Beam Therapeutics

Beam Therapeutics Inc.是一家生物技術公司，專注于為美國患有嚴重疾病的患者開發精準基因藥物。其在血液學和遺傳疾病領域的項目包括 Ristoglogene autogetemcel，這是一種針對鐮狀細胞病的患者特異性自體造血幹細胞（HSC）療法；BEAM-302，一種針對嚴重α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的肝臟靶向脂質納米顆粒（LNP）；BEAM-304，一種針對苯丙酮尿症的肝臟靶向 LNP；以及 BEAM-301，一種針對糖原貯積病 1a 型的肝臟靶向 LNP 制劑。該公司還開發了 ESCAPE 平台，該平台結合了基于抗體的預處理與多重基因編輯的 HSC。此外，它還開發了 BEAM-103，一種抗 CD117 單克隆抗體，能夠實現 ESCAPE