拜瑪林制藥

BioMarin Pharmaceutical Inc.是一家生物技術公司，專注于開發和商業化針對危及生命的罕見疾病和醫療狀況的治療方案，業務遍及美國、歐洲、拉丁美洲、中東、亞太地區及國際市場。公司的產品包括 VIMIZIM，一種用于治療粘多糖貯積症（MPS）IV 型 A 的酶替代療法；VOXZOGO，一種每日一次注射的 C 型利鈉肽（CNP）類似物，用于治療軟骨發育不全；NAGLAZYME，一種重組 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶，適用于 MPS VI 患者；以及 PALYNZIQ，一種通過皮下注射給藥的 PEG 化重組苯丙氨酸（Phe）氨基酸裂解酶，用于降低血液中的 Phe 濃度。公司還開發了 BRINEURA，一種重組人三肽酶 1，用于治療患有類脂褐質沉積症 2 型的患者，這是一種巴滕病；ALDURAZYME，一種經過純化的蛋白質，旨在與人類酶α-L-伊杜糖苷酶的自然形式相同；以及 KUVAN，一種專有的合成口服 6R-BH4，用于治療苯丙酮尿症，這是一種遺傳代謝疾病。公司正在開發的產品包括 BMN 333，一種用于治療多種生長障礙（如軟骨發育不全和低軟骨發育不全）的長效 CNP；以及 BMN 351，一種用于治療杜氏肌營養不良症的寡核苷酸