Editas Medicine, Inc.是一家臨床階段的基因編輯公司,專注于開發變革性的基因組藥物,以治療一系列嚴重疾病。該公司開發了一種基于 CRISPR 技術的專有基因編輯平台。其主要項目是 EDIT-401,這是一種一次性治療,旨在通過上調 LDL 受體來降低 LDL 膽固醇,以治療高脂血症。該公司還開發治療鐮狀細胞病和依賴輸血的β地中海貧血的療法;以及針對其他細胞和組織的體內基因編輯藥物