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<li>Joenja® (leniolisib) 是歐盟首個獲批用於 激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ (PI3K δ ) 綜合症 (APDS) 的治療藥物，適用於 12 歲及以上的成人和兒童患者</li>
<li>預計 2026 年第三季度在德國首次上市</li>
<li>該批准增加了 Joenja®在美國、英國、日本、澳大利亞和以色列的批准，支持 Pharming 的全球擴展戰略</li>
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荷蘭萊頓， 2026 年 5 月 22 日 : Pharming Group（“Pharming” 或 “公司”）（EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR）今天宣佈，歐洲委員會（EC）已批准 Joenja®（leniolisib）的市場授權，這是一種口服選擇性磷脂酰肌醇 3-激酶（PI3K）δ抑制劑，用於治療激活的 PI3Kδ綜合症（APDS），這是一種罕見的原發性免疫缺陷，適用於 12 歲及以上的成人和兒童患者。Joenja 是歐盟（EU）中首個也是唯一獲批用於 APDS 的治療藥物。預計 2026 年第三季度將在德國首次上市，後續上市將取決於國家報銷談判的完成。
Pharming 首席商務官 Leverne Marsh 評論道：
“APDS 是一種進行性疾病，對患者及其家庭可能產生深遠的終身影響，顯著影響生活質量，突顯了對針對性治療選擇的需求。今天的批准標誌着歐洲 APDS 社區的重要里程碑，使 Joenja 成為歐洲首個專門用於治療該疾病的療法。”
“這一里程碑強化了我們應對罕見疾病挑戰的承諾，在這些領域急需新的治療選擇。Joenja 有潛力顯著改變這種複雜疾病的管理方式。我們很自豪能與醫療服務提供者、患者社區和報銷機構合作，支持在歐洲為符合條件的個人提供及時的可用性。”
歐洲委員會的批准基於一項多國、三重盲法、安慰劑對照、隨機的 II/III 期臨牀試驗結果，該試驗評估了 31 名 12 歲及以上 APDS 患者使用 leniolisib 的效果。研究顯示免疫失調和免疫缺陷的標誌物有統計學顯著改善。申請還包括 37 名患者在中位數三年內接受 leniolisib 治療的長期開放標籤擴展數據。
德國漢諾威醫科大學兒科肺病、過敏學和新生兒科的首席高級醫師 Ulrich Baumann 教授評論道：
“關於 leniolisib 的臨牀數據一致顯示，APDS 患者的免疫失調關鍵參數有顯著改善。特別值得注意的是其針對性方法，直接針對潛在的病理生理機制。在之前治療選擇有限的背景下，這一批准代表了對該患者羣體管理的重要進展。”
該批准在所有 27 個歐盟成員國以及挪威、冰島和列支敦士登有效。Joenja 目前在美國和英國市場上銷售，適用於 12 歲及以上的 APDS 患者。
關於激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ綜合症 (APDS)
APDS 是一種罕見的原發性免疫缺陷，首次在 2013 年被描述。APDS 是由已知的兩個基因之一的變異引起的，這兩個基因被稱為 PIK3CD 或 PIK3R1，它們對免疫細胞的發育和功能至關重要。這些基因的變異導致 PI3Kδ（磷脂酰肌醇 3-激酶δ）通路的過度活躍，導致免疫細胞無法正常成熟和功能，導致免疫缺陷和失調。APDS 的特徵是多種症狀，包括嚴重的反覆性鼻肺感染、淋巴增生、自身免疫和腸病。由於這些症狀可能與多種疾病相關，包括其他原發性免疫缺陷，報告顯示 APDS 患者常常被誤診，平均診斷延遲為 7 年。由於 APDS 是一種進行性疾病，這種延遲可能導致隨着時間的推移積累損害，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。通過基因檢測可以做出明確診斷。全球約每百萬中有 1 到 2 人受 APDS 影響。
關於 Joenja® (leniolisib)
Joenja® (leniolisib) 是一種口服小分子磷脂酰肌醇 3-激酶δ (PI3Kẟ) 抑制劑，已在美國、英國、澳大利亞、以色列和歐盟獲批，作為 12 歲及以上成人和兒童激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ (PI3Kδ) 綜合症 (APDS) 的首個和唯一治療藥物，並在日本獲批用於 4 歲及以上患者。Joenja® 抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的產生，該物質作為重要的細胞信使，調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和代謝。隨機、安慰劑對照的 III 期臨牀試驗結果顯示，主要終點有統計學顯著改善，反映出對這些患者免疫失調和缺陷的有利影響，開放標籤擴展數據支持了長期使用 leniolisib 的安全性和耐受性。
Leniolisib 目前正在加拿大和其他幾個國家進行 APDS 治療的監管審查。Leniolisib 還在兩個 II 期臨牀試驗中評估用於免疫失調的原發性免疫缺陷（PIDs）。尚未確定 leniolisib 在 APDS 以外的免疫失調 PIDs 中的安全性和有效性。
關於 Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所：PHARM/Nasdaq：PHAR）是一家全球生物製藥公司，致力於改變罹患罕見、嚴重和危及生命疾病患者的生活。我們開發和商業化創新藥物，包括小分子和生物製劑。Pharming 總部位於荷蘭萊頓，並在美國和歐洲開展業務。
欲瞭解更多信息，請訪問 www.pharming.com 並在 LinkedIn 上找到我們。
前瞻性聲明
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內部信息
本新聞稿涉及的信息披露，符合或可能符合歐盟市場濫用法規第 7(1) 條所定義的內部信息。
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<li>歐盟委員會授予 Pharming 的 Joenja_EN_22MAY2026 市場授權</li>
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歐洲委員會已批准 Pharming 的 Joenja®（leniolisib）上市，這是歐盟首個獲批的激活 PI3Kδ綜合症（APDS）治療藥物。預計將在 2026 年第三季度在德國上市。Joenja 已在美國、英國、日本、澳大利亞和以色列獲得批准。該批准基於一項 II/III 期臨牀試驗，顯示 APDS 患者的免疫失調有顯著改善。此里程碑旨在增強對這種每百萬中影響 1-2 人的罕見疾病的治療選擇

European Commission grants marketing authorization to Pharming’s Joenja® (leniolisib) – the first approved treatment for APDS in the European Union | PHARM Stock News

歐洲委員會授予 Pharming 的 Joenja®（leniolisib）營銷授權——這是歐盟首個獲批用於治療 APDS 的藥物 | Pharming Group NV 股票新聞