<p><strong>TransCode Therapeutics, Inc.</strong> (NASDAQ: RNAZ) 週三宣佈已成功完成其主要癌症治療候選藥物 TTX-MC138 的 1a 期劑量遞增臨牀試驗。</p>
<p>該試驗達到了主要安全目標，並在晚期轉移性癌症患者中顯示出持久的疾病穩定性。</p>
<p>這家位於波士頓的臨牀階段公司週三宣佈，該藥物候選者耐受性良好，在所有測試的患者隊列中完全沒有出現劑量限制性毒性。</p>
<p>這些積極的數據支持將該治療推進至 2a 期臨牀開發。</p>
<h3>關鍵試驗發現與患者人口統計</h3>
<p>1a 期試驗評估了 TTX-MC138 在重度預處理患者羣體中的安全性、耐受性和藥代動力學。</p>
<ul>
<li><strong>給藥與持續時間：</strong> 共 16 名患者接受了 86 次治療候選藥物的給藥。中位治療持續時間為 11.3 周，範圍為 4 到 52.4 周，代表 2 到 20 個治療週期。</li>
<li><strong>患者保留：</strong> 三名患者仍在試驗中，繼續接受每日治療，分別達到 21、16 和 14 個週期。</li>
<li><strong>生物利用度：</strong> 對患者血漿的分析確認了藥物生物利用度的藥代動力學特徵，與公司早期的臨牀前研究一致。</li>
</ul>
<h3>劑量遞增與安全性概況</h3>
<p>劑量遞增研究評估了四個不同隊列的患者，報告中沒有出現劑量限制性毒性：</p>
<ul>
<li><strong>隊列 1 (0.8 mg/kg)：</strong> 3 名患者入組；未報告毒性。</li>
<li><strong>隊列 2 (1.6 mg/kg)：</strong> 3 名患者入組；未報告毒性（1 名患者仍在研究中）。</li>
<li><strong>隊列 3 (3.2 mg/kg)：</strong> 通過可選補充入組 7 名患者；未報告毒性（1 名患者仍在研究中）。</li>
<li><strong>隊列 4 (4.8 mg/kg)：</strong> 3 名患者入組；未報告毒性（1 名患者仍在研究中）。</li>
</ul>
<p>在成功完成這些隊列後，TransCode 選擇 <strong>4.8 mg/kg</strong> 作為其推薦的 2a 期劑量 (RP2D)。</p>
<h3>疾病穩定性的證據</h3>
<p>使用實體腫瘤反應評估標準 (RECIST) 的標準化影像學標準的評估強調了該藥物在高度晚期人羣中實現持久疾病控制的潛力。</p>
<p>在 14 名可評估患者中，有九名（64%）實現了至少持續六個月的穩定疾病。值得注意的是，一名被診斷為轉移性甲狀腺癌的患者經歷了甲狀腺球蛋白水平的顯著下降——這是與癌症進展相關的主要腫瘤標誌物。該患者在過去 12 個月中保持穩定疾病，並繼續參與正在進行的研究。</p>
<p>“從臨牀角度來看，看到這種藥物在 1a 期劑量遞增研究中表現出良好的耐受性而沒有任何劑量限制性毒性是非常令人鼓舞的，” 馬薩諸塞州總醫院癌症中心臨牀研究主任、哈佛醫學院醫學教授及 TransCode 顧問委員會成員 Keith Flaherty 博士表示。“這與在如此晚期疾病人羣中觀察到的疾病穩定性相結合，支持了持續的臨牀開發。”</p>
<h3>下一步：2a 期開發</h3>
<p>TTX-MC138 被設計為首個 RNA 治療候選藥物，以抑制微小 RNA-10b (miR-10b)，這是許多轉移性癌症的生物標誌物和關鍵驅動因素。</p>
<p>TransCode 計劃將該藥物轉入最近啓動的 2a 期臨牀試驗。</p>
<p>即將進行的階段將評估 TTX-MC138 在接受治癒性治療後，具有循環腫瘤 DNA (ctDNA) 陽性結直腸癌患者中的療效。</p>
<p>TransCode 諮詢臨牀醫生 Daniel Vlock 博士表示：“我們繼續相信 TTX-MC138 可能為治療選擇有限的轉移性疾病患者提供一種有前景的治療方案。”</p>
<p>TransCode 表示，完整的臨牀研究報告目前正在進行中，公司計劃在未來的科學大會上分享數據演示。</p>
<p><strong>RNAZ 價格動態：</strong> 週三，TransCode Therapeutics 的股票在盤前交易中上漲 20.91%，報 $6.39。該股票交易接近其 52 周低點 $5.01， 根據 Benzinga Pro 數據。</p>
<p><em>照片來源於 Shutterstock</em></p>

RNAZ

<p>TransCode Therapeutics 宣佈其 RNA 治療候選藥物 TTX-MC138 的 1a 期試驗成功完成。該藥物顯示出良好的安全性，沒有劑量限制性毒性，並在晚期轉移性癌症患者中實現了 64% 的穩定疾病率。基於這些結果，TransCode 選擇了推薦的 2a 期劑量為 4.8 mg/kg，並計劃將該藥物推進至結直腸癌的 2a 期試驗。在公告發布後，TransCode 的股票（NASDAQ: RNAZ）在盤前交易中上漲了近 21%</p>

<p><strong>TransCode Therapeutics, Inc.</strong> (NASDAQ: RNAZ) announced Wednesday that it has successfully completed the Phase 1a dose-escalation clinical trial of its lead cancer therapeutic candidate, TTX-MC138.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>TransCode Therapeutics, Inc.</strong> (NASDAQ: RNAZ) 週三宣佈已成功完成其主要癌症治療候選藥物 TTX-MC138 的 1a 期劑量遞增臨牀試驗。</p>
</div><p>It met its primary safety objectives and demonstrated durable disease stabilization in patients with advanced metastatic cancer.</p>
<div class="lb-trans"><p>該試驗達到了主要安全目標，並在晚期轉移性癌症患者中顯示出持久的疾病穩定性。</p>
</div><p>The Boston-based clinical-stage company announced Wednesday that the drug candidate was well-tolerated, showing a complete absence of dose-limiting toxicities across all tested patient cohorts.</p>
<div class="lb-trans"><p>這家位於波士頓的臨牀階段公司週三宣佈，該藥物候選者耐受性良好，在所有測試的患者隊列中完全沒有出現劑量限制性毒性。</p>
</div><p>The positive data support advancing the therapeutic into Phase 2a clinical development.</p>
<div class="lb-trans"><p>這些積極的數據支持將該治療推進至 2a 期臨牀開發。</p>
</div><h3>Key Trial Findings &amp; Patient Demographics</h3>
<div class="lb-trans"><h3>關鍵試驗發現與患者人口統計</h3>
</div><p>The Phase 1a trial evaluated the safety, tolerability, and pharmacokinetics of TTX-MC138 across a heavily pre-treated patient population.</p>
<div class="lb-trans"><p>1a 期試驗評估了 TTX-MC138 在重度預處理患者羣體中的安全性、耐受性和藥代動力學。</p>
</div><ul>
<li><strong>Dosing and Duration:</strong> A total of 16 patients received 86 doses of the therapeutic candidate. The median treatment duration was 11.3 weeks, spanning a range of four to 52.4 weeks, which represents 2 to 20 treatment cycles.</li>
<li><strong>Patient Retention:</strong> Three patients remain on the trial and continue to receive daily treatment, reaching 21, 16, and 14 cycles, respectively.</li>
<li><strong>Bioavailability:</strong> Analysis of patient plasma confirmed a pharmacokinetics profile showing drug bioavailability that is consistent with the company’s earlier preclinical studies.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li><strong>給藥與持續時間：</strong> 共 16 名患者接受了 86 次治療候選藥物的給藥。中位治療持續時間為 11.3 周，範圍為 4 到 52.4 周，代表 2 到 20 個治療週期。</li>
<li><strong>患者保留：</strong> 三名患者仍在試驗中，繼續接受每日治療，分別達到 21、16 和 14 個週期。</li>
<li><strong>生物利用度：</strong> 對患者血漿的分析確認了藥物生物利用度的藥代動力學特徵，與公司早期的臨牀前研究一致。</li>
</ul>
</div><h3>Dose Escalation and Safety Profile</h3>
<div class="lb-trans"><h3>劑量遞增與安全性概況</h3>
</div><p>The dose-escalation study evaluated patients across four distinct cohorts, with zero dose-limiting toxicities reported:</p>
<div class="lb-trans"><p>劑量遞增研究評估了四個不同隊列的患者，報告中沒有出現劑量限制性毒性：</p>
</div><ul>
<li><strong>Cohort 1 (0.8 mg/kg):</strong> 3 patients enrolled; 0 toxicities reported.</li>
<li><strong>Cohort 2 (1.6 mg/kg):</strong> 3 patients enrolled; 0 toxicities reported (1 patient remains active on study).</li>
<li><strong>Cohort 3 (3.2 mg/kg):</strong> 7 patients enrolled via an optional backfill; 0 toxicities reported (1 patient remains active on study).</li>
<li><strong>Cohort 4 (4.8 mg/kg):</strong> 3 patients enrolled; 0 toxicities reported (1 patient remains active on study).</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li><strong>隊列 1 (0.8 mg/kg)：</strong> 3 名患者入組；未報告毒性。</li>
<li><strong>隊列 2 (1.6 mg/kg)：</strong> 3 名患者入組；未報告毒性（1 名患者仍在研究中）。</li>
<li><strong>隊列 3 (3.2 mg/kg)：</strong> 通過可選補充入組 7 名患者；未報告毒性（1 名患者仍在研究中）。</li>
<li><strong>隊列 4 (4.8 mg/kg)：</strong> 3 名患者入組；未報告毒性（1 名患者仍在研究中）。</li>
</ul>
</div><p>Following the successful completion of these cohorts, TransCode has selected <strong>4.8 mg/kg</strong> as its recommended Phase 2a dose (RP2D).</p>
<div class="lb-trans"><p>在成功完成這些隊列後，TransCode 選擇 <strong>4.8 mg/kg</strong> 作為其推薦的 2a 期劑量 (RP2D)。</p>
</div><h3>Evidence of Disease Stabilization</h3>
<div class="lb-trans"><h3>疾病穩定性的證據</h3>
</div><p>Assessments using Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) standardized imaging criteria underscored the drug’s potential to achieve durable disease control in highly advanced populations.</p>
<div class="lb-trans"><p>使用實體腫瘤反應評估標準 (RECIST) 的標準化影像學標準的評估強調了該藥物在高度晚期人羣中實現持久疾病控制的潛力。</p>
</div><p>Out of 14 evaluable patients, nine (64%) achieved stable disease lasting at least six months. Notably, one patient diagnosed with metastatic thyroid cancer experienced a dramatic decrease in thyroglobulin levels—a primary tumor marker associated with cancer progression. This patient has maintained stable disease for the past 12 months and continues to participate in the ongoing study.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 14 名可評估患者中，有九名（64%）實現了至少持續六個月的穩定疾病。值得注意的是，一名被診斷為轉移性甲狀腺癌的患者經歷了甲狀腺球蛋白水平的顯著下降——這是與癌症進展相關的主要腫瘤標誌物。該患者在過去 12 個月中保持穩定疾病，並繼續參與正在進行的研究。</p>
</div><p>“From a clinical perspective, it is quite encouraging to see how well tolerated this agent has been at the exposures achieved through the Phase 1a dose-escalation study, without any dose-limiting toxicities,” said Dr. Keith Flaherty, Director of Clinical Research at the Massachusetts General Hospital Cancer Center, Professor of Medicine at Harvard Medical School, and TransCode Advisory Board member. “That, combined with the observation of disease stabilization in a population with such advanced disease supports continued clinical development”.</p>
<div class="lb-trans"><p>“從臨牀角度來看，看到這種藥物在 1a 期劑量遞增研究中表現出良好的耐受性而沒有任何劑量限制性毒性是非常令人鼓舞的，” 馬薩諸塞州總醫院癌症中心臨牀研究主任、哈佛醫學院醫學教授及 TransCode 顧問委員會成員 Keith Flaherty 博士表示。“這與在如此晚期疾病人羣中觀察到的疾病穩定性相結合，支持了持續的臨牀開發。”</p>
</div><h3>Next Steps: Phase 2a Development</h3>
<div class="lb-trans"><h3>下一步：2a 期開發</h3>
</div><p>TTX-MC138 is designed as a first-in-class RNA therapeutic candidate to inhibit microRNA-10b (miR-10b), a biomarker and critical driver of many metastatic cancers.</p>
<div class="lb-trans"><p>TTX-MC138 被設計為首個 RNA 治療候選藥物，以抑制微小 RNA-10b (miR-10b)，這是許多轉移性癌症的生物標誌物和關鍵驅動因素。</p>
</div><p>TransCode plans to transition the drug into a recently initiated Phase 2a clinical trial.</p>
<div class="lb-trans"><p>TransCode 計劃將該藥物轉入最近啓動的 2a 期臨牀試驗。</p>
</div><p>The upcoming phase will evaluate the efficacy of TTX-MC138 in patients who have circulating tumor DNA (ctDNA) positive colorectal cancer following curative-intent therapy.</p>
<div class="lb-trans"><p>即將進行的階段將評估 TTX-MC138 在接受治癒性治療後，具有循環腫瘤 DNA (ctDNA) 陽性結直腸癌患者中的療效。</p>
</div><p>Dr. Daniel Vlock, TransCode Consulting Clinician, said, “We continue to believe that TTX-MC138 may offer a promising therapeutic option for patients with metastatic disease who have limited treatment alternatives”.</p>
<div class="lb-trans"><p>TransCode 諮詢臨牀醫生 Daniel Vlock 博士表示：“我們繼續相信 TTX-MC138 可能為治療選擇有限的轉移性疾病患者提供一種有前景的治療方案。”</p>
</div><p>TransCode said that a full clinical study report is currently in progress, and the company plans to share data presentations at future scientific congresses.</p>
<div class="lb-trans"><p>TransCode 表示，完整的臨牀研究報告目前正在進行中，公司計劃在未來的科學大會上分享數據演示。</p>
</div><p><strong>RNAZ Price Action:</strong> TransCode Therapeutics shares were up 20.91% at $6.39 during premarket trading on Wednesday. The stock is trading near its 52-week low of $5.01, according to Benzinga Pro data.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>RNAZ 價格動態：</strong> 週三，TransCode Therapeutics 的股票在盤前交易中上漲 20.91%，報 $6.39。該股票交易接近其 52 周低點 $5.01， 根據 Benzinga Pro 數據。</p>
</div><p><em>Photo via Shutterstock</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>照片來源於 Shutterstock</em></p>
</div>

獨家報道：TransCode 的 RNA 治療在結直腸癌一期研究中達到了 64% 的疾病穩定率