
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 在美國、歐洲及國際上發現、開發、生產和商業化基于核糖核酸幹擾的治療藥物。該公司提供 ONPATTRO 用于遺傳性轉甲狀腺素介導的(hATTR)淀粉樣變;AMVUTTRA 用于 ATTR 和 hATTR 淀粉樣變;Leqvio 用于高膽固醇血症;Qfitlia 用于 A 型或 B 型血友病;GIVLAARI 用于急性肝臟卟啉症;以及 OXLUMO 用于原發性高草酸尿症 1 型。它還開發了一系列處于三期臨床試驗的產品,如 Nucresiran 用于 ATTR 淀粉樣變;Zilebesiran 用于高血壓;Cemdisiran 用于重症肌無力、陣發性夜間血紅蛋白尿和地理性萎縮;以及 Elebsiran 用于乙型肝炎病毒感染