
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 在美國開發用于治療頑固疾病的藥物。其研發管線包括正在進行第三階段研究的 Plozasiran,用于減少載脂蛋白 C-III 的產生;正在進行第三階段臨床試驗的 Zodasiran,用于減少血管生成素樣蛋白 3 的產生;在第一/二階段臨床試驗中的 ARO-DIMER-PA,一種雙功能 RNAi 分子;以及在第一階段臨床試驗中的 ARO-PNPLA3,一種研究性 RNAi 治療藥物。該公司還開發 ARO-INHBE,旨在減少 INHBE 基因及其分泌基因產物 Activin E 的肝臟表達,正在進行第一/二階段臨床試驗;ARO-ALK7,旨在沉默 ACVR1C 基因在脂肪細胞中的表達,正在進行第一/二階段臨床試驗;ARO-RAGE,旨在減少高級糖基化終產物受體的產生,正在進行第一/二階段臨床試驗;以及 ARO-MAPT,一種研究性 RNAi 基礎的療法