CRISPR Therapeutics AG 是一家基因編輯公司，專注于利用其成簇規律間隔短回文重复（CRISPR）/CRISPR 相關蛋白 9（Cas9）平台開發針對嚴重人類疾病的基因治療藥物。該公司的 CRISPR/Cas9 是一項革命性的基因編輯技術，能夠精確改變基因組 DNA 的特定序列。它在多個疾病領域擁有一系列治療項目，包括血紅蛋白病、CAR T 細胞療法、體內治療和 1 型糖尿病，並開發了包括自體基因編輯 CAR T 項目在內的研究性 CAR T 項目，針對糖鏈蛋白-3（GPC3）進行基因編輯，以期治療實體腫瘤。該公司的主要產品候選藥物是 CASGEVY，一種體外 CRISPR/Cas9 基因編輯細胞療法，旨在治療依賴輸血的β地中海貧血、重型鐮狀細胞病（SCD）和其他血紅蛋白病，患者的造血幹細胞和祖細胞經過編輯后能夠在紅細胞中產生高水平的胎兒血紅蛋白