我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。- Vertex 的 Crinetics 交易在增長與整合風險之間取得平衡
Vertex Pharmaceuticals（納斯達克代碼：VRTX）在 Cantor 全球醫療會議上概述了其日益擴展的商業和臨牀戰略，強調了其最近收購 Crinetics 的情況、計劃中的腎臟產品發佈工作以及在腎病、疼痛、囊性纖維化和罕見內分泌疾病方面即將到來的管線里程碑。
獲取 Vertex Pharmaceuticals 的提醒：
Vertex 的投資者關係高級副總裁 Susie Lisa 表示，公司通過一個專注於因果人類生物學、經過驗證的生物標誌物、專業市場和簡化的監管路徑的研發框架來評估內部項目和收購。她表示，公司追求的資產要麼加速現有項目，要麼在特定疾病領域建立存在。
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Lisa 表示，Vertex 上週完成了對 Crinetics 的收購，增加了用於治療肢端肥大症的 PALSONIFY，以及晚期先天性腎上腺增生候選藥物 atumelnant。她描述罕見的專業內分泌學領域為相對低風險的開發領域，因為在 II 期試驗中的測量可以延續到 III 期研究。
腎臟管線里程碑
Vertex 預計在 11 月 30 日的 PDUFA 日期將提交 povetacicept 用於免疫球蛋白 A 腎病（IgAN）。Lisa 表示，公司與 FDA 腎臟部門的互動是建設性的，申請仍在按計劃進行。
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Lisa 認為，povetacicept 的區別在於其在 36 周時尿蛋白與肌酐比率減少了 52%，同時伴隨血尿的消失、缺乏半乳糖的 IgA1 減少以及幫助患者達到 KDIGO 指南水平的能力。她還提到該藥物的每月自注射給藥和低劑量可能是相較於競爭對手給藥方案的潛在優勢。
Vertex 還在推進 povetacicept 用於原發性膜性腎病，目前處於 104 周研究的 II/III 期部分，並在進行重症肌無力的 II 期研究。公司繼續評估 RUBY-4 在温暖自身免疫性溶血性貧血中的數據。
對於 inaxaplin，Vertex 預計在年底前將從 AMPLIFIED 人羣擴展研究中獲得 II 期概念驗證數據。該研究包括大約 50 名具有兩個 APOL1 等位基因的患者，其中包括一些蛋白尿較輕的患者和其他重度蛋白尿及 2 型糖尿病患者。Lisa 表示，III 期 AMPLITUDE 研究仍按計劃在年底前完成入組，預計在 2027 年初進行中期分析。
AMPLITUDE 中期分析將以 eGFR 斜率與安慰劑作為主要終點。Lisa 表示，研究中的患者 eGFR 下降的速度幾乎是傳統腎病患者的兩倍，這可能使得在 48 周時觀察到治療差異。
超越囊性纖維化的商業擴展
Lisa 表示，Vertex 已大幅擴展其商業基礎設施，超越了之前對囊性纖維化的關注。公司為 CASGEVY 建立了獨立的銷售和支持能力，包括對治療中心、患者和家庭的支持，並且還擴展了其急性疼痛組織以支持 JOURNAVX。
Lisa 表示，Vertex 最初以大約 100 名現場代表推出 JOURNAVX，並在今年早些時候將現場團隊增加到約 150 人，隨後在報銷渠道擴展後又翻倍。她補充説，截至 8 月初，公司覆蓋了 2.6 億生活在保險範圍內的人羣。
根據 Lisa 的説法，JOURNAVX 的處方增長得到了醫生和患者反饋、更廣泛的保險覆蓋、現場團隊擴展、市場活動以及對包括急診和創傷臨牀醫生、麻醉師、骨科醫生、婦產科醫生、牙醫和整形外科醫生在內的廣泛處方者的外展支持。
Lisa 表示，公司計劃在 2026 年將 JOURNAVX 的處方數量與 2025 年相比增加三倍。她指出，急性疼痛市場仍然龐大，每年有 8000 萬美國人獲得處方。Vertex 最近任命 Jasper van Grunsven 為執行副總裁，專注於疼痛業務和新產品。
慢性疼痛和內分泌學項目
Vertex 預計將在年底前完成對 suzetrigine 在糖尿病周圍神經病變的兩項 III 期研究的入組。Lisa 表示，這兩項研究均為 12 周，數據可能在 2027 年中期可用。一項研究包括約 1100 名患者，將 suzetrigine 與安慰劑和普瑞巴林進行比較，而另一項研究包括約 700 名患者，將該藥物與安慰劑進行比較。
Lisa 表示，公司已將研究重點放在經驗豐富的糖尿病周圍神經病變試驗地點，以更好地管理安慰劑效應。Vertex 還在評估針對 NaV1.7 和 NaV1.8 鈉通道的組合，以期在急性和慢性疼痛中使用。
Vertex 的投資者關係執行董事 Manisha Pai 表示，進入肌肉骨骼疼痛領域可能需要商業合作伙伴，因為這將涉及初級護理市場。然而，她表示，公司相信急性疼痛和周圍神經病理性疼痛可以通過專業商業模式來解決。
關於 Crinetics 產品組合，Pai 表示，Vertex 預計 PALSONIFY 和 atumelnant 的峯值銷售潛力為 50 億美元，PALSONIFY 可能達到重磅藥物的地位，而 atumelnant 則代表了數十億美元的機會。atumelnant 正在進行先天性腎上腺增生的 III 期開發。
Pai 表示，Vertex 仍在審查交易完成後的時間表和財務細節，並預計將在其第三季度財報電話會議上提供更新的會計和財務信息。她表示，公司對 atumelnant 的第二階段安全性特徵保持信心，因為在一名患者中觀察到的肝酶升高是可逆的，並且沒有伴隨膽紅素升高或臨牀後果。
關於 Vertex 製藥公司 (NASDAQ:VRTX)
Vertex 製藥公司是一家全球生物技術公司，專注於開發和商業化針對嚴重疾病的藥物。公司成立於 1989 年，總部位於馬薩諸塞州波士頓，結合了人類遺傳學研究與藥物發現和開發。
Vertex 以其囊性纖維化產品組合而聞名，其中包括 CFTR 調節劑療法，如 Kalydeco、Orkambi、Symdeko，以及在美國市場上銷售的組合藥物 Trikafta 和在其他市場上的 Kaftrio。
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