
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.是一家臨床階段的生物制藥公司,開發小分子產品候選藥物,調節核糖體並促進由于無義突變引起的早期終止密碼子的讀碼,業務覆蓋美國、以色列和澳大利亞。該公司正在開發 exaluren,這是一種選擇性作用于真核生物核糖體的糖苷,目前正在進行針對罕見腎臟疾病的二期臨床試驗,包括伴有無義突變的阿爾波特綜合症、伴有無義突變的囊性纖維化以及伴有無義突變的腎性半胱氨酸沉積症,同時在臨床前階段用于治療伴有無義突變的常染色體顯性多囊腎病。該公司與 Almirall, S.A.合作開發和商業化 ZKN-013,這是一種口服核糖體調節劑,用于治療罕見皮膚疾病,如伴有無義突變的隱性營養不良性表皮松解症和交界性表皮松解症