Benitec Biopharma Inc.是一家臨床階段的生物技術公司,專注于新型基因藥物的開發。其 Silence and Replace 平台是一種 DNA 導向的 RNA 幹擾平台,將 RNA 幹擾與基因治療相結合,創造出能夠同時實現對致病基因的持續沉默和在單次給藥后同時遞送野生型替代基因的藥物。該公司正在開發 BB-301,這是一種基于 AAV 的基因治療,旨在沉默致病基因的表達,以治療與眼咽肌肉萎縮相關的吞咽困難。Benitec Biopharma Inc