNTMwUFJfTkVXU19VU1BSX19fX19ORTY0MjU2?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjYwNTIxJk5ld3NJdGVtSWQ9TkU2NDI1NiZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNjA1MjEwNTMwUFJfTkVXU19VU1BSX19fX19ORTY0MjU2"/></p>

<p>Genethon 和 Ampersand Biomedicines 宣佈建立合作關係，開發具有增強組織特異性的全新 AAV 載體，用於基因療法。此次合作旨在通過實現對受影響組織的精準靶向，提高基因療法的療效和耐受性，從而減少對高載體劑量的需求。該合作最初將重點關注骨骼肌，利用 Genethon 的專業知識和 Ampersand 的創新 AND™ 平台，創造更安全、更有效的基於 AAV 的療法</p>

<p>, /PRNewswire/ -- Genethon, the French pioneer in the discovery and development of gene therapies for rare diseases, and Ampersand Biomedicines, a Flagship Pioneering multi-product platform company developing smarter medicines that act specifically at the site of disease and nowhere else, announce an exclusive collaboration to engineer a new generation of AAV capsids with superior tissue specificity. This strategic partnership brings together two highly complementary R&amp;D teams with synergistic scientific capabilities, aiming to unlock the full therapeutic potential of AAV-based gene therapy.</p>
<div class="lb-trans"><p>/PRNewswire/ -- Genethon，法國在罕見疾病基因治療發現和開發方面的先鋒，以及 Ampersand Biomedicines，一家 Flagship Pioneering 的多產品平台公司，致力於開發在疾病部位特異性作用的更智能藥物，宣佈達成獨家合作，共同研發具有更優組織特異性的 AAV 衣殼的新一代產品。這一戰略合作將兩個高度互補的研發團隊結合在一起，利用協同的科學能力，旨在釋放基於 AAV 的基因治療的全部治療潛力。</p>
</div><p>Adeno-associated virus (AAV) vectors are widely used in gene therapy due to their strong therapeutic performance. However, natural capsids display a pronounced tropism for the liver, often requiring high vector doses to deliver sufficient therapeutic effect to other target tissues. Requiring high doses has impacts on safety, tolerability, and cost.</p>
<div class="lb-trans"><p>腺相關病毒（AAV）載體因其強大的治療效果而廣泛應用於基因治療。然而，自然衣殼對肝臟具有明顯的嗜性，通常需要高劑量的載體才能向其他目標組織提供足夠的治療效果。高劑量的需求對安全性、耐受性和成本產生影響。</p>
</div><p>To overcome these limitations, Genethon and Ampersand will jointly design, test, and advance novel AAV vectors capable of reaching target tissues with much greater precision.</p>
<div class="lb-trans"><p>為了克服這些限制，Genethon 和 Ampersand 將共同設計、測試和推進能夠以更高精度到達目標組織的新型 AAV 載體。</p>
</div><p>&#34;Precision targeting is a key driver for improving both the efficacy and tolerability of gene therapy. By directing the vector exclusively to the tissues of interest, higher potency with lower doses can be used, systemic exposure is reduced, and immune responses can be minimized. We are delighted with this collaboration with Ampersand Biomedicines, which combines cutting‑edge AI-powered drug design technology with Genethon's expertise in gene therapy, and opens up new perspectives for novel generation AAV-gene therapies,&#34; emphasizes Frédéric Revah PhD., Chief Executive Officer of Genethon.</p>
<div class="lb-trans"><p>&#34;精確靶向是提高基因治療的療效和耐受性的關鍵驅動因素。通過將載體專門導向感興趣的組織，可以使用更低劑量實現更高的效力，減少全身暴露，並最小化免疫反應。我們對與 Ampersand Biomedicines 的合作感到非常高興，這結合了尖端的人工智能驅動藥物設計技術與 Genethon 在基因治療方面的專業知識，為新一代 AAV 基因治療開闢了新的視角，&#34; Genethon 首席執行官 Frédéric Revah 博士強調。</p>
</div><p>&#34;At Ampersand, we aim to address one of medicine's central challenges: delivering therapies exactly where they are needed,&#34; said Jason Gardner, D.Phil., Chief Executive Officer and President of Ampersand Biomedicines and CEO-Partner at Flagship Pioneering. &#34;Since our founding, we have identified exquisitely selective ligands to specific cells across every major tissue and cell type in the human body, enabling a new level of precision in therapeutic targeting. By combining our unique targeting capabilities with Genethon's expertise in AAV engineering, we are looking forward to contributing to the next generation of safer and more efficacious therapies with the potential to transform patient outcomes.&#34;</p>
<div class="lb-trans"><p>&#34;在 Ampersand，我們的目標是解決醫學的一個核心挑戰：將治療精確地送到所需的地方，&#34; Ampersand Biomedicines 首席執行官兼總裁 Jason Gardner 博士表示。&#34;自成立以來，我們已經識別出針對人體每種主要組織和細胞類型的極具選擇性的配體，從而實現治療靶向的新水平。通過將我們獨特的靶向能力與 Genethon 在 AAV 工程方面的專業知識相結合，我們期待為下一代更安全、更有效的治療做出貢獻，從而改變患者的治療結果。&#34;</p>
</div><p>The partnership leverages Ampersand's Address, Navigate, Determine (AND)™ Platform, a computationally powered engine coupled with cutting-edge antibody discovery capabilities, to develop a pipeline of smarter medicines that act at the site of disease and nowhere else. Core to the AND™ Platform is Ampersand's proprietary Address Map, an unprecedented characterization of human biology that identifies optimal addresses for drug localization with cell-specific precision. Under the collaboration, Ampersand will utilize its unique tissue-specific ligands to drive vector specificity. Genethon will integrate such identified localizers onto the surface of AAV capsids to increase the precision targeting of the AAV vectors.</p>
<div class="lb-trans"><p>該合作利用了 Ampersand 的地址、導航、確定（AND）™平台，這是一個計算驅動的引擎，結合了尖端的抗體發現能力，開發出在疾病部位特異性作用的更智能藥物的管道。AND™平台的核心是 Ampersand 的專有地址圖，這是對人類生物學的前所未有的特徵描述，識別出具有細胞特異性精度的藥物定位的最佳地址。在合作中，Ampersand 將利用其獨特的組織特異性配體來推動載體的特異性。Genethon 將把這些識別出的定位因子整合到 AAV 衣殼的表面，以提高 AAV 載體的精確靶向。</p>
</div><p>The partnership will initially focus on skeletal muscle, where Genethon is a globally recognized expert, with the intent to expand vector targeting across a broad range of tissues and organs.</p>
<div class="lb-trans"><p>該合作最初將重點放在骨骼肌上，Genethon 在這一領域享有全球公認的專業知識，計劃將載體靶向擴展到廣泛的組織和器官。</p>
</div><p>By uniting Genethon's world-class gene therapy expertise with Ampersand's leadership in designing and developing precision biologics, this collaboration aims to develop more finely targeted, safer and more effective AAV-based gene therapies.</p>
<div class="lb-trans"><p>通過將 Genethon 的世界級基因治療專業知識與 Ampersand 在設計和開發精確生物製劑方面的領導力結合在一起，這一合作旨在開發更精細靶向、更安全和更有效的基於 AAV 的基因治療。</p>
</div><p><strong>About Genethon</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>關於 Genethon</strong></p>
</div><p>A pioneer in the discovery and development of gene therapies for rare diseases, Genethon is a non-profit laboratory created by AFM-Téléthon. A first gene therapy drug, to which Genethon contributed, has been approved for spinal muscular atrophy. With more than 240 scientists and experts, Genethon aims to develop innovative therapies that change the lives of patients suffering from rare genetic diseases. Fifteen gene therapy products developed by Genethon, or with its contribution, are currently in clinical trials for liver, blood, immune system, muscle, and eye diseases. www.genethon.com</p>
<div class="lb-trans"><p>作為罕見疾病基因治療發現和開發的先鋒，Genethon 是由 AFM-Téléthon 創建的非營利實驗室。Genethon 參與的首個基因治療藥物已獲批用於脊髓性肌萎縮症。Genethon 擁有超過 240 名科學家和專家，旨在開發創新療法，改變罕見遺傳疾病患者的生活。目前，Genethon 或其參與開發的 15 種基因治療產品正在針對肝臟、血液、免疫系統、肌肉和眼部疾病進行臨牀試驗。www.genethon.com</p>
</div><p><strong>About Ampersand Biomedicines</strong> Ampersand Biomedicines enables a new way of programming medicines that work precisely where needed in the body and nowhere else. The company's computationally powered Address, Navigate, Determine (AND)™ Platform identifies ideal addresses for drug localization and informs the design of AND-Body™ therapeutics that have the optimal therapeutic effect. AND-Body therapeutics combine a localizing antibody that enables cell-specific precision with an actuator specifically chosen for disease modification. This approach enables improved target engagement while sparing on-target, off-tissue side effects. Ampersand Biomedicines was founded by Flagship Labs, the innovation foundry of Flagship Pioneering, in 2021. For more information, please visit www.ampersand.bio, and follow us on LinkedIn.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>關於 Ampersand Biomedicines</strong> Ampersand Biomedicines 使藥物編程的新方式成為可能，這些藥物在身體中精確作用於所需位置，而不是其他地方。該公司的計算驅動的地址、導航、確定（AND）™平台識別藥物定位的理想地址，併為 AND-Body™治療的設計提供信息，後者具有最佳的治療效果。AND-Body 治療結合了能夠實現細胞特異性精度的定位抗體和專門選擇用於疾病修飾的執行器。這種方法提高了靶向結合的效果，同時避免了靶向、非組織副作用。Ampersand Biomedicines 於 2021 年由 Flagship Labs 創立，Flagship Pioneering 的創新工廠。如需更多信息，請訪問 www.ampersand.bio，並在 LinkedIn 上關注我們。</p>
</div><p><strong>Press Contact:</strong> Stéphanie Bardon – [email protected] / +33 (0) 6 45 15 95 87</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>媒體聯繫：</strong> Stéphanie Bardon – [email protected] / +33 (0) 6 45 15 95 87</p>
</div><p>Daniel Eramian - Opus Biotech Communications - [email protected]</p>
<div class="lb-trans"><p>Daniel Eramian - Opus Biotech Communications - [email protected]</p>
</div><p>[email protected]</p>
<div class="lb-trans"><p>[email protected]</p>
</div><p>SOURCE Ampersand Biomedicines</p>
<div class="lb-trans"><p>來源：Ampersand Biomedicines</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjYwNTIxJk5ld3NJdGVtSWQ9TkU2NDI1NiZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNjA1MjEwNTMwUFJfTkVXU19VU1BSX19fX19ORTY0MjU2" alt="" original-src="https://rt.prnewswire.com/rt.gif?NewsItemId=NE64256&amp;Transmission_Id=202605210530PR_NEWS_USPR_____NE64256&amp;DateId=20260521"/></p>

05:30 ETGenethon and Ampersand Biomedicines announce partnership to design novel AAV vectors with enhanced tissue specificity for more effective and better tolerated gene therapies

Genethon 和 Ampersand Biomedicines 宣佈合作，旨在設計具有更高組織特異性的創新 AAV 載體，以提高基因療法的效果和耐受性